最近診断された骨髄異形成症候群（MDS）/慢性骨髄単球性白血病（CMML）患者の治療戦略による健康転帰（経過観察、支援、積極的治療）
2020年1月23日 更新者：Celgene
最近、骨髄異形成症候群（MDS）または慢性骨髄単球性白血病（CMML）と診断された患者の通常の臨床診療における進展を、積極的な治療の開始時期に応じて評価するための承認後の観察研究
最近骨髄異形成症候群（MDS）または慢性骨髄単球性白血病（CMML）と診断された患者の、積極的な治療が開始された時期に応じて、通常の臨床診療における進展を評価するための承認後観察研究。
被験者は、スペインの約 50 の血液学施設から募集されます。
調査の概要
詳細な説明
観察的、前向き、承認後の多施設共同研究。
この研究には、MDSまたはCMMLの最近の診断（3か月未満）、即時のアクティブ/サポート治療を受けている患者、または参加している各参加者の通常の臨床診療に従って、観察アプローチ（「待機」）が最初に採用された患者が含まれますサイト。
参加患者の最小追跡期間は、募集から生存が記録されるまでの36か月であり、
- すぐに積極的な治療を開始する患者: データは、3 か月ごとに、または積極的な治療段階でイベントが発生するたびに収集されます。 初期治療療法の最終投与後、データ収集は、患者が医療機関に通う回数に関係なく、治療後のフォローアップ段階で 6 か月ごとに行われ、最長で 36 か月のフォローアップが行われます。積極的な治療の開始から。
- 最初の治療戦略が治療または観察をサポートする患者：研究に含めた日から36か月の最小追跡期間が確立され、6か月ごとまたはイベントが発生するたびにデータが収集されます。患者が診察を受ける回数。 この期間中の MDS (該当する場合は CMML) の治療の必要性はイベントと見なされ、その後、3 か月ごとに、またはアクティブな治療段階全体でイベントが発生するたびにデータが収集されます。 初期治療療法の最終投与後、データ収集は、患者が医療機関に通う回数に関係なく、治療後のフォローアップ段階で 6 か月ごとに行われ、最長で 36 か月のフォローアップが行われます。積極的な治療の開始から。
治療処方の決定が患者を研究に含める決定に影響を与えることなく、患者は連続的に含まれます。 実際、予後が異なる MDS 患者と CMML 患者の存在を確実にするために、次の 3 つのコホートに層別化され、それぞれに即時治療を受ける患者と最初に観察/サポートを選択した患者が含まれます。
- グループ 1: 国際予後スコアリングシステム (IPSS) 1 に基づく低リスクまたは中リスク 1 の MDS の患者。
- グループ 2: IPSS による中間 2 または高リスク MDS の患者。
- グループ 3: 予後指標 CMML 予後スコアリング システム (CPSS) 2 に従って任意のタイプの CMML を有する患者。
50 施設から合計 600 人の患者が募集される予定です。
第一目的：
通常の臨床診療において、MDS または CMML 患者の診断時からの臨床的進展を評価すること。
この研究では、通常の臨床診療条件下でMDSまたはCMMLの診断後に治験責任医師が最初に採用した治療戦略に応じて、イベントフリー生存率（EFS）を評価します。
EFS は、状態 (MDS または CMML) の診断から次のいずれかのイベントの出現までの経過時間として定義されます。
- 病気の進行、または
- 全死因、または
- 初期治療戦略の変更を必要とする臨床的に重大な状態の出現、または
- 治療の中断を必要とする有害事象*の出現。 *これは、アクティブまたはサポート治療を受けている、研究に含まれるすべての患者に適用されます。
副次的な目的:
- 最近 MDS または CMML と診断された患者の人口統計学的、臨床的 (WHO 2008 (5, 19) による MDS または CMML 分類を含む)、および分析的特徴を説明すること。 臨床的特徴には、CIRS-G スケール (高齢者の累積疾患評価尺度)、Della Porta および Malcovatti による SMD の併存疾患評価 (MDS-CI)、20 または通常の臨床ですべての参加施設で使用されるその他の尺度による健康評価が含まれます。練習、およびECOGスケールによる患者のパフォーマンスステータス。
- 臨床的特徴（特定の細胞遺伝学的変化、有害事象など）、年齢、健康状態（CIRS-Gスケール）、ECOGおよびIPSS（IPSS-R）に基づいて、MDSまたはCMML患者に最初に適用された治療戦略を説明するさまざまな初期治療戦略を採用する理由に加えて、CPSS。
- 2006年に修正された骨髄異形成におけるIWG（International Working Group）の反応基準に基づいて、治療に対するMDS / CMMLの反応を分析すること。
時間依存の応答パラメータに基づいて患者の進化を説明する。
- 2006 年に修正された IWG 対応基準による疾患の進行までの時間 (TTP)。
- 急性骨髄芽球性白血病 (AML) への進展 (AML に移行するまでの時間の中央値)。
- 研究への組み入れから追跡調査中のMDSまたはCMMLの進行または死亡が記録されるまでの無増悪生存期間（PFS）を分析すること。
- 該当する場合、疾患の診断日から全死因死亡日まで測定された全生存期間 (OS)。
- 赤血球および血小板輸血への依存の全体的な応答率の評価。
- 通常の臨床診療条件下で投与された治療の耐性プロファイル (安全性) を文書化すること。
- 通常の臨床診療における MDS または CMML の初期治療戦略に関連する医療リソースの使用について説明し、これは財政的に測定することができ、治療する/治療しないオプションと投与されるさまざまな治療レジメンとの間の考えられる違いを調査すること。
- 初期の治療戦略の変更を必要とする臨床的に重要なイベントを説明する (研究の主な目的である EFS を考慮して)。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
503
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Almeria、スペイン、29010
- Complejo Hospitalario Torrecárdenas
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona、スペイン、08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona、スペイン、08003
- Parc de Salut Mar- Hospital del Mar
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Barcelona、スペイン、08907
- Hospital Duran Reynals
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Cádiz、スペイン、11009
- Hospital Universitario Puerta del Mar
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Córdoba、スペイン、14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
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Girona、スペイン、17007
- Hospital Universitari de Girona Josep Trueta
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Ibiza、スペイン、07800
- Hospital Can Misses
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Las Palmas de Gran Canaria、スペイン、35010
- Hospital Universitario de Gran Canaria Doctor Negrin
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Las Palmas de Gran Canaria、スペイン、35016
- CHU-Insular
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León、スペイン、24071
- Hospital de León
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Lugo、スペイン、27003
- Hospital Lucus Augusti
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Madrid、スペイン、28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid、スペイン、28040
- Hospital Clinico San Carlos
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Madrid、スペイン、28031
- Hospital Universitario Infanta Leonor
-
Madrid、スペイン、28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
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Murcia、スペイン、30202
- Hospital General Universitario Santa Lucía
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Málaga、スペイン、29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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Ourense、スペイン、32005
- Complejo Universitario Hospitalario de Ourense
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Oviedo、スペイン、33006
- Hospital Universitario Central de Asturias
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Palma de Mallorca、スペイン、07198
- Hospital Son Llatzer
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Pontevedra、スペイン、36002
- Complejo Hospitalrio Universitario de Pontevedra
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Salamanca、スペイン、37007
- Hospital Universitario Salamanca
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Santander、スペイン、39008
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
Santiago de Compostela、スペイン、15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
-
Segovia、スペイン、40002
- Hospital General de Segovia
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Sevilla、スペイン、41014
- Hospital De Valme
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Sevilla、スペイン、41071
- Hospital Universitario Virgen Macarena
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Soria、スペイン、42005
- Hospital Santa Bárbara
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Valencia、スペイン、46015
- Hospital Arnau de Vilanova
-
Valencia、スペイン、46017
- Hospital Universitario Doctor Peset
-
Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitario La Fe
-
Valencia、スペイン、46010
- Hospital Clínico Universitario Valencia
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Valladolid、スペイン、47012
- Hospital Universitario Río Hortega
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Valladolid、スペイン、47005
- Hospital Clínico Universitario de Valladolid
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Zaragoza、スペイン、50009
- Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa
-
Zaragoza、スペイン、50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
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Alava
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Vitoria、Alava、スペイン、01009
- Hospital Universitario Txagorritxu
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Alicante
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Alzira、Alicante、スペイン、46600
- Hospital Universitario La Ribera
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Barcelona
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Badalona、Barcelona、スペイン、08916
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
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Ciudad Real
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Alcázar de San Juan、Ciudad Real、スペイン、13600
- Complejo Hospitalrio La Mancha Centro
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Cádiz
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Algeciras、Cádiz、スペイン、11207
- Hospital Punta de Europa
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Guipuzcoa
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San Sebastián、Guipuzcoa、スペイン、20008
- Hospital Universitario Donostia
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Madrid
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Alcorcón、Madrid、スペイン、28922
- Hospital Universitario Fundacion Alcorcon
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Getafe、Madrid、スペイン、28905
- Hospital Universitario Getafe
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Murcia
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El Palmar、Murcia、スペイン、30120
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
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Málaga
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Hospital De Antequera、Málaga、スペイン、29200
- Hospital de Antequera
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Marbella、Málaga、スペイン、29603
- Hospital Costa del Sol
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Toledo
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Talavera de la Reina、Toledo、スペイン、45600
- Hospital Nuestra Señora del Prado
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-最近（研究に入る前の最後の3か月以内に）SMDまたはCMMLと診断され、積極的な治療を受けていない患者。
説明
包含基準:
-1. -18歳以上の男性または女性の被験者。 2.研究に参加する前の過去3か月以内にMDSまたはCMMLの診断が文書化されており、治療を受けていない被験者。
3. 署名済みのインフォームド コンセント。
除外基準:
- 1.介入臨床試験に参加している被験者 2.参加に同意しない被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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グループ1
IPSSによる低リスクまたは中リスク1のMDS患者
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上記のように
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グループ 2
IPSSによる中間リスク2のMDS患者
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上記のように
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グループ 3
CPSS による任意のリスク CMML 患者
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上記のように
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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イベントフリーサバイバル
時間枠：積極的な治療の開始から最低36ヶ月のフォローアップ
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病状（MDSまたはCMML）の診断から次のいずれかの事象の出現までに経過した期間：疾患の進行、死亡（すべての原因）、初期治療戦略の変更を必要とする臨床的に重大な状態、治療の中止を必要とする有害事象
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積極的な治療の開始から最低36ヶ月のフォローアップ
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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健康診断/パフォーマンスステータス
時間枠：約3年
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CIRS-G スケール、MDS-CI、ECOG によるベースラインから試験終了までの変化
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約3年
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積極的な治療への反応
時間枠：各患者様の治療終了まで
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進行までの積極的な治療への反応
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各患者様の治療終了まで
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時間依存の応答パラメーターに基づく患者の進化
時間枠：約3年
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進行までの時間、AMLへの進展までの時間（AMLへの変換までの時間の中央値）、無増悪生存期間（研究への組み入れから進行または死亡が記録されるまで）、全生存期間（診断から死亡まで、すべての原因）、全依存率赤血球と血小板輸血について
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約3年
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有害事象
時間枠：約3年
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通常の臨床診療条件下での治療の安全性プロファイルの説明
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約3年
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患者の説明
時間枠：ベースライン
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人口統計学、MDS または CMML の病歴、血液検査、関連する合併症変数
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ベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Montserrat Rafel, RML Advocacy、Celgene Spain
- 主任研究者：Regina Garcia, MD、Hospital Clínico Virgen de la Victoria, Málaga, Spain
- 主任研究者：David Valcárcel, MD、HOSPITAL VALL D'HEBRÓN, Barcelona, Spain
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2012年12月17日
一次修了 (実際)
2015年8月31日
研究の完了 (実際)
2018年12月14日
試験登録日
最初に提出
2014年3月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年3月7日
最初の投稿 (見積もり)
2014年3月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年1月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年1月23日
最終確認日
2020年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NIPMS-CELGENE-SP-006
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