Sturge-Weber 증후군 환자에서 펄스 염료 레이저와 관련된 국소 Rapamycin의 효능 및 안전성 연구 (RSW)

포함 기준:

• 진단: 모든 환자는 Sturge-Weber 증후군에 대한 진단 기준을 가지고 있어야 합니다.
• 연령: 환자는 연구 참여 시점에 16세 이상 21세 이하여야 합니다.
• 모세혈관 기형: 환자는 얼굴에 CM이 있어야 합니다.
• 연구 약물: 환자는 3개월 이내에 연구 약물을 받은 적이 없어야 합니다.
• 가임 여성은 연구 약물을 받는 동안과 그 후 3개월 동안 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하지 않는 한 참여하지 않을 수 있습니다. 금욕은 허용되는 산아제한 방법입니다. 가임 여성은 라파마이신 투여 전에 임신 테스트를 받게 되며 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다.
• 주어진 정보를 이해할 수 있는 지적 능력과 연구자의 의견에 따라 연구의 프로토콜 및 안전 모니터링 요구 사항을 준수할 수 있는 능력.
• 서명된 정보에 입각한 동의/동의.

제외 기준:

• 안면 CM이 없는 Sturge-Weber 증후군 진단을 받은 환자.
• CM 부위에 다른 피부 질환이 있는 환자.
• CM 부위에 다른 국소 크림을 바를 환자.
• 전신 스테로이드 또는 다른 면역억제제를 사용한 만성 치료. 내분비 결핍 환자는 필요한 경우 생리학적 또는 스트레스 용량의 스테로이드를 투여받을 수 있습니다.

• 다음과 같은 환자:

  • 연구 약물 시작 2주 이내에 대수술 또는 심각한 외상을 입었음;
  • 대수술(전신마취가 필요한 것으로 정의하나 중심정맥관 삽입술은 제외)의 부작용에서 회복되지 않은 자, 또는
  • 연구 과정 동안 대수술이 필요할 수 있습니다.
• 적절하게 치료된 자궁경부 암종 또는 피부의 기저 또는 편평 세포 암종을 제외한 지난 3년 이내의 기타 악성 종양.

• 다음과 같이 연구 참여에 영향을 줄 수 있는 중증 및/또는 통제되지 않는 의학적 상태 또는 기타 상태가 있는 환자:

  • New York Heart Association Class III 또는 IV의 증후성 울혈성 심부전.
  • 불안정 협심증, 증후성 울혈성 심부전, 연구 약물 시작 후 6개월 이내의 심근 경색, 조절되지 않는 심각한 심부정맥 또는 기타 임상적으로 유의한 심장 질환.
  • 심하게 손상된 폐 기능.
  • 정상 상한치의 1.5보다 큰 공복 혈청 포도당으로 정의되는 조절되지 않는 당뇨병.
  • 활동성(급성 또는 만성) 또는 통제되지 않는 중증 감염.
  • 간경화, 만성 활동성 간염 또는 만성 지속성 간염과 같은 간 질환.
• 연구 참여를 손상시킬 수 있는 기타 동시 중증 및/또는 통제되지 않는 의학적 질병(즉, 통제되지 않는 당뇨병, 통제되지 않는 고혈압, 중증 감염, 중증 영양실조, 만성 간 또는 신장 질환, 활동성 상부 위장관 궤양).
• HIV 혈청양성 또는 알려진 면역결핍의 알려진 병력.
• 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성.
• 라파마이신의 포유동물 표적 억제제로 사전 치료를 받은 환자.
• 의료 요법에 대한 비순응 이력.
• 프로토콜을 준수하기를 꺼리거나 준수할 수 없는 환자 또는 연구자의 의견으로는 연구의 안전성 모니터링 요구 사항을 준수할 수 없는 환자.