このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

脱力発作を伴うナルコレプシーの小児被験者における非盲検薬物動態評価および安全性延長による Xyrem の有効性と安全性の多施設研究

2019年4月26日 更新者：Jazz Pharmaceuticals
この試験の目的は、カタプレキシーを含むナルコレプシーの小児被験者における Xyrem の有効性と安全性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

106

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Long Beach、California、アメリカ、90806
        • Miller Children's Hospital - Long Beach
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City、California、アメリカ、94063
        • Stanford Sleep Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • The U-M Sleep Disorders Center
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke Children's Hospital
      • Huntersville、North Carolina、アメリカ、28078
        • ARSM Research, LLC
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia、South Carolina、アメリカ、29201
        • SleepMed of SC
      • Greenville、South Carolina、アメリカ、29615
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • UT/LeBonheur Neuroscience Institute
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77063
        • Todd Swick, MD, PA
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
  • イタリア
      • Bologna、イタリア、40139
        • Dipartimento di Scienze Biomediche e Biomotorie
  • オランダ
    • Noord Holland
      • Heemstede、Noord Holland、オランダ、2103 SW
        • Sleep Wake Center SEIN Heemstede
  • フランス
      • Paris、フランス、75019
        • Hospital Robert Debre

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

7年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -研究登録時のXyremの被験者の場合はVisit 2で、Xyrem未使用の被験者の場合はVisit 1.1で7〜16歳の男性または女性の被験者（被験者が
  2. -診断時に有効だった国際睡眠障害分類（ICSD）-2またはICSD-3基準を満たす脱力発作を伴うナルコレプシーの一次診断がある、またはメディカルモニターの許可を得て、複数の睡眠を完了する-ICSD-3基準によるタイプ1ナルコレプシーの診断を確認するためのスクリーニング中の潜伏テスト（MSLT）（つまり、被験者はタイプ1ナルコレプシーの他のすべてのICSD-3基準を満たしています）
  3. -プロトコル関連の活動に参加する前に、研究の調査的性質と必要な手順と制限を認識していたことを示す文書化された同意を与えている
  4. -彼/彼女/彼らの子供の研究への参加についてインフォームドコンセントを与えた親/保護者を持っている
  5. PSG評価のために睡眠検査室で必要な数の夜（2〜3泊）を喜んで過ごす
  6. -現在Xyremで治療されている場合、Xyremの変更されていない用量（毎晩2回の投与で9 g /夜を超えない）、および該当する場合は、ナルコレプシーの治療のために覚醒剤を服用している必要がありますスクリーニングの少なくとも2か月間

上記の選択基準に加えて、PK 評価に参加する被験者は、次の選択基準を満たす必要があります。

7. PK評価のためにクリニックでさらに2泊することをいとわない

-

除外基準:

  1. -研究者の意見では、何らかの理由で同意を理解できない、または研究の指示に従うことができない
  2. -調査官の意見では、何らかの理由で調査の要件を順守できない親または保護者
  3. -他の文書化された臨床的に重要な状態（不安定な病状、脱力発作を伴うナルコレプシー以外の慢性疾患、または別の神経障害の病歴または存在を含む）被験者の安全に影響を与え、および/または研究の実施を妨げる可能性があります の意見で捜査官
  4. -ベンゾジアゼピン、非ベンゾジアゼピン系抗不安薬/催眠薬/鎮静薬、神経弛緩薬、オピオイド、バルビツレート、ジクロフェナク、バルプロ酸、フェニトイン、エトスクシミドによる治療 登録前2週間以内（研究登録の目的での中止は、治験責任医師およびメディカルモニターによって承認された）
  5. -抗カタプレクティック効果を持つ他の薬による治療（例：セロトニン-ノルエピネフリン再取り込み阻害剤[SNRI]、選択的セロトニン再取り込み阻害剤[SSRI]、または三環系抗うつ薬[TCA]）スクリーニング前の1か月以内
  6. -治験責任医師の意見では、被験者が2週間プラセボ治療を受けることは安全ではありません

上記の除外基準に加えて、PK 評価に参加する被験者は、以下を示してはなりません。

-

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ザイレム
1 晩あたり 9 g 以下の用量のアクティブなザイレム
薬：ザイレム
プラセボコンパレーター：ザイレム プラセボ
Xyrem の安定用量と同等の用量およびレジメンでの Xyrem プラセボ。
薬：ザイレム

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
脱力発作発作の週間回数の変化
時間枠：安定投与期間終了後から二重盲検投与期間終了まで（2週間）
安定用量期間の最後の 2 週間から二重盲検治療期間の 2 週間までの毎週の脱力発作発作数の変化の二重盲検比較。
安定投与期間終了後から二重盲検投与期間終了まで（2週間）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
脱力発作の重症度に対する臨床全体の変化の印象 (CGIc)
時間枠：安定投与期間終了後から二重盲検投与期間終了まで（2週間）

安定用量期間の終わりから二重盲検治療期間の終わりまでの情動脱力発作の重症度のCGIc。

CGIc は、「非常に改善された」から「非常に悪い」までの 7 段階の尺度です。 スコア 0 = 変化なし、スコア 3 = 非常に改善、-3 スコア = 非常に悪化。
安定投与期間終了後から二重盲検投与期間終了まで（2週間）
エプワース眠気尺度（ESS）（CHAD）スコアの変化
時間枠：安定投与期間終了後から二重盲検投与期間終了まで（2週間）

安定用量期間の終わりから二重盲検治療期間の終わりまでのESS（CHAD）スコアの変化。

ESS は、8 つの質問からなる自記式のアンケートです。 日中の眠気の一般的なレベル、または日常生活における平均的な睡眠傾向の尺度を提供します。 小児および青年のための ESS (CHAD) では、特定の活動が変更されました。 各アクティビティは、0 ～ 3 の範囲のスケールでスコア付けされます。0 = 決して眠らない、3 = 眠りにつく可能性が高い。 合計スコアは 0 ～ 24 の範囲で、数字が大きいほど眠くなる傾向が強いことを表します。
安定投与期間終了後から二重盲検投与期間終了まで（2週間）
ナルコレプシー全般のCG
時間枠：安定投与期間終了後から二重盲検投与期間終了まで（2週間）

安定用量期間の終わりから二重盲検治療期間の終わりまでの全体的なナルコレプシーのCGIc。

CGIc は、「非常に改善された」から「非常に悪い」までの 7 段階の尺度です。 スコア 0 = 変化なし、スコア 3 = 非常に改善、-3 スコア = 非常に悪化。
安定投与期間終了後から二重盲検投与期間終了まで（2週間）
安定用量期間の終了から二重盲検治療期間の終了までの生活の質（QoL; SF-10 Physical and Psychosocial Summary Score）の変化
時間枠：安定投与期間終了後から二重盲検投与期間終了まで（2週間）

SF-10 子供のための健康調査は、子供の健康アンケートから採用された 10 の質問を含む、保護者が記入する調査です。 SF-10 は、身体的および心理社会的健康の概要測定を作成することを目的としています。 10 の質問の回答はそれぞれ、1 から 6 までの点数で採点されます (1 は考えられる最悪の状態、6 は考えられる最良の状態)。 SF-10 の身体的および心理社会的測定値は、スコアが高いほど機能が良好であることを示すようにスコア付けされます。

質問と関連するポイント値は、身体的健康 (PHS-10 ドメイン) と心理社会的健康 (PSS-10 ドメイン) に分けられます。 各ドメインのスコアの合計は、正規母集団 (2006 年サンプル) からの平均と標準偏差を使用して標準化されます。 標準化されたスコアは、基準ベースのスコアリング (NBS) メトリックに変換されます。 NBS を通じて、スケール スコアは、米国の一般集団と臨床サンプルを合わせて平均 50、SD 10 に標準化されます。 NBSスコアが報告されています
安定投与期間終了後から二重盲検投与期間終了まで（2週間）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Jazz Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年10月1日

一次修了 (実際)

2017年2月1日

研究の完了 (実際)

2019年1月25日

試験登録日

最初に提出

2014年7月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年8月19日

最初の投稿 (見積もり)

2014年8月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年4月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年4月26日

最終確認日

2019年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 13-005

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する