Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование нарушений окисления длинноцепочечных жирных кислот (LC-FAOD) для субъектов, ранее включенных в исследования тригептаноина

28 июля 2023 г. обновлено: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Открытое долгосрочное расширенное исследование безопасности и эффективности у субъектов с нарушениями окисления длинноцепочечных жирных кислот (LC-FAOD), ранее включенных в исследования UX007 или тригептаноина

Основная цель этого исследования — оценить долгосрочную безопасность и эффективность UX007 у участников с LC-FAOD. Второстепенными целями этого исследования являются оценка влияния UX007 на энергетический метаболизм при LC-FAOD и оценка влияния UX007 на клинические проявления, связанные с LC-FAOD.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

94

Фаза

  • Фаза 2

Расширенный доступ

Доступный вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3BP
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

10 месяцев и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Мужчина или женщина в возрасте 6 месяцев и старше
  2. Предыдущее участие в клиническом исследовании по оценке лечения LC FAOD комбинацией UX007/тригептаноина. В число спонсоров/сотрудников исследования входят: Орегонский университет здравоохранения и науки, Университет Питтсбурга и компания Ultragenyx Pharmaceutical (ClinicalTrials.gov). Идентификаторы: NCT01379625, NCT01461304 и NCT01886378). Пациенты, получавшие лечение UX007/тригептаноином в рамках других клинических исследований; исследования, спонсируемые исследователями (IST); программы лечения расширенного доступа/сострадательного использования; или пациенты, ранее не получавшие лечения (т. е. не принимавшие как UX007, так и тригептаноина пищевого качества), у которых традиционная терапия оказалась неэффективной и, по мнению исследователя и спонсора, документально подтверждена явная неудовлетворенная потребность, также могут иметь право на участие по усмотрению Спонсор
  3. Подтвержденный диагноз LC-FAOD, включая: дефицит CPT I или CPT II, ​​дефицит VLCAD, дефицит LCHAD, дефицит TFP или дефицит CACT. Информация о диагнозе будет получена из медицинских записей и должна включать подтвержденный диагноз по результатам профилей ацилкарнитина, зондовых исследований окисления жирных кислот в культивируемых фибробластах и/или анализа мутаций.
  4. Желание и способность завершить все аспекты исследования до конца исследования, включая визиты и анализы, документирование симптомов и диеты, а также введение исследуемых препаратов. Если вы несовершеннолетний, иметь опекуна (лиц), желающих и способных помочь в выполнении всех применимых требований к обучению.
  5. Предоставить письменное информированное согласие (субъекты в возрасте ≥ 18 лет) или предоставить письменное согласие (в соответствующих случаях) и иметь законного представителя, готового и способного предоставить письменное информированное согласие, после объяснения характера исследования и до любого исследования. сопутствующие процедуры.
  6. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест мочи на беременность на исходном уровне и быть готовы пройти дополнительные тесты на беременность во время исследования. Женщины, которые считаются неспособными к деторождению, включают женщин, у которых не было менархе, которые находятся в постменопаузе (определяется как отсутствие менструаций в течение как минимум 12 месяцев без альтернативной медицинской причины) или постоянно бесплодны из-за тотальной гистерэктомии, двусторонней сальпингэктомии, или двусторонняя овариэктомия
  7. Участники детородного возраста или мужчины детородного возраста с партнерами детородного возраста, которые ведут активную половую жизнь, должны дать согласие на использование высокоэффективного метода контрацепции, установленного исследователем, с периода после подписания информированного согласия до 30 дней после последнего доза исследуемого препарата

Критерий исключения:

  1. Диагностика дефицита ацилкофермента А дегидрогеназы средней цепи (MCAD), коротко- или среднецепочечной FAOD, дефекта метаболизма кетоновых тел, пропионовой ацидемии или метилмалоновой ацидемии
  2. Пациент соответствует требованиям для участия в любом другом клиническом исследовании, предназначенном для постепенной оценки безопасности и эффективности тригептаноина в LC-FAOD.
  3. Любая известная гиперчувствительность к тригептаноину, которая, по мнению исследователя, подвергает субъекта повышенному риску побочных эффектов.
  4. Беременность и/или кормление грудью младенца во время скрининга или планирование беременности (самостоятельно или партнером) в любое время в ходе исследования
  5. Имеются какие-либо сопутствующие заболевания, в том числе нестабильные заболевания основных систем органов, которые, по мнению исследователя, подвергают субъекта повышенному риску осложнений, мешают участию в исследовании или его соблюдению, или мешают целям исследования, или не желают прекратить запрещенные лекарства

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: UX007
Участники, ранее получавшие UX007, или участники, ранее не получавшие лечения, начнут или продолжат лечение ежедневным открытым UX007, сохраняя при этом другие диетические ограничения.
Лекарство: UX007
Вводят перорально (перорально) с пищей или через гастростому в диапазоне целевой дозы 25-35% от общего количества калорий.
Другие имена:
  • С7
  • Тригептаноин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовой показатель основных клинических событий (MCE) LC-FAOD: сравнение периода за 18 месяцев до и за весь период UX007 для когорты UX007-CL201-Rollover
Временное ограничение: Период лечения до UX007 (до 18 месяцев) и период лечения после UX007 (до 2072 дней)

Годовой показатель MCE LC-FAOD, включая скелетную миопатию (рабдомиолиз), нарушения функции печени (гипогликемия) и кардиомиопатию, определяемый как любое посещение отделения неотложной помощи (ER)/неотложная помощь, госпитализация, экстренное вмешательство (т. любое незапланированное введение терапевтических средств дома или в клинике) или любое подобное событие, вызванное в первую очередь LC-FAOD или интеркуррентным заболеванием, осложненным LC-FAOD.

Годовая частота событий была рассчитана путем деления количества событий на продолжительность периода сбора данных в днях/365,25.
Период лечения до UX007 (до 18 месяцев) и период лечения после UX007 (до 2072 дней)
Годовая частота MCE LC-FAOD: сравнение периода UX007 за 18 месяцев до и в течение всего периода для IST/другой когорты и когорты, не получавшей тригептаноин
Временное ограничение: Период лечения до UX007 (до 18 месяцев) и период лечения после UX007 (до 2072 дней)

Годовой показатель MCE LC-FAOD, включая скелетную миопатию (рабдомиолиз), нарушения функции печени (гипогликемия) и кардиомиопатию, определяемый как любое посещение отделения неотложной помощи (ER)/неотложная помощь, госпитализация, экстренное вмешательство (т. любое незапланированное введение терапевтических средств дома или в клинике) или любое подобное событие, вызванное в первую очередь LC-FAOD или интеркуррентным заболеванием, осложненным LC-FAOD.

Годовая частота событий была рассчитана путем деления количества событий на продолжительность периода сбора данных в днях/365,25.
Период лечения до UX007 (до 18 месяцев) и период лечения после UX007 (до 2072 дней)
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (TEAE), или серьезными TEAE
Временное ограничение: Лечение после UX007 до конца лечения (до 2072 дней) плюс 30-35 дней
Неблагоприятное событие (НЯ) определялось как любое неблагоприятное медицинское явление, независимо от того, считалось ли оно связанным с лекарственным средством или нет. Серьезное нежелательное явление (СНЯ) приводит к любому из следующих исходов: смерть; опасный для жизни НЯ; стационарная госпитализация или продление существующей госпитализации; постоянная или значительная нетрудоспособность или инвалидность; врожденная аномалия/врожденный дефект; важное медицинское событие. НЯ оценивались с использованием Общих терминологических критериев нежелательных явлений (CTCAE) версии 4.0 Национального института рака (NCI) (легкая = 1, средняя = 2, тяжелая = 3, опасная для жизни = 4, смерть = 5).
Лечение после UX007 до конца лечения (до 2072 дней) плюс 30-35 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение параметров эхокардиограммы (ЭХО) по сравнению с исходным уровнем с течением времени: индекс массы левого желудочка (ИММЛЖ)
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц, 24-й месяц, 36-й месяц, 48-й месяц, 60-й месяц
Исходный уровень, 12-й месяц, 24-й месяц, 36-й месяц, 48-й месяц, 60-й месяц
Изменение параметров ЭХО по сравнению с исходным уровнем с течением времени: масса левого желудочка (МЛЖ)
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц, 24-й месяц, 36-й месяц, 48-й месяц, 60-й месяц
Исходный уровень, 12-й месяц, 24-й месяц, 36-й месяц, 48-й месяц, 60-й месяц
Изменение по сравнению с исходным уровнем параметров ЭХО с течением времени: диаметр левого желудочка (LVD)
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц, 24-й месяц, 36-й месяц, 48-й месяц, 60-й месяц
Исходный уровень, 12-й месяц, 24-й месяц, 36-й месяц, 48-й месяц, 60-й месяц
Изменение параметров ЭХО по сравнению с исходным уровнем с течением времени: фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ)
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц, 18-й месяц, 24-й месяц, 30-й месяц, 36-й месяц, 48-й месяц, 60-й месяц
Исходный уровень, 12-й месяц, 18-й месяц, 24-й месяц, 30-й месяц, 36-й месяц, 48-й месяц, 60-й месяц
Изменение параметров ЭХО по сравнению с исходным уровнем с течением времени: Z-шкала ФВ ЛЖ (участники-педиатры)
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц, 24-й месяц, 36-й месяц

Z-показатели выражают отклонение (или насколько далеко) измерение от средней ФВ ЛЖ в зависимости от размера или возраста детей-участников:

Z-score = 0 указывает, что участник точно такой же, как среднее значение для здорового населения в целом.

Z-оценка=-1 указывает, что это 1 стандартное отклонение ниже среднего значения для здоровой популяции.

Z-score=+1 указывает на 1 стандартное отклонение выше среднего.
Исходный уровень, 12-й месяц, 24-й месяц, 36-й месяц
Изменение параметров ЭХО по сравнению с исходным уровнем с течением времени: фракция укорочения левого желудочка (LVSF)
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц, 24-й месяц, 30-й месяц, 36-й месяц, 48-й месяц, 60-й месяц
Фракционное укорочение рассчитывается путем измерения процентного изменения диаметра левого желудочка во время систолы. Отрицательное значение указывает на меньшую желудочковую/мышечную сократимость, а положительное значение указывает на большую желудочковую/мышечную сократимость.
Исходный уровень, 12-й месяц, 24-й месяц, 30-й месяц, 36-й месяц, 48-й месяц, 60-й месяц
Изменение по сравнению с исходным уровнем параметров ЭХО с течением времени: Z-Score LVSF (участники-педиатры)
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц, 24-й месяц, 36-й месяц, 48-й месяц, 60-й месяц

Z-показатели выражают отклонение (или насколько далеко) измерение от среднего LVSF в зависимости от размера или возраста участников-детей:

Z-score = 0 указывает, что участник точно такой же, как среднее значение для здорового населения в целом.

Z-оценка=-1 указывает, что это 1 стандартное отклонение ниже среднего значения для здоровой популяции.

Z-score=+1 указывает на 1 стандартное отклонение выше среднего.
Исходный уровень, 12-й месяц, 24-й месяц, 36-й месяц, 48-й месяц, 60-й месяц
Годовая продолжительность всех MCE
Временное ограничение: Лечение после UX007 до конца исследования (до 2072 дней)
Годовая продолжительность MCE LC-FAOD, включая скелетную миопатию (рабдомиолиз), нарушения функции печени (гипогликемия) и кардиомиопатию, определяемая как любое посещение отделения неотложной помощи/неотложной помощи, госпитализация, экстренное вмешательство (т. любое незапланированное введение терапевтических средств дома или в клинике) или любое подобное событие, вызванное в первую очередь LC-FAOD или интеркуррентным заболеванием, осложненным LC-FAOD. Коэффициент продолжительности в годовом исчислении рассчитывается как общая продолжительность (дни) событий, деленная на продолжительность периода сбора данных в днях/365,25.
Лечение после UX007 до конца исследования (до 2072 дней)
Годовая частота событий MCE рабдомиолиза
Временное ограничение: Лечение после UX007 до конца исследования (до 2072 дней)

Годовая частота основных событий LC-FAOD скелетной миопатии (рабдомиолиза), определяемая как любое посещение отделения неотложной помощи/неотложной помощи, госпитализация, экстренное вмешательство (т. любое незапланированное введение терапевтических средств дома или в клинике) или любое подобное событие, вызванное в первую очередь LC-FAOD или интеркуррентным заболеванием, осложненным LC-FAOD.

Годовая частота событий была рассчитана путем деления количества событий на продолжительность периода сбора данных в днях/365,25.
Лечение после UX007 до конца исследования (до 2072 дней)
Годовая продолжительность MCE рабдомиолиза
Временное ограничение: Лечение после UX007 до конца исследования (до 2072 дней)

Годовой показатель продолжительности MCE скелетной миопатии (рабдомиолиза) LC-FAOD, определяемый как любое посещение отделения неотложной помощи/неотложной помощи, госпитализация, экстренное вмешательство (т. любое незапланированное введение терапевтических средств дома или в клинике) или любое подобное событие, вызванное в первую очередь LC-FAOD или интеркуррентным заболеванием, осложненным LC-FAOD.

Коэффициент продолжительности в годовом исчислении рассчитывается как общая продолжительность (дни) событий, деленная на продолжительность периода сбора данных в днях/365,25.
Лечение после UX007 до конца исследования (до 2072 дней)
Годовая частота событий MCE кардиомиопатии
Временное ограничение: Лечение после UX007 до конца исследования (до 2072 дней)

Годовая частота основных событий LC-FAOD, включая случаи кардиомиопатии, определяемая как любое посещение отделения неотложной помощи/неотложной помощи, госпитализация, экстренное вмешательство (т. любое незапланированное введение терапевтических средств дома или в клинике) или любое подобное событие, вызванное в первую очередь LC-FAOD или интеркуррентным заболеванием, осложненным LC-FAOD.

Годовая частота событий была рассчитана путем деления количества событий на продолжительность периода сбора данных в днях/365,25.
Лечение после UX007 до конца исследования (до 2072 дней)
Годовая продолжительность MCE кардиомиопатии
Временное ограничение: Лечение после UX007 до конца исследования (до 2072 дней)

Годовая продолжительность MCE кардиомиопатии LC-FAOD, определяемая как любое посещение отделения неотложной помощи/неотложной помощи, госпитализация, экстренное вмешательство (т. любое незапланированное введение терапевтических средств дома или в клинике) или любое подобное событие, вызванное в первую очередь LC-FAOD или интеркуррентным заболеванием, осложненным LC-FAOD.

Коэффициент продолжительности в годовом исчислении рассчитывается как общая продолжительность (дни) событий, деленная на продолжительность периода сбора данных в днях/365,25.
Лечение после UX007 до конца исследования (до 2072 дней)
Годовая частота событий гипогликемических MCE
Временное ограничение: Лечение после UX007 до конца исследования (до 2072 дней)

Годовая частота основных событий LC-FAOD, таких как нарушения функции печени (гипогликемия), определяемая как любое посещение отделения неотложной помощи/неотложной помощи, госпитализация, экстренное вмешательство (т. любое незапланированное введение терапевтических средств дома или в клинике) или любое подобное событие, вызванное в первую очередь LC-FAOD или интеркуррентным заболеванием, осложненным LC-FAOD.

Годовая частота событий была рассчитана путем деления количества событий на продолжительность периода сбора данных в днях/365,25.
Лечение после UX007 до конца исследования (до 2072 дней)
Годовая продолжительность гипогликемических MCE
Временное ограничение: Лечение после UX007 до конца исследования (до 2072 дней)

Годовой показатель продолжительности LC-FAOD печеночных (гипогликемических) MCE, определяемый как любое посещение отделения неотложной помощи/неотложной помощи, госпитализация, экстренное вмешательство (т. любое незапланированное введение терапевтических средств дома или в клинике) или любое подобное событие, вызванное в первую очередь LC-FAOD или интеркуррентным заболеванием, осложненным LC-FAOD.

Коэффициент продолжительности в годовом исчислении рассчитывается как общая продолжительность (дни) событий, деленная на продолжительность периода сбора данных в днях/365,25.
Лечение после UX007 до конца исследования (до 2072 дней)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Ultragenyx Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 декабря 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

3 декабря 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

3 декабря 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 августа 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 августа 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

12 августа 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 августа 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 июля 2023 г.

Последняя проверка

1 июля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Другие идентификационные номера исследования

  • UX007-CL202
  • 2016-000322-19 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования UX007

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Peru

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться