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트리헵타노인 연구에 이전에 등록된 피험자를 위한 장쇄 지방산 산화 장애(LC-FAOD) 확장 연구

2023년 7월 28일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

이전에 UX007 또는 트리헵타노인 연구에 등록된 장쇄 지방산 산화 장애(LC-FAOD)가 있는 피험자에 대한 공개 라벨 장기 안전성 및 효능 확장 연구

이 연구의 주요 목적은 LC-FAOD 참가자에서 UX007의 장기적인 안전성과 효능을 평가하는 것입니다. 이 연구의 2차 목적은 LC-FAOD에서 에너지 대사에 대한 UX007의 효과를 평가하고 LC-FAOD와 관련된 임상 사건에 대한 UX007의 영향을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

94

단계

  • 2 단계

확장된 액세스

사용 가능 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Tampa, Florida, 미국, 33606
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • 영국
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, 영국, WC1N 3BP
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

10개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 남녀, 생후 6개월 이상
  2. LC FAOD에 대한 UX007/트리헵타노인 치료를 평가하는 임상 연구에 사전 참여. 연구 스폰서/협력자는 다음과 같습니다: Oregon Health & Science University, University of Pittsburgh, Ultragenyx Pharmaceutical(ClinicalTrials.gov) 식별자: NCT01379625, NCT01461304 및 NCT01886378). 다른 임상 연구의 일환으로 UX007/트리헵타노인 치료를 받은 환자; 연구자 후원 시험(IST); 확장된 접근/동정적 사용 치료 프로그램; 또는 치료 경험이 없는 환자(즉, UX007 및 식품 등급 트리헵타노인 둘 다에 대해 경험이 없는), 통상적인 요법에 실패했고, 조사자 및 후원자의 의견에 따라 명확한 미충족 요구가 문서화되었으며, 스폰서
  3. CPT I 또는 CPT II 결핍, VLCAD 결핍, LCHAD 결핍, TFP 결핍 또는 CACT 결핍을 포함한 LC-FAOD의 확인된 진단. 진단에 대한 정보는 의료 기록에서 얻을 수 있으며 아실카르니틴 프로파일, 배양된 섬유아세포에서의 지방산 산화 프로브 연구 및/또는 돌연변이 분석 결과에 의해 확인된 진단이 포함되어야 합니다.
  4. 방문 및 검사, 증상 기록 및 식이요법, 연구 약물 투여를 포함하여 연구가 끝날 때까지 연구의 모든 측면을 완료할 의지와 능력. 미성년자인 경우 해당하는 모든 학업 요건을 기꺼이 도와줄 수 있는 간병인이 있어야 합니다.
  5. 서면 동의서를 제공하거나(18세 이상의 피험자) 서면 동의서를 제공하고(적절한 경우) 연구의 성격이 설명된 후 모든 연구 이전에 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있는 법적 대리인을 확보해야 합니다. 관련 절차.
  6. 가임 여성은 베이스라인에서 음성 소변 임신 검사를 받아야 하고 연구 중에 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다. 가임 가능성이 없는 것으로 간주되는 여성에는 초경을 경험하지 않았거나 폐경 후(대체 의학적 원인 없이 최소 12개월 동안 월경이 없는 것으로 정의됨) 또는 전체 자궁 적출술, 양측 난관 절제술, 또는 양측 난소 절제술
  7. 가임기 또는 성적으로 활동적인 가임기 파트너가 있는 가임기 남성의 참가자는 정보에 입각한 동의서에 서명한 후부터 마지막 ​​30일까지 조사자가 결정한 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 연구 약물의 복용량

제외 기준:

  1. 중쇄 아실 조효소 A 탈수소효소(MCAD) 결핍증, 단쇄 또는 중쇄 FAOD, 케톤체 대사 결함, 프로피온산혈증 또는 메틸말론산혈증의 진단
  2. 환자는 LC-FAOD에서 트리헵타노인의 안전성과 효능을 점진적으로 평가하도록 설계된 다른 모든 임상 시험에 대한 자격이 있습니다.
  3. 조사자의 판단에 따라 피험자를 부작용 위험이 증가된 상태로 만드는 트리헵타노인에 대한 모든 알려진 과민증
  4. 연구 중 언제라도 임신을 선별하거나 임신할 계획(자신 또는 파트너)에서 유아를 임신 및/또는 모유 수유
  5. 조사자의 의견에 따라 피험자를 합병증의 위험이 증가시키거나, 연구 참여 또는 순응을 방해하거나, 연구 목표를 혼란스럽게 하거나, 중단할 의사가 없는 불안정한 주요 장기계 질환(들)을 포함하는 임의의 동반이환 상태를 가짐 금지약물

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: UX007
이전에 UX007로 치료받은 참가자 또는 치료 경험이 없는 참가자는 다른 식이 제한을 유지하면서 매일 오픈 라벨 UX007로 치료를 시작하거나 계속할 것입니다.
의약품: UX007
총 칼로리의 25-35%의 목표 용량 범위에서 음식과 함께 또는 위루관을 통해 경구(PO) 투여합니다.
다른 이름들:
  • C7
  • 트리헵타노인

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연간 LC-FAOD 주요 임상 사건(MCE) 비율: UX007-CL201-롤오버 코호트에 대한 18개월 전 및 전체 UX007 기간 비교
기간: UX007 이전 치료 기간(최대 18개월) 및 UX007 이후 치료 기간(최대 2072일)

응급실(ER) 방문/급성 치료, 입원, 응급 개입(예: 집이나 진료소에서 예정에 없던 치료제 투여) 또는 주로 LC-FAOD로 인해 발생했든 LC-FAOD로 인해 복잡해진 병발성 질병으로 인해 발생했든 간에 유사한 사건.

연간 이벤트 비율은 이벤트 수를 데이터 수집 기간(일/365.25)으로 나누어 계산했습니다.
UX007 이전 치료 기간(최대 18개월) 및 UX007 이후 치료 기간(최대 2072일)
연간 LC-FAOD MCE 비율: IST/기타 코호트 및 트리헵타노인-나이브 코호트에 대한 18개월 전 및 전체 UX007 기간 비교
기간: UX007 이전 치료 기간(최대 18개월) 및 UX007 이후 치료 기간(최대 2072일)

응급실(ER) 방문/급성 치료, 입원, 응급 개입(예: 집이나 진료소에서 예정에 없던 치료제 투여) 또는 주로 LC-FAOD로 인해 발생했든 LC-FAOD로 인해 복잡해진 병발성 질병으로 인해 발생했든 간에 유사한 사건.

연간 이벤트 비율은 이벤트 수를 데이터 수집 기간(일/365.25)으로 나누어 계산했습니다.
UX007 이전 치료 기간(최대 18개월) 및 UX007 이후 치료 기간(최대 2072일)
치료 관련 부작용(TEAE) 또는 심각한 TEAE가 있는 참여자 수
기간: UX007 치료 후 치료 종료까지(최대 2072일) + 30-35일
부작용(AE)은 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 모든 예상치 못한 의학적 발생으로 정의되었습니다. 심각한 부작용(SAE)은 다음 결과 중 하나를 초래합니다: 사망; 생명을 위협하는 AE; 입원환자 입원 또는 기존 입원의 연장; 지속적이거나 상당한 장애 또는 장애; 선천적 기형/출생 결함; 중요한 의료 행사. AE는 국립암연구소(NCI) 이상반응에 대한 공통 용어 기준(CTCAE) 버전 4.0(경증=1, 중등도=2, 중증=3, 생명을 위협하는=4, 사망=5)을 사용하여 등급을 매겼습니다.
UX007 치료 후 치료 종료까지(최대 2072일) + 30-35일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시간 경과에 따른 심초음파(ECHO) 매개변수의 기준선에서 변경: 좌심실 질량 지수(LVMI)
기간: 기준선, 12개월, 24개월, 36개월, 48개월, 60개월
기준선, 12개월, 24개월, 36개월, 48개월, 60개월
시간 경과에 따른 ECHO 매개변수의 기준선에서 변경: 좌심실 질량(LVM)
기간: 기준선, 12개월, 24개월, 36개월, 48개월, 60개월
기준선, 12개월, 24개월, 36개월, 48개월, 60개월
시간 경과에 따른 ECHO 매개변수의 기준선에서 변경: 좌심실 직경(LVD)
기간: 기준선, 12개월, 24개월, 36개월, 48개월, 60개월
기준선, 12개월, 24개월, 36개월, 48개월, 60개월
시간 경과에 따른 ECHO 매개변수의 기준선에서 변경: 좌심실 박출률(LVEF)
기간: 기준선, 12개월, 18개월, 24개월, 30개월, 36개월, 48개월, 60개월
기준선, 12개월, 18개월, 24개월, 30개월, 36개월, 48개월, 60개월
시간 경과에 따른 ECHO 매개변수의 기준선에서 변경: LVEF Z-점수(소아 참가자)
기간: 기준선, 12개월, 24개월, 36개월

Z-점수는 소아 참가자의 크기 또는 연령을 기준으로 측정값이 평균 LVEF로부터의 편차(또는 얼마나 멀리 떨어져 있는지)를 나타냅니다.

Z-점수=0은 참가자가 건강한 일반 인구의 평균과 정확히 동일함을 나타냅니다.

Z-점수=-1은 건강한 모집단의 평균보다 1 표준 편차가 낮다는 것을 나타냅니다.

Z-점수=+1은 평균보다 1 표준 편차가 높다는 것을 나타냅니다.
기준선, 12개월, 24개월, 36개월
시간 경과에 따른 ECHO 매개변수의 기준선에서 변경: 좌심실 단축률(LVSF)
기간: 기준선, 12개월, 24개월, 30개월, 36개월, 48개월, 60개월
분수 단축은 수축기 동안 좌심실 직경의 백분율 변화를 측정하여 계산됩니다. 음수 값은 덜 심실/근육 수축성을 나타내고 양수 값은 더 많은 심실/근육 수축성을 나타냅니다.
기준선, 12개월, 24개월, 30개월, 36개월, 48개월, 60개월
시간 경과에 따른 ECHO 매개변수의 기준선에서 변경: LVSF Z-점수(소아 참가자)
기간: 기준선, 12개월, 24개월, 36개월, 48개월, 60개월

Z-점수는 소아 참가자의 크기 또는 연령을 기준으로 측정값이 평균 LVSF에서 얼마나 멀리 떨어져 있는지를 나타냅니다.

Z-점수=0은 참가자가 건강한 일반 인구의 평균과 정확히 동일함을 나타냅니다.

Z-점수=-1은 건강한 모집단의 평균보다 1 표준 편차가 낮다는 것을 나타냅니다.

Z-점수=+1은 평균보다 1 표준 편차가 높다는 것을 나타냅니다.
기준선, 12개월, 24개월, 36개월, 48개월, 60개월
모든 MCE의 연간 기간 비율
기간: 연구가 끝날 때까지 Post-UX007 치료(최대 2072일)
골격근병증(횡문근융해증), 간(저혈당증) 및 심근병증 사건을 포함하고 ER/급성 치료 방문, 입원, 응급 개입(즉, 집이나 진료소에서 예정에 없던 치료제 투여) 또는 주로 LC-FAOD로 인해 발생했든 LC-FAOD로 인해 복잡해진 병발성 질병으로 인해 발생했든 간에 유사한 사건. 연간 기간 비율은 이벤트의 총 기간(일)을 데이터 수집 기간(일/365.25)으로 나눈 값으로 계산됩니다.
연구가 끝날 때까지 Post-UX007 치료(최대 2072일)
횡문근융해증 MCE의 연간 발생률
기간: 연구가 끝날 때까지 Post-UX007 치료(최대 2072일)

ER/급성 치료 방문, 입원, 응급 개입(즉, 집이나 진료소에서 예정에 없던 치료제 투여) 또는 주로 LC-FAOD로 인해 발생했든 LC-FAOD로 인해 복잡해진 병발성 질병으로 인해 발생했든 간에 유사한 사건.

연간 이벤트 비율은 이벤트 수를 데이터 수집 기간(일/365.25)으로 나누어 계산했습니다.
연구가 끝날 때까지 Post-UX007 치료(최대 2072일)
횡문근융해증 MCE의 연간 지속 기간 비율
기간: 연구가 끝날 때까지 Post-UX007 치료(최대 2072일)

응급실/급성 치료 방문, 입원, 응급 개입(즉, 집이나 진료소에서 예정에 없던 치료제 투여) 또는 주로 LC-FAOD로 인해 발생했든 LC-FAOD로 인해 복잡해진 병발성 질병으로 인해 발생했든 간에 유사한 사건.

연간 기간 비율은 이벤트의 총 기간(일)을 데이터 수집 기간(일/365.25)으로 나눈 값으로 계산됩니다.
연구가 끝날 때까지 Post-UX007 치료(최대 2072일)
심근병증 MCE의 연간 이벤트 비율
기간: 연구가 끝날 때까지 Post-UX007 치료(최대 2072일)

ER/급성 치료 방문, 입원, 응급 개입(예: 집이나 진료소에서 예정에 없던 치료제 투여) 또는 주로 LC-FAOD로 인해 발생했든 LC-FAOD로 인해 복잡해진 병발성 질병으로 인해 발생했든 간에 유사한 사건.

연간 이벤트 비율은 이벤트 수를 데이터 수집 기간(일/365.25)으로 나누어 계산했습니다.
연구가 끝날 때까지 Post-UX007 치료(최대 2072일)
심근병증 MCE의 연간 지속 기간 비율
기간: 연구가 끝날 때까지 Post-UX007 치료(최대 2072일)

LC-FAOD 심근병증 MCE의 연간 지속 기간은 응급실 방문/급성 치료, 입원, 응급 개입(예: 집이나 진료소에서 예정에 없던 치료제 투여) 또는 주로 LC-FAOD로 인해 발생했든 LC-FAOD로 인해 복잡해진 병발성 질병으로 인해 발생했든 간에 유사한 사건.

연간 기간 비율은 이벤트의 총 기간(일)을 데이터 수집 기간(일/365.25)으로 나눈 값으로 계산됩니다.
연구가 끝날 때까지 Post-UX007 치료(최대 2072일)
저혈당 MCE의 연간 이벤트 비율
기간: 연구가 끝날 때까지 Post-UX007 치료(최대 2072일)

응급실 방문/급성 치료, 입원, 응급 개입(예: 집이나 진료소에서 예정에 없던 치료제 투여) 또는 주로 LC-FAOD로 인해 발생했든 LC-FAOD로 인해 복잡해진 병발성 질병으로 인해 발생했든 간에 유사한 사건.

연간 이벤트 비율은 이벤트 수를 데이터 수집 기간(일/365.25)으로 나누어 계산했습니다.
연구가 끝날 때까지 Post-UX007 치료(최대 2072일)
저혈당 MCE의 연간 기간 비율
기간: 연구가 끝날 때까지 Post-UX007 치료(최대 2072일)

ER/급성 치료 방문, 입원, 응급 개입(즉, 집이나 진료소에서 예정에 없던 치료제 투여) 또는 주로 LC-FAOD로 인해 발생했든 LC-FAOD로 인해 복잡해진 병발성 질병으로 인해 발생했든 간에 유사한 사건.

연간 기간 비율은 이벤트의 총 기간(일)을 데이터 수집 기간(일/365.25)으로 나눈 값으로 계산됩니다.
연구가 끝날 때까지 Post-UX007 치료(최대 2072일)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Ultragenyx Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 12월 9일

기본 완료 (실제)

2020년 12월 3일

연구 완료 (실제)

2020년 12월 3일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 8월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 8월 7일

처음 게시됨 (추정된)

2014년 8월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 8월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 7월 28일

마지막으로 확인됨

2023년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

기타 연구 ID 번호

  • UX007-CL202
  • 2016-000322-19 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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약물 개입

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희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

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