Gesundheitsergebnisse von Patienten mit kürzlich diagnostiziertem myelodysplastischem Syndrom (MDS)/chronischer myelomonozytärer Leukämie (CMML) in Abhängigkeit von der Behandlungsstrategie (abwarten, unterstützen, aktive Behandlung)
23. Januar 2020 aktualisiert von: Celgene
Beobachtungsstudie nach der Zulassung zur Bewertung der Entwicklung in der normalen klinischen Praxis von Patienten mit kürzlich diagnostiziertem myelodysplastischem Syndrom (MDS) oder chronischer myelomonozytärer Leukämie (CMML), abhängig vom Zeitpunkt der eingeleiteten aktiven Behandlung
Beobachtungsstudie nach der Zulassung zur Bewertung der Entwicklung in der normalen klinischen Praxis von Patienten, bei denen kürzlich ein myelodysplastisches Syndrom (MDS) oder eine chronische myelomonozytäre Leukämie (CMML) diagnostiziert wurde, in Abhängigkeit vom Zeitpunkt des Beginns der aktiven Behandlung.
Die Probanden werden aus etwa 50 hämatologischen Zentren in Spanien rekrutiert.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Detaillierte Beschreibung
Beobachtende, prospektive, multizentrische Studie nach der Zulassung.
Die Studie umfasst Patienten mit einer kürzlichen Diagnose (< 3 Monate) von MDS oder CMML, die eine sofortige Aktiv-/Unterstützungsbehandlung erhalten oder für die zunächst ein Beobachtungsansatz („abwarten“) gewählt wird, wie es bei jedem Teilnehmer der normalen klinischen Praxis entspricht Seite? ˅.
Die Mindestnachbeobachtungszeit eines teilnehmenden Patienten beträgt 36 Monate ab der Rekrutierung, bis das Überleben dokumentiert werden kann, wobei unterschieden wird
- Patienten, die sofort mit einer aktiven Behandlung beginnen: Die Daten werden alle 3 Monate oder jedes Mal, wenn während der aktiven Behandlungsphase ein Ereignis auftritt, erhoben. Nach der letzten Dosis der anfänglichen Behandlungstherapie erfolgt die Datenerhebung alle 6 Monate während der Nachsorgephase nach der Behandlung, unabhängig davon, wie oft der Patient zu Arztbesuchen kommt, bis zu einer Nachbeobachtungszeit von mindestens 36 Monaten. ab Beginn der aktiven Behandlung.
- Patienten, bei denen die anfängliche Behandlungsstrategie eine unterstützende Behandlung oder Beobachtung ist: Ab dem Datum der Aufnahme in die Studie wird eine Mindestnachbeobachtungszeit von 36 Monaten festgelegt, wobei die Daten alle 6 Monate oder bei Auftreten eines Ereignisses erhoben werden, unabhängig von der Anzahl der Mal, wenn der Patient einen Arzttermin wahrnimmt. Die Notwendigkeit einer Behandlung für MDS (o CMML, wo zutreffend) während dieses Zeitraums wird als Ereignis betrachtet, danach werden Daten alle 3 Monate oder jedes Mal, wenn ein Ereignis während der gesamten aktiven Behandlungsphase auftritt, erhoben. Nach der letzten Dosis der anfänglichen Behandlungstherapie erfolgt die Datenerhebung alle 6 Monate während der Nachsorgephase nach der Behandlung, unabhängig davon, wie oft der Patient zu Arztbesuchen kommt, bis zu einer Nachbeobachtungszeit von mindestens 36 Monaten. ab Beginn der aktiven Behandlung.
Die Patienten werden nacheinander eingeschlossen, ohne dass die Entscheidungen über die Verschreibung der Behandlung die Entscheidung beeinflussen, den Patienten in die Studie aufzunehmen. Um sicherzustellen, dass Patienten mit MDS mit unterschiedlichen Prognosen und Patienten mit CMML vorhanden sind, wird die Aufnahme in die folgenden drei Kohorten stratifiziert, von denen jede Patienten umfasst, die eine sofortige Behandlung erhalten, und diejenigen, die sich anfänglich für Beobachtung/Unterstützung entscheiden:
- Gruppe 1: Patienten mit MDS mit niedrigem oder mittlerem Risiko 1 gemäß International Prognostic Scoring System (IPSS) 1.
- Gruppe 2: Patienten mit MDS mit mittlerem oder hohem Risiko gemäß IPSS.
- Gruppe 3: Patienten mit jeder Art von CMML gemäß dem Prognoseindex CMML Prognostic Scoring System (CPSS) 2.
Es wird erwartet, dass insgesamt 600 Patienten an 50 Standorten rekrutiert werden.
Hauptziel:
Beurteilung der klinischen Entwicklung ab dem Zeitpunkt der Diagnose bei Patienten mit MDS oder CMML im Rahmen der normalen klinischen Praxis.
Die Studie wird das ereignisfreie Überleben (EFS) in Abhängigkeit von der therapeutischen Strategie bewerten, die der Prüfer ursprünglich nach einer Diagnose von MDS oder CMML unter normalen Bedingungen der klinischen Praxis gewählt hat.
EFS ist definiert als der Zeitraum, der zwischen der Diagnose der Erkrankung (MDS oder CMML) und dem Auftreten eines der folgenden Ereignisse vergangen ist:
- Fortschreiten der Krankheit, bzw
- Tod jeglicher Ursache, oder
- Auftreten eines klinisch signifikanten Zustands, der eine Änderung der anfänglichen therapeutischen Strategie erfordert, oder
- Auftreten eines unerwünschten Ereignisses*, das eine Unterbrechung der Behandlung erforderlich macht. *Dies gilt für alle in die Studie eingeschlossenen Patienten, die aktiv oder unterstützend behandelt werden.
Sekundäre Ziele:
- Beschreibung der demografischen, klinischen (einschließlich MDS- oder CMML-Klassifikation gemäß WHO 2008 (5, 19)) und analytischen Merkmale von Patienten, bei denen kürzlich MDS oder CMML diagnostiziert wurde. Zu den klinischen Merkmalen gehört eine Gesundheitsbewertung gemäß der CIRS-G-Skala (Cumulative Illness Rating Scale for Geriatrics), der Komorbiditätsbewertung für SMD (MDS-CI) von Della Porta und Malcovatti, 20 oder einer anderen Skala, die an allen teilnehmenden Standorten in normalen Kliniken verwendet wird Praxis und dem Leistungsstatus des Patienten gemäß ECOG-Skala.
- Beschreibung der therapeutischen Strategien, die anfänglich für Patienten mit MDS oder CMML angewendet wurden, basierend auf klinischen Merkmalen (spezifische zytogenetische Veränderungen, unerwünschte Ereignisse usw.), Alter, Gesundheitszustand (CIRS-G-Skala), ECOG und IPSS (IPSS-R) oder CPSS, zusätzlich zu den Gründen für die Annahme unterschiedlicher anfänglicher therapeutischer Strategien.
- Analyse des Ansprechens von MDS/CMML auf die Behandlung basierend auf den Ansprechkriterien der IWG (International Working Group) bei Myelodysplasie, modifiziert im Jahr 2006.
Beschreibung der Patientenentwicklung basierend auf zeitabhängigen Reaktionsparametern.
- Zeit bis zum Fortschreiten der Krankheit (TTP) gemäß den 2006 geänderten IWG-Ansprechkriterien.
- Entwicklung zur akuten myeloischen Leukämie (AML) (mittlere Zeit bis zur Umwandlung in AML).
- Analyse des progressionsfreien Überlebens (PFS) von der Aufnahme in die Studie bis zum dokumentierten Fortschreiten von MDS oder CMML oder Tod während der Nachbeobachtung.
- Gesamtüberleben (OS) gemessen ab dem Datum der Diagnose der Krankheit bis zum Datum des Todes jeglicher Ursache, sofern zutreffend.
- Bewertung der Gesamtansprechrate der Abhängigkeit von Erythrozyten- und Blutplättchentransfusionen.
- Zur Dokumentation des Verträglichkeitsprofils (Sicherheit) der unter normalen klinischen Praxisbedingungen durchgeführten Behandlung.
- Die Verwendung von Gesundheitsressourcen in Bezug auf die anfängliche therapeutische Strategie für MDS oder CMML in der normalen klinischen Praxis zu beschreiben, die finanziell gemessen werden kann, und die möglichen Unterschiede sowohl zwischen der Behandlung/Nicht-Behandlung-Option als auch den verschiedenen verabreichten therapeutischen Schemata zu untersuchen.
- Um klinisch signifikante Ereignisse zu beschreiben, die eine Änderung der anfänglichen therapeutischen Strategie erfordern (Zählung für EFS, das primäre Ziel der Studie).
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
503
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Almeria, Spanien, 29010
- Complejo Hospitalario Torrecárdenas
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Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona, Spanien, 08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona, Spanien, 08003
- Parc de Salut Mar- Hospital del Mar
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Barcelona, Spanien, 08907
- Hospital Duran Reynals
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Cádiz, Spanien, 11009
- Hospital Universitario Puerta del Mar
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Córdoba, Spanien, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
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Girona, Spanien, 17007
- Hospital Universitari de Girona Josep Trueta
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Ibiza, Spanien, 07800
- Hospital Can Misses
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Las Palmas de Gran Canaria, Spanien, 35010
- Hospital Universitario de Gran Canaria Doctor Negrin
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Las Palmas de Gran Canaria, Spanien, 35016
- CHU-Insular
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León, Spanien, 24071
- Hospital de León
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Lugo, Spanien, 27003
- Hospital Lucus Augusti
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Madrid, Spanien, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid, Spanien, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, Spanien, 28031
- Hospital Universitario Infanta Leonor
-
Madrid, Spanien, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
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Murcia, Spanien, 30202
- Hospital General Universitario Santa Lucía
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Málaga, Spanien, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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Ourense, Spanien, 32005
- Complejo Universitario Hospitalario de Ourense
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Oviedo, Spanien, 33006
- Hospital Universitario Central de Asturias
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Palma de Mallorca, Spanien, 07198
- Hospital Son Llatzer
-
Pontevedra, Spanien, 36002
- Complejo Hospitalrio Universitario de Pontevedra
-
Salamanca, Spanien, 37007
- Hospital Universitario Salamanca
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Santander, Spanien, 39008
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
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Santiago de Compostela, Spanien, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
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Segovia, Spanien, 40002
- Hospital General de Segovia
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Sevilla, Spanien, 41014
- Hospital De Valme
-
Sevilla, Spanien, 41071
- Hospital Universitario Virgen Macarena
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Soria, Spanien, 42005
- Hospital Santa Bárbara
-
Valencia, Spanien, 46015
- Hospital Arnau de Vilanova
-
Valencia, Spanien, 46017
- Hospital Universitario Doctor Peset
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Valencia, Spanien, 46026
- Hospital Universitario La Fe
-
Valencia, Spanien, 46010
- Hospital Clínico Universitario Valencia
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Valladolid, Spanien, 47012
- Hospital Universitario Río Hortega
-
Valladolid, Spanien, 47005
- Hospital Clínico Universitario de Valladolid
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Zaragoza, Spanien, 50009
- Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa
-
Zaragoza, Spanien, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
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Alava
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Vitoria, Alava, Spanien, 01009
- Hospital Universitario Txagorritxu
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Alicante
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Alzira, Alicante, Spanien, 46600
- Hospital Universitario La Ribera
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Barcelona
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Badalona, Barcelona, Spanien, 08916
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
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Ciudad Real
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Alcázar de San Juan, Ciudad Real, Spanien, 13600
- Complejo Hospitalrio La Mancha Centro
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Cádiz
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Algeciras, Cádiz, Spanien, 11207
- Hospital Punta de Europa
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Guipuzcoa
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San Sebastián, Guipuzcoa, Spanien, 20008
- Hospital Universitario Donostia
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Madrid
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Alcorcón, Madrid, Spanien, 28922
- Hospital Universitario Fundacion Alcorcon
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Getafe, Madrid, Spanien, 28905
- Hospital Universitario Getafe
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Murcia
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El Palmar, Murcia, Spanien, 30120
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
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Málaga
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Hospital De Antequera, Málaga, Spanien, 29200
- Hospital de Antequera
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Marbella, Málaga, Spanien, 29603
- Hospital Costa del Sol
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Toledo
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Talavera de la Reina, Toledo, Spanien, 45600
- Hospital Nuestra Señora del Prado
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Patienten, bei denen kürzlich (innerhalb der letzten 3 Monate vor Eintritt in die Studie) SMD oder CMML diagnostiziert wurden und die keine aktive Behandlung erhalten haben.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
-1. Männliche oder weibliche Probanden ab 18 Jahren. 2. Probanden mit dokumentierter Diagnose von MDS oder CMML innerhalb der letzten 3 Monate vor Eintritt in die Studie und behandlungsnaiv.
3. Unterschriebene Einverständniserklärung.
Ausschlusskriterien:
- 1. Probanden, die an einer interventionellen klinischen Studie teilnehmen. 2. Probanden, die einer Teilnahme nicht zustimmen.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Gruppe 1
MDS-Patienten mit niedrigem oder mittlerem Risiko 1 gemäß IPSS
|
Wie oben beschrieben
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Gruppe 2
MDS-Patienten mit mittlerem Risiko 2 gemäß IPSS
|
Wie oben beschrieben
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Gruppe 3
Jegliche CMML-Risikopatienten gemäß CPSS
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Wie oben beschrieben
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: Bis zu einer Nachbeobachtungszeit von mindestens 36 Monaten ab Beginn der aktiven Behandlung
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Zeitraum, der zwischen der Diagnose des Zustands (MDS oder CMML) und dem Auftreten eines der folgenden Ereignisse verstrichen ist: Fortschreiten der Krankheit, Tod (alle Ursachen), klinisch signifikanter Zustand, der eine Änderung der anfänglichen therapeutischen Strategie erfordert, unerwünschtes Ereignis, das einen Behandlungsabbruch erfordert
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Bis zu einer Nachbeobachtungszeit von mindestens 36 Monaten ab Beginn der aktiven Behandlung
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Gesundheitsbewertung/Leistungsstatus
Zeitfenster: Ungefähr 3 Jahre
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Veränderungen von Studienbeginn bis Studienende gemäß CIRS-G-Skala, MDS-CI, ECOG
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Ungefähr 3 Jahre
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Ansprechen auf aktive Behandlung
Zeitfenster: Bis zum Ende der Behandlung für jeden Patienten
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Ansprechen auf aktive Behandlung bis hin zu Progressionen
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Bis zum Ende der Behandlung für jeden Patienten
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Patientenentwicklung basierend auf zeitabhängigen Ansprechparametern
Zeitfenster: Ungefähr 3 Jahre
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Zeit bis zur Progression, Zeit bis zur Entwicklung zur AML (mediane Zeit bis zur Transformation in AML), progressionsfreies Überleben (von der Aufnahme in die Studie bis zur dokumentierten Progression oder zum Tod), Gesamtüberleben (von der Diagnose bis zum Tod, alle Ursachen), Gesamtabhängigkeitsrate auf Erythrozyten und Thrombozytentransfusionen
|
Ungefähr 3 Jahre
|
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Nebenwirkungen
Zeitfenster: Ungefähr 3 Jahre
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Beschreibung des Sicherheitsprofils der Behandlung unter normalen Bedingungen der klinischen Praxis
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Ungefähr 3 Jahre
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Patientenbeschreibung
Zeitfenster: Grundlinie
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Demographie, Klinische Vorgeschichte von MDS oder CMML, Bluttest, relevante Komorbiditätsvariablen
|
Grundlinie
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Montserrat Rafel, RML Advocacy, Celgene Spain
- Hauptermittler: Regina Garcia, MD, Hospital Clínico Virgen de la Victoria, Málaga, Spain
- Hauptermittler: David Valcárcel, MD, HOSPITAL VALL D'HEBRÓN, Barcelona, Spain
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
17. Dezember 2012
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
31. August 2015
Studienabschluss (Tatsächlich)
14. Dezember 2018
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
7. März 2014
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
7. März 2014
Zuerst gepostet (Schätzen)
13. März 2014
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
27. Januar 2020
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
23. Januar 2020
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Neubildungen nach histologischem Typ
- Neubildungen
- Erkrankung
- Erkrankungen des Knochenmarks
- Hämatologische Erkrankungen
- Krebsvorstufen
- Myelodysplastische-myeloproliferative Erkrankungen
- Leukämie, Myeloid
- Syndrom
- Myelodysplastische Syndrome
- Leukämie
- Präleukämie
- Leukämie, myelomonozytär, chronisch
- Leukämie, myelomonozytär, juvenil
Andere Studien-ID-Nummern
- NIPMS-CELGENE-SP-006
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