以前にトリヘプタノイン研究に登録された被験者のための長鎖脂肪酸酸化障害（LC-FAOD）延長研究
以前にUX007またはトリヘプタノイン研究に登録された長鎖脂肪酸酸化障害（LC-FAOD）の被験者における非盲検の長期安全性および有効性延長研究
調査の概要
状態
条件
介入・治療
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
アクセスの拡大
連絡先と場所
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California San Francisco
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Health System
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33606
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt Medical Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- University of Utah
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
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London、イギリス、WC1N 3BP
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 生後6ヶ月以上の男女
- -LC FAODのUX007 /トリヘプタノイン治療を評価する臨床研究への以前の参加。 研究スポンサー/共同研究者には、オレゴン健康科学大学、ピッツバーグ大学、Ultragenyx Pharmaceutical (ClinicalTrials.gov) が含まれます。 識別子: NCT01379625、NCT01461304、および NCT01886378)。 -他の臨床研究の一環としてUX007 /トリヘプタノイン治療を受けた患者;治験責任医師による治験 (IST);アクセスの拡大/思いやりのある治療プログラムの使用。または未治療の患者（つまり、UX007と食品グレードのトリヘプタノインの両方に未治療）、従来の治療法に失敗し、治験責任医師とスポンサーの意見では、満たされていない明確なニーズが記録されている患者も、の裁量で適格である可能性がありますスポンサー
- -CPT IまたはCPT II欠損症、VLCAD欠損症、LCHAD欠損症、TFP欠損症、またはCACT欠損症を含むLC-FAODの確定診断。 診断に関する情報は医療記録から得られ、アシルカルニチンプロファイル、培養線維芽細胞における脂肪酸酸化プローブ研究、および/または突然変異分析の結果による確定診断を含める必要があります。
- -訪問とテスト、症状と食事の記録、および研究薬の投与を含む、研究の終わりまで研究のすべての側面を完了する意思があり、完了することができる。 未成年者の場合は、該当するすべての学習要件を支援する意思と能力のある介護者が必要です
- -書面によるインフォームドコンセント（18歳以上の被験者）を提供するか、書面による同意（適切な場合）を提供し、研究の性質が説明された後、研究の前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思と能力のある法的に権限を与えられた代表者を持っている-関連する手続き。
- 出産の可能性のある女性は、ベースラインで尿妊娠検査が陰性でなければならず、研究中に追加の妊娠検査を受けることをいとわない。 出産の可能性がないと見なされる女性には、初経を経験していない女性、閉経後（別の医学的原因なしに少なくとも 12 か月間月経がないことと定義）、または子宮全摘出術、両側卵管切除術、または両側卵巣摘出術
- -出産の可能性のある、または性的に活発な出産の可能性のあるパートナーを持つ生殖能力のある男性の参加者は、インフォームドコンセントの署名後から30日後まで、治験責任医師が決定した非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります治験薬の用量
除外基準:
- 中鎖アシル補酵素 A デヒドロゲナーゼ (MCAD) 欠損症、短鎖または中鎖 FAOD、ケトン体代謝異常、プロピオン酸血症またはメチルマロン酸血症の診断
- -患者は、LC-FAODにおけるトリヘプタノインの安全性と有効性を段階的に評価するために設計された他の臨床試験の資格があります
- -トリヘプタノインに対する既知の過敏症であり、治験責任医師の判断で、対象を有害作用のリスクが高い状態に置く
- -妊娠中および/または乳児に授乳している スクリーニング中または妊娠を計画している（自己またはパートナー） 研究中のいつでも
- -治験責任医師の意見では、被験者を合併症のリスクを高め、研究への参加またはコンプライアンスを妨げ、または研究目的を混乱させる、または中止したくない不安定な主要臓器系疾患を含む併存疾患を有する禁止薬物
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：UX007
以前にUX007で治療された参加者または治療を受けていない参加者は、他の食事制限を維持しながら、毎日のオープンラベルUX007で治療を開始または継続します。
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総カロリーの 25 ～ 35% の目標用量範囲で、食事または胃瘻チューブによって経口 (PO) で投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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年換算 LC-FAOD 主要臨床イベント (MCE) 率: UX007-CL201-ロールオーバー コホートの UX007 期間の 18 か月前と全期間の比較
時間枠：UX007治療前（最長18ヶ月）、UX007治療後（最長2072日）
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骨格筋ミオパシー (横紋筋融解症)、肝臓 (低血糖)、および心筋症のイベントを含む年換算の LC-FAOD MCE 率は、緊急治療室 (ER)/救急治療、入院、緊急介入 (すなわち、 予定外の治療薬の自宅または診療所での投与)、または主に LC-FAOD によって引き起こされるか、LC-FAOD を合併する併発疾患によって引き起こされる同様のイベント。 年間イベント率は、イベント数をデータ収集期間 (日)/365.25 で割って計算されました。 |
UX007治療前（最長18ヶ月）、UX007治療後（最長2072日）
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年換算の LC-FAOD MCE 率: UX007 の 18 か月前および全期間の比較
時間枠：UX007治療前（最長18ヶ月）、UX007治療後（最長2072日）
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骨格筋ミオパシー (横紋筋融解症)、肝臓 (低血糖)、および心筋症のイベントを含む年換算の LC-FAOD MCE 率は、緊急治療室 (ER)/救急治療、入院、緊急介入 (すなわち、 予定外の治療薬の自宅または診療所での投与)、または主に LC-FAOD によって引き起こされるか、LC-FAOD を合併する併発疾患によって引き起こされる同様のイベント。 年間イベント率は、イベント数をデータ収集期間 (日)/365.25 で割って計算されました。 |
UX007治療前（最長18ヶ月）、UX007治療後（最長2072日）
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治療に伴う有害事象（TEAE）または重篤な TEAE のある参加者の数
時間枠：UX007 治療後から治療終了まで (最大 2072 日) + 30 ～ 35 日
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有害事象（AE）は、薬物関連とみなされるかどうかにかかわらず、あらゆる不都合な医学的出来事として定義されました。
重大な有害事象 (SAE) は、次のいずれかの結果をもたらします。生命を脅かすAE;入院患者の入院または既存の入院の延長;永続的または重大な無能力または障害;先天異常/先天異常;重要な医療イベント。
AE は、国立がん研究所 (NCI) の有害事象共通用語基準 (CTCAE) バージョン 4.0 (軽度 = 1、中等度 = 2、重度 = 3、生命を脅かす = 4、死亡 = 5) を使用して等級付けされました。
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UX007 治療後から治療終了まで (最大 2072 日) + 30 ～ 35 日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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経時的な心エコー図 (ECHO) パラメータのベースラインからの変化: 左心室質量指数 (LVMI)
時間枠：ベースライン、12 か月、24 か月、36 か月、48 か月、60 か月
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ベースライン、12 か月、24 か月、36 か月、48 か月、60 か月
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時間の経過に伴う ECHO パラメータのベースラインからの変化: 左心室質量 (LVM)
時間枠：ベースライン、12 か月、24 か月、36 か月、48 か月、60 か月
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ベースライン、12 か月、24 か月、36 か月、48 か月、60 か月
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時間の経過に伴う ECHO パラメータのベースラインからの変化: 左心室径 (LVD)
時間枠：ベースライン、12 か月、24 か月、36 か月、48 か月、60 か月
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ベースライン、12 か月、24 か月、36 か月、48 か月、60 か月
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時間の経過に伴う ECHO パラメータのベースラインからの変化: 左心室駆出率 (LVEF)
時間枠：ベースライン、12 か月、18 か月、24 か月、30 か月、36 か月、48 か月、60 か月
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ベースライン、12 か月、18 か月、24 か月、30 か月、36 か月、48 か月、60 か月
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経時的なエコーパラメータのベースラインからの変化：LVEF Zスコア（小児参加者）
時間枠：ベースライン、12 か月目、24 か月目、36 か月目
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Z スコアは、小児科の参加者のサイズまたは年齢に基づいて、平均 LVEF からの偏差 (またはどれだけ離れているか) を表します。 Z スコア = 0 は、参加者が健康な一般集団の平均とまったく同じであることを示します。 Z-score=-1 は、健康な母集団の平均より 1 標準偏差低いことを示します。 Z-score=+1 は、平均より 1 標準偏差高いことを示します。 |
ベースライン、12 か月目、24 か月目、36 か月目
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ECHOパラメータの経時変化：左心室短縮率（LVSF）
時間枠：ベースライン、12 か月、24 か月、30 か月、36 か月、48 か月、60 か月
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短縮率は、収縮期の左心室直径の変化率を測定することによって計算されます。
負の値は心室/筋肉の収縮性が低いことを示し、正の値は心室/筋肉の収縮性が高いことを示します。
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ベースライン、12 か月、24 か月、30 か月、36 か月、48 か月、60 か月
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経時的なエコーパラメータのベースラインからの変化：LVSF Zスコア（小児科参加者）
時間枠：ベースライン、12 か月、24 か月、36 か月、48 か月、60 か月
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Z スコアは、小児科の参加者のサイズまたは年齢に基づいて、測定値が平均 LVSF からどれだけ離れているかを表します。 Z スコア = 0 は、参加者が健康な一般集団の平均とまったく同じであることを示します。 Z-score=-1 は、健康な母集団の平均より 1 標準偏差低いことを示します。 Z-score=+1 は、平均より 1 標準偏差高いことを示します。 |
ベースライン、12 か月、24 か月、36 か月、48 か月、60 か月
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すべての MCE の年換算デュレーション率
時間枠：-試験終了までのUX007後の治療（最大2072日）
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骨格筋ミオパシー (横紋筋融解症)、肝臓 (低血糖)、および心筋症のイベントを含む、LC-FAOD MCE の年換算の持続時間率であり、ER への訪問/急性期治療、入院、緊急介入 (すなわち、
予定外の治療薬の自宅または診療所での投与)、または主に LC-FAOD によって引き起こされるか、LC-FAOD を合併する併発疾患によって引き起こされる同様のイベント。
年換算の期間率は、イベントの合計期間 (日) をデータ収集期間 (日)/365.25 で割って計算されます。
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-試験終了までのUX007後の治療（最大2072日）
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横紋筋融解症 MCE の年間発生率
時間枠：-試験終了までのUX007後の治療（最大2072日）
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骨格性ミオパチー (横紋筋融解症) の LC-FAOD 主要イベントの年間発生率。 予定外の治療薬の自宅または診療所での投与)、または主に LC-FAOD によって引き起こされるか、LC-FAOD を合併する併発疾患によって引き起こされる同様のイベント。 年間イベント率は、イベント数をデータ収集期間 (日)/365.25 で割って計算されました。 |
-試験終了までのUX007後の治療（最大2072日）
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横紋筋融解症 MCE の年間継続期間率
時間枠：-試験終了までのUX007後の治療（最大2072日）
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LC-FAOD 骨格筋ミオパシー (横紋筋融解症) MCE の年間継続期間率。ER への訪問/急性期治療、入院、緊急介入 (つまり、 予定外の治療薬の自宅または診療所での投与)、または主に LC-FAOD によって引き起こされるか、LC-FAOD を合併する併発疾患によって引き起こされる同様のイベント。 年換算の期間率は、イベントの合計期間 (日) をデータ収集期間 (日)/365.25 で割って計算されます。 |
-試験終了までのUX007後の治療（最大2072日）
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心筋症MCEの年間発生率
時間枠：-試験終了までのUX007後の治療（最大2072日）
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心筋症イベントを含む LC-FAOD 主要イベントの年換算イベント率。ER への訪問/急性期治療、入院、緊急介入 (すなわち、 予定外の治療薬の自宅または診療所での投与)、または主に LC-FAOD によって引き起こされるか、LC-FAOD を合併する併発疾患によって引き起こされる同様のイベント。 年間イベント率は、イベント数をデータ収集期間 (日)/365.25 で割って計算されました。 |
-試験終了までのUX007後の治療（最大2072日）
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心筋症 MCE の年間継続期間率
時間枠：-試験終了までのUX007後の治療（最大2072日）
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LC-FAOD 心筋症 MCE の年間継続期間率。ER/急性期治療、入院、緊急介入 (つまり、 予定外の治療薬の自宅または診療所での投与)、または主に LC-FAOD によって引き起こされるか、LC-FAOD を合併する併発疾患によって引き起こされる同様のイベント。 年換算の期間率は、イベントの合計期間 (日) をデータ収集期間 (日)/365.25 で割って計算されます。 |
-試験終了までのUX007後の治療（最大2072日）
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低血糖MCEの年間イベント率
時間枠：-試験終了までのUX007後の治療（最大2072日）
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ER/急性期治療への訪問、入院、緊急介入（すなわち、 予定外の治療薬の自宅または診療所での投与)、または主に LC-FAOD によって引き起こされるか、LC-FAOD を合併する併発疾患によって引き起こされる同様のイベント。 年間イベント率は、イベント数をデータ収集期間 (日)/365.25 で割って計算されました。 |
-試験終了までのUX007後の治療（最大2072日）
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低血糖MCEの年率
時間枠：-試験終了までのUX007後の治療（最大2072日）
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ER/急性期治療、入院、緊急介入 (すなわち 予定外の治療薬の自宅または診療所での投与)、または主に LC-FAOD によって引き起こされるか、LC-FAOD を合併する併発疾患によって引き起こされる同様のイベント。 年換算の期間率は、イベントの合計期間 (日) をデータ収集期間 (日)/365.25 で割って計算されます。 |
-試験終了までのUX007後の治療（最大2072日）
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協力者と研究者
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Ultragenyx Inc.
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Vockley J, Burton B, Berry G, Longo N, Phillips J, Sanchez-Valle A, Chapman K, Tanpaiboon P, Grunewald S, Murphy E, Lu X, Cataldo J. Effects of triheptanoin (UX007) in patients with long-chain fatty acid oxidation disorders: Results from an open-label, long-term extension study. J Inherit Metab Dis. 2021 Jan;44(1):253-263. doi: 10.1002/jimd.12313. Epub 2020 Sep 14.
- Vockley J, Burton BK, Berry G, Longo N, Phillips J, Sanchez-Valle A, Chapman KA, Tanpaiboon P, Grunewald S, Murphy E, Lu X, Rahman S, Ray K, Reineking B, Pisani L, Ramirez AN. Triheptanoin for the treatment of long-chain fatty acid oxidation disorders: Final results of an open-label, long-term extension study. J Inherit Metab Dis. 2023 Jun 5. doi: 10.1002/jimd.12640. Online ahead of print.
便利なリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- UX007-CL202
- 2016-000322-19 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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