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Efficacia di L-treo DOPS sui sintomi di ipotensione ortostatica e altri sintomi non motori nei pazienti con MSA (DOPS-AMS)

24 agosto 2020 aggiornato da: University Hospital, Toulouse

Valutare l'efficacia a lungo termine (3 mesi) di L-treo DOPS (DroxiDopa) sui sintomi di ipotensione ortostatica e altri sintomi non motori in pazienti con atrofia multisistemica (MSA). Studio comparativo rispetto al placebo

Valutare gli effetti di L-Threo DOPS sui sintomi di ipotensione ortostatica e altri sintomi non motori nei pazienti con atrofia multisistemica (MSA) dopo 12 settimane dalla randomizzazione alla terapia continua con droxidopa o placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Sfondo :

L'atrofia multisistemica (MSA) è una malattia neurodegenerativa progressiva rara, sporadica, che porta rapidamente a grave disabilità e compromissione della qualità della vita. La MSA è caratterizzata da una combinazione variabile di scarso parkinsonismo da levodopa e/o atassia cerebellare e insufficienza autonomica (cardiovascolare e/o vescicale e disfunzione sessuale) (Gilman et al, 2008). La prevalenza è di circa 4-5 casi ogni 100.000 abitanti.

L'ipotensione ortostatica (OH) è uno dei principali sintomi di MSA, presente nella grande maggioranza dei pazienti, che porta a disabilità significativa a causa di disturbi dell'equilibrio, cadute e possibilmente sincope. I farmaci disponibili per trattare l'OH in questa malattia sono molto limitati.

L-ThreoDOPS (L DOPS o DroxiDopa) è un acido catecolaminico sintetico somministrato per via orale che viene convertito nel neurotrasmettitore simpatico norepinefrina (NE) attraverso un singolo passaggio di decarbossilazione da parte dell'enzima endogeno 3,4-diidrossifenilalanina (DOPA) decarbossilasi. Previene i sintomi correlati all'OH mediante meccanismi centrali e/periferici. Questo farmaco è attualmente sviluppato per "OH neurogeno" da Chelsea Therapeutics sulla base di studi randomizzati controllati con placebo di breve durata. Oltre a un effetto atteso sull'OH, L-DOPS può anche, attraverso la stimolazione noradrenergica, migliorare alcuni sintomi motori e non motori comuni e disabilitanti nei pazienti affetti da MSA come l'acinesia e l'affaticamento.

In questo contesto, il centro di riferimento francese per la MSA e i 12 centri nazionali con competenze identificate per la gestione di questa malattia, propongono di condurre uno studio clinico randomizzato multicentrico nazionale rispetto al placebo per valutare l'efficacia a lungo termine (3 mesi) di L-treo DOPS su l'OH e altri sintomi non motori nei pazienti affetti da MSA.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

107

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Angers, Francia, 49933
        • Centre Hospitalier D'Angers
      • Bordeaux, Francia
        • CHU Bordeaux
      • Clermont-Ferrand, Francia, 63000
        • CHU de Clermont-Ferrand
      • Dijon, Francia, 21000
        • CHU de Dijon
      • Lille, Francia, 59037
        • CHRU de Lille
      • Limoges, Francia, 87042
        • CHU de Limoges
      • Marseille, Francia, 13000
        • Hôpital La Timone
      • Nantes, Francia, 44093
        • Hôpital G. & R. Laennec
      • Paris, Francia, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpétrière
      • Poitiers, Francia, 86021
        • CHU de Poitiers
      • Rennes, Francia, 35033
        • CHU Pontchaillou
      • Rouen, Francia, 76031
        • CHU de Rouen
      • Strasbourg, Francia, 67091
        • CHU de Strasbourg

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 30 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con MSA (possibile o probabile, MSA-P o C (secondo i criteri rivisti, Gilman et al 2008)).
  • dai 30 agli 80 anni,
  • In grado di camminare per almeno 10 metri
  • Con OH sintomatico (punteggio di almeno 3 in uno degli elementi della Parte I della scala OH (OHQ))
  • Caduta documentata della pressione arteriosa sistolica di almeno 20 mmHg e/o della pressione arteriosa diastolica di almeno 10 mmHg, entro 3 minuti dalla posizione eretta.
  • In grado di compilare i questionari di valutazione con o senza aiuto
  • Senza problemi significativi con la deglutizione.
  • Trattamenti antiparkinsoniani, disautonomia e depressione stabili per le 4 settimane prima dello studio e durante l'intero studio
  • Consenso informato scritto firmato per il presente studio.

Criteri di esclusione:

  • Demenza (DSM-IV, Mini-Mental State Examination (MMSE) <24/30)
  • Uso concomitante di farmaci vasocostrittori, diversi dalla midodrina. I pazienti che assumono agenti vasocostrittori come efedrina, diidroergotamina, devono interrompere l'assunzione di questi farmaci almeno 2 giorni o 7 emivite prima della loro visita di riferimento (Visita 1); l'associazione con midodrina può essere mantenuta ad una dose stabile non superiore a 3 compresse (7,5 mg)/die se il paziente non ha storia CV. Questo sarà discusso caso per caso con il centro di coordinamento e il comitato per la sicurezza di questo studio.
  • Assunzione di farmaci antipertensivi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: L-Treo DOPS
pazienti con atrofia multisistemica (MSA) dopo 12 settimane per continuare la terapia con L-Threo DOPS
Droga: L-Treo DOPS
periodo iniziale di titolazione della dose (4 settimane) seguito da 8 settimane alla massima dose tollerata
Altri nomi:
  • L DOPS o DroxiDopa
Comparatore placebo: placebo
pazienti con atrofia multisistemica (MSA) dopo 12 settimane a continuare la terapia con placebo
Droga: placebo
periodo iniziale (4 settimane) seguito da 8 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'efficacia dell'efficacia a lungo termine di L-treo DOPS
Lasso di tempo: 12 settimane
Valutare l'efficacia a lungo termine di L-treo DOPS (droxidopa) nei pazienti affetti da MSA (probabile o possibile - tipo cerebellare (C) o parkinsoniano (P)) con NOH sintomatica misurata dalla variazione relativa del punteggio medio del sintomo di ipotensione ortostatica Valutazione (OHSA) (Parte I del questionario sui sintomi OH (OHQ) (Kaufmann et al., 2011)) 12 settimane dopo la randomizzazione alla terapia con droxidopa o placebo (comprese 8 settimane fino alla massima dose tollerata).
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
efficacia di L-ThreoDOPS su OH sintomatica
Lasso di tempo: 12 settimane
Valutare e confrontare l'efficacia di L-ThreoDOPS sull'OH sintomatica (misurata dalla variazione relativa nel punteggio medio dell'elemento 1 dell'Orthostatic Hypotension Symptom Assessment (OHSA)) nei pazienti affetti da MSA 4, 8 e 12 settimane dopo la randomizzazione alla terapia continua con droxidopa o placebo
12 settimane
effetti di L-Threo DOPS sui sintomi motori
Lasso di tempo: 12 settimane
Valutare gli effetti di L-treo DOPS sui sintomi motori (UMSARS I e II) nei pazienti affetti da MSA dopo 12 settimane dalla randomizzazione alla terapia continua con droxidopa o placebo
12 settimane
effetto di L-Threo DOPS sui sintomi disautonomici
Lasso di tempo: 12 settimane
Valutare l'effetto di L-Threo DOPS sui sintomi disautonomici (COMPASS) nei pazienti con MSA dopo 4, 8 e 12 settimane dopo la randomizzazione alla terapia continua con droxidopa o placebo
12 settimane
sicurezza di alte dosi di L-ThreoDOPS
Lasso di tempo: 12 settimane
Determinare la sicurezza di alte dosi di L-ThreoDOPS nei pazienti con MSA in base al verificarsi di eventi avversi emergenti dal trattamento
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Investigatori

  • Investigatore principale: Anne PAVY-LE-TRAON, PHD, CHU Toulouse

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 gennaio 2014

Completamento primario (Effettivo)

28 ottobre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

28 ottobre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 febbraio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 febbraio 2014

Primo Inserito (Stima)

25 febbraio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 agosto 2020

Ultimo verificato

1 agosto 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 12 554 01
  • 12-018-0200 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: French Ministry of Health, PHRC 2012)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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