Effekt- og sikkerhetsstudie av aktuell Rapamycin assosiert med Pulsed Dye Laser hos pasienter med Sturge-Weber syndrom (RSW)

Inklusjonskriterier:

• Diagnose: Alle pasienter må ha diagnosekriteriene for Sturge-Weber syndrom.
• Alder: Pasienter må være eldre enn 16 år og under eller lik 21 år på tidspunktet for studiestart.
• Kapillær misdannelse: pasienter må ha CM i ansiktet.
• Utredningsmiddel: Pasienter skal ikke ha fått et forsøksmiddel innen 3 måneder.
• Kvinner med reproduksjonspotensial kan ikke delta med mindre de har samtykket til å bruke en effektiv prevensjonsmetode i løpet av tiden de får studiemedisinen og i 3 måneder etterpå. Avholdenhet er en akseptabel prevensjonsmetode. Kvinner i fertil alder vil få en graviditetstest før administrering av rapamycin og må ha en negativ graviditetstest.
• Intellektuell kapasitet til å forstå informasjonen som er gitt og i stand til å overholde protokollen og kravene til sikkerhetsovervåking i studien etter etterforskerens mening.
• Signert informert samtykke/samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter med diagnose Sturge-Weber syndrom uten ansikts CM.
• Pasienter med en annen kutan sykdom på CM-området.
• Pasienter som skal bruke en annen aktuell krem ​​på CM-området.
• Kronisk behandling med systemiske steroider eller annet immunsuppressivt middel. Pasienter med endokrine mangler kan få fysiologiske eller stressdoser av steroider om nødvendig.

• Pasienter som:

  • har hatt en større operasjon eller betydelig traumatisk skade innen 2 uker etter oppstart av studiemedikamentet;
  • ikke har kommet seg etter bivirkningene av noen større operasjon (definert som å kreve generell anestesi, men unntatt en prosedyre for innsetting av sentral venøs tilgang), eller
  • kan kreve større operasjoner i løpet av studiet.
• Andre maligniteter i løpet av de siste 3 årene bortsett fra tilstrekkelig behandlet karsinom i livmorhalsen eller basal- eller plateepitelkarsinomer i huden.

• Pasienter som har noen alvorlige og/eller ukontrollerte medisinske tilstander eller andre tilstander som kan påvirke deres deltakelse i studien, for eksempel:

  • symptomatisk kongestiv hjertesvikt av New York heart Association klasse III eller IV.
  • ustabil angina pectoris, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, hjerteinfarkt innen 6 måneder etter oppstart av studiemedikamentet, alvorlig ukontrollert hjertearytmi eller annen klinisk signifikant hjertesykdom.
  • alvorlig nedsatt lungefunksjon.
  • ukontrollert diabetes som definert ved fastende serumglukose høyere enn 1,5 øvre normalgrense.
  • aktive (akutte eller kroniske) eller ukontrollerte alvorlige infeksjoner.
  • leversykdom som skrumplever, kronisk aktiv hepatitt eller kronisk vedvarende hepatitt.
• Andre samtidige alvorlige og/eller ukontrollerte medisinske sykdommer som kan kompromittere deltakelse i studien (dvs. ukontrollert diabetes, ukontrollert hypertensjon, alvorlig infeksjon, alvorlig underernæring, kronisk lever- eller nyresykdom, aktiv sårdannelse i øvre GI-kanal).
• En kjent historie med HIV-seropositivitet eller kjent immunsvikt.
• Kvinner som er gravide eller ammer.
• Pasienter som tidligere har fått behandling med en hemmer av pattedyrmålet rapamycin.
• Historie om manglende overholdelse av medisinske regimer.
• Pasienter som ikke vil eller er i stand til å overholde protokollen eller som, etter etterforskerens oppfatning, kanskje ikke er i stand til å overholde kravene til sikkerhetsovervåking i studien.