Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pulssivärilaseriin liittyvän paikallisen rapamysiinin teho- ja turvallisuustutkimus potilailla, joilla on Sturge-Weberin oireyhtymä (RSW)

tiistai 4. maaliskuuta 2014 päivittänyt: Clinica Universidad de Navarra, Universidad de Navarra

Vaihe II, satunnaistettu, kolmoissokko, yksilöllisesti plasebokontrolloitu kliininen tutkimus pulssivärilaseriin liittyvän paikallisen rapamysiinin tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on Sturge-Weberin oireyhtymä.

Sturge-Weberin oireyhtymä (SWS) on harvinainen synnynnäinen hermo-ihosairaus, jota pidetään harvinaisena tai harvinaisena sairautena. SWS:lle on tunnusomaista kasvojen, silmien ja keskushermoston iholle paikantunut kapillaariverisuoniepämuodostuma (CM). CM:n lokalisoinnin ja laajuuden vuoksi SWS-lapset ovat erityisen alttiita vakaville psyykkisille ongelmille. CM:n vakiohoito on pulssivärilaser (PDL), vaikka näissä tapauksissa leesion valkaisua saavutetaan harvoin. Paikallisen rapamysiinin, rapamysiinin nisäkäskohteen spesifisen estäjän, yhdistämisen PDL:n kanssa oletetaan olevan hyvä hoitovaihtoehto näille potilaille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaita, joilla on SWS, hoidetaan kahdella PDL-istunnolla CM:n lateraalisessa osassa 6 viikon välein ja 1 % paikallisella rapamysiinillä tai lumelääkettä ylä- tai alapuoliskolla, molempia kerran päivässä 12 viikon ajan. Kliininen vaste analysoidaan käyttämällä morfologista ja kromatografista tietokonejärjestelmää ja spektrometriaa. Myös histologinen vaste arvioidaan. Tätä tarkoitusta varten teemme 4 biopsiaa, yksi jokaiseen kvadranttiin (kvadrantti hoidettu PDL:llä ja lumelääke, kvadrantti käsitelty PDL:llä ja rapamysiinillä, kvadrantti käsitelty vain rapamysiinillä ja kvadrantti käsitelty vain lumella)

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

23

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Espanja, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Diagnoosi: Kaikilla potilailla on oltava Sturge-Weberin oireyhtymän diagnostiset kriteerit.
  • Ikä: potilaiden on oltava yli 16-vuotiaita ja alle 21-vuotiaita tutkimukseen tullessa.
  • Kapillaariepämuodostuma: potilaiden kasvoissa on oltava CM.
  • Tutkimuslääke: Potilaat eivät saa olla saaneet tutkimuslääkettä 3 kuukauden sisällä.
  • Lisääntymiskykyiset naiset eivät saa osallistua, elleivät he ole suostuneet käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuslääkkeen saamisen aikana ja 3 kuukauden ajan sen jälkeen. Raittius on hyväksyttävä ehkäisymenetelmä. Hedelmällisessä iässä oleville naisille tehdään raskaustesti ennen rapamysiinin antamista, ja heillä on oltava negatiivinen raskaustesti.
  • Älyllinen kyky ymmärtää annetut tiedot ja pystyä noudattamaan tutkimuksen protokollaa ja turvallisuusseurantavaatimuksia tutkijan mielestä.
  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus/suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on diagnosoitu Sturge-Weberin oireyhtymä ilman kasvojen CM:ää.
  • Potilaat, joilla on toinen ihosairaus CM-alueella.
  • Potilaat, jotka levittävät toista paikallista voidetta CM-alueelle.
  • Krooninen hoito systeemisillä steroideilla tai muilla immunosuppressiivisilla aineilla. Potilaat, joilla on hormonaalisia puutteita, voivat saada tarvittaessa fysiologisia tai stressiannoksia steroideja.

  • Potilaat, jotka:

    • sinulla on ollut suuri leikkaus tai merkittävä traumaattinen vamma 2 viikon sisällä tutkimuslääkkeen aloittamisesta;
    • eivät ole toipuneet minkään suuren leikkauksen sivuvaikutuksista (määritelty yleisanestesiaa vaativiksi, mutta jotka eivät sisällä keskuslaskimon sisäänvientiä), tai
    • saattaa vaatia suuren leikkauksen tutkimuksen aikana.
  • Muut pahanlaatuiset kasvaimet viimeisen 3 vuoden aikana, paitsi asianmukaisesti hoidettu kohdunkaulan karsinooma tai ihon tyvi- tai levyepiteelisyöpä.

  • Potilaat, joilla on vakavia ja/tai hallitsemattomia sairauksia tai muita tiloja, jotka voivat vaikuttaa heidän osallistumiseensa tutkimukseen, kuten:

    • New Yorkin sydänliiton luokan III tai IV oireinen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta.
    • epästabiili angina pectoris, oireinen sydämen vajaatoiminta, sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä tutkimuslääkkeen aloittamisesta, vakava hallitsematon sydämen rytmihäiriö tai mikä tahansa muu kliinisesti merkittävä sydänsairaus.
    • vakavasti heikentynyt keuhkojen toiminta.
    • hallitsematon diabetes, joka määritellään seerumin paastoglukoosin ollessa yli 1,5 normaalin ylärajaa.
    • aktiiviset (akuutit tai krooniset) tai hallitsemattomat vakavat infektiot.
    • maksasairaus, kuten kirroosi, krooninen aktiivinen hepatiitti tai krooninen jatkuva hepatiitti.
  • Muu samanaikainen vakava ja/tai hallitsematon lääketieteellinen sairaus, joka voi vaarantaa osallistumisen tutkimukseen (eli hallitsematon diabetes, hallitsematon verenpainetauti, vakava infektio, vakava aliravitsemus, krooninen maksa- tai munuaissairaus, aktiivinen ylemmän ruoansulatuskanavan haavauma).
  • Tunnettu HIV-seropositiivisuus tai tunnettu immuunipuutos.
  • Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät.
  • Potilaat, jotka ovat saaneet aiemmin hoitoa nisäkäskohteen rapamysiinin estäjällä.
  • Lääketieteellisten ohjeiden noudattamatta jättäminen historiassa.
  • Potilaat, jotka eivät halua tai pysty noudattamaan tutkimussuunnitelmaa tai jotka tutkijan näkemyksen mukaan eivät välttämättä pysty noudattamaan tutkimuksen turvallisuusseurantavaatimuksia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Rapamysiini
Paikallinen rapamysiini käytetty kerran päivässä
Lääke: Lääke: Paikallinen rapamysiini

Tämän suostumuslomakkeen allekirjoittamisen jälkeen sinua pyydetään suorittamaan seulontatestejä tai toimenpiteitä, jotta voit selvittää, voitko osallistua tutkimustutkimukseen.

Lääketieteellinen historia, joka sisältää kysymyksiä terveyshistoriastasi, kaikista käyttämistäsi tai aiot ottaa lääkkeistä, kaikista allergioista ja hoidoista, joita olet saanut CM:n takia.

Fyysinen koe, jonka aikana sinulta kysytään mahdollisista ongelmistasi. Lisäksi lääkärisi tarkistaa elintoimintosi (verenpaine, syke, paino ja pituus). Lääkäri arvioi myös suoritustasosi, mikä osoittaa, kuinka paljon sairautesi vaikuttaa aktiivisuustasoosi.

Verikokeet, jotka tehdään sen varmistamiseksi, että hemogrammi-, triglyseridi- ja kolesterolitasosi ovat normaaleja.

Naisille tehdään raskaustesti sen varmistamiseksi, että et ole raskaana. Jos opinnäytetyöt osoittavat, että olet oikeutettu osallistumaan tutkimustutkimukseen, aloitat tutkimushoidon.

Muut nimet:
  • paikallinen rapamysiini 1 %

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta morfologisissa, kromatografisissa ja spektrometrisissa pisteissä viikolla 6
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6
Muuta tulosmittausta
Perustaso, viikko 6
Muutos lähtötasosta morfologisissa, kromatografisissa ja spektrometrisissa pisteissä viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Muuta tulosmittausta
Perustaso, viikko 12
Muutos lähtötasosta morfologisissa, kromatografisissa ja spektrometrisissa pisteissä viikolla 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 18
Muuta tulosmittausta
Lähtötilanne, viikko 18
Histologinen vaste 12 viikon kohdalla.
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Tehokkuusmittaus
12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumat lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Intervention alussa
Intervention alussa
Haittatapahtumat 6 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 6 viikon kuluttua toimenpiteen alkamisesta
6 viikon kuluttua toimenpiteen alkamisesta
Haittatapahtumat 12 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 12 viikon kuluttua toimenpiteen alkamisesta
12 viikon kuluttua toimenpiteen alkamisesta
Haittatapahtumat viikolla 18
Aikaikkuna: 18 viikon kuluttua toimenpiteen alkamisesta
18 viikon kuluttua toimenpiteen alkamisesta
Veren kokonaiskolesterolitaso (mg/dl) lähtötilanteessa.
Aikaikkuna: Intervention alussa
Intervention alussa
Veren kokonaiskolesterolitaso (mg/dl) 6 viikon kohdalla.
Aikaikkuna: 6 viikon kuluttua toimenpiteen alkamisesta
6 viikon kuluttua toimenpiteen alkamisesta
Veren triglyseridipitoisuus (mg/dl) lähtötilanteessa.
Aikaikkuna: Intervention alussa
Intervention alussa
Veren triglyseridipitoisuus (mg/dl) 6 viikon kohdalla.
Aikaikkuna: 6 viikon kuluttua toimenpiteen alkamisesta
6 viikon kuluttua toimenpiteen alkamisesta
Veren hemoglobiinipitoisuus (g/dl) lähtötilanteessa.
Aikaikkuna: Intervention alussa
Intervention alussa
Veren hemoglobiinipitoisuus (g/dl) 6 viikon kohdalla.
Aikaikkuna: 6 viikon kuluttua toimenpiteen alkamisesta
6 viikon kuluttua toimenpiteen alkamisesta
Leukosyyttien veriarvo (solujen määrä/ml) lähtötilanteessa.
Aikaikkuna: Intervention alussa.
Intervention alussa.
Leukosyyttien veriarvo (solujen määrä/ml) 6 viikon kohdalla.
Aikaikkuna: 6 viikon kuluttua toimenpiteen alkamisesta.
6 viikon kuluttua toimenpiteen alkamisesta.
Verihiutaleiden määrä (verihiutalemäärä/ml) lähtötilanteessa.
Aikaikkuna: Intervention alussa.
Intervention alussa.
Rapamysiinin pitoisuus veressä (ng/ml) lähtötilanteessa.
Aikaikkuna: Intervention alussa.
Intervention alussa.
Rapamysiinin pitoisuus veressä (ng/ml) 6 viikon kohdalla.
Aikaikkuna: 6 viikon kuluttua toimenpiteen alkamisesta.
6 viikon kuluttua toimenpiteen alkamisesta.
Verihiutaleiden määrä (verihiutalemäärä/ml) 6 viikon kohdalla.
Aikaikkuna: 6 viikon kuluttua toimenpiteen alkamisesta.
6 viikon kuluttua toimenpiteen alkamisesta.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Clinica Universidad de Navarra, Universidad de Navarra

Tutkijat

  • Päätutkija: Maider Pretel, MD PhD, Clinica Universidad de Navarra
  • Päätutkija: Leyre Aguado, MD PhD, Clinica Universidad de Navarra
  • Päätutkija: Laura Marqués, MD, Clinica Universidad de Navarra

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. tammikuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. syyskuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. joulukuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 18. huhtikuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 6. maaliskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 6. maaliskuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. maaliskuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RSW2011
  • 2010-024078-20 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa