Helseresultater av nylig diagnostisert myelodysplastisk syndrom (MDS)/kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML) pasienter avhengig av behandlingsstrategi (vent og se, støtte, aktiv behandling)
23. januar 2020 oppdatert av: Celgene
Observasjonsstudie etter godkjenning for å vurdere utviklingen i normal klinisk praksis hos pasienter med nylig diagnostisert myelodysplastisk syndrom (MDS) eller kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML), avhengig av tidspunktet for aktiv behandling igangsatt
Observasjonsstudie etter godkjenning for å vurdere utviklingen i normal klinisk praksis hos pasienter som nylig er diagnostisert med myelodysplastisk syndrom (MDS) eller kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML), avhengig av øyeblikket når aktiv behandling startes.
Emner vil bli rekruttert fra omtrent 50 hematologisteder i Spania.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Observasjonell, prospektiv multisenterstudie etter autorisasjon.
Studien vil inkludere pasienter med en nylig diagnose (< 3 måneder) av MDS eller CMML, som mottar umiddelbar aktiv/støttebehandling eller for hvem en observasjonstilnærming ("vent og se") i utgangspunktet er tatt i bruk, i henhold til normal klinisk praksis i hver deltakende nettstedet.
Minimum oppfølgingsperiode for en deltakerpasient vil være 36 måneder fra rekruttering, til overlevelse kan dokumenteres, med differensiering mellom
- Pasienter som starter umiddelbar aktiv behandling: data vil bli samlet inn hver 3. måned eller hver gang en hendelse oppstår under den aktive behandlingsfasen. Etter siste dose av den innledende behandlingsterapien, vil datainnsamling finne sted hver 6. måned i oppfølgingsfasen etter behandling, uavhengig av antall ganger pasienten møter til legebesøk, opptil minimum 36 måneders oppfølging. opp fra starten av aktiv behandling.
- Pasienter for hvilke den første behandlingsstrategien er støttebehandling eller observasjon: en minimum oppfølgingsperiode på 36 måneder vil bli etablert fra datoen for inkludering i studien, med datainnsamling hver 6. måned eller når en hendelse inntreffer, uavhengig av antall ganger pasienten møter til lege. Behovet for behandling for MDS (o CMML, der det er aktuelt) i denne perioden vil betraktes som en hendelse, hvoretter data vil samles inn hver 3. måned eller hver gang en hendelse inntreffer under hele den aktive behandlingsfasen. Etter siste dose av den innledende behandlingsterapien, vil datainnsamling finne sted hver 6. måned i oppfølgingsfasen etter behandling, uavhengig av antall ganger pasienten møter til legebesøk, opptil minimum 36 måneders oppfølging. opp fra starten av aktiv behandling.
Pasienter vil bli inkludert fortløpende, uten at behandlingsforskrivningsbeslutningene påvirker beslutningen om å inkludere pasienten i studien. Faktisk, for å sikre tilstedeværelsen av pasienter med MDS med forskjellige prognoser og pasienter med CMML, vil inkludering bli stratifisert i følgende tre kohorter, som hver vil inkludere pasienter som mottar umiddelbar behandling og de som i utgangspunktet velger observasjon/støtte:
- Gruppe 1: Pasienter med lav eller middels 1 risiko MDS i henhold til International Prognostic Scoring System (IPSS) 1.
- Gruppe 2: Pasienter med middels 2 eller høy risiko MDS i henhold til IPSS.
- Gruppe 3: Pasienter med alle typer CMML i henhold til prognoseindeksen CMML Prognostic Scoring System (CPSS) 2.
Totalt 600 pasienter forventes å bli rekruttert fra 50 steder.
Hovedmål:
For å vurdere klinisk evolusjon fra diagnosetidspunktet hos pasienter med MDS eller CMML, innenfor normal klinisk praksis.
Studien vil vurdere event free survival (EFS) avhengig av den terapeutiske strategien som først ble vedtatt av etterforskeren etter en diagnose av MDS eller CMML under normale kliniske praksisforhold.
EFS er definert som tidsperioden som har gått mellom diagnosen av tilstanden (MDS eller CMML) og fremkomsten av en av følgende hendelser:
- Progresjon av sykdommen, eller
- Død av alle årsaker, eller
- Utseende av en klinisk signifikant tilstand som krever en endring i innledende terapeutisk strategi, eller
- Utseende av en bivirkning* som krever at behandlingen avbrytes. *Dette gjelder alle pasienter som er inkludert i studien, under aktiv eller støttebehandling.
Sekundære mål:
- For å beskrive de demografiske, kliniske (inkludert MDS- eller CMML-klassifisering i henhold til WHO 2008 (5, 19)), og analytiske karakteristika til pasienter som nylig er diagnostisert med MDS eller CMML. Kliniske karakteristika inkluderer en helsevurdering i henhold til CIRS-G-skalaen (Cumulative Illness Rating Scale for Geriatrics), komorbiditetsvurderingen for SMD (MDS-CI) av Della Porta og Malcovatti, 20 eller annen skala brukt på tvers av alle deltakende steder i normal klinisk praksis, og ytelsesstatusen til pasienten i henhold til ECOG-skalaen.
- For å beskrive de terapeutiske strategiene som opprinnelig ble brukt for pasienter med MDS eller CMML, basert på kliniske egenskaper (spesifikke cytogenetiske endringer, uønskede hendelser, etc.), alder, helsestatus (CIRS-G-skala), ECOG og IPSS (IPSS-R) eller CPSS, i tillegg til årsakene til å ta i bruk forskjellige innledende terapeutiske strategier.
- Å analysere responsen til MDS/CMML på behandling basert på IWG (International Working Group) responskriterier i myelodysplasi, endret i 2006.
For å beskrive pasientevolusjon basert på tidsavhengige responsparametere.
- Tid til progresjon av sykdommen (TTP) i henhold til IWG-responskriteriene endret i 2006.
- Evolusjon til akutt myeloblastisk leukemi (AML) (median tid til transformasjon til AML).
- Å analysere progresjonsfri overlevelse (PFS) fra inkludering i studien til dokumentert progresjon av MDS eller CMML eller død under oppfølging.
- Total overlevelse (OS) målt fra datoen for diagnostisering av sykdommen til datoen for død av alle årsaker, der det er aktuelt.
- Vurdering av total responsrate på avhengighet av røde blodlegemer og blodplatetransfusjoner.
- For å dokumentere toleranseprofilen (sikkerheten) for behandlingen gitt under normale kliniske praksisforhold.
- Å beskrive bruken av helseressurser knyttet til den innledende terapeutiske strategien for MDS eller CMML i normal klinisk praksis, som kan måles økonomisk, og å utforske mulige forskjeller både mellom behandlings-/ikke-behandle-alternativet og de forskjellige terapeutiske regimene som administreres.
- Å beskrive klinisk signifikante hendelser som krever en endring i den innledende terapeutiske strategien (teller for EFS, hovedmålet med studien).
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
503
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Almeria, Spania, 29010
- Complejo Hospitalario Torrecárdenas
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spania, 08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Spania, 08003
- Parc de Salut Mar- Hospital del Mar
-
Barcelona, Spania, 08907
- Hospital Duran Reynals
-
Cádiz, Spania, 11009
- Hospital Universitario Puerta del Mar
-
Córdoba, Spania, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
Girona, Spania, 17007
- Hospital Universitari de Girona Josep Trueta
-
Ibiza, Spania, 07800
- Hospital Can Misses
-
Las Palmas de Gran Canaria, Spania, 35010
- Hospital Universitario de Gran Canaria Doctor Negrin
-
Las Palmas de Gran Canaria, Spania, 35016
- CHU-Insular
-
León, Spania, 24071
- Hospital de León
-
Lugo, Spania, 27003
- Hospital Lucus Augusti
-
Madrid, Spania, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Spania, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, Spania, 28031
- Hospital Universitario Infanta Leonor
-
Madrid, Spania, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
-
Murcia, Spania, 30202
- Hospital General Universitario Santa Lucía
-
Málaga, Spania, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
Ourense, Spania, 32005
- Complejo Universitario Hospitalario de Ourense
-
Oviedo, Spania, 33006
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
Palma de Mallorca, Spania, 07198
- Hospital Son Llatzer
-
Pontevedra, Spania, 36002
- Complejo Hospitalrio Universitario de Pontevedra
-
Salamanca, Spania, 37007
- Hospital Universitario Salamanca
-
Santander, Spania, 39008
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
Santiago de Compostela, Spania, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
-
Segovia, Spania, 40002
- Hospital General de Segovia
-
Sevilla, Spania, 41014
- Hospital De Valme
-
Sevilla, Spania, 41071
- Hospital Universitario Virgen Macarena
-
Soria, Spania, 42005
- Hospital Santa Bárbara
-
Valencia, Spania, 46015
- Hospital Arnau de Vilanova
-
Valencia, Spania, 46017
- Hospital Universitario Doctor Peset
-
Valencia, Spania, 46026
- Hospital Universitario La Fe
-
Valencia, Spania, 46010
- Hospital Clínico Universitario Valencia
-
Valladolid, Spania, 47012
- Hospital Universitario Río Hortega
-
Valladolid, Spania, 47005
- Hospital Clínico Universitario de Valladolid
-
Zaragoza, Spania, 50009
- Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa
-
Zaragoza, Spania, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
Alava
-
Vitoria, Alava, Spania, 01009
- Hospital Universitario Txagorritxu
-
-
Alicante
-
Alzira, Alicante, Spania, 46600
- Hospital Universitario La Ribera
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Spania, 08916
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
-
-
Ciudad Real
-
Alcázar de San Juan, Ciudad Real, Spania, 13600
- Complejo Hospitalrio La Mancha Centro
-
-
Cádiz
-
Algeciras, Cádiz, Spania, 11207
- Hospital Punta de Europa
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastián, Guipuzcoa, Spania, 20008
- Hospital Universitario Donostia
-
-
Madrid
-
Alcorcón, Madrid, Spania, 28922
- Hospital Universitario Fundacion Alcorcon
-
Getafe, Madrid, Spania, 28905
- Hospital Universitario Getafe
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Spania, 30120
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
Málaga
-
Hospital De Antequera, Málaga, Spania, 29200
- Hospital de Antequera
-
Marbella, Málaga, Spania, 29603
- Hospital Costa del Sol
-
-
Toledo
-
Talavera de la Reina, Toledo, Spania, 45600
- Hospital Nuestra Señora del Prado
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter som nylig ble diagnostisert (innen de siste 3 månedene før de gikk inn i studien) av SMD eller CMML, naive til aktiv behandling.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
-1. Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner, 18 år eller eldre. 2. Personer med dokumentert diagnose av MDS eller CMML i løpet av de siste 3 månedene før de gikk inn i studien og naive til behandling.
3. Signert informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- 1. Forsøkspersoner som deltar i en intervensjonell klinisk studie 2. Forsøkspersoner som ikke samtykker i å delta.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Gruppe 1
MDS-pasienter med lav eller middels 1 risiko i henhold til IPSS
|
Som beskrevet ovenfor
|
|
Gruppe 2
Mellom-2 risiko MDS-pasienter i henhold til IPSS
|
Som beskrevet ovenfor
|
|
Gruppe 3
Eventuell risiko CMML-pasienter i henhold til CPSS
|
Som beskrevet ovenfor
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Eventfri overlevelse
Tidsramme: Inntil minimum 36 måneders oppfølging fra start av aktiv behandling
|
Tidsperiode som har gått mellom diagnose av tilstanden (MDS eller CMML) og tilstedeværelsen av en av en hendelse: Progresjon av sykdommen, død (alle årsaker), klinisk signifikant tilstand som krever endring i initial terapeutisk strategi, bivirkning som krever seponering av behandlingen
|
Inntil minimum 36 måneders oppfølging fra start av aktiv behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Helsevurdering/ytelsesstatus
Tidsramme: Omtrent 3 år
|
Endringer fra baseline til slutten av studien i henhold til CIRS-G skala, MDS-CI, ECOG
|
Omtrent 3 år
|
|
Respons på aktiv behandling
Tidsramme: Inntil behandlingsslutt for hver pasient
|
Respons på aktiv behandling opp til progresjon
|
Inntil behandlingsslutt for hver pasient
|
|
Pasientevolusjon basert på tidsavhengige responsparametere
Tidsramme: Omtrent 3 år
|
Tid til progresjon, tid til evolusjon til AML (median tid til transformasjon til AML), Progresjonsfri overlevelse (fra inkludering i studien til dokumentert progresjon eller død), Total overlevelse (fra diagnose til død, alle årsaker), Total avhengighetsgrad på røde blodlegemer og blodplatetransfusjon
|
Omtrent 3 år
|
|
Uønskede hendelser
Tidsramme: Omtrent 3 år
|
Sikkerhetsprofilbeskrivelse av behandling under normale kliniske praksisforhold
|
Omtrent 3 år
|
|
Pasientbeskrivelse
Tidsramme: Grunnlinje
|
Demografi, klinisk historie med MDS eller CMML, Blodprøve, Relevante komorbiditetsvariabler
|
Grunnlinje
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Montserrat Rafel, RML Advocacy, Celgene Spain
- Hovedetterforsker: Regina Garcia, MD, Hospital Clínico Virgen de la Victoria, Málaga, Spain
- Hovedetterforsker: David Valcárcel, MD, HOSPITAL VALL D'HEBRÓN, Barcelona, Spain
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. desember 2012
Primær fullføring (Faktiske)
31. august 2015
Studiet fullført (Faktiske)
14. desember 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. mars 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. mars 2014
Først lagt ut (Anslag)
13. mars 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. januar 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. januar 2020
Sist bekreftet
1. januar 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Neoplasmer etter histologisk type
- Neoplasmer
- Sykdom
- Benmargssykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Forstadier til kreft
- Myelodysplastiske-myeloproliferative sykdommer
- Leukemi, myeloid
- Syndrom
- Myelodysplastiske syndromer
- Leukemi
- Preleukemi
- Leukemi, myelomonocytisk, kronisk
- Leukemi, myelomonocytisk, juvenil
Andre studie-ID-numre
- NIPMS-CELGENE-SP-006
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .