MSA 환자의 기립성 저혈압 증상 및 기타 비운동 증상에 대한 L-threo DOPS의 효능 (DOPS-AMS)
다계통 위축증(MSA) 환자의 기립성 저혈압 증상 및 기타 비운동 증상에 대한 L-threo DOPS(DroxiDopa)의 장기(3개월) 효능을 평가합니다. 비교 연구 대 위약
연구 개요
상세 설명
배경 :
다계통 위축증(MSA)은 희귀하고 산발적인 진행성 신경퇴행성 장애로 심각한 장애와 삶의 질 손상을 빠르게 유발합니다. MSA는 불량한 레보도파 파킨슨증 및/또는 소뇌 운동실조 및 자율신경 부전(심혈관 및/또는 방광 및 성기능 장애)의 다양한 조합을 특징으로 합니다(Gilman et al, 2008). 유병률은 인구 100,000명당 약 4-5건입니다.
기립성 저혈압(orthostatic hypotension, OH)은 MSA의 주요 증상 중 하나이며 대부분의 환자에게 나타나 균형 장애, 낙상 및 실신 가능성으로 인해 심각한 장애를 초래합니다. 이 질병에서 OH를 치료할 수 있는 약물은 매우 제한적입니다.
L-ThreoDOPS(L DOPS 또는 DroxiDopa)는 내인성 효소 3,4-디하이드록시페닐알라닌(DOPA) 데카르복실라아제에 의한 탈카르복실화의 단일 단계를 통해 교감 신경 전달 물질인 노르에피네프린(NE)으로 전환되는 경구 투여 합성 카테콜아민산입니다. 그것은 중앙 및/말초 메커니즘에 의해 OH와 관련된 증상을 예방합니다. 이 약은 짧은 기간의 위약 대조 무작위 시험을 기반으로 Chelsea Therapeutics에서 현재 "신경성 OH"를 위해 개발되었습니다. OH에 대한 예상 효과 외에도 L-DOPS는 노르아드레날린성 자극에 의해 무운동증 및 피로와 같은 MSA 환자에서 일반적이고 장애가 되는 일부 운동 및 비운동 증상을 개선할 수 있습니다.
이러한 맥락에서 MSA에 대한 프랑스 참조 센터와 이 질병을 관리할 수 있는 기술이 확인된 12개 국립 센터는 L-threo DOPS의 장기 효능(3개월)을 평가하기 위해 위약 대비 국가 다기관 무작위 임상 시험을 수행할 것을 제안합니다. MSA 환자의 OH 및 기타 비운동 증상.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Angers, 프랑스, 49933
- Centre Hospitalier D'Angers
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Bordeaux, 프랑스
- CHU Bordeaux
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Clermont-Ferrand, 프랑스, 63000
- CHU de Clermont-Ferrand
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Dijon, 프랑스, 21000
- CHU de Dijon
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Lille, 프랑스, 59037
- CHRU de Lille
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Limoges, 프랑스, 87042
- CHU de Limoges
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Marseille, 프랑스, 13000
- Hôpital La Timone
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Nantes, 프랑스, 44093
- Hôpital G. & R. Laennec
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Paris, 프랑스, 75013
- Hôpital Pitié-Salpêtrière
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Poitiers, 프랑스, 86021
- CHU De Poitiers
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Rennes, 프랑스, 35033
- CHU Pontchaillou
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Rouen, 프랑스, 76031
- CHU de Rouen
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Strasbourg, 프랑스, 67091
- CHU de Strasbourg
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- MSA 환자(가능한 또는 가능한, MSA-P 또는 C(수정된 기준에 따름, Gilman et al 2008)).
- 30~80세,
- 최소 10미터 이상 걸을 수 있음
- 증상이 있는 OH(OH 척도(OHQ) 파트 I의 항목 중 하나에서 최소 3점)
- 기립 후 3분 이내에 수축기 혈압이 20mmHg 이상 및/또는 이완기 혈압이 10mmHg 이상으로 문서화되었습니다.
- 도움을 받거나 받지 않고 평가 설문지를 작성할 수 있습니다.
- 삼키는 데 큰 문제가 없습니다.
- 연구 전 4주 및 전체 연구 기간 동안 안정적인 항파킨슨병, 자율신경장애 및 우울증 치료
- 본 연구에 대한 서면 동의서에 서명했습니다.
제외 기준:
- 치매(DSM-IV, 간이 정신 상태 검사(MMSE) < 24/30)
- 미도드린 이외의 혈관 수축성 약물의 병용. 에페드린, 디히드로에르고타민과 같은 혈관수축제를 복용하는 환자는 기준선 방문(방문 1) 전 최소 2일 또는 7 반감기 전에 이러한 약물 복용을 중단해야 합니다. 미도드린과의 연관성은 환자가 CV 병력이 없는 경우 3정(7.5mg)/일을 초과하지 않는 안정적인 용량으로 유지할 수 있습니다. 이것은 본 연구의 조정 센터 및 안전 위원회와 사례별로 논의될 것입니다.
- 항고혈압제 복용
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: L-Threo DOPS
L-Threo DOPS로 지속적인 치료를 받은 12주 후 다계통 위축증(MSA) 환자
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초기 용량 적정 기간(4주) 이후 최대 내약 용량에서 8주
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
12주 후 위약으로 치료를 지속한 다발계 위축증(MSA) 환자
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초기 기간(4주) 이후 8주
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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L-threo DOPS의 장기 효능 평가
기간: 12주
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기립성 저혈압 증상의 평균 점수의 상대적인 변화로 측정된 NOH 증상이 있는 MSA 환자(가능성이 있거나 가능한 - 소뇌(C) 또는 파킨슨병(P) 유형)에서 L-쓰레오 DOPS(드록시도파)의 장기 효능의 효능을 평가합니다. 평가(OHSA)(OH 증상에 대한 설문지의 파트 I(OHQ)(Kaufmann et al., 2011)) 드록시도파 또는 위약 치료에 무작위 배정 후 12주(최대 허용 용량까지 8주 포함).
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12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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증상이 있는 OH에 대한 L-ThreoDOPS의 효능
기간: 12주
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MSA 환자의 드록시도파 지속 요법에 대한 무작위 배정 후 4주, 8주 및 12주 후에 증상이 있는 OH(기립성 저혈압 증상 평가(OHSA) 항목 1의 평균 점수의 상대적인 변화로 측정됨)에 대한 L-ThreoDOPS의 효능을 평가하고 비교합니다. 또는 위약
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12주
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L-Threo DOPS가 운동 증상에 미치는 영향
기간: 12주
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드록시도파 또는 위약을 사용한 지속적인 치료에 무작위 배정 후 12주 후 MSA 환자의 운동 증상(UMSARS I 및 II)에 대한 L-Threo DOPS의 효과를 평가합니다.
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12주
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자율신경계 증상에 대한 L-Threo DOPS의 효과
기간: 12주
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드록시도파 또는 위약을 사용한 지속적인 치료에 무작위 배정한 후 4주, 8주 및 12주 후 MSA 환자의 자율신경계 증상(COMPASS)에 대한 L-Threo DOPS의 효과를 평가합니다.
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12주
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고용량 L-ThreoDOPS의 안전성
기간: 12주
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치료 관련 부작용 발생을 기반으로 MSA 환자에서 고용량 L-ThreoDOPS의 안전성을 결정합니다.
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12주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Anne PAVY-LE-TRAON, PHD, University Hospital, Toulouse
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 12 554 01
- 12-018-0200 (기타 보조금/기금 번호: French Ministry of Health, PHRC 2012)
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