Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность L-трео ДОПС при симптомах ортостатической гипотензии и других немоторных симптомах у пациентов с МСА (DOPS-AMS)

2 апреля 2026 г. обновлено: University Hospital, Toulouse

Оценить долгосрочную (3 месяца) эффективность L-трео ДОПС (дроксидопа) в отношении симптомов ортостатической гипотензии и других немоторных симптомов у пациентов с множественной системной атрофией (МСА). Сравнительное исследование по сравнению с плацебо

Оцените влияние L-Threo DOPS на симптомы ортостатической гипотензии и другие немоторные симптомы у пациентов с множественной системной атрофией (MSA) через 12 недель после рандомизации для продолжения терапии дроксидопой или плацебо.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Задний план :

Множественная системная атрофия (МСА) — редкое спорадическое прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, быстро приводящее к тяжелой инвалидности и ухудшению качества жизни. МСА характеризуется вариабельным сочетанием плохо леводопа-паркинсонизма и/или мозжечковой атаксии и вегетативной недостаточности (сердечно-сосудистой и/или мочевой и половой дисфункции) (Gilman et al, 2008). Распространенность составляет примерно 4-5 случаев на 100 000 жителей.

Ортостатическая гипотензия (ОГ) является одним из основных симптомов МСА, присутствующим у подавляющего большинства пациентов и приводящим к выраженной инвалидности из-за нарушения равновесия, падений и, возможно, обмороков. Препаратов, доступных для лечения ОГ при этом заболевании, очень мало.

L-ThreoDOPS (L DOPS или DroxiDopa) представляет собой перорально вводимую синтетическую катехоламиновую кислоту, которая превращается в симпатический нейротрансмиттер норадреналин (NE) посредством одностадийного декарбоксилирования эндогенным ферментом 3,4-дигидроксифенилаланин (DOPA) декарбоксилазой. Предупреждает симптомы, связанные с ОГ, по центральным и/или периферическим механизмам. Этот препарат в настоящее время разрабатывается компанией Chelsea Therapeutics для лечения «нейрогенной ОГ» на основе краткосрочных плацебо-контролируемых рандомизированных исследований. Помимо ожидаемого воздействия на ОГ, L-ДОФС может также посредством норадренергической стимуляции улучшать некоторые двигательные и немоторные симптомы, характерные для пациентов с МСА, такие как акинезия и утомляемость.

В этом контексте французский референс-центр MSA и 12 национальных центров, обладающих определенными навыками лечения этого заболевания, предлагают провести национальное многоцентровое рандомизированное клиническое исследование по сравнению с плацебо для оценки долгосрочной эффективности (3 месяца) L-трео ДОФС на ОГ и другие немоторные симптомы у больных МСА.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

107

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Angers, Франция, 49933
        • Centre Hospitalier D'Angers
      • Bordeaux, Франция
        • CHU Bordeaux
      • Clermont-Ferrand, Франция, 63000
        • CHU de Clermont-Ferrand
      • Dijon, Франция, 21000
        • CHU de Dijon
      • Lille, Франция, 59037
        • CHRU de Lille
      • Limoges, Франция, 87042
        • CHU de Limoges
      • Marseille, Франция, 13000
        • Hôpital La Timone
      • Nantes, Франция, 44093
        • Hôpital G. & R. Laennec
      • Paris, Франция, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
      • Poitiers, Франция, 86021
        • CHU De Poitiers
      • Rennes, Франция, 35033
        • CHU Pontchaillou
      • Rouen, Франция, 76031
        • CHU de Rouen
      • Strasbourg, Франция, 67091
        • CHU de Strasbourg

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 30 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с MSA (возможный или вероятный, MSA-P или C (согласно пересмотренным критериям, Gilman et al 2008)).
  • В возрасте от 30 до 80 лет,
  • Способен пройти не менее 10 метров
  • При симптоматической ОГ (балл не менее 3 по одному из пунктов части I шкалы ОГ (OHQ))
  • Документально подтвержденное падение систолического артериального давления не менее чем на 20 мм рт.ст. и/или диастолического артериального давления не менее чем на 10 мм рт.ст. в течение 3 минут после стояния.
  • Умеет заполнять оценочные анкеты с посторонней помощью или без нее
  • Без существенных проблем с глотанием.
  • Стабильное лечение паркинсонизма, дизавтономии и депрессии в течение 4 недель до исследования и в течение всего исследования
  • Подписанное письменное информированное согласие на проведение настоящего исследования.

Критерий исключения:

  • Деменция (DSM-IV, краткое обследование психического состояния (MMSE) < 24/30)
  • Одновременный прием сосудосуживающих препаратов, кроме мидодрина. Пациенты, принимающие сосудосуживающие средства, такие как эфедрин, дигидроэрготамин, должны прекратить прием этих препаратов по крайней мере за 2 дня или 7 периодов полувыведения до исходного визита (посещение 1); связь с мидодрином может сохраняться при стабильной дозе, не превышающей 3 таблетки (7,5 мг)/сут, если у пациента нет сердечно-сосудистых заболеваний в анамнезе. Это будет обсуждаться в каждом конкретном случае с координационным центром и комитетом по безопасности этого исследования.
  • Прием антигипертензивных препаратов

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: L-трео ДОПС
пациенты с множественной системной атрофией (МСА) через 12 недель продолжают терапию L-Threo DOPS.
Лекарство: L-трео ДОПС
начальный период титрования дозы (4 недели), затем 8 недель на максимально переносимой дозе
Другие имена:
  • L ДОПС или дроксидопа
Плацебо Компаратор: плацебо
пациентов с множественной системной атрофией (МСА) через 12 недель к продолжению терапии плацебо
Лекарство: плацебо
начальный период (4 недели), затем 8 недель

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оцените эффективность долгосрочной эффективности L-threo DOPS
Временное ограничение: 12 недель
Оценить эффективность долгосрочной эффективности L-трео ДОФС (дроксидопа) у пациентов с MSA (вероятной или возможной - мозжечковый (C) или паркинсонический (P) тип) с симптоматической НОГ, измеряемой относительным изменением среднего балла симптома ортостатической гипотензии. Оценка (OHSA) (Часть I анкеты по симптомам ОГ (OHQ) (Kaufmann et al., 2011)) через 12 недель после рандомизации на терапию дроксидопой или плацебо (включая 8 недель до максимально переносимой дозы).
12 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
эффективность L-ThreoDOPS при симптоматической ОГ
Временное ограничение: 12 недель
Оценить и сравнить эффективность L-ThreoDOPS при симптоматической ОГ (измеряемой по относительному изменению среднего балла по пункту 1 оценки симптомов ортостатической гипотензии (OHSA)) у пациентов с MSA через 4, 8 и 12 недель после рандомизации для продолжения терапии дроксидопой. или плацебо
12 недель
влияние L-Threo DOPS на моторные симптомы
Временное ограничение: 12 недель
Оценить влияние L-Threo DOPS на моторные симптомы (UMSARS I и II) у пациентов с MSA через 12 недель после рандомизации для продолжения терапии дроксидопой или плацебо.
12 недель
Влияние L-Threo DOPS на дисвегетативные симптомы
Временное ограничение: 12 недель
Оценить влияние L-Threo DOPS на дисвегетативные симптомы (COMPASS) у пациентов с MSA через 4, 8 и 12 недель после рандомизации для продолжения терапии дроксидопой или плацебо.
12 недель
безопасность высоких доз L-ThreoDOPS
Временное ограничение: 12 недель
Определить безопасность высоких доз L-ThreoDOPS у пациентов с MSA на основе возникновения нежелательных явлений, возникающих при лечении.
12 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Hospital, Toulouse

Следователи

  • Главный следователь: Anne PAVY-LE-TRAON, PHD, University Hospital, Toulouse

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 января 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 октября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 октября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 февраля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 февраля 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

25 февраля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 12 554 01
  • 12-018-0200 (Другой номер гранта/финансирования: French Ministry of Health, PHRC 2012)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться