Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid van L-threo DOPS op symptomen van orthostatische hypotensie en andere niet-motorische symptomen bij patiënten met MSA (DOPS-AMS)

2 april 2026 bijgewerkt door: University Hospital, Toulouse

Evalueer de langetermijnwerkzaamheid (3 maanden) van L-threo DOPS (DroxiDopa) op symptomen van orthostatische hypotensie en andere niet-motorische symptomen bij patiënten met meervoudige systeematrofie (MSA). Vergelijkende studie versus placebo

Evalueer de effecten van L-Threo DOPS op symptomen van orthostatische hypotensie en andere niet-motorische symptomen bij patiënten met Multiple System Atrophy (MSA) na 12 weken na randomisatie naar voortgezette behandeling met droxidopa of placebo.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Achtergrond:

Meervoudige systeematrofie (MSA) is een zeldzame, sporadische progressieve neurodegeneratieve aandoening die snel leidt tot ernstige invaliditeit en aantasting van de kwaliteit van leven. MSA wordt gekenmerkt door een variabele combinatie van een zwak levodopaparkinsonisme en/of cerebellaire ataxie en autonoom falen (cardiovasculaire en/of blaas- en seksuele disfunctie) (Gilman et al, 2008). De prevalentie is ongeveer 4-5 gevallen per 100 000 inwoners.

Orthostatische hypotensie (OH) is een van de belangrijkste symptomen van MSA, aanwezig bij een grote meerderheid van de patiënten, wat leidt tot aanzienlijke invaliditeit als gevolg van evenwichtsstoornissen, vallen en mogelijk syncope. Geneesmiddelen die beschikbaar zijn om OH bij deze ziekte te behandelen, zijn zeer beperkt.

L-ThreoDOPS (L DOPS of DroxiDopa) is een oraal toegediend synthetisch catecholaminezuur dat wordt omgezet in de sympathische neurotransmitter noradrenaline (NE) door een enkele decarboxylatiestap door het endogene enzym 3,4-dihydroxyfenylalanine (DOPA)-decarboxylase. Het voorkomt symptomen gerelateerd aan OH door centrale en/perifere mechanismen. Dit medicijn wordt momenteel door Chelsea Therapeutics ontwikkeld voor "neurogene OH" op basis van kortdurende placebogecontroleerde gerandomiseerde onderzoeken. Naast een verwacht effect op OH, kan L-DOPS ook, door noradrenerge stimulatie, enkele motorische en niet-motorische symptomen verbeteren die vaak voorkomen en invaliditeit veroorzaken bij MSA-patiënten, zoals akinesie en vermoeidheid.

In deze context stellen het Franse referentiecentrum voor MSA en de 12 nationale centra met geïdentificeerde vaardigheden om deze ziekte te behandelen voor om een ​​nationale multicenter gerandomiseerde klinische studie versus placebo uit te voeren om de werkzaamheid op lange termijn (3 maanden) van L-threo DOPS te evalueren op de OH en andere niet-motorische symptomen bij MSA-patiënten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

107

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49933
        • Centre Hospitalier D'Angers
      • Bordeaux, Frankrijk
        • CHU Bordeaux
      • Clermont-Ferrand, Frankrijk, 63000
        • CHU de Clermont-Ferrand
      • Dijon, Frankrijk, 21000
        • CHU de Dijon
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • CHRU de Lille
      • Limoges, Frankrijk, 87042
        • CHU de Limoges
      • Marseille, Frankrijk, 13000
        • Hôpital La Timone
      • Nantes, Frankrijk, 44093
        • Hôpital G. & R. Laennec
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
      • Poitiers, Frankrijk, 86021
        • CHU De Poitiers
      • Rennes, Frankrijk, 35033
        • CHU Pontchaillou
      • Rouen, Frankrijk, 76031
        • CHU de Rouen
      • Strasbourg, Frankrijk, 67091
        • CHU de Strasbourg

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

30 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • MSA-patiënten (mogelijk of waarschijnlijk, MSA-P of C (volgens herziene criteria, Gilman et al 2008)).
  • Leeftijd 30 tot 80 jaar,
  • Minstens 10 meter kunnen lopen
  • Met symptomatische OH (score van minimaal 3 op een van de items van Deel I van de OH-schaal (OHQ))
  • Gedocumenteerde daling van de systolische bloeddruk met ten minste 20 mmHg en/of diastolische bloeddruk met ten minste 10 mmHg binnen 3 minuten na het opstaan.
  • Met of zonder hulp de evaluatievragenlijsten kunnen invullen
  • Zonder noemenswaardige problemen met slikken.
  • Stabiele antiparkinson-, dysautonomie- en depressiebehandelingen gedurende de 4 weken voorafgaand aan het onderzoek en gedurende het gehele onderzoek
  • Ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming voor de huidige studie.

Uitsluitingscriteria:

  • Dementie (DSM-IV, Mini-Mental State Examination (MMSE) < 24/30)
  • Gelijktijdig gebruik van andere vasoconstrictieve geneesmiddelen dan midodrine. Patiënten die vaatvernauwende middelen gebruiken, zoals efedrine, dihydro-ergotamine, moeten stoppen met het gebruik van deze geneesmiddelen ten minste 2 dagen of 7 halfwaardetijden voorafgaand aan hun basisbezoek (bezoek 1); de associatie met midodrine kan op een stabiele dosis worden gehouden van maximaal 3 tabletten (7,5 mg) / dag als de patiënt geen CV-geschiedenis heeft. Dit zal geval per geval worden besproken met het coördinatiecentrum en de veiligheidscommissie van deze studie.
  • Antihypertensiva nemen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: L-Drie DOPS
patiënten met Multiple System Atrophy (MSA) na 12 weken op voortgezette therapie met L-Threo DOPS
Geneesmiddel: L-Drie DOPS
initiële dosistitratieperiode (4 weken), gevolgd door 8 weken bij de maximaal getolereerde dosis
Andere namen:
  • L DOPS of DroxiDopa
Placebo-vergelijker: placebo
patiënten met Multiple System Atrophy (MSA) na 12 weken over op voortzetting van de behandeling met placebo
Geneesmiddel: placebo
eerste periode (4 weken) gevolgd door 8 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer de werkzaamheid van L-threo DOPS op lange termijn
Tijdsspanne: 12 weken
Evalueer de werkzaamheid van de werkzaamheid op lange termijn van L-threo DOPS (droxidopa) bij MSA-patiënten (waarschijnlijk of mogelijk - cerebellair (C) of parkinson-type (P)) met symptomatische NOH zoals gemeten door de relatieve verandering in de gemiddelde score van orthostatische hypotensie Symptoom Assessment (OHSA) (Deel I van de vragenlijst over de symptomen OH (OHQ) (Kaufmann et al., 2011)) 12 weken na randomisatie naar behandeling met droxidopa of placebo (inclusief 8 weken tot maximaal getolereerde dosis).
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
werkzaamheid van L-ThreoDOPS op symptomatische OH
Tijdsspanne: 12 weken
Evalueer en vergelijk de werkzaamheid van L-ThreoDOPS op symptomatische OH (gemeten aan de hand van de relatieve verandering in gemiddelde score van punt 1 van de Orthostatic Hypotension Symptom Assessment (OHSA)) bij MSA-patiënten 4, 8 en 12 weken na randomisatie naar voortgezette behandeling met droxidopa of placebo
12 weken
effecten van L-Threo DOPS op motorische symptomen
Tijdsspanne: 12 weken
Evalueer de effecten van L-Threo DOPS op motorische symptomen (UMSARS I en II) bij MSA-patiënten na 12 weken na randomisatie naar voortgezette behandeling met droxidopa of placebo
12 weken
effect van L-Threo DOPS op dysautonome symptomen
Tijdsspanne: 12 weken
Evalueer het effect van L-Threo DOPS op dysautonome symptomen (COMPASS) bij MSA-patiënten na 4, 8 en 12 weken na randomisatie naar voortgezette therapie met droxidopa of placebo
12 weken
veiligheid van hoge doses L-ThreoDOPS
Tijdsspanne: 12 weken
Bepaal de veiligheid van hoge doses L-ThreoDOPS bij MSA-patiënten op basis van het optreden van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Anne PAVY-LE-TRAON, PHD, University Hospital, Toulouse

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 januari 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 oktober 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 oktober 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 februari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 februari 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

25 februari 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 12 554 01
  • 12-018-0200 (Ander subsidie-/financieringsnummer: French Ministry of Health, PHRC 2012)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren