Um ensaio clínico aberto da terapia gênica da retina para coroideremia

Critério de inclusão:

• O sujeito da pesquisa está disposto e é capaz de dar consentimento informado para a participação no estudo.
• Homem com idade igual ou superior a 18 anos.
• Diagnosticado com coroideremia (com genotipagem ou evidência de falta do produto gênico com imuno-histoquímica) e em boas condições de saúde.
• Degeneração ativa da retina (a expectativa de declínio significativo na função visual sem qualquer intervenção nos 5 anos subsequentes) com alterações de OCT (tomografia óptica coerente) visíveis dentro da mácula.
• Disposição para permitir que seu clínico geral e oftalmologista, se apropriado, sejam notificados sobre a participação no estudo.

Critério de exclusão:

O participante não pode entrar no estudo se QUALQUER uma das seguintes condições se aplicar.

• Sujeito de pesquisa feminino ou infantil (menores de 18 anos).
• Homens que não desejam usar métodos contraceptivos de barreira, se for o caso.
• História prévia de cirurgia da retina ou doença inflamatória ocular (uveíte).
• Doença retiniana grosseiramente assimétrica ou outra morbidade ocular que pode confundir a adoção do outro olho como um comparador de longo prazo.
• Qualquer outra doença ou distúrbio sistêmico significativo que, na opinião do investigador, possa colocar o sujeito da pesquisa em risco devido à participação no estudo, ou possa influenciar o resultado do estudo ou a capacidade do sujeito da pesquisa de participar do estudo . Isso incluiria uma contraindicação à prednisolona oral, como história de úlcera gástrica).
• Sujeitos de pesquisa que participaram de outro estudo de pesquisa envolvendo um produto experimental no último ano.