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Studio di estensione sui disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga (LC-FAOD) per soggetti precedentemente iscritti a studi sulla trieptanoina

28 luglio 2023 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Uno studio in aperto di estensione a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia in soggetti con disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga (LC-FAOD) precedentemente arruolati negli studi UX007 o Triheptanoin

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di UX007 nei partecipanti con LC-FAOD. Gli obiettivi secondari di questo studio sono valutare l'effetto di UX007 sul metabolismo energetico in LC-FAOD e valutare l'impatto di UX007 sugli eventi clinici associati a LC-FAOD.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

94

Fase

  • Fase 2

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Regno Unito, WC1N 3BP
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

10 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina, di età pari o superiore a 6 mesi
  2. Precedente partecipazione a uno studio clinico per valutare il trattamento con UX007/triheptanoin per LC FAOD. Gli sponsor/collaboratori dello studio includono: Oregon Health & Science University, Università di Pittsburgh e Ultragenyx Pharmaceutical (ClinicalTrials.gov Identificatori: NCT01379625, NCT01461304 e NCT01886378). Pazienti che hanno ricevuto il trattamento con UX007/trieptanoina nell'ambito di altri studi clinici; sperimentazioni sponsorizzate da investigatori (IST); accesso ampliato/programmi di trattamento per uso compassionevole; o pazienti che sono naïve al trattamento (ovvero, naïve sia a UX007 che a trieptanoina alimentare), hanno fallito la terapia convenzionale e, secondo l'opinione dello sperimentatore e dello sponsor, hanno documentato un chiaro bisogno insoddisfatto, possono anche essere ammissibili a discrezione del Sponsor
  3. Diagnosi confermata di LC-FAOD inclusi: deficit di CPT I o CPT II, ​​deficit di VLCAD, deficit di LCHAD, deficit di TFP o deficit di CACT. Le informazioni sulla diagnosi saranno ottenute dalle cartelle cliniche e dovrebbero includere la diagnosi confermata dai risultati dei profili di acilcarnitina, dagli studi sulla sonda di ossidazione degli acidi grassi nei fibroblasti in coltura e/o dall'analisi delle mutazioni
  4. Disponibilità e capacità di completare tutti gli aspetti dello studio fino alla fine dello studio, comprese visite e test, documentazione dei sintomi e dieta e somministrazione dei farmaci dello studio. Se minorenne, avere uno o più caregiver disposti e in grado di assistere in tutti i requisiti di studio applicabili
  5. Fornire il consenso informato scritto (soggetti di età ≥ 18 anni) o fornire il consenso scritto (ove appropriato) e disporre di un rappresentante legalmente autorizzato disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto, dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi ricerca- relative procedure.
  6. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo al basale ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio. Le donne considerate non potenzialmente fertili includono quelle che non hanno avuto il menarca, sono in post-menopausa (definite come assenza di mestruazioni per almeno 12 mesi senza una causa medica alternativa) o sono permanentemente sterili a causa di isterectomia totale, salpingectomia bilaterale, o ovariectomia bilaterale
  7. I partecipanti di uomini potenzialmente fertili o fertili con partner in età fertile che sono sessualmente attivi devono acconsentire all'uso di un metodo contraccettivo altamente efficace come determinato dallo Sperimentatore dal periodo successivo alla firma del consenso informato fino a 30 giorni dopo l'ultimo dose del farmaco oggetto dello studio

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi di carenza di acil coenzima A a catena media (MCAD), FAOD a catena corta o media, difetto del metabolismo del corpo chetonico, acidemia propionica o acidemia metilmalonica
  2. Il paziente si qualifica per qualsiasi altro studio clinico progettato per valutare progressivamente la sicurezza e l'efficacia della trieptanoina in LC-FAOD
  3. Qualsiasi ipersensibilità nota alla trieptanoina che, a giudizio dello sperimentatore, pone il soggetto a maggior rischio di effetti avversi
  4. Bambino in stato di gravidanza e/o allattamento durante lo screening o che sta pianificando una gravidanza (sé o del partner) in qualsiasi momento durante lo studio
  5. Avere qualsiasi condizione di comorbilità, inclusa una o più malattie instabili del sistema degli organi principali che, secondo l'opinione dello sperimentatore, espone il soggetto a un aumentato rischio di complicanze, interferisce con la partecipazione o la conformità allo studio o confonde gli obiettivi dello studio o non è disposto a interrompere farmaci proibiti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: UX007
I partecipanti precedentemente trattati con UX007 o i partecipanti naive al trattamento inizieranno o continueranno il trattamento con UX007 giornaliero in aperto mantenendo le altre restrizioni dietetiche.
Droga: UX007
Somministrato per via orale (PO) con il cibo o tramite tubo gastrostomico, all'intervallo di dose target del 25-35% delle calorie totali.
Altri nomi:
  • C7
  • Trieptanoina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annualizzato di eventi clinici maggiori (MCE) LC-FAOD: 18 mesi prima e intero periodo di confronto UX007 per la coorte di rollover UX007-CL201
Lasso di tempo: Periodo di trattamento pre-UX007 (fino a 18 mesi) e periodo di trattamento post-UX007 (fino a 2072 giorni)

Il tasso annualizzato di MCE LC-FAOD, comprensivo di eventi di miopatia scheletrica (rabdomiolisi), epatica (ipoglicemia) e cardiomiopatia, definito come qualsiasi visita al pronto soccorso (ER)/assistenza acuta, ricovero, intervento di emergenza (ad es. qualsiasi somministrazione non programmata di terapie a casa o in clinica), o qualsiasi evento simile causato principalmente da LC-FAOD o da una malattia intercorrente complicata da LC-FAOD.

Il tasso di eventi annualizzato è stato calcolato in base al numero di eventi diviso per la durata del periodo di raccolta dei dati in giorni/365,25
Periodo di trattamento pre-UX007 (fino a 18 mesi) e periodo di trattamento post-UX007 (fino a 2072 giorni)
Tasso annualizzato di MCE LC-FAOD: 18 mesi prima e intero periodo UX007 Confronto per IST/altra coorte e coorte naïve alla trieptanoina
Lasso di tempo: Periodo di trattamento pre-UX007 (fino a 18 mesi) e periodo di trattamento post-UX007 (fino a 2072 giorni)

Il tasso annualizzato di MCE LC-FAOD, comprensivo di eventi di miopatia scheletrica (rabdomiolisi), epatica (ipoglicemia) e cardiomiopatia, definito come qualsiasi visita al pronto soccorso (ER)/assistenza acuta, ricovero, intervento di emergenza (ad es. qualsiasi somministrazione non programmata di terapie a casa o in clinica), o qualsiasi evento simile causato principalmente da LC-FAOD o da una malattia intercorrente complicata da LC-FAOD.

Il tasso di eventi annualizzato è stato calcolato in base al numero di eventi diviso per la durata del periodo di raccolta dei dati in giorni/365,25
Periodo di trattamento pre-UX007 (fino a 18 mesi) e periodo di trattamento post-UX007 (fino a 2072 giorni)
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) o TEAE gravi
Lasso di tempo: Trattamento post-UX007 fino alla fine del trattamento (fino a 2072 giorni) più 30-35 giorni
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole, considerato o meno correlato al farmaco. Un evento avverso grave (SAE) provoca uno dei seguenti esiti: morte; un evento avverso pericoloso per la vita; ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente; incapacità o disabilità persistente o significativa; un'anomalia congenita/difetto alla nascita; un importante evento medico. Gli eventi avversi sono stati classificati utilizzando i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Versione 4.0 del National Cancer Institute (NCI) (lieve=1, moderato=2, grave=3, pericoloso per la vita=4, decesso=5).
Trattamento post-UX007 fino alla fine del trattamento (fino a 2072 giorni) più 30-35 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei parametri dell'ecocardiogramma (ECHO) nel tempo: indice di massa ventricolare sinistra (LVMI)
Lasso di tempo: Basale, Mese 12, Mese 24, Mese 36, Mese 48, Mese 60
Basale, Mese 12, Mese 24, Mese 36, Mese 48, Mese 60
Variazione rispetto al basale dei parametri ECHO nel tempo: massa ventricolare sinistra (LVM)
Lasso di tempo: Basale, Mese 12, Mese 24, Mese 36, Mese 48, Mese 60
Basale, Mese 12, Mese 24, Mese 36, Mese 48, Mese 60
Variazione rispetto al basale dei parametri ECHO nel tempo: diametro ventricolare sinistro (LVD)
Lasso di tempo: Basale, Mese 12, Mese 24, Mese 36, Mese 48, Mese 60
Basale, Mese 12, Mese 24, Mese 36, Mese 48, Mese 60
Variazione rispetto al basale dei parametri ECHO nel tempo: frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF)
Lasso di tempo: Basale, Mese 12, Mese 18, Mese 24, Mese 30, Mese 36, Mese 48, Mese 60
Basale, Mese 12, Mese 18, Mese 24, Mese 30, Mese 36, Mese 48, Mese 60
Variazione rispetto al basale dei parametri ECHO nel tempo: LVEF Z-Score (partecipanti pediatrici)
Lasso di tempo: Basale, mese 12, mese 24, mese 36

I punteggi Z esprimono la deviazione (o la distanza) della misura dalla LVEF media in base alle dimensioni o all'età dei partecipanti pediatrici:

Z-score=0 indica che il partecipante è esattamente uguale alla media della popolazione generale sana.

Z-score=-1 indica che è 1 deviazione standard al di sotto della media della popolazione sana.

Z-score=+1 indica che è 1 deviazione standard sopra la media.
Basale, mese 12, mese 24, mese 36
Variazione rispetto al basale dei parametri ECHO nel tempo: frazione di accorciamento ventricolare sinistro (LVSF)
Lasso di tempo: Basale, Mese 12, Mese 24, Mese 30, Mese 36, Mese 48, Mese 60
L'accorciamento frazionale viene calcolato misurando la variazione percentuale del diametro del ventricolo sinistro durante la sistole. Un valore negativo indica minore contrattilità ventricolare/muscolare, mentre un valore positivo indica maggiore contrattilità ventricolare/muscolare.
Basale, Mese 12, Mese 24, Mese 30, Mese 36, Mese 48, Mese 60
Variazione rispetto al basale dei parametri ECHO nel tempo: LVSF Z-Score (partecipanti pediatrici)
Lasso di tempo: Basale, Mese 12, Mese 24, Mese 36, Mese 48, Mese 60

I punteggi Z esprimono la deviazione (o la distanza) della misura dalla LVSF media in base alle dimensioni o all'età dei partecipanti pediatrici:

Z-score=0 indica che il partecipante è esattamente uguale alla media della popolazione generale sana.

Z-score=-1 indica che è 1 deviazione standard al di sotto della media della popolazione sana.

Z-score=+1 indica che è 1 deviazione standard sopra la media.
Basale, Mese 12, Mese 24, Mese 36, Mese 48, Mese 60
Tasso di durata annualizzato di tutti gli MCE
Lasso di tempo: Trattamento post-UX007 fino alla fine dello studio (fino a 2072 giorni)
Il tasso di durata annualizzato degli MCE LC-FAOD, inclusi gli eventi di miopatia scheletrica (rabdomiolisi), epatica (ipoglicemia) e cardiomiopatia, e definito come qualsiasi visita al pronto soccorso/assistenza acuta, ospedalizzazione, intervento di emergenza (ad es. qualsiasi somministrazione non programmata di terapie a casa o in clinica), o qualsiasi evento simile causato principalmente da LC-FAOD o da una malattia intercorrente complicata da LC-FAOD. Il tasso di durata annualizzato è calcolato come la durata totale (giorni) degli eventi divisa per la durata del periodo di raccolta dati in giorni/365,25.
Trattamento post-UX007 fino alla fine dello studio (fino a 2072 giorni)
Tasso di eventi annualizzato di MCE di rabdomiolisi
Lasso di tempo: Trattamento post-UX007 fino alla fine dello studio (fino a 2072 giorni)

Il tasso annualizzato di eventi maggiori LC-FAOD di miopatia scheletrica (rabdomiolisi), definito come qualsiasi visita al pronto soccorso/cure acute, ospedalizzazione, intervento di emergenza (es. qualsiasi somministrazione non programmata di terapie a casa o in clinica), o qualsiasi evento simile causato principalmente da LC-FAOD o da una malattia intercorrente complicata da LC-FAOD.

Il tasso di eventi annualizzato è stato calcolato in base al numero di eventi diviso per la durata del periodo di raccolta dei dati in giorni/365,25.
Trattamento post-UX007 fino alla fine dello studio (fino a 2072 giorni)
Tasso di durata annualizzato degli MCE di rabdomiolisi
Lasso di tempo: Trattamento post-UX007 fino alla fine dello studio (fino a 2072 giorni)

Il tasso di durata annualizzato degli MCE della miopatia scheletrica LC-FAOD (rabdomiolisi), definito come qualsiasi visita al pronto soccorso/assistenza acuta, ricovero, intervento di emergenza (ad es. qualsiasi somministrazione non programmata di terapie a casa o in clinica), o qualsiasi evento simile causato principalmente da LC-FAOD o da una malattia intercorrente complicata da LC-FAOD.

Il tasso di durata annualizzato è calcolato come la durata totale (giorni) degli eventi divisa per la durata del periodo di raccolta dati in giorni/365,25.
Trattamento post-UX007 fino alla fine dello studio (fino a 2072 giorni)
Tasso di eventi annualizzato di MCE di cardiomiopatia
Lasso di tempo: Trattamento post-UX007 fino alla fine dello studio (fino a 2072 giorni)

Il tasso annualizzato di eventi maggiori di LC-FAOD inclusi gli eventi di cardiomiopatia, definiti come qualsiasi visita al pronto soccorso/assistenza acuta, ricovero, intervento di emergenza (ad es. qualsiasi somministrazione non programmata di terapie a casa o in clinica), o qualsiasi evento simile causato principalmente da LC-FAOD o da una malattia intercorrente complicata da LC-FAOD.

Il tasso di eventi annualizzato è stato calcolato in base al numero di eventi diviso per la durata del periodo di raccolta dei dati in giorni/365,25.
Trattamento post-UX007 fino alla fine dello studio (fino a 2072 giorni)
Tasso di durata annualizzato degli MCE di cardiomiopatia
Lasso di tempo: Trattamento post-UX007 fino alla fine dello studio (fino a 2072 giorni)

Il tasso di durata annualizzato degli MCE di cardiomiopatia LC-FAOD, definito come qualsiasi visita al pronto soccorso/assistenza acuta, ricovero, intervento di emergenza (ad es. qualsiasi somministrazione non programmata di terapie a casa o in clinica), o qualsiasi evento simile causato principalmente da LC-FAOD o da una malattia intercorrente complicata da LC-FAOD.

Il tasso di durata annualizzato è calcolato come la durata totale (giorni) degli eventi divisa per la durata del periodo di raccolta dati in giorni/365,25
Trattamento post-UX007 fino alla fine dello studio (fino a 2072 giorni)
Tasso di eventi annualizzato di MCE ipoglicemici
Lasso di tempo: Trattamento post-UX007 fino alla fine dello studio (fino a 2072 giorni)

Il tasso annualizzato di eventi LC-FAOD maggiori di eventi epatici (ipoglicemia), definito come qualsiasi visita al pronto soccorso/assistenza acuta, ricovero, intervento di emergenza (ad es. qualsiasi somministrazione non programmata di terapie a casa o in clinica), o qualsiasi evento simile causato principalmente da LC-FAOD o da una malattia intercorrente complicata da LC-FAOD.

Il tasso di eventi annualizzato è stato calcolato in base al numero di eventi diviso per la durata del periodo di raccolta dei dati in giorni/365,25.
Trattamento post-UX007 fino alla fine dello studio (fino a 2072 giorni)
Tasso di durata annualizzato degli MCE ipoglicemici
Lasso di tempo: Trattamento post-UX007 fino alla fine dello studio (fino a 2072 giorni)

Il tasso di durata annualizzato degli MCE epatici (ipoglicemia) LC-FAOD, definito come qualsiasi visita al pronto soccorso/assistenza acuta, ricovero, intervento di emergenza (ad es. qualsiasi somministrazione non programmata di terapie a casa o in clinica), o qualsiasi evento simile causato principalmente da LC-FAOD o da una malattia intercorrente complicata da LC-FAOD.

Il tasso di durata annualizzato è calcolato come la durata totale (giorni) degli eventi divisa per la durata del periodo di raccolta dati in giorni/365,25.
Trattamento post-UX007 fino alla fine dello studio (fino a 2072 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Ultragenyx Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 dicembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

3 dicembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

3 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 agosto 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 agosto 2014

Primo Inserito (Stimato)

12 agosto 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 luglio 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UX007-CL202
  • 2016-000322-19 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Deficit di carnitina palmitoiltransferasi (CPT I o CPT II).

Prove cliniche su UX007

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