脈絡膜貧血に対する網膜遺伝子治療の非盲検臨床試験

包含基準:

• -研究対象は、研究への参加についてインフォームドコンセントを喜んで提供することができます。
• 18歳以上の男性。
• -脈絡膜血症と診断され（ジェノタイピングまたは免疫組織化学による遺伝子産物の欠如の証拠を伴う）、健康である。
• OCT（光コヒーレント断層撮影法）による網膜の活動性変性（その後 5 年間の介入なしで視覚機能の大幅な低下が予想される）は、黄斑内で目に見えます。
• -必要に応じて、彼の一般医師および眼科医に研究への参加を通知することを許可する意思。

除外基準:

以下のいずれかに該当する場合、参加者は試験に参加できません。

• 女性または子供の研究対象者（18歳未満）。
• 関連する場合、バリア避妊法の使用を望まない男性。
• -網膜手術または眼の炎症性疾患（ブドウ膜炎）の既往歴。
• -著しく非対称な網膜疾患または他の眼の罹患率を混乱させる可能性がある他の眼を長期比較対象として採用する。
• -研究者の意見では、研究への参加のために研究対象を危険にさらす可能性がある、または研究の結果、または研究に参加する研究対象の能力に影響を与える可能性がある、その他の重大な全身性疾患または障害. これには、胃潰瘍の病歴など、経口プレドニゾロンの禁忌が含まれます）。
• -過去1年以内に治験薬を含む別の調査研究に参加した研究対象。