Risultati sanitari dei pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS)/leucemia mielomonocitica cronica (CMML) di recente diagnosi in base alla strategia di trattamento (aspettare e vedere, supporto, trattamento attivo)
23 gennaio 2020 aggiornato da: Celgene
Studio osservazionale post-autorizzativo per valutare l'evoluzione nella normale pratica clinica dei pazienti con diagnosi recente di sindrome mielodisplastica (MDS) o leucemia mielomonocitica cronica (CMML), a seconda del tempo di trattamento attivo iniziato
Studio osservazionale post-autorizzativo per valutare l'evoluzione nella normale pratica clinica di pazienti recentemente diagnosticati con sindrome mielodisplastica (MDS) o leucemia mielomonocitica cronica (CMML), a seconda del momento in cui viene iniziato il trattamento attivo.
I soggetti saranno reclutati da circa 50 siti di ematologia in Spagna.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Studio osservazionale, prospettico, multicentrico post-autorizzativo.
Lo studio includerà pazienti con una diagnosi recente (<3 mesi) di MDS o CMML, che ricevono un trattamento attivo/di supporto immediato o per i quali viene inizialmente adottato un approccio di osservazione ("aspetta e vedi"), come da normale pratica clinica in ogni partecipante luogo.
Il periodo minimo di follow-up di un paziente partecipante sarà di 36 mesi dal reclutamento, fino a quando la sopravvivenza può essere documentata, differenziando tra
- Pazienti che iniziano il trattamento attivo immediato: i dati saranno raccolti ogni 3 mesi o ogni volta che si verifica un evento durante la fase di trattamento attivo. Dopo l'ultima dose della terapia di trattamento iniziale, la raccolta dei dati avverrà ogni 6 mesi durante la fase di follow-up post-trattamento, indipendentemente dal numero di volte in cui il paziente si presenta agli appuntamenti medici, fino a un minimo di 36 mesi di follow-up dall'inizio del trattamento attivo.
- Pazienti per i quali la strategia terapeutica iniziale è il trattamento di supporto o l'osservazione: verrà stabilito un periodo minimo di follow-up di 36 mesi dalla data di inclusione nello studio, con raccolta dei dati ogni 6 mesi o ogni volta che si verifica un evento, indipendentemente dal numero di volte in cui il paziente si presenta a un appuntamento medico. La necessità di trattamento per MDS (o CMML, ove applicabile) durante questo periodo sarà considerata un evento, dopodiché i dati verranno raccolti ogni 3 mesi o ogni volta che si verifica un evento durante l'intera fase di trattamento attivo. Dopo l'ultima dose della terapia di trattamento iniziale, la raccolta dei dati avverrà ogni 6 mesi durante la fase di follow-up post-trattamento, indipendentemente dal numero di volte in cui il paziente si presenta agli appuntamenti medici, fino a un minimo di 36 mesi di follow-up dall'inizio del trattamento attivo.
I pazienti saranno inclusi consecutivamente, senza che le decisioni sulla prescrizione del trattamento influenzino la decisione di includere il paziente nello studio. Infatti, al fine di garantire la presenza di pazienti con MDS di diversa prognosi e di pazienti con CMML, l'inclusione sarà stratificata nelle seguenti tre coorti, ciascuna delle quali includerà pazienti che ricevono un trattamento immediato e quelli che optano inizialmente per l'osservazione/supporto:
- Gruppo 1: Pazienti con MDS a rischio basso o intermedio-1 secondo l'International Prognostic Scoring System (IPSS) 1.
- Gruppo 2: Pazienti con MDS a rischio intermedio-2 o alto secondo IPSS.
- Gruppo 3: pazienti con qualsiasi tipo di CMML secondo l'indice di prognosi CMML Prognostic Scoring System (CPSS) 2.
Si prevede di reclutare un totale di 600 pazienti da 50 siti.
Obiettivo primario:
Valutare l'evoluzione clinica dal momento della diagnosi in pazienti con MDS o CMML, all'interno della normale pratica clinica.
Lo studio valuterà la sopravvivenza libera da eventi (EFS) a seconda della strategia terapeutica inizialmente adottata dallo sperimentatore dopo una diagnosi di MDS o CMML in normali condizioni di pratica clinica.
EFS è definito come il periodo di tempo trascorso tra la diagnosi della condizione (MDS o CMML) e la comparsa di uno dei seguenti eventi:
- Progressione della malattia, o
- Morte per tutte le cause, o
- Comparsa di una condizione clinicamente significativa che richieda un cambiamento nella strategia terapeutica iniziale, o
- Comparsa di un evento avverso* che richiede la sospensione del trattamento. *Questo vale per tutti i pazienti inclusi nello studio, in trattamento attivo o di supporto.
Obiettivi secondari:
- Descrivere le caratteristiche demografiche, cliniche (compresa la classificazione MDS o CMML secondo l'OMS 2008 (5, 19)) e analitiche dei pazienti recentemente diagnosticati con MDS o CMML. Le caratteristiche cliniche includono una valutazione della salute secondo la scala CIRS-G (Cumulative Illness Rating Scale for Geriatrics), la valutazione della comorbidità per SMD (MDS-CI) di Della Porta e Malcovatti, 20 o altra scala utilizzata in tutti i siti partecipanti in condizioni cliniche normali pratica e il performance status del paziente secondo la scala ECOG.
- Descrivere le strategie terapeutiche inizialmente applicate per i pazienti con SMD o CMML, sulla base di caratteristiche cliniche (alterazioni citogenetiche specifiche, eventi avversi, ecc.), età, stato di salute (scala CIRS-G), ECOG e IPSS (IPSS-R) o CPSS, oltre alle ragioni per adottare diverse strategie terapeutiche iniziali.
- Analizzare la risposta di MDS/CMML al trattamento sulla base dei criteri di risposta IWG (International Working Group) nella mielodisplasia, modificati nel 2006.
Descrivere l'evoluzione del paziente in base a parametri di risposta dipendenti dal tempo.
- Tempo alla progressione della malattia (TTP) secondo i criteri di risposta IWG modificati nel 2006.
- Evoluzione in leucemia mieloblastica acuta (LMA) (tempo mediano fino alla trasformazione in LMA).
- Analizzare la sopravvivenza libera da progressione (PFS) dall'inclusione nello studio fino alla progressione documentata di MDS o CMML o morte durante il follow-up.
- Sopravvivenza globale (OS) misurata dalla data di diagnosi della malattia fino alla data di morte per tutte le cause, ove applicabile.
- Valutazione del tasso di risposta globale della dipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi e piastrine.
- Documentare il profilo di tolleranza (sicurezza) del trattamento somministrato nelle normali condizioni di pratica clinica.
- Descrivere l'uso delle risorse sanitarie relative alla strategia terapeutica iniziale per MDS o CMML nella normale pratica clinica, che può essere finanziariamente misurato, ed esplorare le possibili differenze sia tra l'opzione trattare/non trattare sia i diversi regimi terapeutici somministrati.
- Descrivere eventi clinicamente significativi che richiedono un cambiamento nella strategia terapeutica iniziale (contando per EFS, l'obiettivo primario dello studio).
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
503
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Almeria, Spagna, 29010
- Complejo Hospitalario Torrecardenas
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Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona, Spagna, 08025
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona, Spagna, 08003
- Parc de Salut Mar- Hospital del Mar
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Barcelona, Spagna, 08907
- Hospital Duran Reynals
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Cádiz, Spagna, 11009
- Hospital Universitario Puerta del Mar
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Córdoba, Spagna, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofía
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Girona, Spagna, 17007
- Hospital Universitari de Girona Josep Trueta
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Ibiza, Spagna, 07800
- Hospital Can Misses
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Las Palmas de Gran Canaria, Spagna, 35010
- Hospital Universitario de Gran Canaria Doctor Negrin
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Las Palmas de Gran Canaria, Spagna, 35016
- CHU-Insular
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León, Spagna, 24071
- Hospital de Leon
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Lugo, Spagna, 27003
- Hospital Lucus Augusti
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Madrid, Spagna, 28034
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
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Madrid, Spagna, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
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Madrid, Spagna, 28031
- Hospital Universitario Infanta Leonor
-
Madrid, Spagna, 28040
- Hospital Fundación Jiménez Díaz
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Murcia, Spagna, 30202
- Hospital General Universitario Santa Lucía
-
Málaga, Spagna, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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Ourense, Spagna, 32005
- Complejo Universitario Hospitalario de Ourense
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Oviedo, Spagna, 33006
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
Palma de Mallorca, Spagna, 07198
- Hospital Son Llatzer
-
Pontevedra, Spagna, 36002
- Complejo Hospitalrio Universitario de Pontevedra
-
Salamanca, Spagna, 37007
- Hospital Universitario Salamanca
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Santander, Spagna, 39008
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
Santiago de Compostela, Spagna, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
-
Segovia, Spagna, 40002
- Hospital General de Segovia
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Sevilla, Spagna, 41014
- Hospital De Valme
-
Sevilla, Spagna, 41071
- Hospital Universitario Virgen Macarena
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Soria, Spagna, 42005
- Hospital Santa Bárbara
-
Valencia, Spagna, 46015
- Hospital Arnau de Vilanova
-
Valencia, Spagna, 46017
- Hospital Universitario Doctor Peset
-
Valencia, Spagna, 46026
- Hospital Universitario La Fe
-
Valencia, Spagna, 46010
- Hospital Clínico Universitario Valencia
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Valladolid, Spagna, 47012
- Hospital Universitario Rio Hortega
-
Valladolid, Spagna, 47005
- Hospital Clínico Universitario de Valladolid
-
Zaragoza, Spagna, 50009
- Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa
-
Zaragoza, Spagna, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
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Alava
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Vitoria, Alava, Spagna, 01009
- Hospital Universitario Txagorritxu
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Alicante
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Alzira, Alicante, Spagna, 46600
- Hospital Universitario La Ribera
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Barcelona
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Badalona, Barcelona, Spagna, 08916
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
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Ciudad Real
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Alcázar de San Juan, Ciudad Real, Spagna, 13600
- Complejo Hospitalrio La Mancha Centro
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Cádiz
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Algeciras, Cádiz, Spagna, 11207
- Hospital Punta de Europa
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Guipuzcoa
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San Sebastián, Guipuzcoa, Spagna, 20008
- Hospital Universitario Donostia
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Madrid
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Alcorcón, Madrid, Spagna, 28922
- Hospital Universitario Fundación Alcorcón
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Getafe, Madrid, Spagna, 28905
- Hospital Universitario Getafe
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Murcia
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El Palmar, Murcia, Spagna, 30120
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
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Málaga
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Hospital De Antequera, Málaga, Spagna, 29200
- Hospital de Antequera
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Marbella, Málaga, Spagna, 29603
- Hospital Costa del Sol
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Toledo
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Talavera de la Reina, Toledo, Spagna, 45600
- Hospital Nuestra Señora del Prado
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti recentemente diagnosticati (negli ultimi 3 mesi prima dell'ingresso nello studio) di SMD o CMML, naïve al trattamento attivo.
Descrizione
Criterio di inclusione:
-1. Soggetti di sesso maschile o femminile, di età pari o superiore a 18 anni. 2. Soggetti con diagnosi documentata di MDS o CMML negli ultimi 3 mesi prima dell'ingresso nello studio e naive al trattamento.
3. Consenso informato firmato.
Criteri di esclusione:
- 1. Soggetti che partecipano a una sperimentazione clinica interventistica 2. Soggetti che non accettano di partecipare.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Gruppo 1
Pazienti con sindrome mielodisplastica a rischio basso o intermedio-1 secondo IPSS
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Come descritto sopra
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Gruppo 2
Pazienti con SMD a rischio intermedio 2 secondo IPSS
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Come descritto sopra
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Gruppo 3
Tutti i pazienti CMML a rischio secondo CPSS
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Come descritto sopra
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: Fino a un minimo di 36 mesi di follow-up dall'inizio del trattamento attivo
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Periodo di tempo trascorso tra la diagnosi della condizione (MDS o CMML) e la comparsa di uno di un evento: progressione della malattia, decesso (tutte le cause), condizione clinicamente significativa che richiede un cambiamento nella strategia terapeutica iniziale, evento avverso che richiede l'interruzione del trattamento
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Fino a un minimo di 36 mesi di follow-up dall'inizio del trattamento attivo
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutazione della salute/Stato delle prestazioni
Lasso di tempo: Circa 3 anni
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Variazioni dal basale alla fine dello studio secondo la scala CIRS-G, MDS-CI, ECOG
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Circa 3 anni
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Risposta al trattamento attivo
Lasso di tempo: Fino alla fine del trattamento per ogni paziente
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Risposta al trattamento attivo fino a progressioni
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Fino alla fine del trattamento per ogni paziente
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Evoluzione del paziente basata su parametri di risposta dipendenti dal tempo
Lasso di tempo: Circa 3 anni
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Tempo alla progressione, tempo all'evoluzione in LMA (tempo mediano fino alla trasformazione in LMA), Sopravvivenza libera da progressione (dall'inclusione nello studio alla progressione documentata o alla morte), Sopravvivenza globale (dalla diagnosi alla morte, tutte le cause), Tasso complessivo di dipendenza su globuli rossi e trasfusione di piastrine
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Circa 3 anni
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Eventi avversi
Lasso di tempo: Circa 3 anni
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Descrizione del profilo di sicurezza del trattamento in normali condizioni di pratica clinica
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Circa 3 anni
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Descrizione del paziente
Lasso di tempo: Linea di base
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Demografia, Storia clinica di MDS o CMML, Analisi del sangue, Variabili di comorbilità rilevanti
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Linea di base
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Montserrat Rafel, RML Advocacy, Celgene Spain
- Investigatore principale: Regina Garcia, MD, Hospital Clínico Virgen de la Victoria, Málaga, Spain
- Investigatore principale: David Valcárcel, MD, HOSPITAL VALL D'HEBRÓN, Barcelona, Spain
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 dicembre 2012
Completamento primario (Effettivo)
31 agosto 2015
Completamento dello studio (Effettivo)
14 dicembre 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 marzo 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 marzo 2014
Primo Inserito (Stima)
13 marzo 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
27 gennaio 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 gennaio 2020
Ultimo verificato
1 gennaio 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie
- Patologia
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Condizioni precancerose
- Malattie mielodisplastiche-mieloproliferative
- Leucemia, mieloide
- Sindrome
- Sindromi mielodisplastiche
- Leucemia
- Preleucemia
- Leucemia, mielomonocitica, cronica
- Leucemia, mielomonocitica, giovanile
Altri numeri di identificazione dello studio
- NIPMS-CELGENE-SP-006
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