Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená klinická studie retinální genové terapie pro choroideremii

16. května 2022 aktualizováno: University of Alberta

Otevřená klinická studie retinální genové terapie pro choroiderémii pomocí adeno-asociovaného virového vektoru (AAV2) kódujícího Rab-escort Protein-1 (REP1)

V Edmontonu v Albertě v Kanadě byl vyvinut projekt, který umožňuje pacientům mužského pohlaví s choroiderémií přístup ke klinické studii, která nahradí defektní gen normální kopií. Tento experiment je navržen tak, aby ukázal, že přenos normální kopie genu do oka je nejen bezpečný, ale může zlepšit zrak pacientů. Budou přijati pouze kanadští subjekty, které splňují kritéria.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená studie zahrnující celkem 6 pacientů mužského pohlaví. O způsobilosti pacienta rozhodne screening a lékařské záznamy pacienta. Pacienti dostanou subretinální injekci vektoru rAAV2.REP1 vyškoleným vitreoretinálním chirurgem do jednoho oka. Každý pacient bude sledován po dobu 24 měsíců po léčbě, aby se vyhodnotily primární a sekundární cílové parametry této studie pomocí řady ukazatelů výsledku. Další sledování však bude pokračovat po ukončení studie na roční bázi po dobu minimálně deseti let. Po dokončení studie budou data nadále analyzována členy studijní skupiny.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • University of Alberta

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt výzkumu je ochoten a schopen dát informovaný souhlas s účastí ve studii.
  • Muž ve věku 18 let nebo starší.
  • Diagnóza choroiderémie (s genotypizací nebo důkazem nedostatku genového produktu pomocí imunohistochemie) a v dobrém zdravotním stavu.
  • Aktivní degenerace sítnice (očekávání významného poklesu zrakových funkcí bez jakéhokoli zásahu během následujících 5 let) se změnami OCT (optická koherentní tomografie) viditelnými v makule.
  • Ochota umožnit svému praktickému lékaři a očnímu lékaři, je-li to vhodné, informovat o účasti ve studii.

Kritéria vyloučení:

Účastník nemůže vstoupit do studie, pokud platí NĚCO z níže uvedeného.

  • Ženský nebo dětský výzkumný subjekt (mladší 18 let).
  • Muži neochotní používat bariérové ​​metody antikoncepce, pokud je to relevantní.
  • Předchozí operace sítnice nebo zánětlivé onemocnění oka (uveitida) v anamnéze.
  • Výrazně asymetrické onemocnění sítnice nebo jiná oční morbidita, která by mohla zmást přijetí druhého oka jako dlouhodobého komparátoru.
  • Jakékoli jiné významné systémové onemocnění nebo porucha, která podle názoru zkoušejícího může buď vystavit výzkumný subjekt riziku z důvodu účasti ve studii, nebo může ovlivnit výsledek studie nebo schopnost výzkumného subjektu účastnit se studie . To by zahrnovalo kontraindikaci perorálního prednisolonu, jako je žaludeční vřed v anamnéze).
  • Výzkumné subjekty, které se v minulém roce účastnily jiné výzkumné studie zahrnující zkoumaný produkt.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Otevřený

Pacienti dostanou subretinální injekci 0,10 ml vektorové léčivé látky rAAV2.REP1. Je to bezbarvá opalescentní zmrzlá kapalina bez viditelných částic. Každému pacientovi bude podána jednorázová dávka do jednoho oka.

Jedná se o stejný vektor, který byl použit ve studii fáze I/II ve Spojeném království přihlášené na: http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01461213.
Genetický: rAAV2.REP1 vektor
Nejsou potřeba žádné další podrobnosti.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s očními a systémovými nežádoucími účinky
Časové okno: 2 roky
To je hodnoceno standardními očními vyšetřeními a testy šíření vektorů a zánětů.
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny zorného pole
Časové okno: Výchozí stav a až 2 roky po dodání vektoru
Toto je hodnoceno Goldmannovou perimetrií a mikroperimetrií; jsou porovnána měření před a po dodání vektoru.
Výchozí stav a až 2 roky po dodání vektoru
Změny zrakové funkce
Časové okno: Výchozí stav a 2 roky po dodání vektoru
To je hodnoceno multifokální elektrofyziologií, skotopickým prahem plného pole, optickou koherentní tomografií ve spektrální doméně, fotografií očního pozadí a autofluorescencí očního pozadí; jsou porovnána měření před a po dodání vektoru.
Výchozí stav a 2 roky po dodání vektoru

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Alberta

Spolupracovníci

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Imperial College London
University of Oxford
Alberta Innovates Health Solutions
Foundation Fighting Blindness
Canada Foundation for Innovation
Choroideremia Research Foundation Canada

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

30. srpna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

16. května 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. února 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. února 2014

První zveřejněno (Odhad)

4. března 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. května 2022

Naposledy ověřeno

1. května 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00028599
  • File # 9427-U0180-84C (Jiný identifikátor: Health Canada)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na rAAV2.REP1 vektor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit