Gezondheidsresultaten van recent gediagnosticeerde patiënten met myelodysplastisch syndroom (MDS)/chronische myelomonocytische leukemie (CMML) afhankelijk van de behandelstrategie (afwachten, ondersteunen, actieve behandeling)
23 januari 2020 bijgewerkt door: Celgene
Post-autorisatie, observationeel onderzoek om de evolutie in de normale klinische praktijk van patiënten met recente diagnose van myelodysplastisch syndroom (MDS) of chronische myelomonocytaire leukemie (CMML) te beoordelen, afhankelijk van het tijdstip waarop actieve behandeling is gestart
Post-autorisatie observationeel onderzoek om de evolutie in de normale klinische praktijk te beoordelen van patiënten die onlangs gediagnosticeerd zijn met myelodysplastisch syndroom (MDS) of chronische myelomonocytische leukemie (CMML), afhankelijk van het moment waarop actieve behandeling wordt gestart.
Proefpersonen zullen worden gerekruteerd uit ongeveer 50 hematologielocaties in Spanje.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Gedetailleerde beschrijving
Observationeel, prospectief multicenter onderzoek na toelating.
De studie zal patiënten omvatten met een recente diagnose (< 3 maanden) van MDS of CMML, die onmiddellijk een actieve/ondersteunende behandeling krijgen of voor wie in eerste instantie een observatiebenadering ("wait and see") wordt toegepast, volgens de normale klinische praktijk in elke deelnemende plaats.
De minimale follow-upperiode van een deelnemende patiënt is 36 maanden vanaf rekrutering, totdat overleving kan worden gedocumenteerd, waarbij onderscheid wordt gemaakt tussen
- Patiënten die onmiddellijk met actieve behandeling beginnen: gegevens worden elke 3 maanden verzameld of elke keer dat er zich een gebeurtenis voordoet tijdens de actieve behandelingsfase. Na de laatste dosis van de initiële behandelingstherapie zullen gegevensverzameling om de 6 maanden plaatsvinden tijdens de follow-upfase na de behandeling, ongeacht het aantal keren dat de patiënt medische afspraken bijwoont, tot een minimum van 36 maanden follow-up. vanaf het begin van de actieve behandeling.
- Patiënten voor wie de initiële behandelingsstrategie de behandeling of observatie ondersteunt: er zal een minimale follow-upperiode van 36 maanden worden vastgesteld vanaf de datum van opname in het onderzoek, met gegevensverzameling om de 6 maanden of telkens wanneer er zich een gebeurtenis voordoet, ongeacht het aantal keer dat de patiënt een medische afspraak bijwoont. De behoefte aan behandeling voor MDS (of CMML, indien van toepassing) gedurende deze periode wordt beschouwd als een gebeurtenis, waarna gegevens worden verzameld om de 3 maanden of elke keer dat een gebeurtenis optreedt tijdens de gehele actieve behandelingsfase. Na de laatste dosis van de initiële behandelingstherapie zullen gegevensverzameling om de 6 maanden plaatsvinden tijdens de follow-upfase na de behandeling, ongeacht het aantal keren dat de patiënt medische afspraken bijwoont, tot een minimum van 36 maanden follow-up. vanaf het begin van de actieve behandeling.
Patiënten zullen achtereenvolgens worden geïncludeerd, zonder dat de beslissingen over het voorschrijven van de behandeling van invloed zijn op de beslissing om de patiënt in het onderzoek op te nemen. Om de aanwezigheid van patiënten met MDS met verschillende prognoses en van patiënten met CMML te verzekeren, zal de opname inderdaad worden gestratificeerd in de volgende drie cohorten, die elk patiënten zullen omvatten die onmiddellijk worden behandeld en degenen die in eerste instantie kiezen voor observatie/ondersteuning:
- Groep 1: Patiënten met MDS met laag of gemiddeld risico 1 volgens het International Prognostic Scoring System (IPSS) 1.
- Groep 2: Patiënten met intermediair-2 of hoog risico MDS volgens IPSS.
- Groep 3: Patiënten met elk type CMML volgens de prognose-index CMML Prognostic Scoring System (CPSS) 2.
Verwacht wordt dat in totaal 600 patiënten zullen worden gerekruteerd uit 50 locaties.
Hoofddoel:
Om de klinische evolutie vanaf het moment van diagnose te beoordelen bij patiënten met MDS of CMML, binnen de normale klinische praktijk.
De studie zal gebeurtenisvrije overleving (EFS) beoordelen, afhankelijk van de therapeutische strategie die aanvankelijk door de onderzoeker werd aangenomen na een diagnose van MDS of CMML onder normale klinische praktijkomstandigheden.
EFS wordt gedefinieerd als de tijd die is verstreken tussen de diagnose van de aandoening (MDS of CMML) en het optreden van een van de volgende gebeurtenissen:
- Progressie van de ziekte, of
- Dood door alle oorzaken, of
- Verschijnen van een klinisch significante aandoening die een verandering in de initiële therapeutische strategie vereist, of
- Verschijnen van een bijwerking* waardoor de behandeling moet worden gestaakt. *Dit geldt voor alle patiënten die in de studie zijn opgenomen, onder actieve of ondersteunende behandeling.
Secundaire doelstellingen:
- Om de demografische, klinische (inclusief MDS- of CMML-classificatie volgens WHO 2008 (5, 19)) en analytische kenmerken te beschrijven van patiënten die onlangs de diagnose MDS of CMML hebben gekregen. Klinische kenmerken omvatten een gezondheidsbeoordeling volgens de CIRS-G-schaal (Cumulative Illness Rating Scale for Geriatrics), de comorbiditeitsbeoordeling voor SMD (MDS-CI) door Della Porta en Malcovatti, 20 of een andere schaal die wordt gebruikt op alle deelnemende locaties in normale klinische praktijk, en de prestatiestatus van de patiënt volgens de ECOG-schaal.
- Om de therapeutische strategieën te beschrijven die aanvankelijk werden toegepast voor patiënten met MDS of CMML, op basis van klinische kenmerken (specifieke cytogenetische veranderingen, bijwerkingen, enz.), leeftijd, gezondheidsstatus (CIRS-G-schaal), ECOG en IPSS (IPSS-R) of CPSS, naast de redenen voor het toepassen van verschillende initiële therapeutische strategieën.
- Om de respons van MDS/CMML op behandeling te analyseren op basis van de IWG (International Working Group) responscriteria bij myelodysplasie, gewijzigd in 2006.
De evolutie van de patiënt beschrijven op basis van tijdsafhankelijke responsparameters.
- Tijd tot progressie van de ziekte (TTP) volgens de IWG-responscriteria gewijzigd in 2006.
- Evolutie naar acute myeloblastische leukemie (AML) (mediane tijd tot transformatie in AML).
- Voor het analyseren van progressievrije overleving (PFS) vanaf opname in het onderzoek tot gedocumenteerde progressie van MDS of CMML of overlijden tijdens de follow-up.
- Totale overleving (OS) gemeten vanaf de datum van diagnose van de ziekte tot de datum van overlijden ongeacht de oorzaak, indien van toepassing.
- Beoordeling van het algehele responspercentage van afhankelijkheid van transfusies van rode bloedcellen en bloedplaatjes.
- Om het tolerantieprofiel (veiligheid) van de toegediende behandeling onder normale klinische praktijkomstandigheden te documenteren.
- Beschrijven van het gebruik van gezondheidszorgmiddelen met betrekking tot de initiële therapeutische strategie voor MDS of CMML in de normale klinische praktijk, die financieel kan worden gemeten, en het onderzoeken van de mogelijke verschillen tussen de wel/niet behandelen-optie en de verschillende toegediende therapeutische regimes.
- Om klinisch significante gebeurtenissen te beschrijven die een verandering in de initiële therapeutische strategie vereisen (tellen voor EFS, het primaire doel van de studie).
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
503
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Almeria, Spanje, 29010
- Complejo Hospitalario Torrecárdenas
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanje, 08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Spanje, 08003
- Parc de Salut Mar- Hospital del Mar
-
Barcelona, Spanje, 08907
- Hospital Duran Reynals
-
Cádiz, Spanje, 11009
- Hospital Universitario Puerta del Mar
-
Córdoba, Spanje, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
Girona, Spanje, 17007
- Hospital Universitari de Girona Josep Trueta
-
Ibiza, Spanje, 07800
- Hospital Can Misses
-
Las Palmas de Gran Canaria, Spanje, 35010
- Hospital Universitario de Gran Canaria Doctor Negrin
-
Las Palmas de Gran Canaria, Spanje, 35016
- CHU-Insular
-
León, Spanje, 24071
- Hospital de León
-
Lugo, Spanje, 27003
- Hospital Lucus Augusti
-
Madrid, Spanje, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Spanje, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, Spanje, 28031
- Hospital Universitario Infanta Leonor
-
Madrid, Spanje, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
-
Murcia, Spanje, 30202
- Hospital General Universitario Santa Lucía
-
Málaga, Spanje, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
Ourense, Spanje, 32005
- Complejo Universitario Hospitalario de Ourense
-
Oviedo, Spanje, 33006
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
Palma de Mallorca, Spanje, 07198
- Hospital Son Llatzer
-
Pontevedra, Spanje, 36002
- Complejo Hospitalrio Universitario de Pontevedra
-
Salamanca, Spanje, 37007
- Hospital Universitario Salamanca
-
Santander, Spanje, 39008
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
Santiago de Compostela, Spanje, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
-
Segovia, Spanje, 40002
- Hospital General de Segovia
-
Sevilla, Spanje, 41014
- Hospital De Valme
-
Sevilla, Spanje, 41071
- Hospital Universitario Virgen Macarena
-
Soria, Spanje, 42005
- Hospital Santa Bárbara
-
Valencia, Spanje, 46015
- Hospital Arnau de Vilanova
-
Valencia, Spanje, 46017
- Hospital Universitario Doctor Peset
-
Valencia, Spanje, 46026
- Hospital Universitario La Fe
-
Valencia, Spanje, 46010
- Hospital Clínico Universitario Valencia
-
Valladolid, Spanje, 47012
- Hospital Universitario Río Hortega
-
Valladolid, Spanje, 47005
- Hospital Clínico Universitario de Valladolid
-
Zaragoza, Spanje, 50009
- Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa
-
Zaragoza, Spanje, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
Alava
-
Vitoria, Alava, Spanje, 01009
- Hospital Universitario Txagorritxu
-
-
Alicante
-
Alzira, Alicante, Spanje, 46600
- Hospital Universitario La Ribera
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Spanje, 08916
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
-
-
Ciudad Real
-
Alcázar de San Juan, Ciudad Real, Spanje, 13600
- Complejo Hospitalrio La Mancha Centro
-
-
Cádiz
-
Algeciras, Cádiz, Spanje, 11207
- Hospital Punta de Europa
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastián, Guipuzcoa, Spanje, 20008
- Hospital Universitario Donostia
-
-
Madrid
-
Alcorcón, Madrid, Spanje, 28922
- Hospital Universitario Fundacion Alcorcon
-
Getafe, Madrid, Spanje, 28905
- Hospital Universitario Getafe
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Spanje, 30120
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
Málaga
-
Hospital De Antequera, Málaga, Spanje, 29200
- Hospital de Antequera
-
Marbella, Málaga, Spanje, 29603
- Hospital Costa del Sol
-
-
Toledo
-
Talavera de la Reina, Toledo, Spanje, 45600
- Hospital Nuestra Señora del Prado
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten die onlangs (in de laatste 3 maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek) de diagnose SMD of CMML hebben gekregen, die nog niet eerder zijn behandeld.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
-1. Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen van 18 jaar of ouder. 2. Proefpersonen met gedocumenteerde diagnose van MDS of CMML in de laatste 3 maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en naïef voor behandeling.
3. Ondertekende geïnformeerde toestemming.
Uitsluitingscriteria:
- 1. Proefpersonen die deelnemen aan een interventioneel klinisch onderzoek 2. Proefpersonen die niet akkoord gaan met deelname.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Groep 1
MDS-patiënten met laag of gemiddeld 1 risico volgens IPSS
|
Zoals hierboven beschreven
|
|
Groep 2
MDS-patiënten met gemiddeld 2-risico volgens IPSS
|
Zoals hierboven beschreven
|
|
Groep 3
Elk risico CMML-patiënten volgens CPSS
|
Zoals hierboven beschreven
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Evenement gratis overleven
Tijdsspanne: Tot minimaal 36 maanden follow-up vanaf het begin van de actieve behandeling
|
Tijd die is verstreken tussen de diagnose van de aandoening (MDS of CMML) en het optreden van een van de volgende gebeurtenissen: voortschrijden van de ziekte, overlijden (alle oorzaken), klinisch significante aandoening die een wijziging van de initiële therapeutische strategie vereist, bijwerking die stopzetting van de behandeling vereist
|
Tot minimaal 36 maanden follow-up vanaf het begin van de actieve behandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gezondheidsbeoordeling/prestatiestatus
Tijdsspanne: Ongeveer 3 jaar
|
Veranderingen vanaf de basislijn tot het einde van de studie volgens de CIRS-G-schaal, MDS-CI, ECOG
|
Ongeveer 3 jaar
|
|
Reactie op actieve behandeling
Tijdsspanne: Tot het einde van de behandeling voor elke patiënt
|
Reactie op actieve behandeling tot progressies
|
Tot het einde van de behandeling voor elke patiënt
|
|
Patiëntevolutie op basis van tijdsafhankelijke responsparameters
Tijdsspanne: Ongeveer 3 jaar
|
Tijd tot progressie, tijd tot evolutie naar AML (mediane tijd tot transformatie in AML), progressievrije overleving (van opname in de studie tot gedocumenteerde progressie of overlijden), totale overleving (van diagnose tot overlijden, alle oorzaken), algehele mate van afhankelijkheid op rode bloedcellen en bloedplaatjestransfusie
|
Ongeveer 3 jaar
|
|
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Ongeveer 3 jaar
|
Beschrijving van het veiligheidsprofiel van de behandeling onder normale klinische praktijkomstandigheden
|
Ongeveer 3 jaar
|
|
Patiëntbeschrijving
Tijdsspanne: Basislijn
|
Demografie, klinische geschiedenis van MDS of CMML, bloedtest, relevante comorbiditeitsvariabelen
|
Basislijn
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Montserrat Rafel, RML Advocacy, Celgene Spain
- Hoofdonderzoeker: Regina Garcia, MD, Hospital Clínico Virgen de la Victoria, Málaga, Spain
- Hoofdonderzoeker: David Valcárcel, MD, HOSPITAL VALL D'HEBRÓN, Barcelona, Spain
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
17 december 2012
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 augustus 2015
Studie voltooiing (Werkelijk)
14 december 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
7 maart 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
7 maart 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
13 maart 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 januari 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 januari 2020
Laatst geverifieerd
1 januari 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Neoplasmata per histologisch type
- Neoplasmata
- Ziekte
- Beenmergziekten
- Hematologische ziekten
- Voorstadia van kanker
- Myelodysplastische-myeloproliferatieve ziekten
- Leukemie, myeloïde
- Syndroom
- Myelodysplastische syndromen
- Leukemie
- Preleukemie
- Leukemie, myelomonocytische, chronische
- Leukemie, myelomonocytische, juveniele
Andere studie-ID-nummers
- NIPMS-CELGENE-SP-006
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .