Исследование эффективности и безопасности рапамицина для местного применения в сочетании с импульсным лазером на красителе у пациентов с синдромом Стерджа-Вебера (RSW)

Критерии включения:

• Диагноз: Все пациенты должны иметь диагностические критерии синдрома Стерджа-Вебера.
• Возраст: возраст пациентов должен быть старше 16 лет и меньше или равен 21 году на момент включения в исследование.
• Капиллярная мальформация: пациенты должны иметь ВМ на лице.
• Исследуемый препарат: пациенты не должны получать исследуемый препарат в течение 3 месяцев.
• Женщины репродуктивного возраста не могут участвовать, если они не дали согласия на использование эффективного метода контрацепции во время приема исследуемого препарата и в течение 3 месяцев после этого. Воздержание является приемлемым методом контроля над рождаемостью. Женщины детородного возраста должны пройти тест на беременность до введения рапамицина и должны иметь отрицательный результат теста на беременность.
• Интеллектуальная способность понимать предоставленную информацию и способность соблюдать протокол и требования мониторинга безопасности исследования, по мнению исследователя.
• Подписанное информированное согласие/согласие.

Критерий исключения:

• Пациенты с диагнозом синдрома Стерджа-Вебера без ВМ лица.
• Пациенты с другим кожным заболеванием в области КМ.
• Пациенты, которые будут наносить другой крем для местного применения на область КМ.
• Длительное лечение системными стероидами или другим иммунодепрессантом. Пациентам с эндокринной недостаточностью при необходимости разрешается прием физиологических или стрессовых доз стероидов.

• Пациенты, которые:

  • перенесли серьезную операцию или серьезную травму в течение 2 недель после начала приема исследуемого препарата;
  • не оправились от побочных эффектов какой-либо серьезной операции (определяемой как требующая общей анестезии, но исключающая процедуру введения центрального венозного доступа), или
  • может потребоваться серьезное хирургическое вмешательство в ходе исследования.
• Другие злокачественные новообразования в течение последних 3 лет, за исключением адекватно леченной карциномы шейки матки или базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи.

• Пациенты с тяжелыми и/или неконтролируемыми заболеваниями или другими состояниями, которые могут повлиять на их участие в исследовании, например:

  • симптоматическая застойная сердечная недостаточность класса III или IV по Нью-Йоркской сердечной ассоциации.
  • нестабильная стенокардия, симптоматическая застойная сердечная недостаточность, инфаркт миокарда в течение 6 месяцев после начала приема исследуемого препарата, серьезная неконтролируемая сердечная аритмия или любое другое клинически значимое сердечное заболевание.
  • резкое нарушение функции легких.
  • неконтролируемый диабет, определяемый по уровню глюкозы в сыворотке крови натощак, превышающему верхнюю границу нормы в 1,5 раза.
  • активные (острые или хронические) или неконтролируемые тяжелые инфекции.
  • заболевания печени, такие как цирроз, хронический активный гепатит или хронический персистирующий гепатит.
• Другие сопутствующие тяжелые и/или неконтролируемые медицинские заболевания, которые могут поставить под угрозу участие в исследовании (например, неконтролируемый диабет, неконтролируемая артериальная гипертензия, тяжелая инфекция, тяжелая недостаточность питания, хронические заболевания печени или почек, активное изъязвление верхних отделов желудочно-кишечного тракта).
• Известная история серопозитивности к ВИЧ или известного иммунодефицита.
• Женщины, которые беременны или кормят грудью.
• Пациенты, ранее получавшие лечение ингибитором мишени рапамицина у млекопитающих.
• История несоблюдения лечебных режимов.
• Пациенты, не желающие или неспособные соблюдать протокол или которые, по мнению исследователя, могут быть не в состоянии соблюдать требования мониторинга безопасности исследования.