Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarta próba kliniczna terapii genowej siatkówki na choroideremię

16 maja 2022 zaktualizowane przez: University of Alberta

Otwarta próba kliniczna terapii genowej siatkówki w przypadku choroideremii przy użyciu wektora wirusowego związanego z adenowirusem (AAV2) kodującego białko Rab-escort-1 (REP1)

W Edmonton, Alberta, Kanada, opracowano projekt umożliwiający pacjentom płci męskiej cierpiącym na choroideremię dostęp do badania klinicznego, w ramach którego wadliwy gen zostanie zastąpiony normalną kopią. Ten eksperyment ma pokazać, że przeniesienie prawidłowej kopii genu do oka jest nie tylko bezpieczne, ale może poprawić wzrok pacjentów. Rekrutowani będą tylko kandydaci spełniający kryteria.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie z udziałem łącznie 6 pacjentów płci męskiej. Badania przesiewowe i dokumentacja medyczna pacjenta określą uprawnienia pacjenta. Pacjenci otrzymają podsiatkówkowe wstrzyknięcie wektora rAAV2.REP1 przez przeszkolonego chirurga szklistkowo-siatkówkowego w jedno oko. Każdy pacjent będzie obserwowany przez 24 miesiące po leczeniu w celu oceny pierwszorzędowych i drugorzędowych punktów końcowych tego badania przy użyciu szeregu miar wyników. Jednak dalsze działania następcze będą kontynuowane po badaniu corocznie przez co najmniej dziesięć lat. Dane będą nadal analizowane przez członków grupy badawczej po zakończeniu tego badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • University of Alberta

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoba badana jest chętna i zdolna do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu.
  • Mężczyzna w wieku 18 lat lub starszy.
  • Zdiagnozowano choroideremię (z genotypowaniem lub dowodem braku produktu genu w badaniu immunohistochemicznym) i w dobrym stanie zdrowia.
  • Aktywna degeneracja siatkówki (oczekiwanie znacznego pogorszenia funkcji wzroku bez interwencji w ciągu kolejnych 5 lat) z widocznymi zmianami OCT (optyczna koherentna tomografia) w obrębie plamki żółtej.
  • Gotowość do powiadomienia swojego lekarza ogólnego i okulisty, jeśli to właściwe, o udziale w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

Uczestnik nie może wziąć udziału w badaniu, jeśli ma zastosowanie DOWOLNA z poniższych sytuacji.

  • Badana kobieta lub dziecko (poniżej 18 roku życia).
  • Mężczyźni niechętni do stosowania mechanicznych metod antykoncepcji, jeśli dotyczy.
  • Wcześniejsza historia operacji siatkówki lub choroby zapalnej oka (zapalenie błony naczyniowej oka).
  • Rażąco asymetryczna choroba siatkówki lub inna choroba oka, która może utrudniać przyjęcie drugiego oka jako długoterminowego porównania.
  • Każda inna istotna choroba ogólnoustrojowa lub zaburzenie, które w opinii badacza może narazić uczestnika badania na ryzyko z powodu udziału w badaniu lub może wpłynąć na wynik badania lub zdolność uczestnika badania do udziału w badaniu . Obejmuje to przeciwwskazania do doustnego prednizolonu, takie jak historia choroby wrzodowej żołądka).
  • Osoby badane, które w ciągu ostatniego roku brały udział w innym badaniu badawczym dotyczącym badanego produktu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Otwórz etykietę

Pacjenci otrzymają podsiatkówkową iniekcję 0,10 ml substancji leczniczej będącej wektorem rAAV2.REP1. Jest to bezbarwny, opalizujący zamrożony płyn bez widocznych cząstek. Każdy pacjent otrzyma jednorazową dawkę do jednego oka.

Jest to ten sam wektor, którego użyto w badaniu fazy I/II w Wielkiej Brytanii, zarejestrowanym pod adresem: http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01461213.
Genetyczny: wektor rAAV2.REP1
Nie są potrzebne żadne dodatkowe szczegóły.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z ocznymi i ogólnoustrojowymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 2 lata
Ocenia się to za pomocą standardowych badań okulistycznych oraz testów rozprzestrzeniania się wektora i stanu zapalnego.
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w polu widzenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do 2 lat po porodzie wektora
Ocenia się to za pomocą perymetrii Goldmanna i mikroperymetrii; porównuje się pomiary przed i po dostarczeniu wektora.
Wartość wyjściowa i do 2 lat po porodzie wektora
Zmiany funkcji wzrokowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 2 lata po dostarczeniu wektora
Ocenia się to za pomocą elektrofizjologii wieloogniskowej, progu skotopowego pełnego pola, optycznej koherentnej tomografii domeny spektralnej, fotografii dna oka i autofluorescencji dna oka; porównuje się pomiary przed i po dostarczeniu wektora.
Wartość wyjściowa i 2 lata po dostarczeniu wektora

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Alberta

Współpracownicy

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Imperial College London
University of Oxford
Alberta Innovates Health Solutions
Foundation Fighting Blindness
Canada Foundation for Innovation
Choroideremia Research Foundation Canada

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 maja 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lutego 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 lutego 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 marca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 maja 2022

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Pro00028599
  • File # 9427-U0180-84C (Inny identyfikator: Health Canada)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj