Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langkædede fedtsyreoxidationsforstyrrelser (LC-FAOD) forlængelsesundersøgelse for forsøgspersoner, der tidligere er indskrevet i triheptanoin-studier

28. juli 2023 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En åben-label langsigtet undersøgelse af forlængelse af sikkerhed og effektivitet i forsøgspersoner med langkædede fedtsyreoxidationsforstyrrelser (LC-FAOD), der tidligere er tilmeldt UX007- eller Triheptanoin-studier

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af UX007 hos deltagere med LC-FAOD. De sekundære mål med denne undersøgelse er at evaluere effekten af ​​UX007 på energimetabolisme i LC-FAOD og evaluere effekten af ​​UX007 på kliniske hændelser forbundet med LC-FAOD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

94

Fase

  • Fase 2

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BP
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde, 6 måneder eller ældre
  2. Forudgående deltagelse i et klinisk studie, der vurderer UX007/triheptanoin-behandling for LC FAOD. Studiesponsorer/samarbejdspartnere inkluderer: Oregon Health & Science University, University of Pittsburgh og Ultragenyx Pharmaceutical (ClinicalTrials.gov Identifikatorer: NCT01379625, NCT01461304 og NCT01886378). Patienter, der modtog UX007/triheptanoin-behandling som en del af andre kliniske undersøgelser; investigator sponsorerede forsøg (IST); udvidet adgang/behandlingsprogrammer for medfølende brug; eller patienter, der er behandlingsnaive (dvs. naive over for både UX007 og triheptanoin af fødevarekvalitet), har svigtet konventionel behandling og efter investigatorens og sponsorens opfattelse har dokumenteret et klart udækket behov, kan også være berettigede efter vurderingen af Sponsor
  3. Bekræftet diagnose af LC-FAOD inklusive: CPT I- eller CPT II-mangel, VLCAD-mangel, LCHAD-mangel, TFP-mangel eller CACT-mangel. Oplysninger om diagnose vil blive indhentet fra lægejournaler og bør omfatte bekræftet diagnose ved resultater af acylcarnitinprofiler, fedtsyreoxidationsprobeundersøgelser i dyrkede fibroblaster og/eller mutationsanalyse
  4. Villig og i stand til at gennemføre alle aspekter af undersøgelsen til slutningen af ​​undersøgelsen, herunder besøg og test, dokumentation af symptomer og diæt og administration af undersøgelsesmedicin. Hvis du er mindreårig, skal du have en eller flere pårørende, der er villig og i stand til at hjælpe med alle relevante studiekrav
  5. Giv skriftligt informeret samtykke (personer i alderen ≥ 18 år) eller giv skriftligt samtykke (hvor det er relevant) og hav en juridisk autoriseret repræsentant, der er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og før enhver forskning- relaterede procedurer.
  6. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ uringraviditetstest ved baseline og være villige til at få foretaget yderligere graviditetstest under undersøgelsen. Kvinder, der anses for ikke at være i den fødedygtige alder, omfatter dem, der ikke har oplevet menarche, er postmenopausale (defineret som uden menstruation i mindst 12 måneder uden en alternativ medicinsk årsag) eller er permanent sterile på grund af total hysterektomi, bilateral salpingektomi, eller bilateral oophorektomi
  7. Deltagere i den fødedygtige alder eller fertile mænd med partnere i den fødedygtige alder, som er seksuelt aktive, skal give samtykke til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode som bestemt af efterforskeren fra perioden efter underskrivelsen af ​​det informerede samtykke til 30 dage efter sidst. dosis af undersøgelsesmiddel

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnose af mellemkædet acylcoenzym A-dehydrogenase (MCAD) mangel, kort- eller mellemkædet FAOD, ketonlegememetabolismedefekt, propionsyredæmi eller methylmalonsyredæmi
  2. Patienten kvalificerer sig til ethvert andet klinisk forsøg designet til gradvist at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​triheptanoin i LC-FAOD
  3. Enhver kendt overfølsomhed over for triheptanoin, der efter investigators vurdering sætter forsøgspersonen i øget risiko for bivirkninger
  4. Gravid og/eller ammer et spædbarn ved screening eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) når som helst under undersøgelsen
  5. Har nogen comorbide tilstande, herunder ustabil(e) større organsystemsygdom(me), som efter investigatorens mening placerer forsøgspersonen i øget risiko for komplikationer, interfererer med studiedeltagelse eller compliance, eller forvirrer studiemålene eller uvillige til at afbryde forbudte medicin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: UX007
Deltagere, der tidligere er behandlet med UX007 eller behandlingsnaive deltagere, vil begynde eller fortsætte behandlingen med daglig åben UX007, mens de bevarer deres øvrige diætrestriktioner.
Medicin: UX007
Indgivet oralt (PO) med mad eller med gastrostomisonde, i måldosisområdet på 25-35 % af de samlede kalorier.
Andre navne:
  • C7
  • Triheptanoin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Annualiserede LC-FAOD større kliniske hændelser (MCE'er) rate: 18 måneder før og hele UX007 periode sammenligning for UX007-CL201-Rollover kohorte
Tidsramme: Behandlingsperiode før UX007 (op til 18 måneder) og behandlingsperiode efter UX007 (op til 2072 dage)

Den årlige LC-FAOD MCE-rate, inklusive skeletmyopati (rhabdomyolyse), lever- (hypoglykæmi) og kardiomyopati-hændelser, defineret som ethvert besøg på skadestuen (ER)/akut behandling, hospitalsindlæggelse, akut intervention (dvs. enhver ikke-planlagt administration af terapeutiske midler i hjemmet eller i klinikken), eller enhver lignende hændelse, hvad enten den er forårsaget primært af LC-FAOD eller af en interkurrent sygdom kompliceret af LC-FAOD.

Den årlige hændelsesrate blev beregnet ved antallet af hændelser divideret med varigheden af ​​dataindsamlingsperioden i dage/365,25
Behandlingsperiode før UX007 (op til 18 måneder) og behandlingsperiode efter UX007 (op til 2072 dage)
Annualiseret LC-FAOD MCE-rate: 18 måneder før og hele UX007-periodesammenligning for IST/anden kohorte og triheptanoin-naiv kohorte
Tidsramme: Behandlingsperiode før UX007 (op til 18 måneder) og behandlingsperiode efter UX007 (op til 2072 dage)

Den årlige LC-FAOD MCE-rate, inklusive skeletmyopati (rhabdomyolyse), lever- (hypoglykæmi) og kardiomyopati-hændelser, defineret som ethvert besøg på skadestuen (ER)/akut behandling, hospitalsindlæggelse, akut intervention (dvs. enhver ikke-planlagt administration af terapeutiske midler i hjemmet eller i klinikken), eller enhver lignende hændelse, hvad enten den er forårsaget primært af LC-FAOD eller af en interkurrent sygdom kompliceret af LC-FAOD.

Den årlige hændelsesrate blev beregnet ved antallet af hændelser divideret med varigheden af ​​dataindsamlingsperioden i dage/365,25
Behandlingsperiode før UX007 (op til 18 måneder) og behandlingsperiode efter UX007 (op til 2072 dage)
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) eller alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Post-UX007 behandling til slutningen af ​​behandlingen (op til 2072 dage) plus 30-35 dage
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, uanset om den blev betragtet som lægemiddelrelateret eller ej. En alvorlig bivirkning (SAE) resulterer i et af følgende udfald: død; en livstruende AE; indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; vedvarende eller betydelig uarbejdsdygtighed eller handicap; en medfødt anomali/fødselsdefekt; en vigtig medicinsk begivenhed. AE'er blev klassificeret ved hjælp af National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 4.0 (mild=1, moderat=2, svær=3, livstruende=4, død=5).
Post-UX007 behandling til slutningen af ​​behandlingen (op til 2072 dage) plus 30-35 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i ekkokardiogram (ECHO) parametre over tid: venstre ventrikulær masseindeks (LVMI)
Tidsramme: Baseline, måned 12, måned 24, måned 36, måned 48, måned 60
Baseline, måned 12, måned 24, måned 36, måned 48, måned 60
Ændring fra baseline i ECHO-parametre over tid: venstre ventrikelmasse (LVM)
Tidsramme: Baseline, måned 12, måned 24, måned 36, måned 48, måned 60
Baseline, måned 12, måned 24, måned 36, måned 48, måned 60
Ændring fra baseline i ECHO-parametre over tid: venstre ventrikeldiameter (LVD)
Tidsramme: Baseline, måned 12, måned 24, måned 36, måned 48, måned 60
Baseline, måned 12, måned 24, måned 36, måned 48, måned 60
Ændring fra baseline i ECHO-parametre over tid: venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF)
Tidsramme: Baseline, måned 12, måned 18, måned 24, måned 30, måned 36, måned 48, måned 60
Baseline, måned 12, måned 18, måned 24, måned 30, måned 36, måned 48, måned 60
Ændring fra baseline i ECHO-parametre over tid: LVEF Z-score (pædiatriske deltagere)
Tidsramme: Baseline, måned 12, måned 24, måned 36

Z-scorerne udtrykker afvigelsen (eller hvor langt væk) målet er fra den gennemsnitlige LVEF baseret på størrelsen eller alderen på de pædiatriske deltagere:

Z-score=0 angiver, at deltageren er nøjagtig den samme som gennemsnittet af den raske generelle befolkning.

Z-score=-1 angiver, at det er 1 standardafvigelse under gennemsnittet af den raske population.

Z-score=+1 angiver, at det er 1 standardafvigelse over middelværdien.
Baseline, måned 12, måned 24, måned 36
Ændring fra baseline i ECHO-parametre over tid: venstre ventrikulær afkortningsfraktion (LVSF)
Tidsramme: Baseline, måned 12, måned 24, måned 30, måned 36, måned 48, måned 60
Fraktionel afkortning beregnes ved at måle den procentvise ændring i venstre ventrikeldiameter under systole. En negativ værdi indikerer mindre ventrikulær/muskulær kontraktilitet, og en positiv værdi indikerer mere ventrikulær/muskulær kontraktilitet.
Baseline, måned 12, måned 24, måned 30, måned 36, måned 48, måned 60
Ændring fra baseline i ECHO-parametre over tid: LVSF Z-score (pædiatriske deltagere)
Tidsramme: Baseline, måned 12, måned 24, måned 36, måned 48, måned 60

Z-scorerne udtrykker afvigelsen (eller hvor langt væk) målet er fra den gennemsnitlige LVSF baseret på størrelsen eller alderen af ​​de pædiatriske deltagere:

Z-score=0 angiver, at deltageren er nøjagtig den samme som gennemsnittet af den raske generelle befolkning.

Z-score=-1 angiver, at det er 1 standardafvigelse under gennemsnittet af den raske population.

Z-score=+1 angiver, at det er 1 standardafvigelse over middelværdien.
Baseline, måned 12, måned 24, måned 36, måned 48, måned 60
Annualiseret varighedsrate for alle MCE'er
Tidsramme: Post-UX007 behandling til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2072 dage)
Den årlige varighedsrate af LC-FAOD MCE'er, inklusive skeletmyopati (rhabdomyolyse), lever- (hypoglykæmi) og kardiomyopati-hændelser og defineret som ethvert besøg på skadestuen/akut pleje, hospitalsindlæggelse, akut intervention (dvs. enhver ikke-planlagt administration af terapeutiske midler i hjemmet eller i klinikken), eller enhver lignende hændelse, hvad enten den er forårsaget primært af LC-FAOD eller af en interkurrent sygdom kompliceret af LC-FAOD. Den årlige varighedsrate beregnes som den samlede varighed (dage) af begivenheder divideret med varigheden af ​​dataindsamlingsperioden i dage/365,25.
Post-UX007 behandling til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2072 dage)
Årlig hændelsesrate for rabdomyolyse MCE'er
Tidsramme: Post-UX007 behandling til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2072 dage)

Den årlige hændelsesrate for LC-FAOD større hændelser af skeletmyopati (rhabdomyolyse), defineret som ethvert besøg på skadestuen/akut behandling, hospitalsindlæggelse, akut intervention (dvs. enhver ikke-planlagt administration af terapeutiske midler i hjemmet eller i klinikken), eller enhver lignende hændelse, hvad enten den er forårsaget primært af LC-FAOD eller af en interkurrent sygdom kompliceret af LC-FAOD.

Den årlige hændelsesrate blev beregnet ved antallet af hændelser divideret med varigheden af ​​dataindsamlingsperioden i dage/365,25.
Post-UX007 behandling til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2072 dage)
Annualiseret varighedsrate af rabdomyolyse MCE'er
Tidsramme: Post-UX007 behandling til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2072 dage)

Den årlige varighedsrate af LC-FAOD skeletmyopati (rhabdomyolyse) MCE'er, defineret som ethvert besøg på skadestuen/akut pleje, hospitalsindlæggelse, akut intervention (dvs. enhver ikke-planlagt administration af terapeutiske midler i hjemmet eller i klinikken), eller enhver lignende hændelse, hvad enten den er forårsaget primært af LC-FAOD eller af en interkurrent sygdom kompliceret af LC-FAOD.

Den årlige varighedsrate beregnes som den samlede varighed (dage) af begivenheder divideret med varigheden af ​​dataindsamlingsperioden i dage/365,25.
Post-UX007 behandling til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2072 dage)
Annualiseret hændelsesrate for kardiomyopati MCE'er
Tidsramme: Post-UX007 behandling til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2072 dage)

Den årlige hændelsesrate for LC-FAOD større hændelser inklusive kardiomyopatihændelser, defineret som ethvert besøg på skadestuen/akut pleje, hospitalsindlæggelse, akut intervention (dvs. enhver ikke-planlagt administration af terapeutiske midler i hjemmet eller i klinikken), eller enhver lignende hændelse, hvad enten den er forårsaget primært af LC-FAOD eller af en interkurrent sygdom kompliceret af LC-FAOD.

Den årlige hændelsesrate blev beregnet ved antallet af hændelser divideret med varigheden af ​​dataindsamlingsperioden i dage/365,25.
Post-UX007 behandling til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2072 dage)
Årlig varighedsrate for kardiomyopati MCE'er
Tidsramme: Post-UX007 behandling til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2072 dage)

Den årlige varighedsrate af LC-FAOD kardiomyopati MCE'er, defineret som ethvert besøg på skadestuen/akut pleje, hospitalsindlæggelse, akut intervention (dvs. enhver ikke-planlagt administration af terapeutiske midler i hjemmet eller i klinikken), eller enhver lignende hændelse, hvad enten den er forårsaget primært af LC-FAOD eller af en interkurrent sygdom kompliceret af LC-FAOD.

Den årlige varighedssats beregnes som den samlede varighed (dage) af begivenheder divideret med varigheden af ​​dataindsamlingsperioden i dage/365,25
Post-UX007 behandling til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2072 dage)
Årlig hændelsesrate for hypoglykæmiske MCE'er
Tidsramme: Post-UX007 behandling til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2072 dage)

Den årlige hændelsesrate for LC-FAOD større hændelser af hepatiske (hypoglykæmi) hændelser, defineret som ethvert besøg på skadestuen/akut pleje, hospitalsindlæggelse, akut intervention (dvs. enhver ikke-planlagt administration af terapeutiske midler i hjemmet eller i klinikken), eller enhver lignende hændelse, hvad enten den er forårsaget primært af LC-FAOD eller af en interkurrent sygdom kompliceret af LC-FAOD.

Den årlige hændelsesrate blev beregnet ved antallet af hændelser divideret med varigheden af ​​dataindsamlingsperioden i dage/365,25.
Post-UX007 behandling til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2072 dage)
Årlig varighedsrate af hypoglykæmiske MCE'er
Tidsramme: Post-UX007 behandling til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2072 dage)

Den årlige varighedsrate af LC-FAOD hepatisk (hypoglykæmi) MCE'er, defineret som ethvert besøg på skadestuen/akut pleje, hospitalsindlæggelse, akut intervention (dvs. enhver ikke-planlagt administration af terapeutiske midler i hjemmet eller i klinikken), eller enhver lignende hændelse, hvad enten den er forårsaget primært af LC-FAOD eller af en interkurrent sygdom kompliceret af LC-FAOD.

Den årlige varighedsrate beregnes som den samlede varighed (dage) af begivenheder divideret med varigheden af ​​dataindsamlingsperioden i dage/365,25.
Post-UX007 behandling til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 2072 dage)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. december 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. december 2020

Studieafslutning (Faktiske)

3. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. august 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. august 2014

Først opslået (Anslået)

12. august 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. juli 2023

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • UX007-CL202
  • 2016-000322-19 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Carnitin Palmitoyltransferase (CPT I eller CPT II) mangel

Kliniske forsøg med UX007

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner