Äskettäin diagnosoidun myelodysplastisen oireyhtymän (MDS)/kroonisen myelomonosyyttisen leukemian (CMML) potilaiden terveysvaikutukset hoitostrategiasta riippuen (odota ja katso, tuki, aktiivinen hoito)
torstai 23. tammikuuta 2020 päivittänyt: Celgene
Luvan myöntämisen jälkeinen havaintotutkimus, jolla arvioidaan kehitystä normaalissa kliinisessä käytännössä potilailla, joilla on äskettäin diagnosoitu myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) tai krooninen myelomonosyyttinen leukemia (CMML) aktiivisen hoidon aloitusajasta riippuen
Luvan myöntämisen jälkeinen havaintotutkimus, jolla arvioidaan kehitystä normaalissa kliinisessä käytännössä potilailla, joilla on äskettäin diagnosoitu myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) tai krooninen myelomonosyyttinen leukemia (CMML), riippuen siitä, milloin aktiivinen hoito aloitetaan.
Koehenkilöitä rekrytoidaan noin 50 hematologiakeskuksesta Espanjassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Yksityiskohtainen kuvaus
Havainnollinen, prospektiivinen, luvan myöntämisen jälkeinen monikeskustutkimus.
Tutkimukseen osallistuu potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu (< 3 kuukautta) MDS tai CMML ja jotka saavat välitöntä aktiivista/tukihoitoa tai joille alun perin omaksutaan tarkkailu ("odota ja katso") normaalin kliinisen käytännön mukaisesti jokaisessa osallistuvassa. sivusto.
Osallistuvan potilaan vähimmäisseurantajakso on 36 kuukautta värväyksestä, kunnes eloonjääminen voidaan dokumentoida erottamalla
- Potilaat, jotka aloittavat välittömästi aktiivisen hoidon: tiedot kerätään 3 kuukauden välein tai aina aktiivisen hoidon aikana tapahtuneen tapahtuman yhteydessä. Alkuhoitohoidon viimeisen annoksen jälkeen tietoja kerätään 6 kuukauden välein hoidon jälkeisen seurantavaiheen aikana riippumatta siitä, kuinka monta kertaa potilas käy lääkärin vastaanotolla, vähintään 36 kuukauden seurantajakson ajan. aktiivisen hoidon alusta lähtien.
- Potilaat, joiden alkuperäinen hoitostrategia on tukihoitoa tai tarkkailua: vähimmäisseurantajaksoksi vahvistetaan 36 kuukautta tutkimukseen sisällyttämispäivästä alkaen ja tietoja kerätään 6 kuukauden välein tai aina, kun jokin tapahtuma sattuu, riippumatta tutkimuksien lukumäärästä. kertaa potilas käy lääkärin vastaanotolla. MDS:n (o CMML, soveltuvin osin) hoidon tarve tänä aikana katsotaan tapahtumaksi, jonka jälkeen tietoja kerätään 3 kuukauden välein tai aina tapahtuman esiintyessä koko aktiivisen hoitovaiheen aikana. Alkuhoitohoidon viimeisen annoksen jälkeen tietoja kerätään 6 kuukauden välein hoidon jälkeisen seurantavaiheen aikana riippumatta siitä, kuinka monta kertaa potilas käy lääkärin vastaanotolla, vähintään 36 kuukauden seurantajakson ajan. aktiivisen hoidon alusta lähtien.
Potilaat otetaan mukaan peräkkäin ilman, että hoitomääräyspäätökset vaikuttavat päätökseen ottaa potilas mukaan tutkimukseen. Jotta varmistetaan eri ennusteista MDS-potilaiden ja CMML-potilaiden läsnäolo, mukaan ottaminen jaetaan seuraaviin kolmeen kohorttiin, joista kukin sisältää potilaat, jotka saavat välitöntä hoitoa, ja ne, jotka alun perin valitsivat tarkkailun/tuen:
- Ryhmä 1: Potilaat, joilla on matalan tai keskitason 1 riski MDS International Prognostic Scoring System (IPSS) 1:n mukaan.
- Ryhmä 2: Potilaat, joilla on keskitason 2 tai korkea riski MDS IPSS:n mukaan.
- Ryhmä 3: Potilaat, joilla on minkä tahansa tyyppinen CMML ennusteindeksin CMML Prognostic Scoring System (CPSS) 2 mukaan.
Yhteensä 600 potilasta odotetaan rekrytoivan 50 toimipisteestä.
Ensisijainen tavoite:
Kliinisen kehityksen arvioiminen diagnoosihetkestä MDS- tai CMML-potilailla normaalin kliinisen käytännön puitteissa.
Tutkimuksessa arvioidaan tapahtumavapaata eloonjäämistä (EFS) riippuen terapeuttisesta strategiasta, jonka tutkija on alun perin omaksunut MDS- tai CMML-diagnoosin jälkeen normaaleissa kliinisissä olosuhteissa.
EFS määritellään ajanjaksoksi, joka kuluu tilan diagnoosin (MDS tai CMML) ja jonkin seuraavista tapahtumista ilmenemisen välillä:
- Taudin eteneminen tai
- Kaiken syyn aiheuttama kuolema tai
- Kliinisesti merkittävän tilan ilmaantuminen, joka vaatii muutosta alkuperäisessä hoitostrategiassa, tai
- Haittatapahtuman* ilmaantuminen, joka vaatii hoidon keskeyttämistä. *Tämä koskee kaikkia tutkimukseen osallistuneita potilaita, jotka ovat aktiivisessa tai tukihoidossa.
Toissijaiset tavoitteet:
- Kuvaamaan äskettäin MDS- tai CMML-diagnoosin saaneiden potilaiden demografisia, kliinisiä (mukaan lukien MDS- tai CMML-luokitus WHO 2008:n mukaan (5, 19)) ja analyyttisiä ominaisuuksia. Kliiniset ominaisuudet sisältävät terveysarvioinnin CIRS-G-asteikolla (Cumulative Illness Rating Scale for Geriatrics), Della Portan ja Malcovattin SMD:n (MDS-CI) komorbiditeettiluokitus, 20 tai muu asteikko, jota käytetään kaikissa osallistuvissa paikoissa normaalissa kliinisessä tilassa. harjoitus ja potilaan suorituskykytila ECOG-asteikon mukaan.
- Kuvaamaan MDS- tai CMML-potilaille alun perin sovellettuja hoitostrategioita kliinisten ominaisuuksien (spesifiset sytogeneettiset muutokset, haittatapahtumat jne.), iän, terveydentilan (CIRS-G-asteikko), ECOG:n ja IPSS:n (IPSS-R) tai CPSS, erilaisten alkuperäisten hoitostrategioiden omaksumisen syiden lisäksi.
- Analysoida MDS/CMML:n vaste hoitoon IWG:n (International Working Group) vastekriteerien perusteella myelodysplasiassa, muutettu vuonna 2006.
Kuvaamaan potilaan kehitystä ajasta riippuvaisten vasteparametrien perusteella.
- Aika taudin etenemiseen (TTP) vuonna 2006 muutettujen IWG-vastekriteerien mukaisesti.
- Evoluutio akuuttiin myeloblastiseen leukemiaan (AML) (mediaaniaika AML:ksi muuttumiseen).
- Etenemisvapaan eloonjäämisen (PFS) analysointi tutkimukseen sisällyttämisestä MDS:n tai CMML:n dokumentoituun etenemiseen tai kuolemaan seurannan aikana.
- Kokonaiseloonjäämisaika (OS) mitattuna taudin diagnoosipäivästä kaikesta syystä tapahtuvaan kuolemaan, soveltuvin osin.
- Arvio punasolujen ja verihiutaleiden siirroista riippuvuuden kokonaisvastesuhteesta.
- Dokumentoida hoidon toleranssiprofiili (turvallisuus) normaaleissa kliinisissä olosuhteissa.
- Kuvailla MDS:n tai CMML:n alkuperäiseen terapeuttiseen strategiaan liittyvien terveydenhuollon resurssien käyttöä normaalissa kliinisessä käytännössä, mikä on taloudellisesti mitattavissa, ja tutkia mahdollisia eroja sekä hoito/ei hoito -vaihtoehdon että eri annettavien hoito-ohjelmien välillä.
- Kuvaa kliinisesti merkittäviä tapahtumia, jotka edellyttävät muutosta alkuperäisessä terapeuttisessa strategiassa (tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on EFS:n laskeminen).
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
503
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Almeria, Espanja, 29010
- Complejo Hospitalario Torrecárdenas
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Espanja, 08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Espanja, 08003
- Parc de Salut Mar- Hospital del Mar
-
Barcelona, Espanja, 08907
- Hospital Duran Reynals
-
Cádiz, Espanja, 11009
- Hospital Universitario Puerta del Mar
-
Córdoba, Espanja, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
Girona, Espanja, 17007
- Hospital Universitari de Girona Josep Trueta
-
Ibiza, Espanja, 07800
- Hospital Can Misses
-
Las Palmas de Gran Canaria, Espanja, 35010
- Hospital Universitario de Gran Canaria Doctor Negrin
-
Las Palmas de Gran Canaria, Espanja, 35016
- CHU-Insular
-
León, Espanja, 24071
- Hospital de León
-
Lugo, Espanja, 27003
- Hospital Lucus Augusti
-
Madrid, Espanja, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Espanja, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, Espanja, 28031
- Hospital Universitario Infanta Leonor
-
Madrid, Espanja, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
-
Murcia, Espanja, 30202
- Hospital General Universitario Santa Lucía
-
Málaga, Espanja, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
Ourense, Espanja, 32005
- Complejo Universitario Hospitalario de Ourense
-
Oviedo, Espanja, 33006
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
Palma de Mallorca, Espanja, 07198
- Hospital Son Llatzer
-
Pontevedra, Espanja, 36002
- Complejo Hospitalrio Universitario de Pontevedra
-
Salamanca, Espanja, 37007
- Hospital Universitario Salamanca
-
Santander, Espanja, 39008
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
Santiago de Compostela, Espanja, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
-
Segovia, Espanja, 40002
- Hospital General de Segovia
-
Sevilla, Espanja, 41014
- Hospital De Valme
-
Sevilla, Espanja, 41071
- Hospital Universitario Virgen Macarena
-
Soria, Espanja, 42005
- Hospital Santa Bárbara
-
Valencia, Espanja, 46015
- Hospital Arnau de Vilanova
-
Valencia, Espanja, 46017
- Hospital Universitario Doctor Peset
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitario La Fe
-
Valencia, Espanja, 46010
- Hospital Clínico Universitario Valencia
-
Valladolid, Espanja, 47012
- Hospital Universitario Río Hortega
-
Valladolid, Espanja, 47005
- Hospital Clínico Universitario de Valladolid
-
Zaragoza, Espanja, 50009
- Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa
-
Zaragoza, Espanja, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
Alava
-
Vitoria, Alava, Espanja, 01009
- Hospital Universitario Txagorritxu
-
-
Alicante
-
Alzira, Alicante, Espanja, 46600
- Hospital Universitario La Ribera
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Espanja, 08916
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
-
-
Ciudad Real
-
Alcázar de San Juan, Ciudad Real, Espanja, 13600
- Complejo Hospitalrio La Mancha Centro
-
-
Cádiz
-
Algeciras, Cádiz, Espanja, 11207
- Hospital Punta de Europa
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastián, Guipuzcoa, Espanja, 20008
- Hospital Universitario Donostia
-
-
Madrid
-
Alcorcón, Madrid, Espanja, 28922
- Hospital Universitario Fundacion Alcorcon
-
Getafe, Madrid, Espanja, 28905
- Hospital Universitario Getafe
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Espanja, 30120
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
Málaga
-
Hospital De Antequera, Málaga, Espanja, 29200
- Hospital de Antequera
-
Marbella, Málaga, Espanja, 29603
- Hospital Costa del Sol
-
-
Toledo
-
Talavera de la Reina, Toledo, Espanja, 45600
- Hospital Nuestra Señora del Prado
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu (viimeisten 3 kuukauden aikana ennen tutkimukseen osallistumista) SMD tai CMML, jotka eivät ole saaneet aktiivista hoitoa.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
-1. Mies- tai naispuoliset, vähintään 18-vuotiaat. 2. Koehenkilöt, joilla on dokumentoitu MDS- tai CMML-diagoosi viimeisen 3 kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa ja jotka eivät ole saaneet hoitoa.
3. Allekirjoitettu tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- 1. Interventiokliiniseen tutkimukseen osallistuvat koehenkilöt 2. Koehenkilöt, jotka eivät suostu osallistumaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Ryhmä 1
Pienen tai keskitason 1 riskin MDS-potilaat IPSS:n mukaan
|
Kuten edellä on kuvattu
|
|
Ryhmä 2
Keskitason 2 riskin MDS-potilaat IPSS:n mukaan
|
Kuten edellä on kuvattu
|
|
Ryhmä 3
Kaikki riskialttiit CMML-potilaat CPSS:n mukaan
|
Kuten edellä on kuvattu
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tapahtuma ilmainen selviytyminen
Aikaikkuna: Jopa vähintään 36 kuukauden seuranta aktiivisen hoidon aloittamisesta
|
Aika, joka kului tilan diagnoosin (MDS tai CMML) ja yhden tapahtuman ilmaantumisen välillä: taudin eteneminen, kuolema (kaikki syyt), kliinisesti merkittävä tila, joka vaatii muutosta alkuperäisessä hoitostrategiassa, haittatapahtuma, joka vaatii hoidon lopettamista
|
Jopa vähintään 36 kuukauden seuranta aktiivisen hoidon aloittamisesta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Terveysarvio/suorituskyky
Aikaikkuna: Noin 3 vuotta
|
Muutokset lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun CIRS-G-asteikon, MDS-CI:n, ECOG:n mukaan
|
Noin 3 vuotta
|
|
Reaktio aktiiviseen hoitoon
Aikaikkuna: Hoidon loppuun asti jokaiselle potilaalle
|
Vaste aktiiviseen hoitoon etenemiseen asti
|
Hoidon loppuun asti jokaiselle potilaalle
|
|
Potilaan kehitys perustuu ajasta riippuvaisiin vasteparametreihin
Aikaikkuna: Noin 3 vuotta
|
Aika etenemiseen, aika AML:ksi kehittymiseen (mediaaniaika AML:ksi muuttumiseen), etenemisvapaa eloonjääminen (tutkimukseen sisällyttämisestä dokumentoituun etenemiseen tai kuolemaan), kokonaiseloonjääminen (diagnoosista kuolemaan, kaikki syyt), kokonaisriippuvuus punasolujen ja verihiutaleiden siirtoon
|
Noin 3 vuotta
|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: Noin 3 vuotta
|
Turvallisuusprofiilin kuvaus hoidosta normaaleissa kliinisissä olosuhteissa
|
Noin 3 vuotta
|
|
Potilaan kuvaus
Aikaikkuna: Perustaso
|
Demografia, MDS:n tai CMML:n kliininen historia, verikoe, asiaankuuluvat rinnakkaissairauksien muuttujat
|
Perustaso
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Montserrat Rafel, RML Advocacy, Celgene Spain
- Päätutkija: Regina Garcia, MD, Hospital Clínico Virgen de la Victoria, Málaga, Spain
- Päätutkija: David Valcárcel, MD, HOSPITAL VALL D'HEBRÓN, Barcelona, Spain
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 17. joulukuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 31. elokuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 14. joulukuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 7. maaliskuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 7. maaliskuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 13. maaliskuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 27. tammikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. tammikuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Sairaus
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Precancerous tilat
- Myelodysplastiset-myeloproliferatiiviset sairaudet
- Leukemia, myeloidi
- Oireyhtymä
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Leukemia
- Preleukemia
- Leukemia, myelomonosyyttinen, krooninen
- Leukemia, myelomonosyyttinen, nuoriso
Muut tutkimustunnusnumerot
- NIPMS-CELGENE-SP-006
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .