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Estudo de extensão de distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa (LC-FAOD) para indivíduos previamente inscritos em estudos de triheptanoína

28 de julho de 2023 atualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Um estudo aberto de extensão de segurança e eficácia de longo prazo em indivíduos com distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa (LC-FAOD) previamente inscritos em estudos UX007 ou triheptanoína

O objetivo primário deste estudo é avaliar a segurança e eficácia a longo prazo de UX007 em participantes com LC-FAOD. Os objetivos secundários deste estudo são avaliar o efeito de UX007 no metabolismo energético em LC-FAOD e avaliar o impacto de UX007 em eventos clínicos associados a LC-FAOD.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

94

Estágio

  • Fase 2

Acesso expandido

Disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Reino Unido, WC1N 3BP
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Masculino ou feminino, 6 meses de idade ou mais
  2. Participação prévia em um estudo clínico avaliando o tratamento com UX007/triheptanoína para LC FAOD. Os patrocinadores/colaboradores do estudo incluem: Oregon Health & Science University, University of Pittsburgh e Ultragenyx Pharmaceutical (ClinicalTrials.gov Identificadores: NCT01379625, NCT01461304 e NCT01886378). Pacientes que receberam tratamento com UX007/triheptanoína como parte de outros estudos clínicos; estudos patrocinados pelo investigador (IST); programas de tratamento de acesso expandido/uso compassivo; ou pacientes que são virgens de tratamento (ou seja, virgens de UX007 e triheptanoína de grau alimentício), falharam na terapia convencional e, na opinião do Investigador e do Patrocinador, documentaram uma necessidade insatisfeita, também podem ser elegíveis a critério do Patrocinador
  3. Diagnóstico confirmado de LC-FAOD incluindo: deficiência de CPT I ou CPT II, ​​deficiência de VLCAD, deficiência de LCHAD, deficiência de TFP ou deficiência de CACT. Informações sobre o diagnóstico serão obtidas de registros médicos e devem incluir diagnóstico confirmado por resultados de perfis de acilcarnitina, estudos de sonda de oxidação de ácidos graxos em fibroblastos cultivados e/ou análise de mutação
  4. Disposto e capaz de concluir todos os aspectos do estudo até o final do estudo, incluindo visitas e testes, documentação de sintomas e dieta e administração dos medicamentos do estudo. Se for menor de idade, tenha cuidador(es) disposto(s) e capaz(es) de ajudar em todos os requisitos aplicáveis ​​do estudo
  5. Fornecer consentimento informado por escrito (indivíduos com idade ≥ 18 anos), ou fornecer consentimento por escrito (quando apropriado) e ter um representante legalmente autorizado disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito, após a natureza do estudo ter sido explicada e antes de qualquer pesquisa- procedimentos relacionados.
  6. Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de urina negativo na linha de base e estar dispostas a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo. As mulheres consideradas sem potencial para engravidar incluem aquelas que não tiveram menarca, estão na pós-menopausa (definida como ausência de menstruação por pelo menos 12 meses sem uma causa médica alternativa) ou são permanentemente estéreis devido a histerectomia total, salpingectomia bilateral, ou ooforectomia bilateral
  7. Participantes com potencial para engravidar ou homens férteis com parceiros com potencial para engravidar que sejam sexualmente ativos devem consentir em usar um método contraceptivo altamente eficaz, conforme determinado pelo investigador, desde o período após a assinatura do consentimento informado até 30 dias após o último dose do medicamento do estudo

Critério de exclusão:

  1. Diagnóstico de deficiência de acil coenzima A desidrogenase (MCAD), FAOD de cadeia curta ou média, defeito no metabolismo do corpo cetônico, acidemia propiônica ou acidemia metilmalônica
  2. O paciente se qualifica para qualquer outro ensaio clínico projetado para avaliar progressivamente a segurança e a eficácia da triheptanoína em LC-FAOD
  3. Qualquer hipersensibilidade conhecida à triheptanoína que, na opinião do investigador, coloque o sujeito em risco aumentado de efeitos adversos
  4. Grávida e/ou amamentando um bebê na triagem ou planejando engravidar (própria ou parceira) a qualquer momento durante o estudo
  5. Ter quaisquer condições comórbidas, incluindo doenças instáveis ​​de sistemas de órgãos importantes que, na opinião do investigador, colocam o sujeito em maior risco de complicações, interferem na participação ou adesão ao estudo, ou confundem os objetivos do estudo, ou não desejam interromper medicamentos proibidos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: UX007
Os participantes previamente tratados com UX007 ou participantes virgens de tratamento iniciarão ou continuarão o tratamento com UX007 aberto diariamente, mantendo suas outras restrições alimentares.
Medicamento: UX007
Administrado por via oral (PO) com alimentos ou por tubo de gastrostomia, na faixa de dose alvo de 25-35% do total de calorias.
Outros nomes:
  • C7
  • Triheptanoína

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa Anualizada de Eventos Clínicos Principais (ECMs) de LC-FAOD: Comparação de 18 Meses Antes e Todo o Período UX007 para Coorte UX007-CL201-Rollover
Prazo: Período de tratamento pré-UX007 (até 18 meses) e período de tratamento pós-UX007 (até 2072 dias)

A taxa anualizada de LC-FAOD MCE, incluindo miopatia esquelética (rabdomiólise), hepática (hipoglicemia) e eventos de cardiomiopatia, definida como qualquer visita à sala de emergência (ER)/cuidados agudos, hospitalização, intervenção de emergência (ou seja, qualquer administração não programada de terapêutica em casa ou na clínica), ou qualquer evento semelhante causado principalmente por LC-FAOD ou por uma doença intercorrente complicada por LC-FAOD.

A taxa anualizada de eventos foi calculada como o número de eventos dividido pela duração do período de coleta de dados em dias/365,25
Período de tratamento pré-UX007 (até 18 meses) e período de tratamento pós-UX007 (até 2072 dias)
Taxa anualizada de MCEs LC-FAOD: Comparação de 18 meses antes e de todo o período UX007 para IST/outra coorte e coorte ingênua de triheptanoína
Prazo: Período de tratamento pré-UX007 (até 18 meses) e período de tratamento pós-UX007 (até 2072 dias)

A taxa anualizada de LC-FAOD MCE, incluindo miopatia esquelética (rabdomiólise), hepática (hipoglicemia) e eventos de cardiomiopatia, definida como qualquer visita à sala de emergência (ER)/cuidados agudos, hospitalização, intervenção de emergência (ou seja, qualquer administração não programada de terapêutica em casa ou na clínica), ou qualquer evento semelhante causado principalmente por LC-FAOD ou por uma doença intercorrente complicada por LC-FAOD.

A taxa anualizada de eventos foi calculada como o número de eventos dividido pela duração do período de coleta de dados em dias/365,25
Período de tratamento pré-UX007 (até 18 meses) e período de tratamento pós-UX007 (até 2072 dias)
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) ou TEAEs graves
Prazo: Tratamento pós-UX007 até o final do tratamento (até 2.072 dias) mais 30-35 dias
Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável, considerada ou não relacionada ao medicamento. Um evento adverso grave (EAG) resulta em qualquer um dos seguintes desfechos: morte; um EA com risco de vida; internação hospitalar ou prolongamento de internação já existente; incapacidade ou incapacidade persistente ou significativa; uma anomalia congênita/defeito congênito; um evento médico importante. Os EAs foram classificados usando os Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos (CTCAE) do National Cancer Institute (NCI) Versão 4.0 (leve = 1, moderado = 2, grave = 3, risco de vida = 4, morte = 5).
Tratamento pós-UX007 até o final do tratamento (até 2.072 dias) mais 30-35 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base nos parâmetros do ecocardiograma (ECO) ao longo do tempo: índice de massa ventricular esquerda (LVMI)
Prazo: Linha de base, Mês 12, Mês 24, Mês 36, Mês 48, Mês 60
Linha de base, Mês 12, Mês 24, Mês 36, Mês 48, Mês 60
Mudança da linha de base nos parâmetros de ECO ao longo do tempo: Massa Ventricular Esquerda (LVM)
Prazo: Linha de base, Mês 12, Mês 24, Mês 36, Mês 48, Mês 60
Linha de base, Mês 12, Mês 24, Mês 36, Mês 48, Mês 60
Mudança da linha de base nos parâmetros de ECHO ao longo do tempo: diâmetro do ventrículo esquerdo (LVD)
Prazo: Linha de base, Mês 12, Mês 24, Mês 36, Mês 48, Mês 60
Linha de base, Mês 12, Mês 24, Mês 36, Mês 48, Mês 60
Alteração da linha de base nos parâmetros de ECO ao longo do tempo: Fração de Ejeção do Ventrículo Esquerdo (LVEF)
Prazo: Linha de base, Mês 12, Mês 18, Mês 24, Mês 30, Mês 36, Mês 48, Mês 60
Linha de base, Mês 12, Mês 18, Mês 24, Mês 30, Mês 36, Mês 48, Mês 60
Alteração da linha de base nos parâmetros de ECO ao longo do tempo: LVEF Z-Score (participantes pediátricos)
Prazo: Linha de base, mês 12, mês 24, mês 36

Os escores Z expressam o desvio (ou quão longe) a medida está da FEVE média com base no tamanho ou idade dos participantes pediátricos:

Z-score=0 indica que o participante é exatamente o mesmo que a média da população geral saudável.

Z-score=-1 indica que está 1 desvio padrão abaixo da média da população saudável.

Z-score=+1 indica que está 1 desvio padrão acima da média.
Linha de base, mês 12, mês 24, mês 36
Mudança da linha de base nos parâmetros de ECHO ao longo do tempo: fração de encurtamento ventricular esquerdo (LVSF)
Prazo: Linha de base, Mês 12, Mês 24, Mês 30, Mês 36, Mês 48, Mês 60
A fração de encurtamento é calculada medindo a variação percentual no diâmetro ventricular esquerdo durante a sístole. Um valor negativo indica menos contratilidade ventricular/muscular e um valor positivo indica mais contratilidade ventricular/muscular.
Linha de base, Mês 12, Mês 24, Mês 30, Mês 36, Mês 48, Mês 60
Alteração da linha de base nos parâmetros do ECHO ao longo do tempo: LVSF Z-Score (participantes pediátricos)
Prazo: Linha de base, Mês 12, Mês 24, Mês 36, Mês 48, Mês 60

Os escores Z expressam o desvio (ou quão longe) a medida está da média de LVSF com base no tamanho ou idade dos participantes pediátricos:

Z-score=0 indica que o participante é exatamente o mesmo que a média da população geral saudável.

Z-score=-1 indica que está 1 desvio padrão abaixo da média da população saudável.

Z-score=+1 indica que está 1 desvio padrão acima da média.
Linha de base, Mês 12, Mês 24, Mês 36, Mês 48, Mês 60
Taxa de duração anualizada de todos os MCEs
Prazo: Tratamento pós-UX007 até o final do estudo (até 2.072 dias)
A taxa de duração anualizada de MCEs LC-FAOD, incluindo miopatia esquelética (rabdomiólise), eventos hepáticos (hipoglicemia) e cardiomiopatia, e definida como qualquer visita ao pronto-socorro/cuidados agudos, hospitalização, intervenção de emergência (ou seja, qualquer administração não programada de terapêutica em casa ou na clínica), ou qualquer evento semelhante causado principalmente por LC-FAOD ou por uma doença intercorrente complicada por LC-FAOD. A taxa de duração anualizada é calculada como a duração total (dias) dos eventos dividida pela duração do período de coleta de dados em dias/365,25.
Tratamento pós-UX007 até o final do estudo (até 2.072 dias)
Taxa Anualizada de Eventos de MCEs de Rabdomiólise
Prazo: Tratamento pós-UX007 até o final do estudo (até 2.072 dias)

A taxa anualizada de eventos de eventos maiores de LC-FAOD de miopatia esquelética (rabdomiólise), definida como qualquer visita ao pronto-socorro/cuidados agudos, hospitalização, intervenção de emergência (ou seja, qualquer administração não programada de terapêutica em casa ou na clínica), ou qualquer evento semelhante causado principalmente por LC-FAOD ou por uma doença intercorrente complicada por LC-FAOD.

A taxa de eventos anualizada foi calculada pelo número de eventos dividido pela duração do período de coleta de dados em dias/365,25.
Tratamento pós-UX007 até o final do estudo (até 2.072 dias)
Taxa de Duração Anualizada de MCEs de Rabdomiólise
Prazo: Tratamento pós-UX007 até o final do estudo (até 2.072 dias)

A taxa de duração anualizada de MCEs de miopatia esquelética LC-FAOD (rabdomiólise), definida como qualquer visita ao pronto-socorro/cuidados agudos, hospitalização, intervenção de emergência (ou seja, qualquer administração não programada de terapêutica em casa ou na clínica), ou qualquer evento semelhante causado principalmente por LC-FAOD ou por uma doença intercorrente complicada por LC-FAOD.

A taxa de duração anualizada é calculada como a duração total (dias) dos eventos dividida pela duração do período de coleta de dados em dias/365,25.
Tratamento pós-UX007 até o final do estudo (até 2.072 dias)
Taxa Anualizada de Eventos de MCEs de Cardiomiopatia
Prazo: Tratamento pós-UX007 até o final do estudo (até 2.072 dias)

A taxa de eventos anualizada de eventos principais de LC-FAOD, incluindo eventos de cardiomiopatia, definida como qualquer visita ao pronto-socorro/cuidados agudos, hospitalização, intervenção de emergência (ou seja, qualquer administração não programada de terapêutica em casa ou na clínica), ou qualquer evento semelhante causado principalmente por LC-FAOD ou por uma doença intercorrente complicada por LC-FAOD.

A taxa de eventos anualizada foi calculada pelo número de eventos dividido pela duração do período de coleta de dados em dias/365,25.
Tratamento pós-UX007 até o final do estudo (até 2.072 dias)
Taxa de Duração Anualizada de MCEs de Cardiomiopatia
Prazo: Tratamento pós-UX007 até o final do estudo (até 2.072 dias)

A taxa de duração anualizada de MCEs de cardiomiopatia LC-FAOD, definida como qualquer visita ao pronto-socorro/cuidados agudos, hospitalização, intervenção de emergência (ou seja, qualquer administração não programada de terapêutica em casa ou na clínica), ou qualquer evento semelhante causado principalmente por LC-FAOD ou por uma doença intercorrente complicada por LC-FAOD.

A taxa de duração anualizada é calculada como a duração total (dias) dos eventos dividida pela duração do período de coleta de dados em dias/365,25
Tratamento pós-UX007 até o final do estudo (até 2.072 dias)
Taxa anualizada de eventos de MCEs hipoglicêmicos
Prazo: Tratamento pós-UX007 até o final do estudo (até 2.072 dias)

A taxa de eventos anualizada de eventos maiores de LC-FAOD de eventos hepáticos (hipoglicemia), definida como qualquer visita ao pronto-socorro/cuidados agudos, hospitalização, intervenção de emergência (ou seja, qualquer administração não programada de terapêutica em casa ou na clínica), ou qualquer evento semelhante causado principalmente por LC-FAOD ou por uma doença intercorrente complicada por LC-FAOD.

A taxa de eventos anualizada foi calculada pelo número de eventos dividido pela duração do período de coleta de dados em dias/365,25.
Tratamento pós-UX007 até o final do estudo (até 2.072 dias)
Taxa de duração anualizada de MCEs hipoglicêmicos
Prazo: Tratamento pós-UX007 até o final do estudo (até 2.072 dias)

A taxa de duração anualizada de MCEs hepáticos LC-FAOD (hipoglicemia), definida como qualquer visita ao pronto-socorro/cuidados agudos, hospitalização, intervenção de emergência (ou seja, qualquer administração não programada de terapêutica em casa ou na clínica), ou qualquer evento semelhante causado principalmente por LC-FAOD ou por uma doença intercorrente complicada por LC-FAOD.

A taxa de duração anualizada é calculada como a duração total (dias) dos eventos dividida pela duração do período de coleta de dados em dias/365,25.
Tratamento pós-UX007 até o final do estudo (até 2.072 dias)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Ultragenyx Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de dezembro de 2014

Conclusão Primária (Real)

3 de dezembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

3 de dezembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de agosto de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de agosto de 2014

Primeira postagem (Estimado)

12 de agosto de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de agosto de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de julho de 2023

Última verificação

1 de julho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Outros números de identificação do estudo

  • UX007-CL202
  • 2016-000322-19 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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