Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av L-threo DOPS på ortostatiske hypotensjonssymptomer og andre ikke-motoriske symptomer hos pasienter med MSA (DOPS-AMS)

2. april 2026 oppdatert av: University Hospital, Toulouse

Evaluer den langsiktige (3 måneder) effekten av L-threo DOPS (DroxiDopa) på ortostatiske hypotensjonssymptomer og andre ikke-motoriske symptomer hos pasienter med multippel systematrofi (MSA). Sammenlignende studie versus placebo

Evaluer effekten av L-Threo DOPS på ortostatiske hypotensjonssymptomer og andre ikke-motoriske symptomer hos pasienter med multippel systematrofi (MSA) etter 12 uker etter randomisering til fortsatt behandling med droksidopa eller placebo.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Bakgrunn :

Multippel systematrofi (MSA) er en sjelden, sporadisk progressiv nevrodegenerativ lidelse, som raskt fører til alvorlig funksjonshemming og svekkelse av livskvalitet. MSA er preget av en variabel kombinasjon av dårlig levodopa-parkinsonisme og/eller cerebellar ataksi og autonom svikt (kardiovaskulær og/eller blære- og seksuell dysfunksjon) (Gilman et al, 2008). Prevalensen er ca. 4-5 tilfeller per 100 000 innbyggere.

Ortostatisk hypotensjon (OH) er et av de viktigste symptomene på MSA, tilstede hos et stort flertall av pasienter, som fører til betydelig funksjonshemming på grunn av svekket balanse, fall og muligens synkope. Legemidler tilgjengelig for å behandle OH i denne sykdommen er svært begrenset.

L-ThreoDOPS (L DOPS eller DroxiDopa) er en oralt administrert syntetisk katekolaminsyre som omdannes til den sympatiske nevrotransmitteren noradrenalin (NE) gjennom et enkelt trinn med dekarboksylering av det endogene enzymet 3,4-dihydroksyfenylalanin (DOPA) dekarboksylase. Det forhindrer symptomer relatert til OH ved sentrale og/perifere mekanismer. Dette stoffet er for tiden utviklet for "nevrogen OH" av Chelsea Therapeutics på grunnlag av kortvarige placebokontrollerte randomiserte studier. I tillegg til en forventet effekt på OH, kan L-DOPS også, ved noradrenerg stimulering, forbedre noen motoriske og ikke-motoriske symptomer som er vanlige og invalidiserende hos MSA-pasienter som akinesi og tretthet.

I denne sammenhengen foreslår det franske referansesenteret for MSA og de 12 nasjonale sentrene med identifiserte ferdigheter for å håndtere denne sykdommen, å gjennomføre en nasjonal multisenter randomisert klinisk studie versus placebo for å evaluere den langsiktige effekten (3 måneder) av L-threo DOPS på OH og andre ikke-motoriske symptomer hos MSA-pasienter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

107

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49933
        • Centre Hospitalier D'Angers
      • Bordeaux, Frankrike
        • CHU Bordeaux
      • Clermont-Ferrand, Frankrike, 63000
        • CHU de Clermont-Ferrand
      • Dijon, Frankrike, 21000
        • CHU de Dijon
      • Lille, Frankrike, 59037
        • CHRU de Lille
      • Limoges, Frankrike, 87042
        • CHU de Limoges
      • Marseille, Frankrike, 13000
        • Hôpital La Timone
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Hôpital G. & R. Laennec
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
      • Poitiers, Frankrike, 86021
        • CHU De Poitiers
      • Rennes, Frankrike, 35033
        • CHU Pontchaillou
      • Rouen, Frankrike, 76031
        • CHU de Rouen
      • Strasbourg, Frankrike, 67091
        • CHU de Strasbourg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

30 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • MSA-pasienter (mulig eller sannsynlig, MSA-P eller C (i henhold til reviderte kriterier, Gilman et al 2008)).
  • I alderen 30 til 80 år,
  • Kan gå minst 10 meter
  • Med symptomatisk OH (score på minst 3 ved ett av punktene i del I av OH-skalaen (OHQ))
  • Dokumentert fall i systolisk blodtrykk på minst 20 mmHg, og/eller i diastolisk blodtrykk på minst 10 mmHg, innen 3 minutter etter stående.
  • Kunne fylle ut evalueringsspørreskjemaene med eller uten hjelp
  • Uten vesentlige problemer med å svelge.
  • Stabile behandlinger mot parkinson, dysautonomi og depresjon i de 4 ukene før studien og under hele studien
  • Signert skriftlig informert samtykke for denne studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Demens (DSM-IV, Mini-Mental State Examination (MMSE) < 24/30)
  • Samtidig bruk av andre vasokonstriktive legemidler enn midodrin. Pasienter som tar vasokonstriktorer som efedrin, dihydroergotamin, må slutte å ta disse legemidlene minst 2 dager eller 7 halveringstider før deres baseline-besøk (besøk 1); assosiasjonen med midodrin kan holdes ved en stabil dose som ikke overstiger 3 tabletter (7,5 mg) / dag hvis pasienten ikke har noen CV-anamnese. Dette vil bli diskutert fra sak til sak med koordineringssenteret og sikkerhetsutvalget for denne studien.
  • Tar antihypertensive medisiner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: L-Threo DOPS
pasienter med multippel systematrofi (MSA) etter 12 uker til fortsatt behandling med L-Threo DOPS
Legemiddel: L-Threo DOPS
initial dosetitreringsperiode (4 uker) etterfulgt av 8 uker ved maksimal tolerert dose
Andre navn:
  • L DOPS eller DroxiDopa
Placebo komparator: placebo
pasienter med multippel systematrofi (MSA) etter 12 uker til fortsatt behandling med placebo
Legemiddel: placebo
innledende periode (4 uker) etterfulgt av 8 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer effekten av langsiktig effekt av L-threo DOPS
Tidsramme: 12 uker
Evaluer effekten av langtidseffekten av L-threo DOPS (droxidopa) hos MSA-pasienter (sannsynlig eller mulig - cerebellar (C) eller parkinson (P) type) med symptomatisk NOH som målt ved den relative endringen i gjennomsnittlig score for ortostatisk hypotensjonssymptom Vurdering (OHSA) (Del I av spørreskjemaet om symptomene OH (OHQ) (Kaufmann et al., 2011)) 12 uker etter randomisering til behandling med droksidopa eller placebo (inkludert 8 uker til maksimal tolerert dose).
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
effekt av L-ThreoDOPS på symptomatisk OH
Tidsramme: 12 uker
Evaluer og sammenlign effekten av L-ThreoDOPS på symptomatisk OH (målt ved den relative endringen i gjennomsnittlig poengsum for punkt 1 i Ortostatic Hypotension Symptom Assessment (OHSA)) hos MSA-pasienter 4, 8 og 12 uker etter randomisering til fortsatt behandling med droxidopa eller placebo
12 uker
effekter av L-Threo DOPS på motoriske symptomer
Tidsramme: 12 uker
Evaluer effekten av L-Threo DOPS på motoriske symptomer (UMSARS I og II) hos MSA-pasienter etter 12 uker etter randomisering til fortsatt behandling med droxidopa eller placebo
12 uker
effekt av L-Threo DOPS på dysautonome symptomer
Tidsramme: 12 uker
Evaluer effekten av L-Threo DOPS på dysautonome symptomer (COMPASS) hos MSA-pasienter etter 4, 8 og 12 uker etter randomisering til fortsatt behandling med droksidopa eller placebo
12 uker
sikkerhet ved høye doser L-ThreoDOPS
Tidsramme: 12 uker
Bestem sikkerheten til høye doser av L-ThreoDOPS hos MSA-pasienter basert på forekomsten av behandlingsutløste bivirkninger
12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Anne PAVY-LE-TRAON, PHD, University Hospital, Toulouse

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. januar 2014

Primær fullføring (Faktiske)

28. oktober 2019

Studiet fullført (Faktiske)

28. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. februar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. februar 2014

Først lagt ut (Antatt)

25. februar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 12 554 01
  • 12-018-0200 (Annet stipend/finansieringsnummer: French Ministry of Health, PHRC 2012)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere