Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost L-threo DOPS na symptomy ortostatické hypotenze a další nemotorické symptomy u pacientů s MSA (DOPS-AMS)

2. dubna 2026 aktualizováno: University Hospital, Toulouse

Vyhodnoťte dlouhodobou (3 měsíce) účinnost L-threo DOPS (DroxiDopa) na symptomy ortostatické hypotenze a další nemotorické symptomy u pacientů s mnohočetnou systémovou atrofií (MSA). Srovnávací studie versus placebo

Vyhodnoťte účinky L-Threo DOPS na symptomy ortostatické hypotenze a další nemotorické symptomy u pacientů s mnohočetnou systémovou atrofií (MSA) po 12 týdnech po randomizaci na pokračující léčbu droxidopa nebo placebo.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pozadí :

Mnohočetná systémová atrofie (MSA) je vzácné, sporadické progresivní neurodegenerativní onemocnění, které rychle vede k těžké invaliditě a zhoršení kvality života. MSA je charakterizována variabilní kombinací slabého levodopového parkinsonismu a/nebo cerebelární ataxie a autonomního selhání (kardiovaskulární a/nebo močového měchýře a sexuální dysfunkce) (Gilman et al, 2008). Prevalence je přibližně 4-5 případů na 100 000 obyvatel.

Ortostatická hypotenze (OH) je jedním z hlavních příznaků MSA, který se vyskytuje u velké většiny pacientů a vede k významné invaliditě z důvodu poruchy rovnováhy, pádů a případně synkopy. Léky dostupné k léčbě OH u tohoto onemocnění jsou velmi omezené.

L-ThreoDOPS (L DOPS nebo DroxiDopa) je perorálně podávaná syntetická kyselina katecholaminová, která je přeměněna na sympatický neurotransmiter norepinefrin (NE) prostřednictvím jediného kroku dekarboxylace endogenním enzymem 3,4-dihydroxyfenylalanin (DOPA) dekarboxylázou. Předchází příznakům souvisejícím s OH centrálními a/periferními mechanismy. Tento lék je v současné době vyvinut pro „neurogenní OH“ společností Chelsea Therapeutics na základě krátkodobých placebem kontrolovaných randomizovaných studií. Kromě očekávaného účinku na OH může L-DOPS také noradrenergní stimulací zlepšit některé motorické a nemotorické symptomy běžné a invalidizující u pacientů s MSA, jako je akineze a únava.

V této souvislosti francouzské referenční centrum pro MSA a 12 národních center s identifikovanými dovednostmi k léčbě tohoto onemocnění navrhuje provést národní multicentrickou randomizovanou klinickou studii versus placebo, aby se vyhodnotila dlouhodobá účinnost (3 měsíce) L-threo DOPS na OH a další nemotorické symptomy u pacientů s MSA.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

107

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Angers, Francie, 49933
        • Centre Hospitalier D'Angers
      • Bordeaux, Francie
        • CHU Bordeaux
      • Clermont-Ferrand, Francie, 63000
        • Chu de Clermont-Ferrand
      • Dijon, Francie, 21000
        • CHU de Dijon
      • Lille, Francie, 59037
        • CHRU de Lille
      • Limoges, Francie, 87042
        • CHU de Limoges
      • Marseille, Francie, 13000
        • Hôpital La Timone
      • Nantes, Francie, 44093
        • Hôpital G. & R. Laennec
      • Paris, Francie, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpétrière
      • Poitiers, Francie, 86021
        • CHU de Poitiers
      • Rennes, Francie, 35033
        • CHU Pontchaillou
      • Rouen, Francie, 76031
        • CHU de Rouen
      • Strasbourg, Francie, 67091
        • CHU de Strasbourg

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

30 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s MSA (možné nebo pravděpodobné, MSA-P nebo C (podle revidovaných kritérií, Gilman et al 2008)).
  • Ve věku 30 až 80 let,
  • Schopnost ujít alespoň 10 metrů
  • Se symptomatickou OH (skóre alespoň 3 u jedné z položek části I stupnice OH (OHQ))
  • Zdokumentovaný pokles systolického krevního tlaku alespoň o 20 mmHg a/nebo diastolického krevního tlaku alespoň o 10 mmHg během 3 minut po postavení se.
  • Umět vyplnit hodnotící dotazníky s pomocí i bez ní
  • Bez výraznějších problémů s polykáním.
  • Stabilní antiparkinsonská léčba, léčba dysautonomie a deprese po dobu 4 týdnů před studií a během celé studie
  • Podepsaný písemný informovaný souhlas pro tuto studii.

Kritéria vyloučení:

  • Demence (DSM-IV, Mini-Mental State Examination (MMSE) < 24/30)
  • Současné užívání vazokonstrikčních léků, jiných než midodrin. Pacienti užívající vazokonstrikční látky, jako je efedrin, dihydroergotamin, musí přestat užívat tyto léky alespoň 2 dny nebo 7 poločasů před jejich základní návštěvou (návštěva 1); spojení s midodrinem může být udržováno na stabilní dávce nepřesahující 3 tablety (7,5 mg)/den, pokud pacient nemá KV anamnézu. To bude případ od případu projednáno s koordinačním centrem a bezpečnostním výborem této studie.
  • Užívání antihypertenzních léků

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: L-Threo DOPS
pacientů s mnohočetnou systémovou atrofií (MSA) po 12 týdnech pokračovat v léčbě L-Threo DOPS
Lék: L-Threo DOPS
počáteční období titrace dávky (4 týdny) následované 8 týdny při maximální tolerované dávce
Ostatní jména:
  • L DOPS nebo DroxiDopa
Komparátor placeba: placebo
pacientů s mnohočetnou systémovou atrofií (MSA) po 12 týdnech pokračovat v léčbě placebem
Lék: placebo
počáteční období (4 týdny) následované 8 týdny

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte účinnost dlouhodobé účinnosti L-threo DOPS
Časové okno: 12 týdnů
Vyhodnoťte účinnost dlouhodobé účinnosti L-threo DOPS (droxidopa) u pacientů s MSA (pravděpodobný nebo možný - cerebelární (C) nebo parkinsonský (P) typ) se symptomatickým NOH, měřeno relativní změnou průměrného skóre příznaku ortostatické hypotenze Hodnocení (OHSA) (Část I dotazníku o symptomech OH (OHQ) (Kaufmann et al., 2011)) 12 týdnů po randomizaci k léčbě droxidopou nebo placebem (včetně 8 týdnů do maximální tolerované dávky).
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
účinnost L-ThreoDOPS na symptomatickou OH
Časové okno: 12 týdnů
Vyhodnoťte a porovnejte účinnost L-ThreoDOPS na symptomatickou OH (měřenou relativní změnou průměrného skóre položky 1 hodnocení symptomů ortostatické hypotenze (OHSA)) u pacientů s MSA 4, 8 a 12 týdnů po randomizaci na pokračující léčbu droxidopa nebo placebo
12 týdnů
účinky L-Threo DOPS na motorické symptomy
Časové okno: 12 týdnů
Vyhodnoťte účinky L-Threo DOPS na motorické symptomy (UMSARS I a II) u pacientů s MSA po 12 týdnech po randomizaci na pokračující léčbu droxidopa nebo placebo
12 týdnů
účinek L-Threo DOPS na dysautonomní symptomy
Časové okno: 12 týdnů
Vyhodnoťte účinek L-Threo DOPS na dysautonomní symptomy (COMPASS) u pacientů s MSA po 4, 8 a 12 týdnech po randomizaci na pokračující léčbu droxidopa nebo placebo
12 týdnů
bezpečnost vysokých dávek L-ThreoDOPS
Časové okno: 12 týdnů
Určete bezpečnost vysokých dávek L-ThreoDOPS u pacientů s MSA na základě výskytu nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Toulouse

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Anne PAVY-LE-TRAON, PHD, University Hospital, Toulouse

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. ledna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

28. října 2019

Dokončení studie (Aktuální)

28. října 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. února 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. února 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

25. února 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 12 554 01
  • 12-018-0200 (Jiné číslo grantu/financování: French Ministry of Health, PHRC 2012)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit