Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hosszú láncú zsírsav-oxidációs rendellenességek (LC-FAOD) kiterjesztett vizsgálata olyan alanyoknál, akik korábban triheptanoin vizsgálatokba vettek részt

2023. július 28. frissítette: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Nyílt elnevezésű, hosszú távú biztonsági és hatékonysági kiterjesztési vizsgálat hosszú láncú zsírsav-oxidációs rendellenességben (LC-FAOD) szenvedő alanyokon, akiket korábban UX007 vagy triheptanoin vizsgálatokba vettek fel

Ennek a tanulmánynak az elsődleges célja az UX007 hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelése LC-FAOD-ban szenvedő résztvevőknél. A tanulmány másodlagos célja az UX007 energiaanyagcserére gyakorolt ​​hatásának értékelése LC-FAOD-ban, valamint az UX007 hatásának az LC-FAOD-hoz kapcsolódó klinikai eseményekre való értékelése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

94

Fázis

  • 2. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Elérhető a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3BP
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • University of California San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
        • University Of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy nő, 6 hónapos vagy idősebb
  2. Korábbi részvétel egy klinikai vizsgálatban, amely az UX007/triheptanoin kezelést értékelte az LC FAOD miatt. A tanulmány szponzorai/együttműködői: Oregon Health & Science University, University of Pittsburgh és Ultragenyx Pharmaceutical (ClinicalTrials.gov Azonosítók: NCT01379625, NCT01461304 és NCT01886378). Azok a betegek, akik más klinikai vizsgálatok részeként UX007/triheptanoin kezelésben részesültek; kutató által szponzorált vizsgálatok (IST); kiterjesztett hozzáférés/együttérzéses kezelési programok; vagy azok a betegek, akik kezelésben még nem részesültek (azaz UX007-re és élelmiszer-minőségű triheptanoinra is naiv), a hagyományos terápia sikertelen volt, és a vizsgáló és a szponzor véleménye szerint egyértelműen kielégítetlen szükséglettel rendelkeznek, szintén jogosultak lehetnek a hatóság döntése alapján. Szponzor
  3. Az LC-FAOD megerősített diagnózisa, beleértve: CPT I vagy CPT II hiány, VLCAD hiány, LCHAD hiány, TFP hiány vagy CACT hiány. A diagnózissal kapcsolatos információk az orvosi feljegyzésekből származnak, és tartalmazniuk kell az acilkarnitin-profilok, a tenyésztett fibroblasztokon végzett zsírsav-oxidációs szonda vizsgálatok és/vagy a mutációs elemzés eredményei alapján megerősített diagnózist.
  4. Hajlandó és képes elvégezni a vizsgálat minden aspektusát a vizsgálat végéig, beleértve a látogatásokat és a teszteket, a tünetek és az étrend dokumentálását, valamint a vizsgálati gyógyszerek beadását. Ha kiskorú, legyen olyan gondozója(i), akik hajlandóak és képesek segíteni az összes vonatkozó tanulmányi követelményben
  5. Adjon írásos beleegyező nyilatkozatot (18 évesnél idősebb alanyok), vagy adjon írásbeli hozzájárulást (adott esetben), és legyen törvényes képviselője, aki hajlandó és képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni, miután a vizsgálat természetét elmagyarázták, és bármilyen kutatás előtt. kapcsolódó eljárások.
  6. A fogamzóképes korú nőknek negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük az alaphelyzetben, és hajlandónak kell lenniük további terhességi tesztekre a vizsgálat során. A nem fogamzóképes nők közé tartoznak azok, akik nem menstruáltak, posztmenopauzában vannak (legalább 12 hónapig nem menstruálnak alternatív orvosi ok nélkül), vagy teljes méheltávolítás, kétoldali salpingectomia miatt tartósan sterilek, vagy kétoldali ooforektómia
  7. A fogamzóképes résztvevőknek vagy a fogamzóképes, szexuálisan aktív partnerrel rendelkező, termékeny férfiaknak bele kell járulniuk a vizsgálatot végző személy által meghatározott rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer használatába a beleegyezés aláírását követő 30 napig. a vizsgált gyógyszer adagja

Kizárási kritériumok:

  1. Közepes láncú acil-koenzim A dehidrogenáz (MCAD) hiány, rövid vagy közepes láncú FAOD, ketontest anyagcsere-zavar, propion-acidémia vagy metil-malon-acidémia diagnózisa
  2. A beteg jogosult bármely más klinikai vizsgálatra, amelynek célja a triheptanoin biztonságosságának és hatékonyságának fokozatos értékelése LC-FAOD-ban
  3. Bármilyen ismert túlérzékenység a triheptanoinnal szemben, amely a vizsgáló megítélése szerint fokozott kockázatnak teszi ki az alanyt a káros hatások tekintetében
  4. Terhes és/vagy szoptat csecsemőt a szűrés során, vagy terhességet tervez (önmagán vagy partnerén) a vizsgálat során bármikor
  5. Bármilyen társbetegsége van, beleértve az instabil főbb szervrendszeri betegség(eke)t, amelyek a vizsgáló véleménye szerint az alanynál fokozott szövődmények kockázatának vannak kitéve, megzavarják a vizsgálatban való részvételt vagy megfelelést, megzavarják a vizsgálat céljait, vagy nem hajlandóak abbahagyni a vizsgálatot. tiltott gyógyszerek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: UX007
A korábban UX007-tel kezelt vagy korábban nem kezelt résztvevők napi nyílt UX007-tel kezdik meg vagy folytatják a kezelést, miközben betartják egyéb étkezési korlátozásaikat.
Drog: UX007
Orálisan (PO) étkezés közben vagy gyomorszondán keresztül beadva, az összes kalória 25-35%-ának megfelelő dózistartományban.
Más nevek:
  • C7
  • Triheptanoin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Évesített LC-FAOD főbb klinikai események (MCE) aránya: 18 hónapos UX007 előtti és teljes időszak összehasonlítása az UX007-CL201-Rollover kohorszhoz
Időkeret: UX007 előtti kezelési időszak (18 hónapig) és UX007 utáni kezelési időszak (legfeljebb 2072 nap)

Az évesített LC-FAOD MCE-arány, beleértve a csontváz myopathiát (rabdomiolízist), a májat (hipoglikémiát) és a kardiomiopátiát, minden sürgősségi (ER)/akut ellátás, kórházi kezelés, sürgősségi beavatkozás (pl. bármely nem tervezett terápiás kezelés otthon vagy a klinikán), vagy bármilyen hasonló esemény, akár elsősorban LC-FAOD, akár egy LC-FAOD által szövődött interkurrens betegség.

Az évesített eseményarányt úgy számítottuk ki, hogy az események számát osztjuk az adatgyűjtési időszak napokban/365,25 időtartamával
UX007 előtti kezelési időszak (18 hónapig) és UX007 utáni kezelési időszak (legfeljebb 2072 nap)
Évesített LC-FAOD MCE-k aránya: 18 hónappal az UX007 előtt és a teljes időszakra vonatkozóan az IST/Egyéb kohorsz és a Triheptanoin-naiv kohorsz időszakának összehasonlítása
Időkeret: UX007 előtti kezelési időszak (18 hónapig) és UX007 utáni kezelési időszak (legfeljebb 2072 nap)

Az évesített LC-FAOD MCE-arány, beleértve a csontváz myopathiát (rabdomiolízist), a májat (hipoglikémiát) és a kardiomiopátiát, minden sürgősségi (ER)/akut ellátás, kórházi kezelés, sürgősségi beavatkozás (pl. bármely nem tervezett terápiás kezelés otthon vagy a klinikán), vagy bármilyen hasonló esemény, akár elsősorban LC-FAOD, akár egy LC-FAOD által szövődött interkurrens betegség.

Az évesített eseményarányt úgy számítottuk ki, hogy az események számát osztjuk az adatgyűjtési időszak napokban/365,25 időtartamával
UX007 előtti kezelési időszak (18 hónapig) és UX007 utáni kezelési időszak (legfeljebb 2072 nap)
Kezelés előtti nemkívánatos eseményekkel (TEAE) vagy súlyos TEAE-kkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: UX007 utáni kezelés a kezelés végéig (legfeljebb 2072 nap) plusz 30-35 nap
Nemkívánatos eseményként (AE) minden nemkívánatos orvosi eseményt értünk, függetlenül attól, hogy gyógyszerrel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem. Egy súlyos nemkívánatos esemény (SAE) a következő kimenetelek bármelyikét eredményezi: halál; életveszélyes AE; fekvőbeteg-hospitálás vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítása; tartós vagy jelentős munkaképtelenség vagy fogyatékosság; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség; fontos orvosi esemény. A nemkívánatos eseményeket a National Cancer Institute (NCI) nemkívánatos események közös terminológiai kritériumai (CTCAE) 4.0-s verziója alapján osztályozták (enyhe=1, közepes=2, súlyos=3, életveszélyes=4, halál=5).
UX007 utáni kezelés a kezelés végéig (legfeljebb 2072 nap) plusz 30-35 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest az echokardiogram (ECHO) paramétereiben idővel: bal kamrai tömegindex (LVMI)
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap, 24. hónap, 36. hónap, 48. hónap, 60. hónap
Alapállapot, 12. hónap, 24. hónap, 36. hónap, 48. hónap, 60. hónap
Változás az alapvonalhoz képest az ECHO-paraméterekben idővel: bal kamrai tömeg (LVM)
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap, 24. hónap, 36. hónap, 48. hónap, 60. hónap
Alapállapot, 12. hónap, 24. hónap, 36. hónap, 48. hónap, 60. hónap
Változás az alapvonalhoz képest az ECHO-paraméterekben idővel: bal kamra átmérője (LVD)
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap, 24. hónap, 36. hónap, 48. hónap, 60. hónap
Alapállapot, 12. hónap, 24. hónap, 36. hónap, 48. hónap, 60. hónap
Változás az alapvonalhoz képest az ECHO-paraméterekben idővel: bal kamrai kilökődési frakció (LVEF)
Időkeret: Kiindulási állapot, 12. hónap, 18. hónap, 24. hónap, 30. hónap, 36. hónap, 48. hónap, 60. hónap
Kiindulási állapot, 12. hónap, 18. hónap, 24. hónap, 30. hónap, 36. hónap, 48. hónap, 60. hónap
Az ECHO-paraméterek alapértékhez viszonyított változása az idő múlásával: LVEF Z-score (gyermekgyógyászati ​​résztvevők)
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap, 24. hónap, 36. hónap

A Z-pontszámok azt fejezik ki, hogy a mérőszám eltérést (vagy milyen messze van) az átlagos LVEF-től a gyermekkorú résztvevők mérete vagy életkora alapján:

A Z-score=0 azt jelzi, hogy a résztvevő pontosan megegyezik az egészséges általános populáció átlagával.

A Z-score=-1 azt jelzi, hogy 1 szórással az egészséges populáció átlaga alatt van.

A Z-score=+1 azt jelzi, hogy 1 szórással az átlag felett van.
Alapállapot, 12. hónap, 24. hónap, 36. hónap
Változás az alapvonalhoz képest az ECHO-paraméterekben az idő múlásával: bal kamrai rövidítő frakció (LVSF)
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap, 24. hónap, 30. hónap, 36. hónap, 48. hónap, 60. hónap
A frakcionált rövidülést a bal kamra átmérőjének százalékos változásának mérésével számítják ki a szisztolés során. A negatív érték kisebb kamrai/izom összehúzódást, a pozitív érték pedig nagyobb kamrai/izom összehúzódást jelez.
Alapállapot, 12. hónap, 24. hónap, 30. hónap, 36. hónap, 48. hónap, 60. hónap
Az ECHO-paraméterek alapértékhez viszonyított változása idővel: LVSF Z-score (gyermekgyógyászati ​​résztvevők)
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap, 24. hónap, 36. hónap, 48. hónap, 60. hónap

A Z-pontszámok azt fejezik ki, hogy a mérőszám eltérést (vagy azt, hogy milyen messze van) az átlagos LVSF-től a gyermekgyógyászati ​​résztvevők mérete vagy életkora alapján:

A Z-score=0 azt jelzi, hogy a résztvevő pontosan megegyezik az egészséges általános populáció átlagával.

A Z-score=-1 azt jelzi, hogy 1 szórással az egészséges populáció átlaga alatt van.

A Z-score=+1 azt jelzi, hogy 1 szórással az átlag felett van.
Alapállapot, 12. hónap, 24. hónap, 36. hónap, 48. hónap, 60. hónap
Az összes MCE évesített időtartama
Időkeret: UX007 utáni kezelés a vizsgálat végéig (2072 napig)
Az LC-FAOD MCE-k éves időtartama, beleértve a csontváz myopathiát (rabdomiolízist), a májat (hipoglikémiát) és a kardiomiopátiát, és az ER/akut ellátás, kórházi kezelés, sürgősségi beavatkozás (pl. bármely nem tervezett terápiás kezelés otthon vagy a klinikán), vagy bármilyen hasonló esemény, akár elsősorban LC-FAOD, akár egy LC-FAOD által szövődött interkurrens betegség. Az évesített időtartamot úgy számítják ki, hogy az események teljes időtartama (napok) osztva az adatgyűjtési időszak időtartamával napokban/365,25.
UX007 utáni kezelés a vizsgálat végéig (2072 napig)
Rhabdomyolysis MCE-k évesített eseményaránya
Időkeret: UX007 utáni kezelés a vizsgálat végéig (2072 napig)

A csontváz myopathia (rabdomiolízis) főbb eseményeinek LC-FAOD eseményaránya, amely az ER/akut ellátás, kórházi kezelés, sürgősségi beavatkozás (pl. bármely nem tervezett terápiás kezelés otthon vagy a klinikán), vagy bármilyen hasonló esemény, akár elsősorban LC-FAOD, akár egy LC-FAOD által szövődött interkurrens betegség.

Az évesített eseményarányt az események számának és az adatgyűjtési időszak időtartamának napokban/365,25 hányadosa alapján számítottuk ki.
UX007 utáni kezelés a vizsgálat végéig (2072 napig)
A Rhabdomyolysis MCE-k évesített időtartama
Időkeret: UX007 utáni kezelés a vizsgálat végéig (2072 napig)

Az LC-FAOD csontváz myopathiás (rhabdomyolysis) MCE-k éves időtartama, amely az ER/akut ellátás, kórházi kezelés, sürgősségi beavatkozás (pl. bármely nem tervezett terápiás kezelés otthon vagy a klinikán), vagy bármilyen hasonló esemény, akár elsősorban LC-FAOD, akár egy LC-FAOD által szövődött interkurrens betegség.

Az évesített időtartamot úgy számítják ki, hogy az események teljes időtartama (napok) osztva az adatgyűjtési időszak időtartamával napokban/365,25.
UX007 utáni kezelés a vizsgálat végéig (2072 napig)
Cardiomyopathia MCE-k éves eseményaránya
Időkeret: UX007 utáni kezelés a vizsgálat végéig (2072 napig)

Az LC-FAOD főesemények éves eseményaránya, beleértve a kardiomiopátiás eseményeket is, amely az ER/akut ellátás, kórházi kezelés, sürgősségi beavatkozás (pl. bármely nem tervezett terápiás kezelés otthon vagy a klinikán), vagy bármilyen hasonló esemény, akár elsősorban LC-FAOD, akár egy LC-FAOD által szövődött interkurrens betegség.

Az évesített eseményarányt az események számának és az adatgyűjtési időszak időtartamának napokban/365,25 hányadosa alapján számítottuk ki.
UX007 utáni kezelés a vizsgálat végéig (2072 napig)
A kardiomiopátiás MCE-k éves időtartamának aránya
Időkeret: UX007 utáni kezelés a vizsgálat végéig (2072 napig)

Az LC-FAOD cardiomyopathiás MCE-k éves időtartama, amely az ER/akut ellátás, kórházi kezelés, sürgősségi beavatkozás (pl. bármely nem tervezett terápiás kezelés otthon vagy a klinikán), vagy bármilyen hasonló esemény, akár elsősorban LC-FAOD, akár egy LC-FAOD által szövődött interkurrens betegség.

Az évesített időtartamot úgy számítják ki, hogy az események teljes időtartama (napok) osztva az adatgyűjtési időszak időtartamával napokban/365,25
UX007 utáni kezelés a vizsgálat végéig (2072 napig)
Hipoglikémiás MCE-k éves eseményaránya
Időkeret: UX007 utáni kezelés a vizsgálat végéig (2072 napig)

A hepatikus (hipoglikémiás) események LC-FAOD fő eseményeinek évesített eseményaránya, minden sürgősségi ellátás/akut ellátás, kórházi kezelés, sürgősségi beavatkozás (pl. bármely nem tervezett terápiás kezelés otthon vagy a klinikán), vagy bármilyen hasonló esemény, akár elsősorban LC-FAOD, akár egy LC-FAOD által szövődött interkurrens betegség.

Az évesített eseményarányt az események számának és az adatgyűjtési időszak időtartamának napokban/365,25 hányadosa alapján számítottuk ki.
UX007 utáni kezelés a vizsgálat végéig (2072 napig)
A hipoglikémiás MCE-k évesített időtartama
Időkeret: UX007 utáni kezelés a vizsgálat végéig (2072 napig)

Az LC-FAOD hepatikus (hipoglikémiás) MCE-k éves időtartama, amely az ER/akut ellátás, kórházi kezelés, sürgősségi beavatkozás (pl. bármely nem tervezett terápiás kezelés otthon vagy a klinikán), vagy bármilyen hasonló esemény, akár elsősorban LC-FAOD, akár egy LC-FAOD által szövődött interkurrens betegség.

Az évesített időtartamot úgy számítják ki, hogy az események teljes időtartama (napok) osztva az adatgyűjtési időszak időtartamával napokban/365,25.
UX007 utáni kezelés a vizsgálat végéig (2072 napig)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Ultragenyx Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. december 9.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. december 3.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. december 3.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. augusztus 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. augusztus 7.

Első közzététel (Becsült)

2014. augusztus 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 28.

Utolsó ellenőrzés

2023. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • UX007-CL202
  • 2016-000322-19 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a UX007

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Macedonia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel