Wyniki zdrowotne niedawno zdiagnozowanych pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS)/przewlekłą białaczką mielomonocytową (CMML) w zależności od strategii leczenia (poczekaj i zobacz, wsparcie, aktywne leczenie)
23 stycznia 2020 zaktualizowane przez: Celgene
Badanie obserwacyjne po wydaniu pozwolenia w celu oceny zmian w normalnej praktyce klinicznej pacjentów z niedawno rozpoznanym zespołem mielodysplastycznym (MDS) lub przewlekłą białaczką mielomonocytową (CMML), w zależności od czasu rozpoczęcia aktywnego leczenia
Badanie obserwacyjne po wydaniu pozwolenia, mające na celu ocenę zmian w normalnej praktyce klinicznej pacjentów, u których niedawno zdiagnozowano zespół mielodysplastyczny (MDS) lub przewlekłą białaczkę mielomonocytową (CMML), w zależności od momentu rozpoczęcia aktywnego leczenia.
Pacjenci będą rekrutowani z około 50 ośrodków hematologicznych w Hiszpanii.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Szczegółowy opis
Obserwacyjne, prospektywne, wieloośrodkowe badanie porejestracyjne.
Badanie obejmie pacjentów z niedawną diagnozą (< 3 miesięcy) MDS lub CMML, otrzymujących natychmiastowe leczenie aktywne/podtrzymujące lub u których początkowo przyjęto podejście obserwacyjne („poczekaj i zobacz”), zgodnie z normalną praktyką kliniczną w każdym uczestniczącym strona.
Minimalny okres obserwacji pacjenta biorącego udział w badaniu wyniesie 36 miesięcy od rekrutacji do czasu udokumentowania przeżycia, z rozróżnieniem między
- Pacjenci rozpoczynający natychmiastowe aktywne leczenie: dane będą zbierane co 3 miesiące lub za każdym razem, gdy wystąpi zdarzenie w fazie aktywnego leczenia. Po podaniu ostatniej dawki terapii wstępnej zbieranie danych będzie odbywać się co 6 miesięcy w okresie obserwacji po leczeniu, niezależnie od tego, ile razy pacjent zgłasza się na wizyty lekarskie, aż do minimum 36-miesięcznej obserwacji od początku aktywnego leczenia.
- Pacjenci, dla których wstępną strategią leczenia jest leczenie wspomagające lub obserwacja: minimalny okres obserwacji 36 miesięcy zostanie ustalony od daty włączenia do badania, z gromadzeniem danych co 6 miesięcy lub w przypadku wystąpienia zdarzenia, niezależnie od liczby razy pacjent zgłasza się na wizytę lekarską. Konieczność leczenia MDS (o CMML, jeśli dotyczy) w tym okresie będzie uważana za zdarzenie, po którym dane będą gromadzone co 3 miesiące lub za każdym razem, gdy wystąpi zdarzenie podczas całej aktywnej fazy leczenia. Po podaniu ostatniej dawki terapii wstępnej zbieranie danych będzie odbywać się co 6 miesięcy w okresie obserwacji po leczeniu, niezależnie od tego, ile razy pacjent zgłasza się na wizyty lekarskie, aż do minimum 36-miesięcznej obserwacji od początku aktywnego leczenia.
Pacjenci będą włączani kolejno, a decyzje dotyczące przepisywania leków nie będą miały wpływu na decyzję o włączeniu pacjenta do badania. Rzeczywiście, aby zapewnić obecność pacjentów z MDS o różnych rokowaniach i pacjentów z CMML, włączenie zostanie podzielone na następujące trzy kohorty, z których każda będzie obejmować pacjentów otrzymujących natychmiastowe leczenie i tych, którzy początkowo zdecydują się na obserwację/wsparcie:
- Grupa 1: Pacjenci z MDS niskiego lub pośredniego ryzyka 1 zgodnie z International Prognostic Scoring System (IPSS) 1.
- Grupa 2: Pacjenci z MDS pośredniego-2 lub wysokiego ryzyka według IPSS.
- Grupa 3: Pacjenci z dowolnym typem CMML według wskaźnika rokowania CMML Prognostic Scoring System (CPSS) 2.
Oczekuje się, że z 50 ośrodków zostanie zrekrutowanych łącznie 600 pacjentów.
Podstawowy cel:
Aby ocenić ewolucję kliniczną od momentu rozpoznania u pacjentów z MDS lub CMML, w ramach normalnej praktyki klinicznej.
Badanie oceni przeżycie wolne od zdarzeń (EFS) w zależności od strategii terapeutycznej początkowo przyjętej przez badacza po rozpoznaniu MDS lub CMML w normalnych warunkach praktyki klinicznej.
EFS definiuje się jako czas, jaki upłynął między rozpoznaniem choroby (MDS lub CMML) a wystąpieniem jednego z następujących zdarzeń:
- Postęp choroby lub
- Śmierć z jakiejkolwiek przyczyny lub
- Pojawienie się istotnego klinicznie stanu wymagającego zmiany początkowej strategii terapeutycznej lub
- Wystąpienie zdarzenia niepożądanego* wymagającego przerwania leczenia. *Dotyczy to wszystkich pacjentów włączonych do badania, w trakcie leczenia aktywnego lub wspomagającego.
Cele drugorzędne:
- Opisanie charakterystyki demograficznej, klinicznej (w tym klasyfikacji MDS lub CMML według WHO 2008 (5, 19)) i analitycznej pacjentów, u których niedawno zdiagnozowano MDS lub CMML. Charakterystyka kliniczna obejmuje ocenę stanu zdrowia zgodnie ze skalą CIRS-G (Cumulative Illness Rating Scale for Geriatrics), ocenę współwystępowania SMD (MDS-CI) według Della Porta i Malcovatti, 20 lub inną skalę stosowaną we wszystkich uczestniczących ośrodkach w normalnych warunkach klinicznych praktyki i stan sprawności pacjenta według skali ECOG.
- Opisanie strategii terapeutycznych zastosowanych pierwotnie u pacjentów z MDS lub CMML w oparciu o charakterystykę kliniczną (specyficzne zmiany cytogenetyczne, zdarzenia niepożądane itp.), wiek, stan zdrowia (skala CIRS-G), ECOG i IPSS (IPSS-R) lub CPSS, oprócz powodów przyjęcia różnych początkowych strategii terapeutycznych.
- Analiza odpowiedzi MDS/CMML na leczenie w oparciu o kryteria odpowiedzi IWG (International Working Group) w mielodysplazji, zmodyfikowane w 2006 roku.
Aby opisać ewolucję pacjenta na podstawie parametrów odpowiedzi zależnych od czasu.
- Czas do progresji choroby (TTP) zgodnie z kryteriami odpowiedzi IWG zmodyfikowanymi w 2006 r.
- Ewolucja do ostrej białaczki mieloblastycznej (AML) (mediana czasu do przekształcenia w AML).
- Analiza przeżycia wolnego od progresji (PFS) od włączenia do badania do udokumentowanej progresji MDS lub CMML lub zgonu podczas obserwacji.
- Całkowite przeżycie (OS) mierzone od daty rozpoznania choroby do daty zgonu z dowolnej przyczyny, jeśli dotyczy.
- Ocena ogólnego wskaźnika odpowiedzi w zależności od transfuzji krwinek czerwonych i płytek krwi.
- Dokumentowanie profilu tolerancji (bezpieczeństwa) leczenia stosowanego w normalnych warunkach praktyki klinicznej.
- Opisanie wykorzystania zasobów opieki zdrowotnej związanych ze wstępną strategią terapeutyczną MDS lub CMML w normalnej praktyce klinicznej, które można zmierzyć finansowo, oraz zbadanie możliwych różnic zarówno między opcją leczenia/nie leczenia, jak i różnymi stosowanymi schematami terapeutycznymi.
- Opisanie istotnych klinicznie zdarzeń wymagających zmiany początkowej strategii terapeutycznej (liczenie EFS, główny cel badania).
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
503
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Almeria, Hiszpania, 29010
- Complejo Hospitalario Torrecárdenas
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Hiszpania, 08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Hiszpania, 08003
- Parc de Salut Mar- Hospital del Mar
-
Barcelona, Hiszpania, 08907
- Hospital Duran Reynals
-
Cádiz, Hiszpania, 11009
- Hospital Universitario Puerta del Mar
-
Córdoba, Hiszpania, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
Girona, Hiszpania, 17007
- Hospital Universitari de Girona Josep Trueta
-
Ibiza, Hiszpania, 07800
- Hospital Can Misses
-
Las Palmas de Gran Canaria, Hiszpania, 35010
- Hospital Universitario de Gran Canaria Doctor Negrin
-
Las Palmas de Gran Canaria, Hiszpania, 35016
- CHU-Insular
-
León, Hiszpania, 24071
- Hospital de León
-
Lugo, Hiszpania, 27003
- Hospital Lucus Augusti
-
Madrid, Hiszpania, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Hiszpania, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, Hiszpania, 28031
- Hospital Universitario Infanta Leonor
-
Madrid, Hiszpania, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
-
Murcia, Hiszpania, 30202
- Hospital General Universitario Santa Lucía
-
Málaga, Hiszpania, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
Ourense, Hiszpania, 32005
- Complejo Universitario Hospitalario de Ourense
-
Oviedo, Hiszpania, 33006
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
Palma de Mallorca, Hiszpania, 07198
- Hospital Son Llatzer
-
Pontevedra, Hiszpania, 36002
- Complejo Hospitalrio Universitario de Pontevedra
-
Salamanca, Hiszpania, 37007
- Hospital Universitario Salamanca
-
Santander, Hiszpania, 39008
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
Santiago de Compostela, Hiszpania, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
-
Segovia, Hiszpania, 40002
- Hospital General de Segovia
-
Sevilla, Hiszpania, 41014
- Hospital De Valme
-
Sevilla, Hiszpania, 41071
- Hospital Universitario Virgen Macarena
-
Soria, Hiszpania, 42005
- Hospital Santa Bárbara
-
Valencia, Hiszpania, 46015
- Hospital Arnau de Vilanova
-
Valencia, Hiszpania, 46017
- Hospital Universitario Doctor Peset
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Hospital Universitario La Fe
-
Valencia, Hiszpania, 46010
- Hospital Clínico Universitario Valencia
-
Valladolid, Hiszpania, 47012
- Hospital Universitario Río Hortega
-
Valladolid, Hiszpania, 47005
- Hospital Clínico Universitario de Valladolid
-
Zaragoza, Hiszpania, 50009
- Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa
-
Zaragoza, Hiszpania, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
Alava
-
Vitoria, Alava, Hiszpania, 01009
- Hospital Universitario Txagorritxu
-
-
Alicante
-
Alzira, Alicante, Hiszpania, 46600
- Hospital Universitario La Ribera
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Hiszpania, 08916
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
-
-
Ciudad Real
-
Alcázar de San Juan, Ciudad Real, Hiszpania, 13600
- Complejo Hospitalrio La Mancha Centro
-
-
Cádiz
-
Algeciras, Cádiz, Hiszpania, 11207
- Hospital Punta de Europa
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastián, Guipuzcoa, Hiszpania, 20008
- Hospital Universitario Donostia
-
-
Madrid
-
Alcorcón, Madrid, Hiszpania, 28922
- Hospital Universitario Fundacion Alcorcon
-
Getafe, Madrid, Hiszpania, 28905
- Hospital Universitario Getafe
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Hiszpania, 30120
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
Málaga
-
Hospital De Antequera, Málaga, Hiszpania, 29200
- Hospital de Antequera
-
Marbella, Málaga, Hiszpania, 29603
- Hospital Costa del Sol
-
-
Toledo
-
Talavera de la Reina, Toledo, Hiszpania, 45600
- Hospital Nuestra Señora del Prado
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci, u których niedawno zdiagnozowano (w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed włączeniem do badania) SMD lub CMML, którzy nie byli wcześniej leczeni.
Opis
Kryteria przyjęcia:
-1. Mężczyźni lub kobiety w wieku 18 lat lub starsi. 2. Pacjenci z udokumentowaną diagnozą MDS lub CMML w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed włączeniem do badania i nieleczeni wcześniej.
3. Podpisana świadoma zgoda.
Kryteria wyłączenia:
- 1. Osoby biorące udział w interwencyjnym badaniu klinicznym 2. Osoby, które nie wyrażają zgody na udział.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Grupa 1
Pacjenci z MDS niskiego lub pośredniego 1 ryzyka według IPSS
|
Jak opisano powyżej
|
|
Grupa 2
Pacjenci z MDS o średnim ryzyku 2 według IPSS
|
Jak opisano powyżej
|
|
Grupa 3
Jakiekolwiek ryzyko pacjentów z CMML według CPSS
|
Jak opisano powyżej
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wydarzenie darmowe przetrwanie
Ramy czasowe: Do minimum 36 miesięcy obserwacji od rozpoczęcia aktywnego leczenia
|
Okres czasu, jaki upłynął od rozpoznania choroby (MDS lub CMML) do wystąpienia jednego ze zdarzeń: progresja choroby, zgon (z wszystkich przyczyn), klinicznie istotny stan wymagający zmiany początkowej strategii terapeutycznej, zdarzenie niepożądane wymagające przerwania leczenia
|
Do minimum 36 miesięcy obserwacji od rozpoczęcia aktywnego leczenia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena stanu zdrowia / stan wydajności
Ramy czasowe: Około 3 lata
|
Zmiany od punktu początkowego do końca badania według skali CIRS-G, MDS-CI, ECOG
|
Około 3 lata
|
|
Odpowiedź na aktywne leczenie
Ramy czasowe: Do końca leczenia dla każdego pacjenta
|
Odpowiedź na aktywne leczenie aż do progresji
|
Do końca leczenia dla każdego pacjenta
|
|
Ewolucja pacjentów oparta na parametrach odpowiedzi zależnych od czasu
Ramy czasowe: Około 3 lata
|
Czas do progresji, czas do ewolucji do AML (mediana czasu do przekształcenia w AML), przeżycie wolne od progresji (od włączenia do badania do udokumentowanej progresji lub zgonu), przeżycie całkowite (od diagnozy do zgonu, wszystkie przyczyny), ogólny wskaźnik uzależnienia krwinek czerwonych i transfuzji płytek krwi
|
Około 3 lata
|
|
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Około 3 lata
|
Opis profilu bezpieczeństwa leczenia w normalnych warunkach praktyki klinicznej
|
Około 3 lata
|
|
Opis pacjenta
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Demografia, historia kliniczna MDS lub CMML, badanie krwi, istotne zmienne dotyczące chorób współistniejących
|
Linia bazowa
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Montserrat Rafel, RML Advocacy, Celgene Spain
- Główny śledczy: Regina Garcia, MD, Hospital Clínico Virgen de la Victoria, Málaga, Spain
- Główny śledczy: David Valcárcel, MD, HOSPITAL VALL D'HEBRÓN, Barcelona, Spain
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
17 grudnia 2012
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
31 sierpnia 2015
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
14 grudnia 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 marca 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 marca 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
13 marca 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
27 stycznia 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 stycznia 2020
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory
- Choroba
- Choroby szpiku kostnego
- Choroby hematologiczne
- Stany przedrakowe
- Choroby mielodysplastyczno-mieloproliferacyjne
- Białaczka, mieloidalna
- Zespół
- Zespoły mielodysplastyczne
- Białaczka
- Stan przedbiałaczkowy
- Białaczka, mielomonocytowa, przewlekła
- Białaczka, mielomonocytowa, młodzieńcza
Inne numery identyfikacyjne badania
- NIPMS-CELGENE-SP-006
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .