Résultats pour la santé des patients atteints d'un syndrome myélodysplasique (SMD)/leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC) récemment diagnostiqués selon la stratégie de traitement (attendre et voir, soutien, traitement actif)
23 janvier 2020 mis à jour par: Celgene
Étude observationnelle post-autorisation pour évaluer l'évolution de la pratique clinique normale des patients atteints d'un diagnostic récent de syndrome myélodysplasique (SMD) ou de leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC), en fonction du moment de l'initiation du traitement actif
Étude observationnelle post-autorisation visant à évaluer l'évolution en pratique clinique normale des patients récemment diagnostiqués avec un syndrome myélodysplasique (SMD) ou une leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC), en fonction du moment où le traitement actif est initié.
Les sujets seront recrutés dans environ 50 sites d'hématologie en Espagne.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Étude observationnelle, prospective, multicentrique post-autorisation.
L'étude inclura des patients avec un diagnostic récent (< 3 mois) de SMD ou de LMMC, recevant un traitement actif/de soutien immédiat ou pour lesquels une approche d'observation (« attendre et voir ») est initialement adoptée, conformément à la pratique clinique normale dans chaque pays participant. placer.
La période minimale de suivi d'un patient participant sera de 36 mois à compter du recrutement, jusqu'à ce que la survie puisse être documentée, en différenciant
- Patients commençant un traitement actif immédiat : les données seront collectées tous les 3 mois ou à chaque fois qu'un événement survient pendant la phase de traitement actif. Après la dernière dose de la thérapie de traitement initiale, la collecte des données aura lieu tous les 6 mois pendant la phase de suivi post-traitement, quel que soit le nombre de fois où le patient se présente aux rendez-vous médicaux, jusqu'à un minimum de 36 mois de suivi. dès le début du traitement actif.
- Patients pour lesquels la stratégie de traitement initiale est un traitement de soutien ou une observation : une période de suivi minimale de 36 mois sera établie à compter de la date d'inclusion dans l'étude, avec une collecte de données tous les 6 mois ou à chaque fois qu'un événement survient, quel que soit le nombre de fois que le patient se présente à un rendez-vous médical. La nécessité d'un traitement pour MDS (o CMML, le cas échéant) pendant cette période sera considérée comme un événement, après quoi les données seront collectées tous les 3 mois ou chaque fois qu'un événement se produit pendant toute la phase de traitement actif. Après la dernière dose de la thérapie de traitement initiale, la collecte des données aura lieu tous les 6 mois pendant la phase de suivi post-traitement, quel que soit le nombre de fois où le patient se présente aux rendez-vous médicaux, jusqu'à un minimum de 36 mois de suivi. dès le début du traitement actif.
Les patients seront inclus consécutivement, sans que les décisions de prescription de traitement n'affectent la décision d'inclure le patient dans l'étude. En effet, afin d'assurer la présence de patients atteints de SMD de pronostics différents et de patients atteints de LMMC, l'inclusion sera stratifiée dans les trois cohortes suivantes, chacune comprenant des patients recevant un traitement immédiat et ceux optant initialement pour l'observation/accompagnement :
- Groupe 1 : Patients avec un SMD de risque faible ou intermédiaire-1 selon l'International Prognostic Scoring System (IPSS) 1.
- Groupe 2 : Patients atteints d'un SMD à risque intermédiaire 2 ou élevé selon l'IPSS.
- Groupe 3 : Patients avec tout type de LMMC selon l'indice de pronostic CMML Prognostic Scoring System (CPSS) 2.
Au total, 600 patients devraient être recrutés dans 50 sites.
Objectif principal:
Évaluer l'évolution clinique depuis le moment du diagnostic chez les patients atteints de SMD ou de LMMC, dans le cadre de la pratique clinique normale.
L'étude évaluera la survie sans événement (EFS) en fonction de la stratégie thérapeutique initialement adoptée par l'investigateur après un diagnostic de SMD ou de LMMC dans des conditions de pratique clinique normales.
L'EFS est définie comme la période de temps écoulée entre le diagnostic de la maladie (MDS ou CMML) et l'apparition de l'un des événements suivants :
- Progression de la maladie ou
- Décès toutes causes confondues, ou
- Apparition d'une affection cliniquement significative nécessitant un changement de stratégie thérapeutique initiale, ou
- Apparition d'un événement indésirable* nécessitant l'arrêt du traitement. *Ceci s'applique à tous les patients inclus dans l'étude, sous traitement actif ou de soutien.
Objectifs secondaires :
- Décrire les caractéristiques démographiques, cliniques (y compris la classification MDS ou CMML selon l'OMS 2008 (5, 19)) et les caractéristiques analytiques des patients récemment diagnostiqués avec MDS ou CMML. Les caractéristiques cliniques comprennent une évaluation de la santé selon l'échelle CIRS-G (Cumulative Illness Rating Scale for Geriatrics), la cote de comorbidité pour SMD (MDS-CI) par Della Porta et Malcovatti, 20 ou une autre échelle utilisée dans tous les sites participants dans des conditions cliniques normales. pratique et l'état de performance du patient selon l'échelle ECOG.
- Décrire les stratégies thérapeutiques initialement appliquées aux patients atteints de SMD ou de LMMC, en fonction des caractéristiques cliniques (altérations cytogénétiques spécifiques, événements indésirables, etc.), de l'âge, de l'état de santé (échelle CIRS-G), de l'ECOG et de l'IPSS (IPSS-R) ou CPSS, en plus des raisons d'adopter différentes stratégies thérapeutiques initiales.
- Analyser la réponse des MDS/CMML au traitement sur la base des critères de réponse IWG (International Working Group) dans la myélodysplasie, modifiés en 2006.
Décrire l'évolution du patient en fonction des paramètres de réponse dépendant du temps.
- Délai jusqu'à progression de la maladie (TTP) selon les critères de réponse de l'IWG modifiés en 2006.
- Évolution vers la leucémie aiguë myéloblastique (LAM) (délai médian jusqu'à la transformation en LAM).
- Analyser la survie sans progression (SSP) depuis l'inclusion dans l'étude jusqu'à la progression documentée du SMD ou de la LMMC ou du décès au cours du suivi.
- Survie globale (SG) mesurée à partir de la date du diagnostic de la maladie jusqu'à la date du décès toutes causes confondues, le cas échéant.
- Évaluation du taux de réponse global de la dépendance aux transfusions de globules rouges et de plaquettes.
- Documenter le profil de tolérance (innocuité) du traitement administré dans les conditions normales de pratique clinique.
- Décrire l'utilisation des ressources de santé liées à la stratégie thérapeutique initiale pour le SMD ou la LMMC dans la pratique clinique normale, qui peut être financièrement mesurée, et explorer les différences possibles à la fois entre l'option traiter/ne pas traiter et les différents schémas thérapeutiques administrés.
- Décrire les événements cliniquement significatifs nécessitant un changement de stratégie thérapeutique initiale (comptant pour l'EFS, l'objectif principal de l'étude).
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
503
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Almeria, Espagne, 29010
- Complejo Hospitalario Torrecárdenas
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Barcelona, Espagne, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona, Espagne, 08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona, Espagne, 08003
- Parc de Salut Mar- Hospital del Mar
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Barcelona, Espagne, 08907
- Hospital Duran Reynals
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Cádiz, Espagne, 11009
- Hospital Universitario Puerta del Mar
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Córdoba, Espagne, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
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Girona, Espagne, 17007
- Hospital Universitari de Girona Josep Trueta
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Ibiza, Espagne, 07800
- Hospital Can Misses
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Las Palmas de Gran Canaria, Espagne, 35010
- Hospital Universitario de Gran Canaria Doctor Negrin
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Las Palmas de Gran Canaria, Espagne, 35016
- CHU-Insular
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León, Espagne, 24071
- Hospital de León
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Lugo, Espagne, 27003
- Hospital Lucus Augusti
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Madrid, Espagne, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid, Espagne, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, Espagne, 28031
- Hospital Universitario Infanta Leonor
-
Madrid, Espagne, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
-
Murcia, Espagne, 30202
- Hospital General Universitario Santa Lucía
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Málaga, Espagne, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
Ourense, Espagne, 32005
- Complejo Universitario Hospitalario de Ourense
-
Oviedo, Espagne, 33006
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
Palma de Mallorca, Espagne, 07198
- Hospital Son Llatzer
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Pontevedra, Espagne, 36002
- Complejo Hospitalrio Universitario de Pontevedra
-
Salamanca, Espagne, 37007
- Hospital Universitario Salamanca
-
Santander, Espagne, 39008
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
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Santiago de Compostela, Espagne, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
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Segovia, Espagne, 40002
- Hospital General de Segovia
-
Sevilla, Espagne, 41014
- Hospital De Valme
-
Sevilla, Espagne, 41071
- Hospital Universitario Virgen Macarena
-
Soria, Espagne, 42005
- Hospital Santa Bárbara
-
Valencia, Espagne, 46015
- Hospital Arnau de Vilanova
-
Valencia, Espagne, 46017
- Hospital Universitario Doctor Peset
-
Valencia, Espagne, 46026
- Hospital Universitario La Fe
-
Valencia, Espagne, 46010
- Hospital Clínico Universitario Valencia
-
Valladolid, Espagne, 47012
- Hospital Universitario Río Hortega
-
Valladolid, Espagne, 47005
- Hospital Clínico Universitario de Valladolid
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Zaragoza, Espagne, 50009
- Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa
-
Zaragoza, Espagne, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
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Alava
-
Vitoria, Alava, Espagne, 01009
- Hospital Universitario Txagorritxu
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Alicante
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Alzira, Alicante, Espagne, 46600
- Hospital Universitario La Ribera
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Barcelona
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Badalona, Barcelona, Espagne, 08916
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
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Ciudad Real
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Alcázar de San Juan, Ciudad Real, Espagne, 13600
- Complejo Hospitalrio La Mancha Centro
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Cádiz
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Algeciras, Cádiz, Espagne, 11207
- Hospital Punta de Europa
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Guipuzcoa
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San Sebastián, Guipuzcoa, Espagne, 20008
- Hospital Universitario Donostia
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Madrid
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Alcorcón, Madrid, Espagne, 28922
- Hospital Universitario Fundacion Alcorcon
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Getafe, Madrid, Espagne, 28905
- Hospital Universitario Getafe
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Murcia
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El Palmar, Murcia, Espagne, 30120
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
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Málaga
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Hospital De Antequera, Málaga, Espagne, 29200
- Hospital de Antequera
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Marbella, Málaga, Espagne, 29603
- Hospital Costa del Sol
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Toledo
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Talavera de la Reina, Toledo, Espagne, 45600
- Hospital Nuestra Señora del Prado
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
- Patients récemment diagnostiqués (au cours des 3 derniers mois précédant l'entrée dans l'étude) de SMD ou CMML, naïfs de traitement actif.
La description
Critère d'intégration:
-1. Sujets masculins ou féminins, âgés de 18 ans ou plus. 2. Sujets ayant un diagnostic documenté de SMD ou de LMMC au cours des 3 derniers mois précédant l'entrée dans l'étude et naïfs de traitement.
3. Consentement éclairé signé.
Critère d'exclusion:
- 1. Sujets participant à un essai clinique interventionnel 2. Sujets qui n'acceptent pas de participer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Groupe 1
Patients atteints de SMD à risque faible ou intermédiaire-1 selon l'IPSS
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Comme décrit ci-dessus
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Groupe 2
Patients atteints de SMD à risque intermédiaire-2 selon l'IPSS
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Comme décrit ci-dessus
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Groupe 3
Tous les patients à risque de LMMC selon le CPSS
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Comme décrit ci-dessus
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Survie sans événement
Délai: Jusqu'à un minimum de 36 mois de suivi depuis le début du traitement actif
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Délai écoulé entre le diagnostic de l'affection (SMD ou LMMC) et l'apparition d'un événement : Progression de la maladie, décès (toutes causes confondues), affection cliniquement significative nécessitant un changement de stratégie thérapeutique initiale, événement indésirable nécessitant l'arrêt du traitement
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Jusqu'à un minimum de 36 mois de suivi depuis le début du traitement actif
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évaluation de la santé/statut de performance
Délai: Environ 3 ans
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Changements entre le début et la fin de l'étude selon l'échelle CIRS-G, MDS-CI, ECOG
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Environ 3 ans
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Réponse au traitement actif
Délai: Jusqu'à la fin du traitement pour chaque patient
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Réponse au traitement actif jusqu'aux progressions
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Jusqu'à la fin du traitement pour chaque patient
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Évolution du patient basée sur des paramètres de réponse dépendant du temps
Délai: Environ 3 ans
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Délai de progression, délai d'évolution vers la LAM (délai médian jusqu'à la transformation en LAM), survie sans progression (de l'inclusion dans l'étude à la progression documentée ou au décès), survie globale (du diagnostic au décès, toutes causes confondues), taux global de dépendance sur les globules rouges et la transfusion de plaquettes
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Environ 3 ans
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Événements indésirables
Délai: Environ 3 ans
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Description du profil de sécurité du traitement dans les conditions normales de pratique clinique
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Environ 3 ans
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Description du patient
Délai: Ligne de base
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Démographie, Antécédents cliniques de SMD ou de LMMC, Test sanguin, Variables de comorbidités pertinentes
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Ligne de base
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Montserrat Rafel, RML Advocacy, Celgene Spain
- Chercheur principal: Regina Garcia, MD, Hospital Clínico Virgen de la Victoria, Málaga, Spain
- Chercheur principal: David Valcárcel, MD, HOSPITAL VALL D'HEBRÓN, Barcelona, Spain
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
17 décembre 2012
Achèvement primaire (Réel)
31 août 2015
Achèvement de l'étude (Réel)
14 décembre 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 mars 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
7 mars 2014
Première publication (Estimation)
13 mars 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 janvier 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 janvier 2020
Dernière vérification
1 janvier 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Tumeurs par type histologique
- Tumeurs
- Maladie
- Maladies de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Conditions précancéreuses
- Maladies myélodysplasiques-myéloprolifératives
- Leucémie myéloïde
- Syndrome
- Syndromes myélodysplasiques
- Leucémie
- Préleucémie
- Leucémie myélomonocytaire chronique
- Leucémie myélomonocytaire juvénile
Autres numéros d'identification d'étude
- NIPMS-CELGENE-SP-006
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .