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Wirksamkeit von L-threo DOPS bei orthostatischen Hypotoniesymptomen und anderen nicht-motorischen Symptomen bei Patienten mit MSA (DOPS-AMS)

24. August 2020 aktualisiert von: University Hospital, Toulouse

Bewerten Sie die langfristige (3 Monate) Wirksamkeit von L-threo DOPS (DroxiDopa) bei orthostatischen Hypotoniesymptomen und anderen nichtmotorischen Symptomen bei Patienten mit multipler Systematrophie (MSA). Vergleichsstudie versus Placebo

Bewerten Sie die Auswirkungen von L-Threo DOPS auf orthostatische Hypotoniesymptome und andere nicht-motorische Symptome bei Patienten mit multipler Systematrophie (MSA) nach 12 Wochen nach Randomisierung zur Fortsetzung der Therapie mit Droxidopa oder Placebo.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hintergrund :

Die Multiple System Atrophie (MSA) ist eine seltene, sporadisch fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die schnell zu schwerer Behinderung und Beeinträchtigung der Lebensqualität führt. MSA ist gekennzeichnet durch eine variable Kombination aus einem schwachen Levodopa-Parkinsonismus und/oder zerebellärer Ataxie und autonomem Versagen (kardiovaskuläre und/oder Blasen- und sexuelle Dysfunktion) (Gilman et al, 2008). Die Prävalenz liegt bei etwa 4-5 Fällen pro 100 000 Einwohner.

Orthostatische Hypotonie (OH) ist eines der Hauptsymptome von MSA, das bei einer großen Mehrheit der Patienten auftritt und aufgrund von Gleichgewichtsstörungen, Stürzen und möglicherweise Synkopen zu erheblichen Behinderungen führt. Die verfügbaren Medikamente zur Behandlung von OH bei dieser Krankheit sind sehr begrenzt.

L-ThreoDOPS (L DOPS oder DroxiDopa) ist eine oral verabreichte synthetische Katecholaminsäure, die durch einen einzigen Decarboxylierungsschritt durch das endogene Enzym 3,4-Dihydroxyphenylalanin (DOPA)-Decarboxylase in den sympathischen Neurotransmitter Norepinephrin (NE) umgewandelt wird. Es verhindert Symptome im Zusammenhang mit OH durch zentrale und/periphere Mechanismen. Dieses Medikament wird derzeit von Chelsea Therapeutics auf der Grundlage von Placebo-kontrollierten, randomisierten Kurzzeitstudien für „neurogenes OH“ entwickelt. Neben einer erwarteten Wirkung auf OH kann L-DOPS auch durch noradrenerge Stimulation einige motorische und nicht-motorische Symptome verbessern, die bei MSA-Patienten üblich sind und sie beeinträchtigen, wie Akinesie und Müdigkeit.

In diesem Zusammenhang schlagen das französische Referenzzentrum für MSA und die 12 nationalen Zentren mit ausgewiesenen Fähigkeiten zur Behandlung dieser Krankheit vor, eine nationale multizentrische randomisierte klinische Studie im Vergleich zu Placebo durchzuführen, um die langfristige Wirksamkeit (3 Monate) von L-threo DOPS zu bewerten die OH und andere nicht-motorische Symptome bei MSA-Patienten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

107

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Angers, Frankreich, 49933
        • Centre Hospitalier D'Angers
      • Bordeaux, Frankreich
        • CHU Bordeaux
      • Clermont-Ferrand, Frankreich, 63000
        • CHU de Clermont-Ferrand
      • Dijon, Frankreich, 21000
        • CHU de Dijon
      • Lille, Frankreich, 59037
        • CHRU de Lille
      • Limoges, Frankreich, 87042
        • CHU de Limoges
      • Marseille, Frankreich, 13000
        • Hôpital La Timone
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • Hôpital G. & R. Laennec
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Hopital Pitie-Salpetriere
      • Poitiers, Frankreich, 86021
        • CHU de Poitiers
      • Rennes, Frankreich, 35033
        • CHU Pontchaillou
      • Rouen, Frankreich, 76031
        • Chu de Rouen
      • Strasbourg, Frankreich, 67091
        • CHU de Strasbourg

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

30 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • MSA-Patienten (möglich oder wahrscheinlich, MSA-P oder C (nach überarbeiteten Kriterien, Gilman et al 2008)).
  • Im Alter von 30 bis 80 Jahren,
  • Kann mindestens 10 Meter gehen
  • Mit symptomatischer OH (mindestens 3 Punkte bei einem der Items aus Teil I der OH-Skala (OHQ))
  • Dokumentierter Abfall des systolischen Blutdrucks um mindestens 20 mmHg und/oder des diastolischen Blutdrucks um mindestens 10 mmHg innerhalb von 3 Minuten nach dem Aufstehen.
  • Kann die Bewertungsfragebögen mit oder ohne Hilfe ausfüllen
  • Ohne nennenswerte Probleme beim Schlucken.
  • Stabile Anti-Parkinson-, Dysautonomie- und Depressionsbehandlungen für die 4 Wochen vor der Studie und während der gesamten Studie
  • Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung für die vorliegende Studie.

Ausschlusskriterien:

  • Demenz (DSM-IV, Mini-Psychische Staatsuntersuchung (MMSE) < 24/30)
  • Gleichzeitige Anwendung von gefäßverengenden Arzneimitteln außer Midodrin. Patienten, die Vasokonstriktoren wie Ephedrin oder Dihydroergotamin einnehmen, müssen die Einnahme dieser Medikamente mindestens 2 Tage oder 7 Halbwertszeiten vor ihrem Ausgangsbesuch (Besuch 1) abbrechen; Die Kombination mit Midodrin kann bei einer stabilen Dosis von nicht mehr als 3 Tabletten (7,5 mg) / Tag gehalten werden, wenn der Patient keine kardiovaskuläre Vorgeschichte hat. Dies wird fallweise mit dem koordinierenden Zentrum und dem Sicherheitsausschuss dieser Studie besprochen.
  • Einnahme von blutdrucksenkenden Medikamenten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: L-Threo DOPS
Patienten mit multipler Systematrophie (MSA) nach 12 Wochen auf eine Fortsetzung der Therapie mit L-Threo DOPS
Arzneimittel: L-Threo DOPS
anfängliche Dosistitrationsphase (4 Wochen), gefolgt von 8 Wochen bei der maximal verträglichen Dosis
Andere Namen:
  • L DOPS oder DroxiDopa
Placebo-Komparator: Placebo
Patienten mit multipler Systematrophie (MSA) nach 12 Wochen auf eine Fortsetzung der Therapie mit Placebo
Arzneimittel: Placebo
Anfangszeitraum (4 Wochen), gefolgt von 8 Wochen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Wirksamkeit der langfristigen Wirksamkeit von L-threo DOPS
Zeitfenster: 12 Wochen
Bewerten Sie die Wirksamkeit der Langzeitwirksamkeit von L-threo DOPS (Droxidopa) bei MSA-Patienten (wahrscheinlich oder möglich – zerebellärer (C) oder Parkinson-Typ (P)) mit symptomatischer NOH, gemessen anhand der relativen Änderung des Mittelwerts des orthostatischen Hypotonie-Symptoms Beurteilung (OHSA) (Teil I des Fragebogens zu den Symptomen OH (OHQ) (Kaufmann et al., 2011)) 12 Wochen nach Randomisierung zur Therapie mit Droxidopa oder Placebo (einschließlich 8 Wochen bis zur maximal verträglichen Dosis).
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit von L-ThreoDOPS bei symptomatischer OH
Zeitfenster: 12 Wochen
Bewerten und vergleichen Sie die Wirksamkeit von L-ThreoDOPS bei symptomatischer OH (gemessen anhand der relativen Veränderung der mittleren Punktzahl von Punkt 1 der orthostatischen Hypotonie-Symptombewertung (OHSA)) bei MSA-Patienten 4, 8 und 12 Wochen nach der Randomisierung zur Fortsetzung der Therapie mit Droxidopa oder Placebos
12 Wochen
Wirkungen von L-Threo DOPS auf motorische Symptome
Zeitfenster: 12 Wochen
Bewerten Sie die Wirkung von L-Threo DOPS auf motorische Symptome (UMSARS I und II) bei MSA-Patienten nach 12 Wochen nach Randomisierung zur Fortsetzung der Therapie mit Droxidopa oder Placebo
12 Wochen
Wirkung von L-Threo DOPS auf dysautonome Symptome
Zeitfenster: 12 Wochen
Bewerten Sie die Wirkung von L-Threo DOPS auf dysautonome Symptome (COMPASS) bei MSA-Patienten nach 4, 8 und 12 Wochen nach Randomisierung zur Fortsetzung der Therapie mit Droxidopa oder Placebo
12 Wochen
Sicherheit hoher Dosen von L-ThreoDOPS
Zeitfenster: 12 Wochen
Bestimmen Sie die Sicherheit hoher L-ThreoDOPS-Dosen bei MSA-Patienten basierend auf dem Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Ermittler

  • Hauptermittler: Anne PAVY-LE-TRAON, PHD, CHU Toulouse

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Januar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Oktober 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Oktober 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Februar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Februar 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. Februar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. August 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 12 554 01
  • 12-018-0200 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: French Ministry of Health, PHRC 2012)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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