Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin kliininen tutkimus verkkokalvon geeniterapiasta koroideremian hoitoon

maanantai 16. toukokuuta 2022 päivittänyt: University of Alberta

Avoin kliininen verkkokalvon geeniterapian koe koroideremian hoidossa käyttämällä adenosiin liittyvää virusvektoria (AAV2), joka koodaa Rab-escort Protein-1:tä (REP1)

Edmontonissa, Albertassa, Kanadassa on kehitetty projekti, jonka avulla miespotilaat, joilla on koroideremia, voivat päästä kliiniseen tutkimukseen, joka korvaa viallisen geenin normaalilla kopiolla. Tämän kokeen tarkoituksena on osoittaa, että geenin normaalin kopion siirtäminen silmään ei ole vain turvallista, vaan se voi parantaa potilaiden näkökykyä. Vain kanadalaiset tutkittavat, jotka täyttävät kriteerit, otetaan palvelukseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin tutkimus, johon osallistui yhteensä 6 miespotilasta. Seulonta ja potilastiedot määräävät potilaan kelpoisuuden. Potilaat saavat rAAV2.REP1-vektorin subretinaalisen injektion yhteen silmään koulutetulta lasiaistekalvokirurgilta. Jokaista potilasta seurataan 24 kuukauden ajan hoidon jälkeen tämän tutkimuksen ensisijaisen ja toissijaisen päätepisteen arvioimiseksi käyttämällä useita tulosmittauksia. Jatkoseurantaa kuitenkin jatketaan tutkimuksen jälkeen vuosittain vähintään kymmenen vuoden ajan. Tutkimusryhmän jäsenet jatkavat tietojen analysointia tämän tutkimuksen päätyttyä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • University of Alberta

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkittava on halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen tutkimukseen osallistumiselle.
  • 18 vuotta täyttänyt mies.
  • Diagnosoitu suonikalvontulehdus (genotyypityksen kanssa tai todisteita geenituotteen puutteesta immunohistokemian perusteella) ja terve.
  • Verkkokalvon aktiivinen rappeutuminen (odotus visuaalisen toiminnan merkittävästä heikkenemisestä ilman interventiota seuraavien 5 vuoden aikana) ja OCT (optinen koherentti tomografia) muutoksia, jotka näkyvät makulassa.
  • Halukkuus sallia hänen yleislääkärilleen ja silmälääkärilleen tarvittaessa ilmoituksen osallistumisesta tutkimukseen.

Poissulkemiskriteerit:

Osallistuja ei voi osallistua tutkimukseen, jos jokin seuraavista pätee.

  • Nainen tai lapsi tutkimuskohde (alle 18-vuotias).
  • Miehet, jotka eivät ole halukkaita käyttämään esteehkäisymenetelmiä tarvittaessa.
  • Aikaisempi verkkokalvoleikkaus tai silmätulehdus (uveiitti).
  • Äärimmäisen epäsymmetrinen verkkokalvosairaus tai muu silmäsairaus, joka saattaa hämmentää toisen silmän ottamista pitkäaikaiseksi vertailutuotteeksi.
  • Mikä tahansa muu merkittävä systeeminen sairaus tai häiriö, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan joko vaarantaa tutkittavan tutkimukseen osallistumisen vuoksi tai vaikuttaa tutkimuksen tulokseen tai tutkittavan kykyyn osallistua tutkimukseen . Tämä sisältäisi vasta-aiheen suun kautta otettavalle prednisolonille, kuten aiemmin sairastanut mahahaava).
  • Tutkittavat, jotka ovat osallistuneet toiseen tutkimustuotteeseen liittyvään tutkimukseen viimeisen vuoden aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Avaa Label

Potilaat saavat 0,10 ml:n subretinaalisen injektion rAAV2.REP1-vektorilääkeainetta. Se on väritöntä opalisoivaa jäädytettyä nestettä, jossa ei ole näkyviä hiukkasia. Jokaiselle potilaalle annetaan kerta-annos yhteen silmään.

Se on sama vektori, jota käytettiin Yhdistyneen kuningaskunnan vaiheen I/II kokeessa, joka on kirjattu osoitteessa: http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01461213.
Geneettinen: rAAV2.REP1-vektori
Lisätietoa ei tarvita.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on silmiin ja systeemisiä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 2 vuotta
Tämä arvioidaan tavallisilla silmätutkimuksilla sekä vektorin leviämis- ja tulehdustesteillä.
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset näkökentässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja enintään 2 vuotta vektorin toimittamisen jälkeen
Tämä arvioidaan Goldmannin perimetrialla ja mikroperimetrialla; mittauksia ennen ja jälkeen vektorin luovutuksen verrataan.
Lähtötilanne ja enintään 2 vuotta vektorin toimittamisen jälkeen
Muutokset visuaalisessa toiminnassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 2 vuotta vektorin toimittamisen jälkeen
Tämä arvioidaan multifokaalisella elektrofysiologialla, täyden kentän skotooppisella kynnyksellä, spektrialueen optisella koherentilla tomografialla, silmänpohjakuvauksella ja silmänpohjan autofluoresenssilla; mittauksia ennen ja jälkeen vektorin luovutuksen verrataan.
Lähtötilanne ja 2 vuotta vektorin toimittamisen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Alberta

Yhteistyökumppanit

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Imperial College London
University of Oxford
Alberta Innovates Health Solutions
Foundation Fighting Blindness
Canada Foundation for Innovation
Choroideremia Research Foundation Canada

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 30. elokuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 16. toukokuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 26. helmikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. helmikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 4. maaliskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 19. toukokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. toukokuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. toukokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pro00028599
  • File # 9427-U0180-84C (Muu tunniste: Health Canada)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset rAAV2.REP1-vektori

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jamaica

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa