Zdravotní výsledky pacientů s nedávno diagnostikovaným myelodysplastickým syndromem (MDS)/chronickou myelomonocytární leukémií (CMML) v závislosti na léčebné strategii (čekejte a uvidíte, podpora, aktivní léčba)
23. ledna 2020 aktualizováno: Celgene
Postregistrační observační studie k posouzení vývoje v běžné klinické praxi pacientů s nedávnou diagnózou myelodysplastického syndromu (MDS) nebo chronické myelomonocytární leukémie (CMML), v závislosti na době zahájení aktivní léčby
Postregistrační observační studie k posouzení vývoje v běžné klinické praxi pacientů s nedávno diagnostikovaným myelodysplastickým syndromem (MDS) nebo chronickou myelomonocytární leukémií (CMML) v závislosti na okamžiku zahájení aktivní léčby.
Subjekty se budou rekrutovat z přibližně 50 hematologických pracovišť ve Španělsku.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Detailní popis
Observační, prospektivní, poregistrační multicentrická studie.
Studie bude zahrnovat pacienty s nedávnou diagnózou (< 3 měsíce) MDS nebo CMML, kteří dostávají okamžitou aktivní/podpůrnou léčbu nebo u kterých je zpočátku přijat pozorovací přístup („čekejte a uvidíte“), podle běžné klinické praxe v každé zúčastněné místo.
Minimální doba sledování zúčastněného pacienta bude 36 měsíců od náboru, dokud nebude možné zdokumentovat přežití, s rozlišením mezi
- Pacienti zahajující okamžitou aktivní léčbu: údaje budou shromažďovány každé 3 měsíce nebo pokaždé, když dojde k události během fáze aktivní léčby. Po poslední dávce úvodní léčebné terapie bude sběr dat probíhat každých 6 měsíců během fáze sledování po léčbě, bez ohledu na to, kolikrát pacient navštěvuje lékařské schůzky, až po dobu minimálně 36 měsíců. od zahájení aktivní léčby.
- Pacienti, u kterých je počáteční léčebnou strategií podpůrná léčba nebo pozorování: od data zařazení do studie bude stanovena minimální doba sledování 36 měsíců se sběrem dat každých 6 měsíců nebo kdykoli dojde k události, bez ohledu na počet kolikrát se pacient dostaví k lékařskému vyšetření. Potřeba léčby MDS (případně CMML) během tohoto období bude považována za událost, po níž budou data sbírána každé 3 měsíce nebo pokaždé, když dojde k události během celé aktivní fáze léčby. Po poslední dávce úvodní léčebné terapie bude sběr dat probíhat každých 6 měsíců během fáze sledování po léčbě, bez ohledu na to, kolikrát pacient navštěvuje lékařské schůzky, až po dobu minimálně 36 měsíců. od zahájení aktivní léčby.
Pacienti budou zařazováni postupně, aniž by rozhodnutí o předepisování léčby ovlivňovala rozhodnutí zařadit pacienta do studie. Aby byla zajištěna přítomnost pacientů s MDS různých prognóz a pacientů s CMML, bude zařazení rozděleno do následujících tří kohort, z nichž každá bude zahrnovat pacienty, kteří dostávají okamžitou léčbu, a ty, kteří se původně rozhodli pro pozorování/podporu:
- Skupina 1: Pacienti s MDS s nízkým nebo středním rizikem 1 podle Mezinárodního prognostického skórovacího systému (IPSS) 1.
- Skupina 2: Pacienti se středním-2 nebo vysokým rizikem MDS podle IPSS.
- Skupina 3: Pacienti s jakýmkoli typem CMML podle prognostického indexu CMML Prognostic Scoring System (CPSS) 2.
Očekává se, že bude přijato celkem 600 pacientů z 50 pracovišť.
Primární cíl:
Posoudit klinický vývoj od okamžiku diagnózy u pacientů s MDS nebo CMML v rámci běžné klinické praxe.
Studie bude hodnotit přežití bez příznaků (EFS) v závislosti na terapeutické strategii původně přijaté zkoušejícím po diagnóze MDS nebo CMML za podmínek běžné klinické praxe.
EFS je definována jako doba, která uplynula mezi diagnózou stavu (MDS nebo CMML) a objevením se jedné z následujících událostí:
- Progrese onemocnění, popř
- Smrt ze všech příčin, popř
- Objevení se klinicky významného stavu vyžadujícího změnu počáteční terapeutické strategie, popř
- Objevení se nežádoucí příhody* vyžadující přerušení léčby. *To platí pro všechny pacienty zařazené do studie, v aktivní nebo podpůrné léčbě.
Sekundární cíle:
- Popsat demografické, klinické (včetně klasifikace MDS nebo CMML podle WHO 2008 (5, 19)) a analytické charakteristiky pacientů s nedávno diagnostikovaným MDS nebo CMML. Klinické charakteristiky zahrnují hodnocení zdraví podle stupnice CIRS-G (Cumulative Illness Rating Scale for Geriatrics), hodnocení komorbidity pro SMD (MDS-CI) od Della Porta a Malcovattiho, 20 nebo jinou stupnici používanou na všech zúčastněných místech v normální klinické praxi. praxe a výkonnostního stavu pacienta podle stupnice ECOG.
- Popsat terapeutické strategie původně aplikované u pacientů s MDS nebo CMML na základě klinických charakteristik (specifické cytogenetické změny, nežádoucí účinky atd.), věku, zdravotního stavu (škála CIRS-G), ECOG a IPSS (IPSS-R) popř. CPSS, kromě důvodů pro přijetí různých počátečních terapeutických strategií.
- Analyzovat odpověď MDS/CMML na léčbu na základě kritérií odpovědi IWG (International Working Group) u myelodysplazie, upraveného v roce 2006.
Popsat vývoj pacienta na základě parametrů časově závislé odpovědi.
- Doba do progrese onemocnění (TTP) podle kritérií reakce IWG upravených v roce 2006.
- Vývoj k akutní myeloblastické leukémii (AML) (střední doba do transformace na AML).
- Analyzovat přežití bez progrese (PFS) od zařazení do studie do dokumentované progrese MDS nebo CMML nebo úmrtí během sledování.
- Celkové přežití (OS) měřené od data diagnózy onemocnění do data úmrtí ze všech příčin, kde je to vhodné.
- Hodnocení celkové míry odezvy závislosti na transfuzích červených krvinek a krevních destiček.
- Dokumentovat profil tolerance (bezpečnost) léčby podávané za podmínek běžné klinické praxe.
- Popsat využití zdrojů zdravotní péče související s počáteční terapeutickou strategií pro MDS nebo CMML v běžné klinické praxi, které lze finančně měřit, a prozkoumat možné rozdíly mezi možností léčit/neléčit a různými podávanými terapeutickými režimy.
- Popsat klinicky významné události vyžadující změnu počáteční terapeutické strategie (počítání pro EFS, primární cíl studie).
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
503
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Almeria, Španělsko, 29010
- Complejo Hospitalario Torrecardenas
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Španělsko, 08025
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Španělsko, 08003
- Parc de Salut Mar- Hospital del Mar
-
Barcelona, Španělsko, 08907
- Hospital Duran Reynals
-
Cádiz, Španělsko, 11009
- Hospital Universitario Puerta del Mar
-
Córdoba, Španělsko, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofía
-
Girona, Španělsko, 17007
- Hospital Universitari de Girona Josep Trueta
-
Ibiza, Španělsko, 07800
- Hospital Can Misses
-
Las Palmas de Gran Canaria, Španělsko, 35010
- Hospital Universitario de Gran Canaria Doctor Negrin
-
Las Palmas de Gran Canaria, Španělsko, 35016
- CHU-Insular
-
León, Španělsko, 24071
- Hospital de Leon
-
Lugo, Španělsko, 27003
- Hospital Lucus Augusti
-
Madrid, Španělsko, 28034
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
Madrid, Španělsko, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, Španělsko, 28031
- Hospital Universitario Infanta Leonor
-
Madrid, Španělsko, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
-
Murcia, Španělsko, 30202
- Hospital General Universitario Santa Lucía
-
Málaga, Španělsko, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
Ourense, Španělsko, 32005
- Complejo Universitario Hospitalario de Ourense
-
Oviedo, Španělsko, 33006
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
Palma de Mallorca, Španělsko, 07198
- Hospital Son Llatzer
-
Pontevedra, Španělsko, 36002
- Complejo Hospitalrio Universitario de Pontevedra
-
Salamanca, Španělsko, 37007
- Hospital Universitario Salamanca
-
Santander, Španělsko, 39008
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
Santiago de Compostela, Španělsko, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
-
Segovia, Španělsko, 40002
- Hospital General de Segovia
-
Sevilla, Španělsko, 41014
- Hospital De Valme
-
Sevilla, Španělsko, 41071
- Hospital Universitario Virgen Macarena
-
Soria, Španělsko, 42005
- Hospital Santa Bárbara
-
Valencia, Španělsko, 46015
- Hospital Arnau de Vilanova
-
Valencia, Španělsko, 46017
- Hospital Universitario Doctor Peset
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Hospital Universitario la Fe
-
Valencia, Španělsko, 46010
- Hospital Clínico Universitario Valencia
-
Valladolid, Španělsko, 47012
- Hospital Universitario Rio Hortega
-
Valladolid, Španělsko, 47005
- Hospital Clínico Universitario de Valladolid
-
Zaragoza, Španělsko, 50009
- Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa
-
Zaragoza, Španělsko, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
Alava
-
Vitoria, Alava, Španělsko, 01009
- Hospital Universitario Txagorritxu
-
-
Alicante
-
Alzira, Alicante, Španělsko, 46600
- Hospital Universitario La Ribera
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Španělsko, 08916
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
-
-
Ciudad Real
-
Alcázar de San Juan, Ciudad Real, Španělsko, 13600
- Complejo Hospitalrio La Mancha Centro
-
-
Cádiz
-
Algeciras, Cádiz, Španělsko, 11207
- Hospital Punta de Europa
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastián, Guipuzcoa, Španělsko, 20008
- Hospital Universitario Donostia
-
-
Madrid
-
Alcorcón, Madrid, Španělsko, 28922
- Hospital Universitario Fundación Alcorcón
-
Getafe, Madrid, Španělsko, 28905
- Hospital Universitario Getafe
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Španělsko, 30120
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
Málaga
-
Hospital De Antequera, Málaga, Španělsko, 29200
- Hospital de Antequera
-
Marbella, Málaga, Španělsko, 29603
- Hospital Costa del Sol
-
-
Toledo
-
Talavera de la Reina, Toledo, Španělsko, 45600
- Hospital Nuestra Señora del Prado
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti nedávno diagnostikovaní (během posledních 3 měsíců před vstupem do studie) SMD nebo CMML, naivní k aktivní léčbě.
Popis
Kritéria pro zařazení:
-1. Mužské nebo ženské subjekty ve věku 18 let nebo starší. 2. Subjekty s dokumentovanou diagózou MDS nebo CMML během posledních 3 měsíců před vstupem do studie a naivní k léčbě.
3. Podepsaný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- 1. Subjekty účastnící se intervenčního klinického hodnocení 2. Subjekty, které nesouhlasí s účastí.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Skupina 1
Pacienti s MDS s nízkým nebo středním rizikem 1 podle IPSS
|
Jak je popsáno výše
|
|
Skupina 2
Pacienti s MDS se středním rizikem 2 podle IPSS
|
Jak je popsáno výše
|
|
Skupina 3
Jakékoli riziko pacientů s CMML podle CPSS
|
Jak je popsáno výše
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přežití zdarma
Časové okno: Až minimálně 36 měsíců sledování od zahájení aktivní léčby
|
Časové období, které uplynulo mezi diagnózou stavu (MDS nebo CMML) a objevením se jedné z příhod: progrese onemocnění, úmrtí (všechny příčiny), klinicky významný stav vyžadující změnu počáteční terapeutické strategie, nežádoucí příhoda vyžadující přerušení léčby
|
Až minimálně 36 měsíců sledování od zahájení aktivní léčby
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posouzení zdraví/stav výkonu
Časové okno: Přibližně 3 roky
|
Změny od výchozího stavu do konce studie podle stupnice CIRS-G, MDS-CI, ECOG
|
Přibližně 3 roky
|
|
Reakce na aktivní léčbu
Časové okno: Až do konce léčby pro každého pacienta
|
Reakce na aktivní léčbu až do progrese
|
Až do konce léčby pro každého pacienta
|
|
Vývoj pacienta založený na parametrech odezvy závislých na čase
Časové okno: Přibližně 3 roky
|
Doba do progrese, doba do evoluce do AML (střední doba do transformace na AML), Přežití bez progrese (od zařazení do studie po zdokumentovanou progresi nebo smrt), Celkové přežití (od diagnózy po smrt, všechny příčiny), Celková míra závislosti na červené krvinky a transfuzi krevních destiček
|
Přibližně 3 roky
|
|
Nežádoucí příhody
Časové okno: Přibližně 3 roky
|
Popis bezpečnostního profilu léčby za podmínek běžné klinické praxe
|
Přibližně 3 roky
|
|
Popis pacienta
Časové okno: Základní linie
|
Demografie, klinická anamnéza MDS nebo CMML, krevní test, relevantní proměnné komorbidit
|
Základní linie
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Montserrat Rafel, RML Advocacy, Celgene Spain
- Vrchní vyšetřovatel: Regina Garcia, MD, Hospital Clínico Virgen de la Victoria, Málaga, Spain
- Vrchní vyšetřovatel: David Valcárcel, MD, HOSPITAL VALL D'HEBRÓN, Barcelona, Spain
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. prosince 2012
Primární dokončení (Aktuální)
31. srpna 2015
Dokončení studie (Aktuální)
14. prosince 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. března 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. března 2014
První zveřejněno (Odhad)
13. března 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. ledna 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. ledna 2020
Naposledy ověřeno
1. ledna 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Choroba
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Prekancerózní stavy
- Myelodysplastická-myeloproliferativní onemocnění
- Leukémie, myeloidní
- Syndrom
- Myelodysplastické syndromy
- Leukémie
- Preleukémie
- Leukémie, myelomonocytární, chronická
- Leukémie, myelomonocytární, juvenilní
Další identifikační čísla studie
- NIPMS-CELGENE-SP-006
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .