Результаты лечения пациентов с недавно диагностированным миелодиспластическим синдромом (МДС)/хроническим миеломоноцитарным лейкозом (ХММЛ) в зависимости от стратегии лечения (ожидание и наблюдение, поддержка, активное лечение)

Обсервационное, проспективное, пострегистрационное многоцентровое исследование.

В исследование будут включены пациенты с недавним диагнозом МДС или ХММЛ, получающие немедленное активное/поддерживающее лечение или для которых изначально применяется подход наблюдения («подождите и посмотрите») в соответствии с обычной клинической практикой в ​​каждой из участвующих сайт.

Минимальный период наблюдения за пациентом-участником будет составлять 36 месяцев с момента набора до тех пор, пока не будет документально подтверждена выживаемость, различая

1. Пациенты, начинающие немедленное активное лечение: данные будут собираться каждые 3 месяца или каждый раз, когда событие возникает на этапе активного лечения. После введения последней дозы начальной лечебной терапии сбор данных будет происходить каждые 6 месяцев в течение фазы последующего наблюдения после лечения, независимо от количества посещений пациента медицинских приемов, в течение как минимум 36 месяцев наблюдения. от начала активного лечения.
2. Пациенты, для которых первоначальная стратегия лечения заключается в поддерживающем лечении или наблюдении: минимальный период наблюдения 36 месяцев будет установлен с даты включения в исследование со сбором данных каждые 6 месяцев или всякий раз, когда происходит событие, независимо от количества раз пациент посещает врачебный прием. Необходимость лечения МДС (или CMML, если применимо) в течение этого периода будет считаться событием, после чего данные будут собираться каждые 3 месяца или каждый раз, когда событие происходит в течение всей активной фазы лечения. После введения последней дозы начальной лечебной терапии сбор данных будет происходить каждые 6 месяцев в течение фазы последующего наблюдения после лечения, независимо от количества посещений пациента медицинских приемов, в течение как минимум 36 месяцев наблюдения. от начала активного лечения.

Пациенты будут включены последовательно, и решения о назначении лечения не повлияют на решение о включении пациента в исследование. Действительно, чтобы обеспечить наличие пациентов с МДС различного прогноза и пациентов с ХММЛ, включение будет стратифицировано на следующие три когорты, каждая из которых будет включать пациентов, получающих немедленное лечение, и тех, кто первоначально выбрал наблюдение/поддержку:

• Группа 1: пациенты с МДС низкого или среднего риска 1 по Международной прогностической системе оценки (IPSS) 1.
• Группа 2: пациенты с МДС промежуточного-2 или высокого риска по IPSS.
• Группа 3: пациенты с любым типом CMML по индексу прогноза CMML Prognostic Scoring System (CPSS) 2.

Ожидается, что в общей сложности 600 пациентов будут набраны из 50 центров.

Основная цель:

Оценить клиническую эволюцию с момента постановки диагноза у пациентов с МДС или ХММЛ в рамках обычной клинической практики.

В исследовании будет оцениваться бессобытийная выживаемость (EFS) в зависимости от терапевтической стратегии, изначально принятой исследователем после постановки диагноза MDS или CMML в условиях обычной клинической практики.

БСВ определяется как период времени, прошедший между диагнозом состояния (МДС или ХММЛ) и появлением одного из следующих событий:

• Прогрессирование заболевания или
• Смерть от всех причин или
• Появление клинически значимого состояния, требующего изменения первоначальной терапевтической стратегии, или
• Появление нежелательного явления*, требующего приостановки лечения. *Это относится ко всем пациентам, включенным в исследование, находящимся на активном или поддерживающем лечении.

Второстепенные цели:

1. Описать демографические, клинические (включая классификацию МДС или ХММЛ в соответствии с ВОЗ 2008 г. (5, 19)) и аналитические характеристики пациентов, которым недавно был поставлен диагноз МДС или ХММЛ. Клинические характеристики включают оценку состояния здоровья по шкале CIRS-G (кумулятивная шкала оценки заболеваний для гериатрии), оценку сопутствующей патологии SMD (MDS-CI) по Della Porta и Malcovatti, 20 или другую шкалу, используемую во всех участвующих учреждениях в нормальных клинических условиях. практике и функциональном состоянии пациента по шкале ECOG.
2. Описать терапевтические стратегии, первоначально применявшиеся для пациентов с МДС или ХММЛ, на основе клинических характеристик (специфические цитогенетические изменения, нежелательные явления и т. д.), возраста, состояния здоровья (шкала CIRS-G), ECOG и IPSS (IPSS-R) или CPSS, в дополнение к причинам принятия различных первоначальных терапевтических стратегий.
3. Проанализировать реакцию МДС/ХММЛ на лечение на основе критериев ответа IWG (Международной рабочей группы) при миелодисплазии, модифицированных в 2006 г.

4. Описать эволюцию пациента на основе параметров ответа, зависящих от времени.

   • Время до прогрессирования заболевания (TTP) в соответствии с критериями ответа IWG, измененными в 2006 г.
   • Эволюция в острый миелобластный лейкоз (ОМЛ) (среднее время до трансформации в ОМЛ).
   • Проанализировать выживаемость без прогрессирования (ВБП) с момента включения в исследование до документально подтвержденного прогрессирования МДС или ХММЛ или смерти во время последующего наблюдения.
   • Общая выживаемость (ОВ), измеряемая с даты постановки диагноза заболевания до даты смерти от всех причин, где это применимо.
   • Оценка общей скорости ответа на зависимость от переливаний эритроцитов и тромбоцитов.
5. Задокументировать профиль переносимости (безопасность) лечения, проводимого в условиях обычной клинической практики.
6. Описать использование ресурсов здравоохранения, связанных с начальной терапевтической стратегией МДС или ХММЛ в обычной клинической практике, которая может быть оценена в финансовом отношении, и изучить возможные различия как между вариантами лечения/не лечения, так и между различными применяемыми терапевтическими схемами.
7. Описать клинически значимые события, требующие изменения исходной терапевтической стратегии (с учетом БСВ, основной цели исследования).