Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność L-threo DOPS w leczeniu objawów niedociśnienia ortostatycznego i innych objawów pozamotorycznych u pacjentów z MSA (DOPS-AMS)

2 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: University Hospital, Toulouse

Ocena długoterminowej (3 miesiące) skuteczności L-threo DOPS (DroxiDopa) w leczeniu objawów niedociśnienia ortostatycznego i innych objawów niezwiązanych z motoryką u pacjentów z zanikiem wielonarządowym (MSA). Badanie porównawcze w porównaniu z placebo

Ocena wpływu L-Threo DOPS na objawy niedociśnienia ortostatycznego i inne objawy niemotoryczne u pacjentów z zanikiem wielonarządowym (MSA) po 12 tygodniach od randomizacji do kontynuacji leczenia droksidopą lub placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Tło :

Atrofia wieloukładowa (MSA) to rzadka, sporadycznie postępująca choroba neurodegeneracyjna, szybko prowadząca do ciężkiej niepełnosprawności i pogorszenia jakości życia. MSA charakteryzuje się zmienną kombinacją słabego parkinsonizmu lewodopy i/lub ataksji móżdżkowej oraz niewydolności autonomicznej (układ sercowo-naczyniowy i/lub dysfunkcja pęcherza moczowego i seksualna) (Gilman i in., 2008). Częstość występowania wynosi około 4-5 przypadków na 100 000 mieszkańców.

Hipotensja ortostatyczna (OH) jest jednym z głównych objawów MSA, występującym u zdecydowanej większości pacjentów, prowadzącym do znacznej niepełnosprawności z powodu zaburzeń równowagi, upadków i ewentualnie omdleń. Leki dostępne w leczeniu HO w tej chorobie są bardzo ograniczone.

L-ThreoDOPS (L DOPS lub DroxiDopa) to podawany doustnie syntetyczny kwas katecholaminowy, który jest przekształcany w współczulny neuroprzekaźnik norepinefrynę (NE) poprzez pojedynczy etap dekarboksylacji przez endogenny enzym dekarboksylazę 3,4-dihydroksyfenyloalaniny (DOPA). Zapobiega objawom związanym z HO przez mechanizmy ośrodkowe i/lub obwodowe. Lek ten jest obecnie opracowywany przez Chelsea Therapeutics dla „neurogennego HO” na podstawie krótkotrwałych, kontrolowanych placebo badań z randomizacją. Oprócz oczekiwanego wpływu na OH, L-DOPS może również, poprzez stymulację noradrenergiczną, poprawić niektóre objawy ruchowe i niemotoryczne, często występujące u pacjentów z MSA i powodujące niepełnosprawność, takie jak akineza i zmęczenie.

W tym kontekście francuskie centrum referencyjne ds. MSA i 12 krajowych ośrodków posiadających określone umiejętności radzenia sobie z tą chorobą proponują przeprowadzenie ogólnokrajowego wieloośrodkowego badania klinicznego z randomizacją w porównaniu z placebo w celu oceny długoterminowej skuteczności (3 miesiące) L-threo DOPS na OH i inne objawy niemotoryczne u pacjentów z MSA.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

107

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Angers, Francja, 49933
        • Centre Hospitalier D'Angers
      • Bordeaux, Francja
        • CHU Bordeaux
      • Clermont-Ferrand, Francja, 63000
        • CHU de Clermont-Ferrand
      • Dijon, Francja, 21000
        • CHU de Dijon
      • Lille, Francja, 59037
        • CHRU de Lille
      • Limoges, Francja, 87042
        • CHU de Limoges
      • Marseille, Francja, 13000
        • Hôpital La Timone
      • Nantes, Francja, 44093
        • Hôpital G. & R. Laennec
      • Paris, Francja, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
      • Poitiers, Francja, 86021
        • CHU De Poitiers
      • Rennes, Francja, 35033
        • CHU Pontchaillou
      • Rouen, Francja, 76031
        • CHU de Rouen
      • Strasbourg, Francja, 67091
        • CHU de Strasbourg

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

30 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z MSA (możliwe lub prawdopodobne, MSA-P lub C (zgodnie ze zmienionymi kryteriami, Gilman i wsp. 2008)).
  • w wieku od 30 do 80 lat,
  • Potrafi przejść co najmniej 10 metrów
  • Z objawową HO (przynajmniej 3 punkty w jednej z pozycji części I skali OH (OHQ))
  • Udokumentowany spadek skurczowego ciśnienia krwi o co najmniej 20 mmHg i/lub rozkurczowego o co najmniej 10 mmHg w ciągu 3 minut po wstawaniu.
  • Potrafi wypełnić kwestionariusze ewaluacyjne z pomocą lub bez
  • Bez większych problemów z połykaniem.
  • Stabilne leczenie przeciw parkinsonizmowi, dysautonomii i depresji przez 4 tygodnie przed badaniem i podczas całego badania
  • Podpisana pisemna świadoma zgoda na niniejsze badanie.

Kryteria wyłączenia:

  • Otępienie (DSM-IV, Mini-Mental State Examination (MMSE) < 24/30)
  • Jednoczesne stosowanie leków zwężających naczynia krwionośne innych niż midodryna. Pacjenci przyjmujący środki zwężające naczynia krwionośne, takie jak efedryna, dihydroergotamina, muszą zaprzestać przyjmowania tych leków co najmniej 2 dni lub 7 okresów półtrwania przed wizytą wyjściową (wizyta 1); skojarzenie z midodryną można utrzymywać na stabilnej dawce nieprzekraczającej 3 tabletek (7,5 mg) na dobę, jeśli pacjent nie ma historii CV. Zostanie to omówione w poszczególnych przypadkach z centrum koordynującym i komisją ds. bezpieczeństwa tego badania.
  • Przyjmowanie leków przeciwnadciśnieniowych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: L-Threo DOPS
pacjentów z zanikiem wielonarządowym (MSA) po 12 tygodniach do kontynuacji terapii L-Threo DOPS
Lek: L-Threo DOPS
początkowy okres dostosowywania dawki (4 tygodnie), po którym następuje 8 tygodni stosowania maksymalnej tolerowanej dawki
Inne nazwy:
  • L DOPS lub DroxiDopa
Komparator placebo: placebo
pacjentów z zanikiem wielonarządowym (MSA) po 12 tygodniach do kontynuacji terapii placebo
Lek: placebo
początkowy okres (4 tygodnie), po którym następuje 8 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena skuteczności długoterminowej skuteczności L-threo DOPS
Ramy czasowe: 12 tygodni
Ocena skuteczności długoterminowej skuteczności L-threo DOPS (droksidopy) u pacjentów z MSA (prawdopodobnym lub możliwym – typ móżdżkowy (C) lub parkinsonowski (P)) z objawowym NOH, mierzonym względną zmianą średniej punktacji objawów niedociśnienia ortostatycznego Ocena (OHSA) (Część I kwestionariusza dotyczącego objawów OH (OHQ) (Kaufmann i in., 2011)) 12 tygodni po randomizacji do leczenia droksidopą lub placebo (w tym 8 tygodni do maksymalnej tolerowanej dawki).
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
skuteczność L-ThreoDOPS w objawowym HO
Ramy czasowe: 12 tygodni
Ocena i porównanie skuteczności L-ThreoDOPS w leczeniu objawowej HO (mierzonej względną zmianą średniej punktacji w punkcie 1 Oceny Objawów Hipotensji Ortostatycznej (OHSA)) u pacjentów z MSA 4, 8 i 12 tygodni po randomizacji do grupy kontynuującej leczenie droksidopą lub placebo
12 tygodni
wpływ L-Threo DOPS na objawy motoryczne
Ramy czasowe: 12 tygodni
Ocena wpływu L-Threo DOPS na objawy motoryczne (UMSARS I i II) u pacjentów z MSA po 12 tygodniach od randomizacji do kontynuacji leczenia droksidopą lub placebo
12 tygodni
wpływ L-Threo DOPS na objawy dysautonomiczne
Ramy czasowe: 12 tygodni
Ocena wpływu L-Threo DOPS na objawy dysautonomiczne (COMPASS) u pacjentów z MSA po 4, 8 i 12 tygodniach od randomizacji do kontynuacji leczenia droksidopą lub placebo
12 tygodni
bezpieczeństwa stosowania dużych dawek L-ThreoDOPS
Ramy czasowe: 12 tygodni
Określenie bezpieczeństwa stosowania wysokich dawek L-ThreoDOPS u pacjentów z MSA na podstawie występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Śledczy

  • Główny śledczy: Anne PAVY-LE-TRAON, PHD, University Hospital, Toulouse

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 stycznia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 października 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 października 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 lutego 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 lutego 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

25 lutego 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 12 554 01
  • 12-018-0200 (Inny numer grantu/finansowania: French Ministry of Health, PHRC 2012)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj