이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

맥락막결핍증에 대한 망막 유전자 치료의 공개 라벨 임상 시험

2022년 5월 16일 업데이트: University of Alberta

Rab-escort Protein-1(REP1)을 암호화하는 Adeno 관련 바이러스 벡터(AAV2)를 사용한 맥락막결핍에 대한 망막 유전자 치료의 공개 라벨 임상 시험

캐나다 앨버타주 에드먼턴에서 맥락막결핍증이 있는 남성 환자가 결함 유전자를 정상 사본으로 대체하는 임상 시험에 접근할 수 있도록 하는 프로젝트가 개발되었습니다. 이 실험은 유전자의 정상적인 사본을 눈에 전달하는 것이 안전할 뿐만 아니라 환자의 시력을 향상시킬 수 있음을 보여주기 위해 고안되었습니다. 기준을 충족하는 캐나다 과목만 모집됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 총 6명의 남성 환자를 대상으로 하는 오픈 라벨 연구입니다. 스크리닝 및 환자 의료 기록을 통해 환자의 적격 여부가 결정됩니다. 환자는 한쪽 눈에 숙련된 유리체망막 외과의사에 의해 rAAV2.REP1 벡터의 망막하 주사를 받게 됩니다. 각 환자는 치료 후 24개월 동안 여러 결과 측정을 사용하여 이 연구의 1차 및 2차 종점을 평가하기 위해 추적 관찰됩니다. 그러나 추가 후속 조치는 연구 후 최소 10년 동안 매년 계속될 것입니다. 이 연구가 완료된 후 연구 그룹 구성원이 데이터를 계속 분석할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

6

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 캐나다
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2E1
        • University of Alberta

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 연구 피험자는 연구 참여에 대해 정보에 입각한 동의를 할 의향과 능력이 있습니다.
  • 18세 이상 남성.
  • 맥락막결절증(면역조직화학을 통한 유전자 산물 부족의 증거 또는 유전형 분석 포함) 및 양호한 건강 상태로 진단되었습니다.
  • 황반 내에서 볼 수 있는 OCT(optical coherent tomography) 변화로 망막의 활성 변성(향후 5년 동안 개입 없이 시각 기능이 크게 저하될 것으로 예상됨).
  • 적절한 경우 그의 일반의와 안과의가 연구 참여에 대해 통지받도록 허용할 의향.

제외 기준:

참가자는 다음 중 하나라도 해당되는 경우 연구에 참가할 수 없습니다.

  • 여성 또는 아동 연구 대상자(18세 미만).
  • 장벽 피임 방법을 사용하지 않으려는 남성(해당되는 경우).
  • 망막 수술 또는 안구 염증성 질환(포도막염)의 이전 병력.
  • 심하게 비대칭인 망막 질환 또는 다른 안구를 장기간 비교 대상으로 채택하는 것을 혼란스럽게 할 수 있는 기타 안구 이환율.
  • 연구자의 의견에 따라 연구 참여로 인해 연구 대상을 위험에 빠뜨리거나 연구 결과 또는 연구에 참여하는 연구 대상의 능력에 영향을 미칠 수 있는 기타 중요한 전신 질환 또는 장애 . 여기에는 위궤양 병력과 같은 경구 프레드니솔론에 대한 금기 사항이 포함됩니다.
  • 지난 1년 이내에 조사 제품과 관련된 다른 연구에 참여한 연구 피험자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 오픈 라벨

환자는 rAAV2.REP1 벡터 약물 물질 0.10ml를 망막하 주사로 받게 됩니다. 눈에 보이는 입자가 없는 무색의 유백색 냉동 액체입니다. 각 환자의 한쪽 눈에 1회 용량을 투여합니다.

이는 http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01461213에 기록된 영국 임상 I/II 시험에서 사용된 것과 동일한 벡터입니다.
유전적: rAAV2.REP1 벡터
추가 세부 정보가 필요하지 않습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안구 및 전신 부작용이 있는 환자 수
기간: 2 년
이것은 표준 안구 검사 및 벡터 보급 및 염증 분석에 의해 평가됩니다.
2 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시야의 변화
기간: 기준선 및 벡터 전달 후 최대 2년
이것은 Goldmann perimetry 및 microperimetry에 의해 평가됩니다. 벡터 전달 전후의 측정값을 비교합니다.
기준선 및 벡터 전달 후 최대 2년
시각 기능의 변화
기간: 기준선 및 벡터 전달 후 2년
이것은 다초점 전기생리학, 전체 필드 암순응 역치, 스펙트럼 도메인 광간섭성 단층촬영, 안저 사진 및 안저 자가형광으로 평가됩니다. 벡터 전달 전후의 측정값을 비교합니다.
기준선 및 벡터 전달 후 2년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Alberta

협력자

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Imperial College London
University of Oxford
Alberta Innovates Health Solutions
Foundation Fighting Blindness
Canada Foundation for Innovation
Choroideremia Research Foundation Canada

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2015년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2017년 8월 30일

연구 완료 (실제)

2022년 5월 16일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 2월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 2월 28일

처음 게시됨 (추정)

2014년 3월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 5월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 5월 16일

마지막으로 확인됨

2022년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Pro00028599
  • File # 9427-U0180-84C (기타 식별자: Health Canada)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

rAAV2.REP1 벡터에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Burkina Faso

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

3
구독하다