Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

L-treo DOPS:n teho ortostaattisen hypotension oireisiin ja muihin ei-motorisiin oireisiin potilailla, joilla on MSA (DOPS-AMS)

torstai 2. huhtikuuta 2026 päivittänyt: University Hospital, Toulouse

Arvioi L-treo DOPS:n (DroxiDopa) pitkän aikavälin (3 kuukauden) teho ortostaattisen hypotension oireisiin ja muihin ei-motorisiin oireisiin potilailla, joilla on monijärjestelmäatrofia (MSA). Vertaileva tutkimus vs. plasebo

Arvioi L-Threo DOPS:n vaikutukset ortostaattisen hypotension oireisiin ja muihin ei-motorisiin oireisiin potilailla, joilla on Multiple System Atrophy (MSA) -potilaat 12 viikon kuluttua satunnaistamisen jälkeen jatkamaan droksidopa- tai lumelääkehoitoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tausta:

Multiple system atrofia (MSA) on harvinainen, satunnaisesti etenevä neurodegeneratiivinen sairaus, joka johtaa nopeasti vakavaan vammaisuuteen ja elämänlaadun heikkenemiseen. MSA:lle on ominaista vaihteleva yhdistelmä huonosta levodopaparkinsonismista ja/tai pikkuaivojen ataksiasta ja autonomisesta vajaatoiminnasta (kardiovaskulaarinen ja/tai virtsarakon ja seksuaalinen toimintahäiriö) (Gilman et al, 2008). Esiintyvyys on noin 4-5 tapausta 100 000 asukasta kohti.

Ortostaattinen hypotensio (OH) on yksi MSA:n tärkeimmistä oireista, ja sitä esiintyy suurella enemmistöllä potilaista, mikä johtaa merkittävään vammaan tasapainohäiriön, kaatumisten ja mahdollisesti pyörtymisen vuoksi. Tämän taudin OH:n hoitoon saatavilla olevia lääkkeitä on hyvin rajoitetusti.

L-ThreoDOPS (L DOPS tai DroxiDopa) on suun kautta annettava synteettinen katekoliamiinihappo, joka muuttuu sympaattiseksi välittäjäaineeksi norepinefriiniksi (NE) endogeenisen 3,4-dihydroksifenyylialaniinin (DOPA) dekarboksylaasientsyymin yhdellä dekarboksylaatiovaiheella. Se ehkäisee OH-oireita keskus- ja/tai perifeeristen mekanismien avulla. Chelsea Therapeutics on tällä hetkellä kehittänyt tämän lääkkeen "neurogeeniseen OH:iin" lyhytkestoisten lumekontrolloitujen satunnaistettujen kokeiden perusteella. Odotetun OH-vaikutuksen lisäksi L-DOPS voi noradrenergisen stimulaation avulla myös parantaa joitakin motorisia ja ei-motorisia oireita, jotka ovat yleisiä ja vammauttavia MSA-potilailla, kuten akinesiaa ja väsymystä.

Tässä yhteydessä ranskalainen MSA-referenssikeskus ja 12 kansallista keskusta, joilla on tunnistettu taidot hoitaa tätä tautia, ehdottavat kansallisen satunnaistetun kliinisen monikeskustutkimuksen tekemistä lumelääkkeeseen verrattuna L-treo DOPS:n pitkän aikavälin tehon (3 kuukautta) arvioimiseksi. OH ja muut ei-motoriset oireet MSA-potilailla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

107

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Angers, Ranska, 49933
        • Centre Hospitalier D'Angers
      • Bordeaux, Ranska
        • CHU Bordeaux
      • Clermont-Ferrand, Ranska, 63000
        • CHU de Clermont-Ferrand
      • Dijon, Ranska, 21000
        • CHU de Dijon
      • Lille, Ranska, 59037
        • CHRU de Lille
      • Limoges, Ranska, 87042
        • CHU de Limoges
      • Marseille, Ranska, 13000
        • Hôpital La Timone
      • Nantes, Ranska, 44093
        • Hôpital G. & R. Laennec
      • Paris, Ranska, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
      • Poitiers, Ranska, 86021
        • CHU De Poitiers
      • Rennes, Ranska, 35033
        • CHU Pontchaillou
      • Rouen, Ranska, 76031
        • CHU de Rouen
      • Strasbourg, Ranska, 67091
        • CHU de Strasbourg

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

30 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • MSA-potilaat (mahdollinen tai todennäköinen, MSA-P tai C (tarkistettujen kriteerien mukaan, Gilman et al 2008)).
  • 30-80 vuotta,
  • Pystyy kävelemään vähintään 10 metriä
  • Oireinen OH (pistemäärä vähintään 3 jossakin OH-asteikon osan I kohdassa (OHQ))
  • Dokumentoitu systolisen verenpaineen lasku vähintään 20 mmHg ja/tai diastolisen verenpaineen vähintään 10 mmHg 3 minuutin kuluessa seisomisesta.
  • Pystyy täyttämään arviointilomakkeet joko avustamalla tai ilman
  • Ilman merkittäviä nielemisongelmia.
  • Stabiilit Parkinsonin taudin, dysautonomian ja masennuksen hoidot 4 viikkoa ennen tutkimusta ja koko tutkimuksen ajan
  • Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus tälle tutkimukselle.

Poissulkemiskriteerit:

  • Dementia (DSM-IV, Mini-Mental State Examination (MMSE) < 24/30)
  • Muiden verisuonia supistavien lääkkeiden kuin midodriinin samanaikainen käyttö. Potilaiden, jotka käyttävät verisuonia supistavia aineita, kuten efedriiniä, dihydroergotamiinia, on lopetettava näiden lääkkeiden käyttö vähintään 2 päivää tai 7 puoliintumisaikaa ennen lähtökohtaista käyntiään (käynti 1); yhteys midodriiniin voidaan säilyttää vakaana annoksena, joka ei ylitä 3 tablettia (7,5 mg) / vrk, jos potilaalla ei ole CV-historiaa. Asiasta keskustellaan tapauskohtaisesti tämän tutkimuksen koordinointikeskuksen ja turvallisuuskomitean kanssa.
  • Hypertensiivisten lääkkeiden ottaminen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: L-Threo DOPS
potilaat, joilla on monijärjestelmäatrofia (MSA) 12 viikon jälkeen, jatkamaan L-Threo DOPS -hoitoa
Lääke: L-Threo DOPS
aloitusannoksen titrausjakso (4 viikkoa) ja sen jälkeen 8 viikkoa suurimmalla siedetyllä annoksella
Muut nimet:
  • L DOPS tai DroxiDopa
Placebo Comparator: plasebo
potilaita, joilla on monijärjestelmäatrofia (MSA) 12 viikon jälkeen, jatkamaan lumelääkehoitoa
Lääke: plasebo
aloitusjakso (4 viikkoa) ja sen jälkeen 8 viikkoa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi L-treo DOPS:n pitkäaikaisen tehon tehokkuus
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Arvioi L-treo DOPS:n (droksidopan) pitkäaikaisen tehon tehokkuus MSA-potilailla (todennäköinen tai mahdollinen - pikkuaivotauti (C) tai parkinsonin (P) tyyppi), joilla on oireinen NOH, mitattuna ortostaattisen hypotension oireen keskimääräisen pistemäärän suhteellisella muutoksella Arviointi (OHSA) (Osa I kyselylomakkeen oireista OH (OHQ) (Kaufmann et al., 2011)) 12 viikkoa satunnaistamisen jälkeen droxidopa- tai lumelääkehoitoon (mukaan lukien 8 viikkoa suurimman siedetyn annoksen saavuttamiseen).
12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
L-ThreoDOPS:n teho oireenmukaiseen OH:iin
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Arvioi ja vertaa L-ThreoDOPS:n tehoa oireenmukaiseen OH:iin (mitattu ortostaattisen hypotension oirearvion (OHSA) kohdan 1 keskimääräisen pistemäärän suhteellisella muutoksella) MSA-potilailla 4, 8 ja 12 viikkoa satunnaistamisen jälkeen jatkamaan droksidopahoitoa. tai lumelääkettä
12 viikkoa
L-Threo DOPS:n vaikutukset motorisiin oireisiin
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Arvioi L-Threo DOPS:n vaikutukset motorisiin oireisiin (UMSARS I ja II) MSA-potilailla 12 viikon kuluttua satunnaistamisen jälkeen jatkamaan droksidopa- tai lumelääkehoitoa
12 viikkoa
L-Threo DOPS:n vaikutus dysautonomisiin oireisiin
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Arvioi L-Threo DOPS:n vaikutus dysautonomisiin oireisiin (COMPASS) MSA-potilailla 4, 8 ja 12 viikon kuluttua satunnaistamisen jälkeen jatkamaan droksidopa- tai lumelääkehoitoa
12 viikkoa
suurten L-ThreoDOPS-annosten turvallisuus
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Määritä suurten L-ThreoDOPS-annosten turvallisuus MSA-potilailla hoidon aiheuttamien haittatapahtumien esiintymisen perusteella
12 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Toulouse

Tutkijat

  • Päätutkija: Anne PAVY-LE-TRAON, PHD, University Hospital, Toulouse

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 21. tammikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 28. lokakuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 28. lokakuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 21. helmikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 21. helmikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 25. helmikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 8. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 12 554 01
  • 12-018-0200 (Muu apuraha/rahoitusnumero: French Ministry of Health, PHRC 2012)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa