Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et åbent mærke klinisk forsøg med retinal genterapi for choroideremia

16. maj 2022 opdateret af: University of Alberta

Et åbent klinisk forsøg med retinal genterapi for choroideremia ved hjælp af en adeno-associeret viral vektor (AAV2), der koder for Rab-escort Protein-1 (REP1)

Et projekt er blevet udviklet i Edmonton, Alberta, Canada for at give mandlige patienter med choroideremia adgang til et klinisk forsøg, der erstatter det defekte gen med en normal kopi. Dette eksperiment er designet til at vise, at overførslen af ​​en normal kopi af genet til øjet ikke kun er sikker, men kan forbedre patienternes syn. Kun canadiske fag, der opfylder kriterierne, vil blive rekrutteret.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent studie, der involverer i alt 6 mandlige patienter. Screening og patientjournaler vil afgøre patientens berettigelse. Patienterne vil modtage en subretinal injektion af rAAV2.REP1 vektoren af ​​en uddannet vitreoretinal kirurg i det ene øje. Hver patient vil blive fulgt op i 24 måneder efter behandling for at vurdere de primære og sekundære endepunkter i denne undersøgelse ved hjælp af en række resultatmål. Den videre opfølgning vil dog fortsætte efter undersøgelsen på årsbasis i minimum ti år. Data vil fortsat blive analyseret af medlemmer af undersøgelsesgruppen, efter at denne undersøgelse er afsluttet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
        • University of Alberta

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen er villig og i stand til at give informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen.
  • Mand på 18 år eller derover.
  • Diagnosticeret med choroideremia (med genotypebestemmelse eller tegn på mangel på genproduktet med immunhistokemi) og ved godt helbred.
  • Aktiv degeneration af nethinden (forventning om signifikant fald i synsfunktionen uden nogen indgriben i løbet af de efterfølgende 5 år) med OCT (optisk kohærent tomografi) ændringer synlige i gule flekker.
  • Villighed til at lade sin almene læge og øjenlæge, hvis det er relevant, blive underrettet om deltagelse i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

Deltageren må ikke deltage i undersøgelsen, hvis NOGET af følgende gør sig gældende.

  • Kvinde eller børneforsker (under 18 år).
  • Mænd, der ikke er villige til at bruge barrierepræventionsmetoder, hvis det er relevant.
  • Tidligere nethindekirurgi eller okulær inflammatorisk sygdom (uveitis).
  • Groft asymmetrisk retinal sygdom eller anden okulær sygelighed, som kan forvirre at adoptere det andet øje som en langsigtet komparator.
  • Enhver anden væsentlig systemisk sygdom eller lidelse, som efter investigators mening enten kan bringe forsøgspersonen i fare på grund af deltagelse i undersøgelsen eller kan påvirke resultatet af undersøgelsen eller forsøgspersonens mulighed for at deltage i undersøgelsen . Dette vil omfatte en kontraindikation til oral prednisolon, såsom en historie med mavesår).
  • Forskere, der har deltaget i en anden forskningsundersøgelse, der involverer et forsøgsprodukt inden for det seneste år.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Åbn Label

Patienterne vil modtage en subretinal injektion af 0,10 ml af rAAV2.REP1 vektorlægemiddelstoffet. Det er en farveløs opaliserende frossen væske uden synlige partikler. Hver patient vil få en engangsdosis i det ene øje.

Det er den samme vektor, der blev brugt i det britiske fase I/II-studie, logget på: http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01461213.
Genetisk: rAAV2.REP1 vektor
Ingen yderligere detaljer er nødvendige.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med okulære og systemiske bivirkninger
Tidsramme: 2 år
Dette vurderes ved standard øjenundersøgelser og vektorformidling og inflammationsassays.
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i synsfeltet
Tidsramme: Baseline og op til 2 år efter vektorlevering
Dette vurderes ved Goldmann perimetri og mikroperimetri; målinger før og efter vektorlevering sammenlignes.
Baseline og op til 2 år efter vektorlevering
Ændringer i visuel funktion
Tidsramme: Baseline og 2 år efter vektorlevering
Dette vurderes ved multifokal elektrofysiologi, fuldfelt scotopisk tærskel, spektralt domæne optisk kohærent tomografi, fundusfotografering og fundus autofluorescens; målinger før og efter vektorlevering sammenlignes.
Baseline og 2 år efter vektorlevering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Alberta

Samarbejdspartnere

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Imperial College London
University of Oxford
Alberta Innovates Health Solutions
Foundation Fighting Blindness
Canada Foundation for Innovation
Choroideremia Research Foundation Canada

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. august 2017

Studieafslutning (Faktiske)

16. maj 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. februar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. februar 2014

Først opslået (Skøn)

4. marts 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. maj 2022

Sidst verificeret

1. maj 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Pro00028599
  • File # 9427-U0180-84C (Anden identifikator: Health Canada)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Choroideræmi

Kliniske forsøg med rAAV2.REP1 vektor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Iran

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner