トリヘプタノインへのアクセス拡大

包含基準:

Glut1 DS の中間サイズ人口プロトコルごとの基準

• 文書化された SLC2A1 変異による Glut1 DS の確定診断、または脳脊髄液のグルコースレベルを含む Glut1 DS 診断と一致する臨床症状に基づいて投与された他の形態のトリフェプタノインの文書化された改善。
• 重病であり、治療担当医の意見では、他の管理にもかかわらずGlut1 DSの臨床症状を経験している、あらゆる年齢の患者。
• -治療担当医師が指定した訪問と検査、症状と食事の記録、およびトリヘプタノインの投​​与を含む、治療のすべての側面を喜んで順守することができます。 未成年者の場合は、適用されるすべての治療要件を喜んで支援できる介護者を用意してください。
• -書面によるインフォームドコンセントを提供する（18歳以上の患者）、または書面による同意（適切な場合）を提供し、治療プログラムの性質が説明された後、治療の前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思と能力のある法的に権限を与えられた代表者-関連する手続き。

除外基準:

Glut1 DS の中間サイズ人口プロトコルごとの基準

• -患者は、Glut1 DSにおけるトリフェプタノインの安全性と有効性を段階的に評価するために設計された他の臨床試験の資格があります。
• -トリヘプタノインに対する既知の過敏症で、治療担当医の判断で、患者を有害事象のリスクが高くなる。