Resultados de saúde de pacientes recentemente diagnosticados com síndrome mielodisplásica (SMD)/leucemia mielomonocítica crônica (CMML) dependendo da estratégia de tratamento (esperar para ver, suporte, tratamento ativo)
23 de janeiro de 2020 atualizado por: Celgene
Estudo Observacional Pós-Autorização para Avaliar a Evolução na Prática Clínica Normal de Pacientes com Diagnóstico Recente de Síndrome Mielodisplásica (SMD) ou Leucemia Mielomonocítica Crônica (LMMC), Dependendo do Tempo de Início do Tratamento Ativo
Estudo observacional pós-autorização para avaliar a evolução na prática clínica normal de doentes recentemente diagnosticados com síndrome mielodisplásica (SMD) ou leucemia mielomonocítica crónica (LMMC), consoante o momento em que se inicia o tratamento ativo.
Os indivíduos serão recrutados em aproximadamente 50 locais de hematologia na Espanha.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Estudo multicêntrico observacional, prospectivo, pós-autorização.
O estudo incluirá pacientes com diagnóstico recente (< 3 meses) de SMD ou LMMC, recebendo tratamento ativo/suporte imediato ou para os quais uma abordagem de observação ("esperar para ver") é inicialmente adotada, de acordo com a prática clínica normal em cada participante local.
O período mínimo de acompanhamento de um paciente participante será de 36 meses a partir do recrutamento, até que a sobrevida possa ser documentada, diferenciando entre
- Pacientes iniciando tratamento ativo imediato: os dados serão coletados a cada 3 meses ou sempre que surgir um evento durante a fase de tratamento ativo. Após a última dose da terapia de tratamento inicial, a coleta de dados ocorrerá a cada 6 meses durante a fase de acompanhamento pós-tratamento, independentemente do número de vezes que o paciente comparecer às consultas médicas, até um mínimo de 36 meses de acompanhamento. desde o início do tratamento ativo.
- Pacientes cuja estratégia de tratamento inicial seja tratamento de suporte ou observação: será estabelecido um período mínimo de acompanhamento de 36 meses a partir da data de inclusão no estudo, com coleta de dados a cada 6 meses ou sempre que ocorrer algum evento, independentemente do número de vezes que o paciente vai a uma consulta médica. A necessidade de tratamento para SMD (o CMML, quando aplicável) durante este período será considerada um evento, após o que os dados serão coletados a cada 3 meses ou sempre que ocorrer um evento durante toda a fase ativa do tratamento. Após a última dose da terapia de tratamento inicial, a coleta de dados ocorrerá a cada 6 meses durante a fase de acompanhamento pós-tratamento, independentemente do número de vezes que o paciente comparecer às consultas médicas, até um mínimo de 36 meses de acompanhamento. desde o início do tratamento ativo.
Os pacientes serão incluídos consecutivamente, sem que as decisões de prescrição do tratamento afetem a decisão de incluir o paciente no estudo. De fato, para garantir a presença de pacientes com SMD de diferentes prognósticos e de pacientes com LMMC, a inclusão será estratificada nas três coortes a seguir, cada uma das quais incluirá pacientes em tratamento imediato e aqueles que inicialmente optaram pela observação/apoio:
- Grupo 1: Pacientes com SMD de risco baixo ou intermediário-1 de acordo com o Sistema Internacional de Pontuação Prognóstica (IPSS) 1.
- Grupo 2: Pacientes com SMD de risco intermediário-2 ou alto de acordo com IPSS.
- Grupo 3: Pacientes com qualquer tipo de CMML de acordo com o índice de prognóstico CMML Prognostic Scoring System (CPSS) 2.
Espera-se que um total de 600 pacientes sejam recrutados em 50 locais.
Objetivo primário:
Avaliar a evolução clínica desde o diagnóstico em doentes com SMD ou LMMC, dentro da prática clínica normal.
O estudo avaliará a sobrevida livre de eventos (EFS) dependendo da estratégia terapêutica inicialmente adotada pelo investigador após um diagnóstico de SMD ou CMML em condições normais de prática clínica.
A EFS é definida como o período de tempo decorrido entre o diagnóstico da condição (MDS ou CMML) e o aparecimento de um dos seguintes eventos:
- Progressão da doença ou
- Morte por todas as causas ou
- Aparecimento de uma condição clinicamente significativa que requer uma mudança na estratégia terapêutica inicial, ou
- Aparecimento de um evento adverso* que exija a suspensão do tratamento. *Isso se aplica a todos os pacientes incluídos no estudo, sob tratamento ativo ou de suporte.
Objetivos secundários:
- Descrever as características demográficas, clínicas (incluindo classificação MDS ou CMML de acordo com a OMS 2008 (5, 19)) e características analíticas de pacientes recentemente diagnosticados com SMD ou CMML. As características clínicas incluem uma avaliação de saúde de acordo com a escala CIRS-G (Cumulative Illness Rating Scale for Geriatrics), a classificação de comorbidade para SMD (MDS-CI) por Della Porta e Malcovatti, 20 ou outra escala usada em todos os locais participantes em clínicas clínicas normais prática e o status de desempenho do paciente de acordo com a escala ECOG.
- Descrever as estratégias terapêuticas inicialmente aplicadas para pacientes com SMD ou LMMC, com base nas características clínicas (alterações citogenéticas específicas, eventos adversos, etc.), idade, estado de saúde (escala CIRS-G), ECOG e IPSS (IPSS-R) ou CPSS, além dos motivos para adoção de diferentes estratégias terapêuticas iniciais.
- Analisar a resposta da SMD/CMML ao tratamento com base nos critérios de resposta do IWG (International Working Group) em mielodisplasia, modificado em 2006.
Descrever a evolução do paciente com base em parâmetros de resposta dependentes do tempo.
- Tempo para progressão da doença (TTP) de acordo com os critérios de resposta do IWG modificados em 2006.
- Evolução para leucemia mieloblástica aguda (LMA) (tempo médio até a transformação em LMA).
- Analisar a sobrevida livre de progressão (PFS) desde a inclusão no estudo até a progressão documentada de MDS ou CMML ou morte durante o acompanhamento.
- Sobrevida global (OS) medida desde a data do diagnóstico da doença até a data da morte por todas as causas, quando aplicável.
- Avaliação da taxa de resposta global da dependência de transfusões de glóbulos vermelhos e plaquetas.
- Documentar o perfil de tolerância (segurança) do tratamento administrado em condições normais de prática clínica.
- Descrever o uso de recursos de saúde relacionados à estratégia terapêutica inicial para SMD ou LMMC na prática clínica normal, que pode ser medido financeiramente, e explorar as possíveis diferenças entre a opção tratar/não tratar e os diferentes regimes terapêuticos administrados.
- Descrever eventos clinicamente significativos que requerem uma mudança na estratégia terapêutica inicial (contando para EFS, o objetivo primário do estudo).
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
503
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Almeria, Espanha, 29010
- Complejo Hospitalario Torrecárdenas
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona, Espanha, 08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona, Espanha, 08003
- Parc de Salut Mar- Hospital del Mar
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Barcelona, Espanha, 08907
- Hospital Duran Reynals
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Cádiz, Espanha, 11009
- Hospital Universitario Puerta del Mar
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Córdoba, Espanha, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
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Girona, Espanha, 17007
- Hospital Universitari de Girona Josep Trueta
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Ibiza, Espanha, 07800
- Hospital Can Misses
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Las Palmas de Gran Canaria, Espanha, 35010
- Hospital Universitario de Gran Canaria Doctor Negrin
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Las Palmas de Gran Canaria, Espanha, 35016
- CHU-Insular
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León, Espanha, 24071
- Hospital de León
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Lugo, Espanha, 27003
- Hospital Lucus Augusti
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Madrid, Espanha, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid, Espanha, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
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Madrid, Espanha, 28031
- Hospital Universitario Infanta Leonor
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Madrid, Espanha, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
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Murcia, Espanha, 30202
- Hospital General Universitario Santa Lucía
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Málaga, Espanha, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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Ourense, Espanha, 32005
- Complejo Universitario Hospitalario de Ourense
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Oviedo, Espanha, 33006
- Hospital Universitario Central de Asturias
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Palma de Mallorca, Espanha, 07198
- Hospital Son Llatzer
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Pontevedra, Espanha, 36002
- Complejo Hospitalrio Universitario de Pontevedra
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Salamanca, Espanha, 37007
- Hospital Universitario Salamanca
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Santander, Espanha, 39008
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
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Santiago de Compostela, Espanha, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
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Segovia, Espanha, 40002
- Hospital General de Segovia
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Sevilla, Espanha, 41014
- Hospital De Valme
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Sevilla, Espanha, 41071
- Hospital Universitario Virgen Macarena
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Soria, Espanha, 42005
- Hospital Santa Bárbara
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Valencia, Espanha, 46015
- Hospital Arnau de Vilanova
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Valencia, Espanha, 46017
- Hospital Universitario Doctor Peset
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitario La Fe
-
Valencia, Espanha, 46010
- Hospital Clínico Universitario Valencia
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Valladolid, Espanha, 47012
- Hospital Universitario Río Hortega
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Valladolid, Espanha, 47005
- Hospital Clínico Universitario de Valladolid
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Zaragoza, Espanha, 50009
- Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa
-
Zaragoza, Espanha, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
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Alava
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Vitoria, Alava, Espanha, 01009
- Hospital Universitario Txagorritxu
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Alicante
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Alzira, Alicante, Espanha, 46600
- Hospital Universitario La Ribera
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Barcelona
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Badalona, Barcelona, Espanha, 08916
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
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Ciudad Real
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Alcázar de San Juan, Ciudad Real, Espanha, 13600
- Complejo Hospitalrio La Mancha Centro
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Cádiz
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Algeciras, Cádiz, Espanha, 11207
- Hospital Punta de Europa
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Guipuzcoa
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San Sebastián, Guipuzcoa, Espanha, 20008
- Hospital Universitario Donostia
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Madrid
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Alcorcón, Madrid, Espanha, 28922
- Hospital Universitario Fundacion Alcorcon
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Getafe, Madrid, Espanha, 28905
- Hospital Universitario Getafe
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Murcia
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El Palmar, Murcia, Espanha, 30120
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
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Málaga
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Hospital De Antequera, Málaga, Espanha, 29200
- Hospital de Antequera
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Marbella, Málaga, Espanha, 29603
- Hospital Costa del Sol
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Toledo
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Talavera de la Reina, Toledo, Espanha, 45600
- Hospital Nuestra Señora del Prado
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes diagnosticados recentemente (nos últimos 3 meses antes de entrar no estudo) de SMD ou CMML, virgens de tratamento ativo.
Descrição
Critério de inclusão:
-1. Indivíduos do sexo masculino ou feminino, com idade igual ou superior a 18 anos. 2. Indivíduos com diagnóstico documentado de MDS ou CMML nos últimos 3 meses antes de entrar no estudo e virgens de tratamento.
3. Consentimento informado assinado.
Critério de exclusão:
- 1. Sujeitos que participam de um ensaio clínico intervencionista 2. Sujeitos que não concordam em participar.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Grupo 1
Pacientes com SMD de risco baixo ou intermediário-1 de acordo com IPSS
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Como descrito acima
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Grupo 2
Pacientes com SMD de risco intermediário 2 de acordo com IPSS
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Como descrito acima
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Grupo 3
Qualquer paciente com LMMC de risco de acordo com CPSS
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Como descrito acima
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevivência Livre de Eventos
Prazo: Até um mínimo de 36 meses de acompanhamento desde o início do tratamento ativo
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Período de tempo decorrido entre o diagnóstico da condição (SMD ou CMML) e o aparecimento de um dos eventos: Progressão da doença, morte (todas as causas), condição clinicamente significativa que requer mudança na estratégia terapêutica inicial, evento adverso que requer interrupção do tratamento
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Até um mínimo de 36 meses de acompanhamento desde o início do tratamento ativo
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação de saúde/status de desempenho
Prazo: Aproximadamente 3 anos
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Alterações desde o início até o final do estudo de acordo com a escala CIRS-G, MDS-CI, ECOG
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Aproximadamente 3 anos
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Resposta ao tratamento ativo
Prazo: Até o final do tratamento para cada paciente
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Resposta ao tratamento ativo até as progressões
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Até o final do tratamento para cada paciente
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Evolução do paciente com base em parâmetros de resposta dependentes do tempo
Prazo: Aproximadamente 3 anos
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Tempo para progressão, tempo para evolução para LMA (tempo médio até transformação em LMA), Sobrevivência livre de progressão (desde a inclusão no estudo até progressão documentada ou morte), Sobrevivência geral (desde o diagnóstico até à morte, todas as causas), Taxa global de dependência em glóbulos vermelhos e transfusão de plaquetas
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Aproximadamente 3 anos
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Eventos adversos
Prazo: Aproximadamente 3 anos
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Descrição do perfil de segurança do tratamento em condições normais de prática clínica
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Aproximadamente 3 anos
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Descrição do paciente
Prazo: Linha de base
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Demografia, História clínica de SMD ou CMML, Exame de sangue, Variáveis relevantes de comorbidades
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Linha de base
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Montserrat Rafel, RML Advocacy, Celgene Spain
- Investigador principal: Regina Garcia, MD, Hospital Clínico Virgen de la Victoria, Málaga, Spain
- Investigador principal: David Valcárcel, MD, HOSPITAL VALL D'HEBRÓN, Barcelona, Spain
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de dezembro de 2012
Conclusão Primária (Real)
31 de agosto de 2015
Conclusão do estudo (Real)
14 de dezembro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de março de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de março de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
13 de março de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de janeiro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de janeiro de 2020
Última verificação
1 de janeiro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Doença
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Condições pré-cancerosas
- Doenças mielodisplásicas-mieloproliferativas
- Leucemia Mieloide
- Síndrome
- Síndromes Mielodisplásicas
- Leucemia
- Pré-leucemia
- Leucemia Mielomonocítica Crônica
- Leucemia Mielomonocítica Juvenil
Outros números de identificação do estudo
- NIPMS-CELGENE-SP-006
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