Estudo de Eficácia e Segurança da Rapamicina Tópica Associada ao Pulsed Dye Laser em Pacientes com Síndrome de Sturge-Weber (RSW)

Critério de inclusão:

• Diagnóstico: Todos os pacientes devem ter os critérios diagnósticos para a síndrome de Sturge-Weber.
• Idade: os pacientes devem ter mais de 16 anos e menos ou igual a 21 anos de idade no momento da entrada no estudo.
• Malformação capilar: os pacientes devem ter CM na face.
• Medicamento experimental: os pacientes não devem ter recebido um medicamento experimental dentro de 3 meses.
• Mulheres com potencial reprodutivo não podem participar, a menos que tenham concordado em usar um método contraceptivo eficaz durante o período em que estiverem recebendo o medicamento do estudo e por 3 meses a partir de então. A abstinência é um método aceitável de controle de natalidade. As mulheres com potencial para engravidar farão um teste de gravidez antes da administração de rapamicina e devem ter um teste de gravidez negativo.
• Capacidade intelectual para entender as informações fornecidas e capaz de cumprir os requisitos de protocolo e monitoramento de segurança do estudo na opinião do investigador.
• Consentimento informado/consentimento assinado.

Critério de exclusão:

• Pacientes com diagnóstico de síndrome de Sturge-Weber sem MC facial.
• Pacientes com outra doença cutânea na área do MC.
• Pacientes que irão aplicar outro creme tópico na área do MC.
• Tratamento crônico com esteróides sistêmicos ou outro agente imunossupressor. Pacientes com deficiências endócrinas podem receber doses fisiológicas ou de estresse de esteróides, se necessário.

• Pacientes que:

  • tiveram uma grande cirurgia ou lesão traumática significativa dentro de 2 semanas após o início do medicamento do estudo;
  • não se recuperaram dos efeitos colaterais de qualquer cirurgia de grande porte (definida como requerendo anestesia geral, mas excluindo um procedimento para inserção de acesso venoso central), ou
  • pode exigir cirurgia de grande porte durante o curso do estudo.
• Outras neoplasias malignas nos últimos 3 anos, exceto carcinoma do colo do útero adequadamente tratado ou carcinomas de células basais ou escamosas da pele.

• Pacientes com condições médicas graves e/ou não controladas ou outras condições que possam afetar sua participação no estudo, como:

  • insuficiência cardíaca congestiva sintomática de Classe III ou IV da New York Heart Association.
  • angina pectoris instável, insuficiência cardíaca congestiva sintomática, infarto do miocárdio dentro de 6 meses após o início do medicamento do estudo, arritmia cardíaca grave não controlada ou qualquer outra doença cardíaca clinicamente significativa.
  • função pulmonar severamente prejudicada.
  • diabetes não controlada, definida pela glicemia de jejum superior a 1,5 do limite superior do normal.
  • infecções graves ativas (agudas ou crônicas) ou não controladas.
  • doença hepática, como cirrose, hepatite crônica ativa ou hepatite crônica persistente.
• Outra doença médica grave e/ou não controlada concomitante que possa comprometer a participação no estudo (ou seja, diabetes não controlada, hipertensão não controlada, infecção grave, desnutrição grave, doença hepática ou renal crônica, ulceração ativa do trato gastrointestinal superior).
• Uma história conhecida de soropositividade para HIV ou imunodeficiência conhecida.
• Mulheres grávidas ou amamentando.
• Pacientes que receberam tratamento anterior com um inibidor do alvo mamífero da rapamicina.
• Histórico de descumprimento de regimes médicos.
• Pacientes que não desejam ou não podem cumprir o protocolo ou que, na opinião do investigador, podem não ser capazes de cumprir os requisitos de monitoramento de segurança do estudo.