Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Effetto del deferasirox sulle complicanze endocrine nei soggetti con talassemia trasfusionale dipendente (CENTAurus)

19 aprile 2017 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio interventistico multicentrico, in aperto, a braccio singolo, di fase IV, per valutare l'effetto di deferasirox sulle complicanze endocrine in soggetti con talassemia trasfusionale dipendente

Lo studio CENTAurus è uno studio clinico prospettico progettato per affrontare in modo sistematico alcune delle complicanze endocrine rilevanti in una popolazione talassemica con sovraccarico di ferro, con l'obiettivo primario di valutare l'effetto della terapia con deferasirox sul metabolismo/omeostasi del glucosio. Altri parametri endocrini complementari o di supporto all'obiettivo primario saranno valutati e analizzati durante questo studio. Verranno raccolti e analizzati numerosi parametri di laboratorio relativi ad altri assi del sistema endocrino.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 4

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

1. Pazienti con beta talassemia major e pazienti intermedi gravi dipendenti dalle trasfusioni e con sovraccarico di ferro trasfusionale 2. Pazienti con diagnosi di ridotta glicemia a digiuno o ridotta tolleranza al glucosio 4. Pazienti naïve al deferasirox o pazienti che già ricevono deferasirox a dosi sub-ottimali 5. RM cardiaca T2* >10 ms; 7.funzione cardiaca normale (LVEF > 56%);

Criteri di esclusione:

  1. Emosiderosi non trasfusionale;
  2. Pazienti con diabete mellito (genetico o secondario) o storia di diabete mellito in parenti di 1° grado;

4.Pazienti sottoposti a trapianto di organi; 5.Pazienti con intolleranza al galattosio, grave deficit di lattasi o malassorbimento di glucosio-galattosio; 6. Pazienti incapaci di tollerare (o che presentano tossicità inaccettabili) un precedente trattamento con deferasirox; 7.Storia di ipersensibilità al farmaco in studio o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti; 8. Compromissione renale 10. Compromissione epatica; 11. Pazienti con infezione da epatite B cronica attiva, infezione da epatite C attiva;

Possono essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo" alla fine

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TERAPIA DI SUPPORTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: deferasirox
braccio singolo. tutti i pazienti riceveranno deferasirox
Droga: deferasirox
Compresse dispersibili da 125, 250, 500 mg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del livello di glucosio nel sangue misurato dopo 2 ore dopo aver ricevuto una sfida orale glucosio-equivalente
Lasso di tempo: 36 mesi

La variabile primaria di efficacia è la variazione (mg/dl) dal basale a 36 mesi dei livelli di glucosio plasmatico misurati 2 ore dopo la sfida orale equivalente al glucosio.

Dopo un digiuno notturno di 12 ore, verrà prelevato un campione di sangue all'ora zero (basale) e successivamente i pazienti riceveranno una sfida orale di glucosio equivalente (75 grammi). Dopo il caricamento del glucosio i campioni di plasma saranno prelevati a 30, 60, 90, 120 minuti per la determinazione del glucosio plasmatico. Questo sarà ripetuto ogni 6 mesi fino alla fine dello studio
36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Glucosio di OGTT (AUC)
Lasso di tempo: misurazione basale e ogni 6 mesi del glucosio a 2 ore di OGTT
variazione del metabolismo del glucosio durante il trattamento con deferasirox misurando la variazione rispetto al basale del livello plasmatico di glucosio a 2 ore e a digiuno di OGTT. Dopo un digiuno notturno di 12 ore, all'ora zero (basale) verrà prelevato un campione di sangue e successivamente i pazienti riceveranno sfida orale glucosio-equivalente (75 grammi). Dopo il caricamento del glucosio i campioni di plasma saranno prelevati a 30, 60, 90, 120 minuti per la determinazione del glucosio plasmatico. Questo sarà ripetuto ogni 6 mesi fino alla fine dello studio
misurazione basale e ogni 6 mesi del glucosio a 2 ore di OGTT
alterazione della secrezione e della sensibilità dell'insulina
Lasso di tempo: misurazione basale e ogni 6 mesi del glucosio OGTT a 2 ore
Variazione della secrezione di insulina e della sensibilità all'insulina ad ogni misurazione rispetto allo screening. La Formula Stumvol verrà applicata ai valori di OCTT di glucosio a 2 ore per calcolare la secrezione di insulina e la sensibilità all'insulina. Dopo un digiuno notturno di 12 ore, verrà prelevato un campione di sangue all'ora zero (basale) e successivamente i pazienti riceveranno una sfida orale di glucosio equivalente (75 grammi). Dopo il caricamento del glucosio i campioni di plasma verranno prelevati a 30, 60, 90, 120 minuti per la determinazione della concentrazione di insulina.
misurazione basale e ogni 6 mesi del glucosio OGTT a 2 ore
Misurazione degli ormoni tiroidei TSH e FT4
Lasso di tempo: basale e ogni 12 mesi
Variazioni dei livelli plasmatici di TSH e FT4 ad ogni misurazione rispetto allo screening. Verranno prelevati campioni di sangue dal paziente al basale e ogni 12 mesi fino alla fine dello studio e verrà valutata la concentrazione pianificata di ormoni tiroidei TSH e FT4.
basale e ogni 12 mesi
Fattori di rischio per la compromissione dell'omeostasi del glucosio
Lasso di tempo: di base e mensile fino alla fine dello studio
informazioni su età, sesso, etnia, BMI, sindrome metabolica (ipertensione, dislipidemia, ipertrigliceridemia), uso cronico di steroidi, uso di farmaci immunosoppressori, deficit ormonale della crescita saranno raccolte su base mensile fino alla fine dello studio
di base e mensile fino alla fine dello studio
Alterazioni dei parametri delle funzioni endocrine
Lasso di tempo: baseline e mensile fino a EOS
- Le pazienti di sesso femminile saranno valutate per la presenza o l'assenza di mestruazioni ogni mese rispetto al basale. Uso dell'attuale terapia ormonale sostitutiva, se presente (ad es. terapia con tiroxina per pazienti con ipotiroidismo non compensato, farmaci ormonali sostitutivi per pazienti ipogonadici) saranno controllati su base mensile rispetto al basale
baseline e mensile fino a EOS
Cambiamenti nei parametri del metabolismo osseo
Lasso di tempo: basale, mensile o ogni 6 mesi fino alla fine dello studio
- Saranno prelevati campioni di sangue per misurare i livelli di calcio sierico, fosforo, fosfatasi alcalina, livelli di vitamina D (25-idrossicolecalciferolo), calcio sierico, paratormone (1-84 PTH intatto) dal basale alla fine dello studio. Verranno prelevati campioni di sangue per valutare anche la vitamina D e il paratormone al basale e successivamente ogni sei mesi. Il paratormone intatto sarà valutato valutando la forma 1-84 PTH. Fosforo inorganico, calcio sierico saranno valutati al basale e poi mensilmente; la fosfatasi alcalina sarà valutata al basale, ogni due settimane durante il primo mese di trattamento e successivamente mensilmente fino a EOS.
basale, mensile o ogni 6 mesi fino alla fine dello studio
Stato di sovraccarico di ferro
Lasso di tempo: basale e regolarmente fino alla fine dello studio (mensile o annuale come specificato)
Verranno prelevati campioni di sangue per valutare la ferritazione del siero. Il ferro del fegato e del cuore sarà valutato mediante risonanza magnetica (misurazioni annuali MRI R2 per il fegato, misurazioni annuali MRI T2* per il cuore); -Relazione tra le variazioni di SF, LIC e T2* cardiaco e le variazioni degli endpoint primari (OGTT) e secondari (trend del metabolismo glucidico, secrezione insulinica e sensibilità insulinica);
basale e regolarmente fino alla fine dello studio (mensile o annuale come specificato)
Sicurezza della terapia con deferasirox
Lasso di tempo: basale e ad ogni visita programmata (settimanale per i primi mesi o dopo l'escalation della dose e successivamente mensile o annuale fino a EOS
Monitoraggio clinico e di laboratorio degli eventi avversi e degli eventi avversi (in particolare alterazioni dei parametri epatici, renali, audiometrici e oftalmologici). Saranno prelevati campioni di sangue per valutare le funzioni epatiche, funzionali renali. Il test delle urine sarà eseguito per valutare le funzioni renali. Verrà effettuata una visita audiometrica e ofalmologica per valutare la funzionalità degli occhi e delle orecchie.
basale e ad ogni visita programmata (settimanale per i primi mesi o dopo l'escalation della dose e successivamente mensile o annuale fino a EOS

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2014

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 dicembre 2018

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 febbraio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 febbraio 2014

Primo Inserito (STIMA)

24 febbraio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

20 aprile 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 aprile 2017

Ultimo verificato

1 marzo 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CICL670AIT12

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su deferasirox

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi