Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Poruchy oxidace mastných kyselin s dlouhým řetězcem (LC-FAOD) prodlužující studie pro subjekty dříve zařazené do studií triheptanoinu

28. července 2023 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Otevřená dlouhodobá rozšiřující studie bezpečnosti a účinnosti u subjektů s poruchami oxidace mastných kyselin s dlouhým řetězcem (LC-FAOD), které byly dříve zařazeny do studií UX007 nebo triheptanoinu

Primárním cílem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost UX007 u účastníků s LC-FAOD. Sekundárními cíli této studie je vyhodnotit účinek UX007 na energetický metabolismus u LC-FAOD a vyhodnotit dopad UX007 na klinické příhody spojené s LC-FAOD.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

94

Fáze

  • Fáze 2

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Spojené království, WC1N 3BP
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku 6 měsíců nebo starší
  2. Předchozí účast v klinické studii hodnotící léčbu UX007/triheptanoinem pro LC FAOD. Mezi sponzory/spolupracovníky studie patří: Oregon Health & Science University, University of Pittsburgh a Ultragenyx Pharmaceutical (ClinicalTrials.gov Identifikátory: NCT01379625, NCT01461304 a NCT01886378). Pacienti, kteří dostávali léčbu UX007/triheptanoinem v rámci jiných klinických studií; zkoušející sponzorované studie (IST); programy léčby rozšířeného přístupu/soucitného použití; nebo pacienti, kteří dosud nebyli léčeni (tj. dosud neužívali UX007 i potravinový triheptanoin), selhala konvenční terapie a podle názoru zkoušejícího a sponzora mají zdokumentovanou jasnou neuspokojenou potřebu, mohou být podle uvážení také způsobilí. Sponzor
  3. Potvrzená diagnóza LC-FAOD zahrnující: nedostatek CPT I nebo CPT II, ​​nedostatek VLCAD, nedostatek LCHAD, nedostatek TFP nebo nedostatek CACT. Informace o diagnóze budou získány z lékařských záznamů a měly by zahrnovat potvrzenou diagnózu na základě výsledků profilů acylkarnitinu, studií oxidace mastných kyselin v kultivovaných fibroblastech a/nebo analýzy mutací
  4. Ochota a schopnost dokončit všechny aspekty studie do konce studie, včetně návštěv a testů, dokumentace symptomů a stravy a podávání studijních léků. Pokud jste nezletilí, mějte pečovatele, kteří jsou ochotni a schopni pomoci se všemi platnými studijními požadavky
  5. Poskytněte písemný informovaný souhlas (subjekty ve věku ≥ 18 let) nebo poskytněte písemný souhlas (pokud je to vhodné) a po vysvětlení podstaty studie a před zahájením jakéhokoli výzkumu mějte zákonně oprávněného zástupce ochotného a schopného poskytnout písemný informovaný souhlas. související postupy.
  6. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči na začátku studie a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie. Ženy považované za ženy, které nemohou otěhotnět, zahrnují ženy, které neprodělaly menarche, jsou po menopauze (definované jako ženy bez menstruace po dobu nejméně 12 měsíců bez alternativní lékařské příčiny) nebo jsou trvale sterilní v důsledku totální hysterektomie, bilaterální salpingektomie, nebo bilaterální ooforektomie
  7. Účastníci ve fertilním věku nebo fertilní muži s partnerkami ve fertilním věku, kteří jsou sexuálně aktivní, musí souhlasit s používáním vysoce účinné metody antikoncepce stanovené zkoušejícím od doby po podpisu informovaného souhlasu do 30 dnů po posledním dávka studovaného léku

Kritéria vyloučení:

  1. Diagnóza deficitu acylkoenzymu A dehydrogenázy A se středně dlouhým řetězcem (MCAD), FAOD s krátkým nebo středně dlouhým řetězcem, poruchy metabolismu ketolátek, acidémie propionové nebo methylmalonové acidémie
  2. Pacient se kvalifikuje pro jakoukoli jinou klinickou studii určenou k postupnému hodnocení bezpečnosti a účinnosti triheptanoinu v LC-FAOD
  3. Jakákoli známá přecitlivělost na triheptanoin, která podle úsudku výzkumníka vystavuje subjekt zvýšenému riziku nežádoucích účinků
  4. Těhotenství a/nebo kojení dítěte při screeningu nebo plánování otěhotnění (sebe nebo partnera) kdykoli během studie
  5. Máte jakékoli komorbidní stavy, včetně nestabilního onemocnění hlavního orgánového systému, které podle názoru zkoušejícího vystavuje subjekt zvýšenému riziku komplikací, narušuje účast ve studii nebo její dodržování nebo zmařuje cíle studie nebo není ochoten ji přerušit zakázané léky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: UX007
Účastníci, kteří byli dříve léčeni UX007 nebo účastníci dosud neléčení, začnou nebo budou pokračovat v léčbě denním otevřeným UX007 při zachování svých dalších dietních omezení.
Lék: UX007
Podává se perorálně (PO) s jídlem nebo gastrostomickou sondou v rozmezí cílové dávky 25–35 % celkových kalorií.
Ostatní jména:
  • C7
  • Triheptanoin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná míra hlavních klinických událostí LC-FAOD (MCE): 18 měsíců před a po celé období UX007 Srovnání pro kohortu UX007-CL201-Rollover
Časové okno: Období léčby před UX007 (až 18 měsíců) a po léčbě po UX007 (až 2072 dní)

Roční míra LC-FAOD MCE, včetně příhod kostní myopatie (rabdomyolýza), jaterních (hypoglykémie) a kardiomyopatie, definovaná jako jakákoli návštěva pohotovosti (ER)/akutní péče, hospitalizace, urgentní intervence (tj. jakékoli neplánované podávání terapeutik doma nebo na klinice) nebo jakákoli podobná událost, ať už způsobená primárně LC-FAOD nebo interkurentním onemocněním komplikovaným LC-FAOD.

Roční míra událostí byla vypočtena jako počet událostí dělený délkou období sběru dat ve dnech/365,25
Období léčby před UX007 (až 18 měsíců) a po léčbě po UX007 (až 2072 dní)
Anualizovaná sazba LC-FAOD MCE: 18 měsíců před a po celé období UX007 Srovnání pro IST/jinou kohortu a kohortu bez triheptanoinu
Časové okno: Období léčby před UX007 (až 18 měsíců) a po léčbě po UX007 (až 2072 dní)

Roční míra LC-FAOD MCE, včetně příhod kostní myopatie (rabdomyolýza), jaterních (hypoglykémie) a kardiomyopatie, definovaná jako jakákoli návštěva pohotovosti (ER)/akutní péče, hospitalizace, urgentní intervence (tj. jakékoli neplánované podávání terapeutik doma nebo na klinice) nebo jakákoli podobná událost, ať už způsobená primárně LC-FAOD nebo interkurentním onemocněním komplikovaným LC-FAOD.

Roční míra událostí byla vypočtena jako počet událostí dělený délkou období sběru dat ve dnech/365,25
Období léčby před UX007 (až 18 měsíců) a po léčbě po UX007 (až 2072 dní)
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) nebo vážnými TEAE
Časové okno: Léčba po UX007 až do konce léčby (až 2072 dní) plus 30–35 dní
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost, ať už je považována za související s lékem či nikoli. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) má za následek kterýkoli z následujících výsledků: smrt; život ohrožující AE; hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; přetrvávající nebo závažná neschopnost nebo invalidita; vrozená anomálie/vrozená vada; důležitá lékařská událost. Nežádoucí účinky byly hodnoceny pomocí Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 4.0 National Cancer Institute (NCI) (mírné=1, střední=2, závažné=3, život ohrožující=4, smrt=5).
Léčba po UX007 až do konce léčby (až 2072 dní) plus 30–35 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna parametrů echokardiogramu (ECHO) v průběhu času od výchozí hodnoty: Index hmotnosti levé komory (LVMI)
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 12, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48, měsíc 60
Výchozí stav, měsíc 12, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48, měsíc 60
Změna parametrů ECHO od základní hodnoty v průběhu času: Hmotnost levé komory (LVM)
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 12, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48, měsíc 60
Výchozí stav, měsíc 12, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48, měsíc 60
Změna parametrů ECHO od základní linie v průběhu času: Průměr levé komory (LVD)
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 12, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48, měsíc 60
Výchozí stav, měsíc 12, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48, měsíc 60
Změna parametrů ECHO od základní hodnoty v průběhu času: Ejekční frakce levé komory (LVEF)
Časové okno: Základní stav, měsíc 12, měsíc 18, měsíc 24, měsíc 30, měsíc 36, měsíc 48, měsíc 60
Základní stav, měsíc 12, měsíc 18, měsíc 24, měsíc 30, měsíc 36, měsíc 48, měsíc 60
Změna parametrů ECHO od výchozího stavu v průběhu času: Z-skóre LVEF (pediatričtí účastníci)
Časové okno: Výchozí stav, 12. měsíc, 24. měsíc, 36. měsíc

Z-skóre vyjadřuje odchylku (nebo jak daleko) je míra od průměrné LVEF na základě velikosti nebo věku pediatrických účastníků:

Z-skóre=0 znamená, že účastník je přesně stejný jako průměr zdravé obecné populace.

Z-skóre=-1 znamená, že je to 1 standardní odchylka pod průměrem zdravé populace.

Z-skóre=+1 znamená, že je 1 standardní odchylka nad průměrem.
Výchozí stav, 12. měsíc, 24. měsíc, 36. měsíc
Změna parametrů ECHO od výchozí hodnoty v průběhu času: Frakce zkrácení levé komory (LVSF)
Časové okno: Základní stav, měsíc 12, měsíc 24, měsíc 30, měsíc 36, měsíc 48, měsíc 60
Frakční zkrácení se vypočítá měřením procentuální změny průměru levé komory během systoly. Záporná hodnota znamená menší kontraktilitu komor/svalů a kladná hodnota znamená vyšší kontraktilitu komor/svalů.
Základní stav, měsíc 12, měsíc 24, měsíc 30, měsíc 36, měsíc 48, měsíc 60
Změna parametrů ECHO od výchozího stavu v průběhu času: Z-skóre LVSF (pediatričtí účastníci)
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 12, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48, měsíc 60

Z-skóre vyjadřuje odchylku (nebo jak daleko) je míra od průměrné LVSF na základě velikosti nebo věku pediatrických účastníků:

Z-skóre=0 znamená, že účastník je přesně stejný jako průměr zdravé obecné populace.

Z-skóre=-1 znamená, že je to 1 standardní odchylka pod průměrem zdravé populace.

Z-skóre=+1 znamená, že je 1 standardní odchylka nad průměrem.
Výchozí stav, měsíc 12, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48, měsíc 60
Anualizovaná míra trvání všech MCE
Časové okno: Léčba po UX007 až do konce studie (až 2072 dní)
Roční míra trvání LC-FAOD MCE, včetně příhod kostní myopatie (rabdomyolýza), jaterních (hypoglykémie) a kardiomyopatie, a je definována jako jakákoli návštěva na pohotovosti/akutní péče, hospitalizace, urgentní intervence (tj. jakékoli neplánované podávání terapeutik doma nebo na klinice) nebo jakákoli podobná událost, ať už způsobená primárně LC-FAOD nebo interkurentním onemocněním komplikovaným LC-FAOD. Anualizovaná míra trvání se vypočítá jako celkové trvání (dny) událostí dělené trváním období sběru dat ve dnech/365,25.
Léčba po UX007 až do konce studie (až 2072 dní)
Anualized Event Rate of Rhabdomyollysis MCEs
Časové okno: Léčba po UX007 až do konce studie (až 2072 dní)

Roční četnost příhod LC-FAOD hlavních příhod kostní myopatie (rhabdomyolýzy), definovaná jako jakákoli návštěva na pohotovosti/akutní péče, hospitalizace, urgentní intervence (tj. jakékoli neplánované podávání terapeutik doma nebo na klinice) nebo jakákoli podobná událost, ať už způsobená primárně LC-FAOD nebo interkurentním onemocněním komplikovaným LC-FAOD.

Anualizovaná četnost událostí byla vypočtena jako počet událostí dělený délkou období sběru dat ve dnech/365,25.
Léčba po UX007 až do konce studie (až 2072 dní)
Anualizovaná míra trvání rabdomyolýzy MCE
Časové okno: Léčba po UX007 až do konce studie (až 2072 dní)

Roční míra trvání LC-FAOD skeletální myopatie (rhabdomyolýza) MCE, definovaná jako jakákoli návštěva na pohotovosti/akutní péče, hospitalizace, urgentní intervence (tj. jakékoli neplánované podávání terapeutik doma nebo na klinice) nebo jakákoli podobná událost, ať už způsobená primárně LC-FAOD nebo interkurentním onemocněním komplikovaným LC-FAOD.

Anualizovaná míra trvání se vypočítá jako celkové trvání (dny) událostí dělené trváním období sběru dat ve dnech/365,25.
Léčba po UX007 až do konce studie (až 2072 dní)
Anualized Event Rate of Cardiomyopathy MCEs
Časové okno: Léčba po UX007 až do konce studie (až 2072 dní)

Roční četnost příhod velkých příhod LC-FAOD včetně příhod kardiomyopatie, definovaná jako jakákoli návštěva na pohotovosti/akutní péče, hospitalizace, urgentní intervence (tj. jakékoli neplánované podávání terapeutik doma nebo na klinice) nebo jakákoli podobná událost, ať už způsobená primárně LC-FAOD nebo interkurentním onemocněním komplikovaným LC-FAOD.

Anualizovaná četnost událostí byla vypočtena jako počet událostí dělený délkou období sběru dat ve dnech/365,25.
Léčba po UX007 až do konce studie (až 2072 dní)
Anualizovaná míra trvání kardiomyopatie MCE
Časové okno: Léčba po UX007 až do konce studie (až 2072 dní)

Roční míra trvání LC-FAOD kardiomyopatie MCE, definovaná jako jakákoli návštěva na pohotovosti/akutní péče, hospitalizace, urgentní intervence (tj. jakékoli neplánované podávání terapeutik doma nebo na klinice) nebo jakákoli podobná událost, ať už způsobená primárně LC-FAOD nebo interkurentním onemocněním komplikovaným LC-FAOD.

Anualizovaná míra trvání se vypočítá jako celkové trvání (dny) událostí dělené trváním období sběru dat ve dnech/365,25
Léčba po UX007 až do konce studie (až 2072 dní)
Anualizovaná míra událostí hypoglykemických MCE
Časové okno: Léčba po UX007 až do konce studie (až 2072 dní)

Roční četnost LC-FAOD hlavních příhod jaterních (hypoglykemických) příhod, definovaná jako jakákoli návštěva na pohotovosti/akutní péče, hospitalizace, urgentní intervence (tj. jakékoli neplánované podávání terapeutik doma nebo na klinice) nebo jakákoli podobná událost, ať už způsobená primárně LC-FAOD nebo interkurentním onemocněním komplikovaným LC-FAOD.

Anualizovaná četnost událostí byla vypočtena jako počet událostí dělený délkou období sběru dat ve dnech/365,25.
Léčba po UX007 až do konce studie (až 2072 dní)
Anualizovaná míra trvání hypoglykemických MCE
Časové okno: Léčba po UX007 až do konce studie (až 2072 dní)

Roční míra trvání LC-FAOD jaterních (hypoglykemických) MCE, definovaná jako jakákoli návštěva na pohotovosti/akutní péče, hospitalizace, urgentní intervence (tj. jakékoli neplánované podávání terapeutik doma nebo na klinice) nebo jakákoli podobná událost, ať už způsobená primárně LC-FAOD nebo interkurentním onemocněním komplikovaným LC-FAOD.

Anualizovaná míra trvání se vypočítá jako celkové trvání (dny) událostí dělené trváním období sběru dat ve dnech/365,25.
Léčba po UX007 až do konce studie (až 2072 dní)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Ultragenyx Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. prosince 2014

Primární dokončení (Aktuální)

3. prosince 2020

Dokončení studie (Aktuální)

3. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. srpna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. srpna 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

12. srpna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • UX007-CL202
  • 2016-000322-19 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nedostatek karnitin palmitoyltransferázy (CPT I nebo CPT II).

Klinické studie na UX007

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit