Badanie skuteczności i bezpieczeństwa miejscowego stosowania rapamycyny w połączeniu z impulsowym laserem barwnikowym u pacjentów z zespołem Sturge-Webera (RSW)

Kryteria przyjęcia:

• Diagnoza: Wszyscy pacjenci muszą spełniać kryteria diagnostyczne zespołu Sturge-Webera.
• Wiek: pacjenci muszą mieć więcej niż 16 lat i mniej niż 21 lat w momencie włączenia do badania.
• Malformacja naczyń włosowatych: pacjenci muszą mieć miopatię na twarzy.
• Badany lek: Pacjenci nie mogli otrzymywać badanego leku w ciągu 3 miesięcy.
• Kobiety w wieku rozrodczym nie mogą brać udziału w badaniu, chyba że wyrażą zgodę na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji w czasie przyjmowania badanego leku i przez 3 miesiące po jego zakończeniu. Abstynencja jest akceptowalną metodą kontroli urodzeń. Kobiety w wieku rozrodczym zostaną poddane testowi ciążowemu przed podaniem rapamycyny i muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego.
• Zdolność intelektualna do zrozumienia podanych informacji i zdolność do przestrzegania protokołu i wymagań monitorowania bezpieczeństwa badania w opinii badacza.
• Podpisana świadoma zgoda/zgoda.

Kryteria wyłączenia:

• Pacjenci z rozpoznaniem zespołu Sturge-Webera bez miopatii twarzy.
• Pacjenci z inną chorobą skórną w okolicy CM.
• Pacjenci, którzy będą stosować inny krem ​​do stosowania miejscowego w obszarze CM.
• Przewlekłe leczenie ogólnoustrojowymi steroidami lub innym środkiem immunosupresyjnym. Pacjenci z niedoborami endokrynologicznymi mogą w razie potrzeby otrzymywać fizjologiczne lub stresowe dawki steroidów.

• Pacjenci, którzy:

  • przeszli poważną operację lub poważny uraz w ciągu 2 tygodni od rozpoczęcia przyjmowania badanego leku;
  • nie wyzdrowiały po skutkach ubocznych jakiejkolwiek poważnej operacji (zdefiniowanej jako wymagająca znieczulenia ogólnego, ale z wyłączeniem procedury zakładania dostępu do żyły centralnej) lub
  • może wymagać poważnej operacji w trakcie badania.
• Inne nowotwory złośliwe w ciągu ostatnich 3 lat, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka szyjki macicy lub raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry.

• Pacjenci, u których występują jakiekolwiek poważne i/lub niekontrolowane schorzenia lub inne schorzenia, które mogą mieć wpływ na ich udział w badaniu, takie jak:

  • objawowa zastoinowa niewydolność serca klasy III lub IV według New York Heart Association.
  • niestabilna dusznica bolesna, objawowa zastoinowa niewydolność serca, zawał mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy od rozpoczęcia przyjmowania badanego leku, poważne niekontrolowane zaburzenia rytmu serca lub jakakolwiek inna klinicznie istotna choroba serca.
  • ciężkie upośledzenie czynności płuc.
  • niekontrolowana cukrzyca, zdefiniowana jako stężenie glukozy w surowicy na czczo powyżej 1,5 górnej granicy normy.
  • aktywne (ostre lub przewlekłe) lub niekontrolowane ciężkie zakażenia.
  • choroby wątroby, takie jak marskość wątroby, przewlekłe aktywne zapalenie wątroby lub przewlekłe uporczywe zapalenie wątroby.
• Inna współistniejąca ciężka i/lub niekontrolowana choroba, która mogłaby uniemożliwić udział w badaniu (tj. niekontrolowana cukrzyca, niekontrolowane nadciśnienie, ciężka infekcja, ciężkie niedożywienie, przewlekła choroba wątroby lub nerek, czynne owrzodzenie górnego odcinka przewodu pokarmowego).
• Znana historia seropozytywności HIV lub znany niedobór odporności.
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
• Pacjenci, którzy otrzymali wcześniej leczenie inhibitorem ssaczego celu rapamycyny.
• Historia niezgodności z reżimami lekarskimi.
• Pacjenci, którzy nie chcą lub nie są w stanie zastosować się do protokołu lub, w opinii badacza, mogą nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania.