Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​L-threo DOPS på ortostatiske hypotensionssymptomer og andre ikke-motoriske symptomer hos patienter med MSA (DOPS-AMS)

2. april 2026 opdateret af: University Hospital, Toulouse

Evaluer den langsigtede (3 måneder) effektivitet af L-threo DOPS (DroxiDopa) på ortostatiske hypotensionssymptomer og andre ikke-motoriske symptomer hos patienter med multipel systematrofi (MSA). Sammenlignende undersøgelse versus placebo

Evaluer virkningen af ​​L-Threo DOPS på ortostatiske hypotensionssymptomer og andre ikke-motoriske symptomer hos patienter med multipel systematrofi (MSA) efter 12 uger efter randomisering til fortsat behandling med droxidopa eller placebo.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Baggrund :

Multipel systematrofi (MSA) er en sjælden, sporadisk progressiv neurodegenerativ lidelse, som hurtigt fører til alvorligt handicap og svækkelse af livskvalitet. MSA er karakteriseret ved en variabel kombination af dårlig levodopa-parkinsonisme og/eller cerebellar ataksi og autonom svigt (kardiovaskulær og/eller blære- og seksuel dysfunktion) (Gilman et al, 2008). Prævalensen er ca. 4-5 tilfælde pr. 100.000 indbyggere.

Ortostatisk hypotension (OH) er et af de vigtigste symptomer på MSA, der er til stede hos et stort flertal af patienter, hvilket fører til betydelig invaliditet på grund af svækket balance, fald og muligvis synkope. Lægemidler til rådighed til behandling af OH i denne sygdom er meget begrænsede.

L-ThreoDOPS (L DOPS eller DroxiDopa) er en oralt administreret syntetisk katekolaminsyre, der omdannes til den sympatiske neurotransmitter noradrenalin (NE) gennem et enkelt trin af decarboxylering af det endogene enzym 3,4-dihydroxyphenylalanin (DOPA) decarboxylase. Det forhindrer symptomer relateret til OH ved centrale og/perifere mekanismer. Dette lægemiddel er i øjeblikket udviklet til "neurogen OH" af Chelsea Therapeutics på basis af kortvarige placebokontrollerede randomiserede forsøg. Udover en forventet effekt på OH kan L-DOPS også ved noradrenerg stimulering forbedre nogle motoriske og ikke-motoriske symptomer, der er almindelige og invaliderende hos MSA-patienter, såsom akinesi og træthed.

I denne sammenhæng foreslår det franske referencecenter for MSA og de 12 nationale centre med identificerede færdigheder til at håndtere denne sygdom at gennemføre et nationalt multicenter randomiseret klinisk forsøg versus placebo for at evaluere den langsigtede effekt (3 måneder) af L-threo DOPS på OH og andre ikke-motoriske symptomer hos MSA-patienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

107

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49933
        • Centre Hospitalier D'Angers
      • Bordeaux, Frankrig
        • CHU Bordeaux
      • Clermont-Ferrand, Frankrig, 63000
        • CHU de Clermont-Ferrand
      • Dijon, Frankrig, 21000
        • CHU de Dijon
      • Lille, Frankrig, 59037
        • CHRU de Lille
      • Limoges, Frankrig, 87042
        • CHU de Limoges
      • Marseille, Frankrig, 13000
        • Hôpital La Timone
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Hôpital G. & R. Laennec
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
      • Poitiers, Frankrig, 86021
        • CHU de Poitiers
      • Rennes, Frankrig, 35033
        • CHU Pontchaillou
      • Rouen, Frankrig, 76031
        • CHU de ROUEN
      • Strasbourg, Frankrig, 67091
        • CHU de Strasbourg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

30 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • MSA-patienter (mulig eller sandsynlig, MSA-P eller C (ifølge reviderede kriterier, Gilman et al 2008)).
  • I alderen 30 til 80 år,
  • Kan gå mindst 10 meter
  • Med symptomatisk OH (score på mindst 3 ved et af punkterne i del I af OH-skalaen (OHQ))
  • Dokumenteret fald i systolisk blodtryk på mindst 20 mmHg, og/eller i diastolisk blodtryk på mindst 10 mmHg, inden for 3 minutter efter stående.
  • Kunne udfylde evalueringsspørgeskemaerne med eller uden hjælp
  • Uden væsentlige problemer med at synke.
  • Stabile behandlinger mod parkinson, dysautonomi og depression i de 4 uger før undersøgelsen og under hele undersøgelsen
  • Underskrevet skriftligt informeret samtykke til denne undersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

  • Demens (DSM-IV, Mini-Mental State Examination (MMSE) < 24/30)
  • Samtidig brug af andre vasokonstriktive lægemidler end midodrin. Patienter, der tager vasokonstriktorer såsom efedrin, dihydroergotamin, skal stoppe med at tage disse lægemidler mindst 2 dage eller 7 halveringstider før deres baseline-besøg (besøg 1); forbindelsen med midodrin kan holdes ved en stabil dosis, der ikke overstiger 3 tabletter (7,5 mg) / dag, hvis patienten ikke har nogen CV-anamnese. Dette vil blive drøftet fra sag til sag med koordineringscentret og sikkerhedsudvalget for denne undersøgelse.
  • Tager antihypertensiv medicin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: L-Threo DOPS
patienter med multipel systematrofi (MSA) efter 12 uger til fortsat behandling med L-Threo DOPS
Medicin: L-Threo DOPS
initial dosistitreringsperiode (4 uger) efterfulgt af 8 uger ved den maksimalt tolererede dosis
Andre navne:
  • L DOPS eller DroxiDopa
Placebo komparator: placebo
patienter med multipel systematrofi (MSA) efter 12 uger til fortsat behandling med placebo
Medicin: placebo
indledende periode (4 uger) efterfulgt af 8 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer effektiviteten af ​​langsigtet virkning af L-threo DOPS
Tidsramme: 12 uger
Evaluer effektiviteten af ​​langtidsvirkningen af ​​L-threo DOPS (droxidopa) hos MSA-patienter (sandsynlig eller mulig - cerebellar (C) eller parkinson (P) type) med symptomatisk NOH målt ved den relative ændring i gennemsnitsscore for ortostatisk hypotensionssymptom Vurdering (OHSA) (Del I af spørgeskemaet om symptomerne OH (OHQ) (Kaufmann et al., 2011)) 12 uger efter randomisering til behandling med droxidopa eller placebo (inklusive 8 uger til maksimal tolereret dosis).
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
effektivitet af L-ThreoDOPS på symptomatisk OH
Tidsramme: 12 uger
Evaluer og sammenlign effektiviteten af ​​L-ThreoDOPS på symptomatisk OH (målt ved den relative ændring i gennemsnitsscore for punkt 1 i Orthostatic Hypotension Symptom Assessment (OHSA)) hos MSA-patienter 4, 8 og 12 uger efter randomisering til fortsat behandling med droxidopa eller placebo
12 uger
effekter af L-Threo DOPS på motoriske symptomer
Tidsramme: 12 uger
Evaluer virkningerne af L-Threo DOPS på motoriske symptomer (UMSARS I og II) hos MSA-patienter efter 12 uger efter randomisering til fortsat behandling med droxidopa eller placebo
12 uger
effekt af L-Threo DOPS på dysautonome symptomer
Tidsramme: 12 uger
Evaluer effekten af ​​L-Threo DOPS på dysautonome symptomer (COMPASS) hos MSA-patienter efter 4, 8 og 12 uger efter randomisering til fortsat behandling med droxidopa eller placebo
12 uger
sikkerhed ved høje doser af L-ThreoDOPS
Tidsramme: 12 uger
Bestem sikkerheden ved høje doser af L-ThreoDOPS hos MSA-patienter baseret på forekomsten af ​​behandlingsudspringende bivirkninger
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Anne PAVY-LE-TRAON, PHD, University Hospital, Toulouse

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. januar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. oktober 2019

Studieafslutning (Faktiske)

28. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. februar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. februar 2014

Først opslået (Anslået)

25. februar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 12 554 01
  • 12-018-0200 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: French Ministry of Health, PHRC 2012)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner