Resultados de salud de pacientes con síndrome mielodisplásico (MDS)/leucemia mielomonocítica crónica (CMML) recientemente diagnosticados según la estrategia de tratamiento (esperar y observar, apoyo, tratamiento activo)

Estudio multicéntrico, observacional, prospectivo, posautorización.

El estudio incluirá pacientes con un diagnóstico reciente (< 3 meses) de SMD o LMMC, que reciban tratamiento activo/de apoyo inmediato o para los que se adopte inicialmente un enfoque de observación ("esperar y ver"), según la práctica clínica habitual en cada participante. sitio.

El periodo mínimo de seguimiento de un paciente participante será de 36 meses desde el reclutamiento, hasta que se pueda documentar la supervivencia, diferenciando entre

1. Pacientes que inician tratamiento activo inmediato: los datos se recogerán cada 3 meses o cada vez que surja un evento durante la fase de tratamiento activo. Tras la dosis final de la terapia de tratamiento inicial, la recogida de datos se realizará cada 6 meses durante la fase de seguimiento postratamiento, independientemente del número de veces que el paciente acuda a las citas médicas, hasta un mínimo de 36 meses de seguimiento. desde el inicio del tratamiento activo.
2. Pacientes cuya estrategia inicial de tratamiento sea de soporte u observación: se establecerá un seguimiento mínimo de 36 meses desde la fecha de inclusión en el estudio, con recogida de datos cada 6 meses o siempre que se produzca algún evento, independientemente del número de veces que el paciente asiste a una cita médica. La necesidad de tratamiento para SMD (o LMMC, en su caso) durante este periodo tendrá la consideración de evento, tras lo cual se recogerán datos cada 3 meses o cada vez que se produzca un evento durante toda la fase activa del tratamiento. Tras la dosis final de la terapia de tratamiento inicial, la recogida de datos se realizará cada 6 meses durante la fase de seguimiento postratamiento, independientemente del número de veces que el paciente acuda a las citas médicas, hasta un mínimo de 36 meses de seguimiento. desde el inicio del tratamiento activo.

Los pacientes se incluirán de forma consecutiva, sin que las decisiones de prescripción del tratamiento afecten a la decisión de incluir al paciente en el estudio. De hecho, para garantizar la presencia de pacientes con SMD de diferente pronóstico y de pacientes con LMMC, la inclusión se estratificará en las siguientes tres cohortes, cada una de las cuales incluirá pacientes que reciben tratamiento inmediato y aquellos que inicialmente optaron por observación/soporte:

• Grupo 1: Pacientes con SMD de riesgo bajo o intermedio-1 según el International Prognostic Scoring System (IPSS) 1.
• Grupo 2: Pacientes con SMD de riesgo intermedio-2 o alto según IPSS.
• Grupo 3: Pacientes con cualquier tipo de LMMC según el índice de pronóstico CMML Prognostic Scoring System (CPSS) 2.

Se espera reclutar un total de 600 pacientes de 50 sitios.

Objetivo primario:

Evaluar la evolución clínica desde el momento del diagnóstico en pacientes con SMD o LMMC, dentro de la práctica clínica habitual.

El estudio evaluará la supervivencia libre de eventos (SSC) en función de la estrategia terapéutica adoptada inicialmente por el investigador tras un diagnóstico de SMD o LMMC en condiciones de práctica clínica normal.

La EFS se define como el período de tiempo transcurrido entre el diagnóstico de la afección (MDS o CMML) y la aparición de uno de los siguientes eventos:

• Progresión de la enfermedad, o
• Muerte por todas las causas, o
• Aparición de una condición clínicamente significativa que requiere un cambio en la estrategia terapéutica inicial, o
• Aparición de un evento adverso* que obliga a suspender el tratamiento. *Esto se aplica a todos los pacientes incluidos en el estudio, en tratamiento activo o de apoyo.

Objetivos secundarios:

1. Describir las características demográficas, clínicas (incluida la clasificación de SMD o CMML según la OMS 2008 (5, 19)) y analíticas de los pacientes recientemente diagnosticados con SMD o CMML. Las características clínicas incluyen una evaluación de la salud según la escala CIRS-G (Cumulative Illness Rating Scale for Geriatrics), la calificación de comorbilidad para SMD (MDS-CI) de Della Porta y Malcovatti, 20 u otra escala utilizada en todos los centros participantes en condiciones clínicas normales. práctica y el estado funcional del paciente según la escala ECOG.
2. Describir las estrategias terapéuticas inicialmente aplicadas a pacientes con SMD o LMMC, en función de características clínicas (alteraciones citogenéticas específicas, eventos adversos, etc.), edad, estado de salud (escala CIRS-G), ECOG e IPSS (IPSS-R) o CPSS, además de las razones para adoptar diferentes estrategias terapéuticas iniciales.
3. Analizar la respuesta del SMD/LMMC al tratamiento según los criterios de respuesta en mielodisplasia del IWG (International Working Group), modificados en 2006.

4. Describir la evolución del paciente en función de parámetros de respuesta dependientes del tiempo.

   • Tiempo hasta la progresión de la enfermedad (TTP) según los criterios de respuesta del IWG modificados en 2006.
   • Evolución a leucemia mieloblástica aguda (LMA) (mediana de tiempo hasta la transformación en LMA).
   • Analizar la supervivencia libre de progresión (PFS) desde la inclusión en el estudio hasta la progresión documentada de SMD o LMMC o muerte durante el seguimiento.
   • Supervivencia global (SG) medida desde la fecha del diagnóstico de la enfermedad hasta la fecha de la muerte por todas las causas, en su caso.
   • Evaluación de la tasa de respuesta global de la dependencia de las transfusiones de glóbulos rojos y plaquetas.
5. Documentar el perfil de tolerancia (seguridad) del tratamiento administrado en condiciones de práctica clínica habitual.
6. Describir el uso de los recursos sanitarios relacionados con la estrategia terapéutica inicial para SMD o LMMC en la práctica clínica habitual, que se pueda medir económicamente, y explorar las posibles diferencias tanto entre la opción de tratar/no tratar como entre los diferentes regímenes terapéuticos administrados.
7. Describir eventos clínicamente significativos que requieran un cambio en la estrategia terapéutica inicial (contando para la SSC, el objetivo principal del estudio).