Sundhedsresultater af nyligt diagnosticeret myelodysplastisk syndrom (MDS)/kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML)-patienter afhængigt af behandlingsstrategi (vent og se, støtte, aktiv behandling)
23. januar 2020 opdateret af: Celgene
Efter autorisation, observationsundersøgelse for at vurdere udviklingen i den normale kliniske praksis for patienter med nylig diagnosticeret myelodysplastisk syndrom (MDS) eller kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML), afhængigt af tidspunktet for aktiv behandling påbegyndt
Observationsstudie efter godkendelse til vurdering af udviklingen i normal klinisk praksis af patienter, der for nylig er diagnosticeret med myelodysplastisk syndrom (MDS) eller kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML), afhængigt af det øjeblik, hvor aktiv behandling påbegyndes.
Emner vil blive rekrutteret fra ca. 50 hæmatologiske steder i Spanien.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Observationel, prospektiv multicenterundersøgelse efter godkendelse.
Undersøgelsen vil omfatte patienter med en nylig diagnose (< 3 måneder) af MDS eller CMML, som modtager øjeblikkelig aktiv/støttende behandling, eller for hvem en observationstilgang ("vent og se") i første omgang er vedtaget, som pr. normal klinisk praksis i hver deltager. websted.
Den mindste opfølgningsperiode for en deltagerpatient vil være 36 måneder fra rekruttering, indtil overlevelse kan dokumenteres, idet der skelnes mellem
- Patienter, der starter øjeblikkelig aktiv behandling: data vil blive indsamlet hver 3. måned eller hver gang en hændelse opstår under den aktive behandlingsfase. Efter den sidste dosis af den indledende behandlingsterapi vil dataindsamlingen finde sted hver 6. måned i opfølgningsfasen efter behandlingen, uanset hvor mange gange patienten kommer til lægebesøg, op til minimum 36 måneders opfølgning. op fra start af aktiv behandling.
- Patienter, for hvem den indledende behandlingsstrategi er støttebehandling eller observation: Der vil blive etableret en minimumsopfølgningsperiode på 36 måneder fra datoen for optagelse i undersøgelsen, med dataindsamling hver 6. måned eller hver gang en hændelse indtræffer, uanset antallet af gange patienten kommer til en lægesamtale. Behovet for behandling for MDS (o CMML, hvor relevant) i denne periode vil blive betragtet som en hændelse, hvorefter data vil blive indsamlet hver 3. måned eller hver gang en hændelse opstår under hele den aktive behandlingsfase. Efter den sidste dosis af den indledende behandlingsterapi vil dataindsamlingen finde sted hver 6. måned i opfølgningsfasen efter behandlingen, uanset hvor mange gange patienten kommer til lægebesøg, op til minimum 36 måneders opfølgning. op fra start af aktiv behandling.
Patienter vil blive inkluderet fortløbende, uden at beslutningerne om behandlingsrecepter påvirker beslutningen om at inkludere patienten i undersøgelsen. For at sikre tilstedeværelsen af patienter med MDS med forskellige prognoser og af patienter med CMML, vil inklusion blive stratificeret i følgende tre kohorter, som hver vil omfatte patienter, der modtager øjeblikkelig behandling, og dem, der oprindeligt vælger observation/støtte:
- Gruppe 1: Patienter med lav eller mellem-1 risiko MDS i henhold til International Prognostic Scoring System (IPSS) 1.
- Gruppe 2: Patienter med mellem-2 eller høj risiko MDS ifølge IPSS.
- Gruppe 3: Patienter med enhver type CMML i henhold til prognoseindekset CMML Prognostic Scoring System (CPSS) 2.
I alt 600 patienter forventes at blive rekrutteret fra 50 steder.
Primært mål:
At vurdere klinisk udvikling fra diagnosetidspunktet hos patienter med MDS eller CMML inden for normal klinisk praksis.
Undersøgelsen vil vurdere event free survival (EFS) afhængigt af den terapeutiske strategi, der oprindeligt blev vedtaget af investigator efter en diagnose af MDS eller CMML under normale kliniske praksisforhold.
EFS er defineret som det tidsrum, der går mellem diagnosen af tilstanden (MDS eller CMML) og fremkomsten af en af følgende hændelser:
- Progression af sygdommen, eller
- Død af alle årsager, eller
- Udseende af en klinisk signifikant tilstand, der kræver en ændring i den indledende terapeutiske strategi, eller
- Udseende af en uønsket hændelse*, der kræver, at behandlingen suspenderes. *Dette gælder for alle patienter, der indgår i undersøgelsen, under aktiv eller understøttende behandling.
Sekundære mål:
- For at beskrive de demografiske, kliniske (herunder MDS- eller CMML-klassificering i henhold til WHO 2008 (5, 19)) og analytiske karakteristika for patienter, der for nylig er diagnosticeret med MDS eller CMML. Kliniske karakteristika omfatter en helbredsvurdering i henhold til CIRS-G-skalaen (Cumulative Illness Rating Scale for Geriatrics), komorbiditetsvurderingen for SMD (MDS-CI) af Della Porta og Malcovatti, 20 eller anden skala, der anvendes på tværs af alle deltagende steder i normal klinisk praksis og patientens præstationsstatus i henhold til ECOG-skalaen.
- At beskrive de terapeutiske strategier, der oprindeligt blev anvendt for patienter med MDS eller CMML, baseret på kliniske karakteristika (specifikke cytogenetiske ændringer, bivirkninger osv.), alder, helbredstilstand (CIRS-G-skala), ECOG og IPSS (IPSS-R) eller CPSS, ud over grundene til at vedtage forskellige indledende terapeutiske strategier.
- At analysere MDS/CMMLs respons på behandling baseret på IWG (International Working Group) responskriterier i myelodysplasi, ændret i 2006.
At beskrive patientens udvikling baseret på tidsafhængige responsparametre.
- Tid til progression af sygdommen (TTP) i henhold til IWG-responskriterierne ændret i 2006.
- Udvikling til akut myeloblastisk leukæmi (AML) (median tid indtil transformation til AML).
- At analysere progressionsfri overlevelse (PFS) fra inklusion i undersøgelsen til dokumenteret progression af MDS eller CMML eller død under opfølgning.
- Samlet overlevelse (OS) målt fra datoen for diagnosticering af sygdommen til datoen for dødsfald af alle årsager, hvor det er relevant.
- Vurdering af den samlede responsrate af afhængighed af røde blodlegemer og blodpladetransfusioner.
- At dokumentere toleranceprofilen (sikkerheden) af den behandling, der administreres under normale kliniske praksisforhold.
- At beskrive brugen af sundhedsressourcer relateret til den indledende terapeutiske strategi for MDS eller CMML i normal klinisk praksis, som kan måles økonomisk, og at udforske de mulige forskelle både mellem behandlings-/ikke-behandle-muligheden og de forskellige administrerede terapeutiske regimer.
- At beskrive klinisk signifikante hændelser, der kræver en ændring i den indledende terapeutiske strategi (tæller for EFS, det primære formål med undersøgelsen).
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
503
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Almeria, Spanien, 29010
- Complejo Hospitalario Torrecardenas
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanien, 08025
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Spanien, 08003
- Parc de Salut Mar- Hospital del Mar
-
Barcelona, Spanien, 08907
- Hospital Duran Reynals
-
Cádiz, Spanien, 11009
- Hospital Universitario Puerta Del Mar
-
Córdoba, Spanien, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
Girona, Spanien, 17007
- Hospital Universitari de Girona Josep Trueta
-
Ibiza, Spanien, 07800
- Hospital Can Misses
-
Las Palmas de Gran Canaria, Spanien, 35010
- Hospital Universitario de Gran Canaria Doctor Negrín
-
Las Palmas de Gran Canaria, Spanien, 35016
- CHU-Insular
-
León, Spanien, 24071
- Hospital de Leon
-
Lugo, Spanien, 27003
- Hospital Lucus Augusti
-
Madrid, Spanien, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Spanien, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, Spanien, 28031
- Hospital Universitario Infanta Leonor
-
Madrid, Spanien, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
-
Murcia, Spanien, 30202
- Hospital General Universitario Santa Lucia
-
Málaga, Spanien, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
Ourense, Spanien, 32005
- Complejo Universitario Hospitalario de Ourense
-
Oviedo, Spanien, 33006
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
Palma de Mallorca, Spanien, 07198
- Hospital Son Llatzer
-
Pontevedra, Spanien, 36002
- Complejo Hospitalrio Universitario de Pontevedra
-
Salamanca, Spanien, 37007
- Hospital Universitario Salamanca
-
Santander, Spanien, 39008
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla
-
Santiago de Compostela, Spanien, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
-
Segovia, Spanien, 40002
- Hospital General de Segovia
-
Sevilla, Spanien, 41014
- Hospital De Valme
-
Sevilla, Spanien, 41071
- Hospital Universitario Virgen Macarena
-
Soria, Spanien, 42005
- Hospital Santa Bárbara
-
Valencia, Spanien, 46015
- Hospital Arnau de Vilanova
-
Valencia, Spanien, 46017
- Hospital Universitario Doctor Peset
-
Valencia, Spanien, 46026
- Hospital Universitario la Fe
-
Valencia, Spanien, 46010
- Hospital Clínico Universitario Valencia
-
Valladolid, Spanien, 47012
- Hospital Universitario Rio Hortega
-
Valladolid, Spanien, 47005
- Hospital Clinico Universitario de Valladolid
-
Zaragoza, Spanien, 50009
- Hospital Clinico Universitario Lozano Blesa
-
Zaragoza, Spanien, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
Alava
-
Vitoria, Alava, Spanien, 01009
- Hospital Universitario Txagorritxu
-
-
Alicante
-
Alzira, Alicante, Spanien, 46600
- Hospital Universitario La Ribera
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Spanien, 08916
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
-
-
Ciudad Real
-
Alcázar de San Juan, Ciudad Real, Spanien, 13600
- Complejo Hospitalrio La Mancha Centro
-
-
Cádiz
-
Algeciras, Cádiz, Spanien, 11207
- Hospital Punta de Europa
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastián, Guipuzcoa, Spanien, 20008
- Hospital Universitario Donostia
-
-
Madrid
-
Alcorcón, Madrid, Spanien, 28922
- Hospital Universitario Fundacion Alcorcon
-
Getafe, Madrid, Spanien, 28905
- Hospital Universitario Getafe
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Spanien, 30120
- Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
-
-
Málaga
-
Hospital De Antequera, Málaga, Spanien, 29200
- Hospital de Antequera
-
Marbella, Málaga, Spanien, 29603
- Hospital Costa del Sol
-
-
Toledo
-
Talavera de la Reina, Toledo, Spanien, 45600
- Hospital Nuestra Señora del Prado
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Patienter, der for nylig er diagnosticeret (inden for de sidste 3 måneder før indtræden i undersøgelsen) af SMD eller CMML, naive over for aktiv behandling.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
-1. Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner i alderen 18 år eller ældre. 2. Forsøgspersoner med dokumenteret diagnose af MDS eller CMML inden for de sidste 3 måneder før indtræden i undersøgelsen og naive over for behandling.
3. Underskrevet informeret samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- 1. Forsøgspersoner, der deltager i et interventionelt klinisk forsøg 2. Forsøgspersoner, der ikke accepterer at deltage.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Gruppe 1
MDS-patienter med lav eller mellem-1 risiko ifølge IPSS
|
Som beskrevet ovenfor
|
|
Gruppe 2
Mellem-2 risiko MDS patienter ifølge IPSS
|
Som beskrevet ovenfor
|
|
Gruppe 3
Enhver risiko CMML-patienter ifølge CPSS
|
Som beskrevet ovenfor
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: Op til minimum 36 måneders opfølgning fra start af aktiv behandling
|
Periode, der er forløbet mellem diagnosen af tilstanden (MDS eller CMML) og fremkomsten af en af en hændelse: Progression af sygdommen, død (alle årsager), klinisk signifikant tilstand, der kræver en ændring i den indledende terapeutiske strategi, bivirkning, der kræver seponering af behandlingen
|
Op til minimum 36 måneders opfølgning fra start af aktiv behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sundhedsvurdering/præstationsstatus
Tidsramme: Cirka 3 år
|
Ændringer fra baseline til slutningen af undersøgelsen i henhold til CIRS-G skala, MDS-CI, ECOG
|
Cirka 3 år
|
|
Respons på aktiv behandling
Tidsramme: Op til slutningen af behandlingen for hver patient
|
Respons på aktiv behandling op til progressioner
|
Op til slutningen af behandlingen for hver patient
|
|
Patientudvikling baseret på tidsafhængige responsparametre
Tidsramme: Cirka 3 år
|
Tid til progression, tid til udvikling til AML (median tid indtil transformation til AML), Progressionsfri overlevelse (fra inklusion i undersøgelsen til dokumenteret progression eller død), Samlet overlevelse (fra diagnose til død, alle årsager), Samlet afhængighedsgrad på røde blodlegemer og blodpladetransfusion
|
Cirka 3 år
|
|
Uønskede hændelser
Tidsramme: Cirka 3 år
|
Sikkerhedsprofilbeskrivelse af behandling under normale kliniske praksisforhold
|
Cirka 3 år
|
|
Patientbeskrivelse
Tidsramme: Baseline
|
Demografi, klinisk historie med MDS eller CMML, Blodprøve, Relevante komorbiditetsvariable
|
Baseline
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Montserrat Rafel, RML Advocacy, Celgene Spain
- Ledende efterforsker: Regina Garcia, MD, Hospital Clínico Virgen de la Victoria, Málaga, Spain
- Ledende efterforsker: David Valcárcel, MD, HOSPITAL VALL D'HEBRÓN, Barcelona, Spain
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
17. december 2012
Primær færdiggørelse (Faktiske)
31. august 2015
Studieafslutning (Faktiske)
14. december 2018
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
7. marts 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
7. marts 2014
Først opslået (Skøn)
13. marts 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
27. januar 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
23. januar 2020
Sidst verificeret
1. januar 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Neoplasmer efter histologisk type
- Neoplasmer
- Sygdom
- Knoglemarvssygdomme
- Hæmatologiske sygdomme
- Forstadier til kræft
- Myelodysplastisk-myeloproliferative sygdomme
- Leukæmi, myeloid
- Syndrom
- Myelodysplastiske syndromer
- Leukæmi
- Præleukæmi
- Leukæmi, myelomonocytisk, kronisk
- Leukæmi, myelomonocytisk, juvenil
Andre undersøgelses-id-numre
- NIPMS-CELGENE-SP-006
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .