MSA患者の起立性低血圧症状およびその他の非運動症状に対するL-トレオDOPSの有効性 (DOPS-AMS)
多系統萎縮症 (MSA) 患者の起立性低血圧症状およびその他の非運動症状に対する L-threo DOPS (DroxiDopa) の長期 (3 か月) 有効性を評価します。比較研究とプラセボ
調査の概要
詳細な説明
バックグラウンド ：
多系統萎縮症 (MSA) はまれな散発性の進行性神経変性疾患であり、急速に重度の身体障害や生活の質の低下につながります。 MSA は、レボドパ低下パーキンソニズムおよび/または小脳性運動失調と自律神経不全 (心血管および/または膀胱および性機能障害) のさまざまな組み合わせによって特徴付けられます (Gilman et al, 2008)。 有病率は、住民 10 万人あたり約 4 ～ 5 例です。
起立性低血圧 (OH) は、MSA の主要な症状の 1 つであり、大多数の患者に見られ、平衡障害、転倒、失神などの重大な障害につながります。 この病気の OH を治療するために利用できる薬は非常に限られています。
L-ThreoDOPS (L DOPS または DroxiDopa) は、経口投与される合成カテコールアミン酸であり、内因性酵素 3,4-ジヒドロキシフェニルアラニン (DOPA) デカルボキシラーゼによる脱炭酸の単一ステップによって交感神経伝達物質ノルエピネフリン (NE) に変換されます。 中枢および/周辺メカニズムによってOHに関連する症状を防ぎます。 この薬は現在、短期間のプラセボ対照無作為化試験に基づいて、Chelsea Therapeutics によって「神経原性 OH」用に開発されています。 OH に対する予想される効果に加えて、L-DOPS は、ノルアドレナリン作動性刺激によって、無動症や疲労など、MSA 患者に一般的で無力化するいくつかの運動および非運動症状を改善する可能性もあります。
これに関連して、MSA のフランスの参照センターと、この疾患を管理するための特定のスキルを持つ 12 の国立センターは、L-threo DOPS の長期有効性 (3 か月) を評価するために、全国的な多施設無作為化臨床試験とプラセボを実施することを提案しています。 MSA 患者の OH およびその他の非運動症状。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Angers、フランス、49933
- Centre Hospitalier D'Angers
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Bordeaux、フランス
- CHU Bordeaux
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Clermont-Ferrand、フランス、63000
- CHU de Clermont-Ferrand
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Dijon、フランス、21000
- CHU de Dijon
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Lille、フランス、59037
- CHRU de Lille
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Limoges、フランス、87042
- CHU de Limoges
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Marseille、フランス、13000
- Hôpital La Timone
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Nantes、フランス、44093
- Hôpital G. & R. Laennec
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Paris、フランス、75013
- Hôpital Pitié-Salpêtrière
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Poitiers、フランス、86021
- CHU De Poitiers
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Rennes、フランス、35033
- CHU Pontchaillou
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Rouen、フランス、76031
- CHU de Rouen
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Strasbourg、フランス、67091
- CHU de Strasbourg
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- MSA患者（可能性または可能性が高い、MSA-PまたはC（改訂された基準による、Gilman et al 2008））。
- 30歳から80歳まで、
- 少なくとも10メートル歩くことができる
- 症候性OHを伴う（OHスケール（OHQ）のパートIの項目の1つで少なくとも3のスコア）
- 起立後 3 分以内に収縮期血圧が 20 mmHg 以上、拡張期血圧が 10 mmHg 以上低下したことが記録されている。
- 支援の有無にかかわらず、評価アンケートに記入できる
- 嚥下に重大な問題はありません。
- -研究前の4週間および研究全体中の安定した抗パーキンソン病、自律神経失調症およびうつ病治療
- -本研究のための署名された書面によるインフォームドコンセント。
除外基準:
- 認知症 (DSM-IV、ミニメンタルステート検査 (MMSE) < 24/30)
- ミドドリン以外の血管収縮薬の併用。 エフェドリン、ジヒドロエルゴタミンなどの血管収縮剤を服用している患者は、ベースライン訪問 (訪問 1) の少なくとも 2 日前または半減期の 7 日前にこれらの薬物の使用を中止する必要があります。患者に CV 歴がない場合、ミドドリンとの関連は 3 錠 (7.5 mg) / 日を超えない安定した用量で維持することができます。 これについては、調整センターおよびこの研究の安全委員会とケースバイケースで議論されます。
- 降圧薬の服用
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：L-Threo DOPS
L-Threo DOPS による治療を継続する 12 週間後の多系統萎縮症 (MSA) 患者
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最初の用量滴定期間 (4 週間) に続いて最大耐用量で 8 週間
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
12週間後にプラセボによる治療を継続した多系統萎縮症（MSA）の患者
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最初の期間 (4 週間) に続いて 8 週間
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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L-threo DOPSの長期効果の有効性を評価する
時間枠：12週間
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起立性低血圧症状の平均スコアの相対的な変化によって測定される症候性 NOH を有する MSA 患者 (可能性または可能性 - 小脳 (C) またはパーキンソン病 (P) 型) における L-threo DOPS (ドロキシドパ) の長期有効性の有効性を評価する評価 (OHSA) (症状 OH (OHQ) に関するアンケートのパート I (Kaufmann et al., 2011)) ドロキシドパまたはプラセボによる治療への無作為化から 12 週間後 (最大耐用量までの 8 週間を含む)。
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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症候性OHに対するL-ThreoDOPSの有効性
時間枠：12週間
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ドロキシドパによる継続治療への無作為化後 4、8、12 週間の MSA 患者における症候性 OH (起立性低血圧症状評価 (OHSA) の項目 1 の平均スコアの相対的な変化によって測定) に対する L-ThreoDOPS の有効性を評価および比較するまたはプラセボ
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12週間
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運動症状に対する L-Threo DOPS の効果
時間枠：12週間
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ドロキシドパまたはプラセボによる継続治療への無作為化から 12 週間後に、MSA 患者の運動症状 (UMSARS I および II) に対する L-Threo DOPS の効果を評価する
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12週間
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自律神経失調症の症状に対する L-Threo DOPS の効果
時間枠：12週間
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ドロキシドパまたはプラセボによる継続治療への無作為化後、4、8、および 12 週間後の MSA 患者の自律神経障害症状 (COMPASS) に対する L-Threo DOPS の効果を評価する
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12週間
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高用量の L-ThreoDOPS の安全性
時間枠：12週間
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治療に伴う有害事象の発生に基づいて、MSA 患者における高用量の L-ThreoDOPS の安全性を判断する
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12週間
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Anne PAVY-LE-TRAON, PHD、University Hospital, Toulouse
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 12 554 01
- 12-018-0200 (その他の助成金/資金番号：French Ministry of Health, PHRC 2012)
個々の参加者データ (IPD) の計画
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