スタージ・ウェーバー症候群患者におけるパルス色素レーザーに関連する局所ラパマイシンの有効性と安全性の研究 (RSW)

包含基準:

• 診断: すべての患者は、スタージ-ウェーバー症候群の診断基準を持っている必要があります。
• 年齢：患者は、研究登録時の年齢が16歳以上21歳以下でなければなりません。
• 毛細血管奇形: 患者は顔面に CM を持っている必要があります。
• 治験薬：患者は3か月以内に治験薬を受け取ってはなりません。
• 生殖能力のある女性は、治験薬の投与中およびその後 3 か月間、効果的な避妊法を使用することに同意しない限り、参加できません。 禁欲は避妊の許容可能な方法です。 出産の可能性のある女性は、ラパマイシンの投与前に妊娠検査を受け、妊娠検査で陰性でなければなりません。
• -与えられた情報を理解し、治験責任医師の意見による研究のプロトコルおよび安全性監視要件を順守できる知的能力。
• 署名されたインフォームドコンセント/同意。

除外基準:

• 顔面CMのないスタージ・ウェーバー症候群と診断された患者。
• CM領域に他の皮膚疾患を有する患者。
• CM領域に別の局所クリームを塗布する予定の患者。
• 全身ステロイドまたは別の免疫抑制剤による慢性治療。 内分泌不全の患者は、必要に応じて生理学的用量またはストレス用量のステロイドを投与することが許可されています。

• 以下の患者：

  • -治験薬の開始から2週間以内に大手術または重大な外傷を受けた;
  • 大手術の副作用から回復していない（全身麻酔が必要と定義されているが、中心静脈アクセスの挿入手順は除外されている）、または
  • 研究の過程で大手術が必要になる場合があります。
• -適切に治療された子宮頸部の癌腫または皮膚の基底細胞癌または扁平上皮癌を除く、過去3年以内の他の悪性腫瘍。

• -重度および/または管理されていない病状、または研究への参加に影響を与える可能性のあるその他の状態がある患者。

  • -ニューヨーク心臓協会のクラスIIIまたはIVの症候性うっ血性心不全。
  • -不安定狭心症、症候性うっ血性心不全、治験薬の開始から6か月以内の心筋梗塞、重篤な制御不能な不整脈またはその他の臨床的に重要な心疾患。
  • 肺機能が著しく損なわれています。
  • 空腹時血清グルコースが正常上限の1.5を超えることによって定義される、制御されていない糖尿病。
  • 活動性（急性または慢性）または制御されていない重度の感染症。
  • 肝硬変、慢性活動性肝炎または慢性持続性肝炎などの肝疾患。
• -研究への参加を危うくする可能性のある他の同時の重度および/または制御されていない医学的疾患（すなわち、制御されていない糖尿病、制御されていない高血圧、重度の感染症、重度の栄養失調、慢性肝臓または腎臓病、活動的な上部消化管潰瘍）。
• -HIV血清陽性または既知の免疫不全の既知の病歴。
• 妊娠中または授乳中の女性。
• -ラパマイシンの哺乳類標的の阻害剤による以前の治療を受けた患者。
• -医療レジメンへの不遵守の歴史。
• -プロトコルを遵守したくない、または遵守できない患者、または治験責任医師の意見では、研究の安全性モニタリング要件を遵守できない可能性がある患者。