Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multicentrická studie účinnosti a bezpečnosti přípravku Xyrem s otevřeným farmakokinetickým hodnocením a rozšířením bezpečnosti u pediatrických pacientů s narkolepsií s kataplexií

26. dubna 2019 aktualizováno: Jazz Pharmaceuticals
Účelem této studie je posoudit účinnost a bezpečnost přípravku Xyrem u pediatrických pacientů s narkolepsií, která zahrnuje kataplexii.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

106

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75019
        • Hospital Robert Debre
  • Holandsko
    • Noord Holland
      • Heemstede, Noord Holland, Holandsko, 2103 SW
        • Sleep Wake Center SEIN Heemstede
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40139
        • Dipartimento di Scienze Biomediche e Biomotorie
  • Spojené státy
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Miller Children's Hospital - Long Beach
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, Spojené státy, 94063
        • Stanford Sleep Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • The U-M Sleep Disorders Center
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Children's Hospital
      • Huntersville, North Carolina, Spojené státy, 28078
        • ARSM Research, LLC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29201
        • SleepMed of SC
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29615
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • UT/LeBonheur Neuroscience Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77063
        • Todd Swick, MD, PA
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mužské nebo ženské subjekty ve věku 7-16 let při návštěvě 2 pro subjekty užívající Xyrem při vstupu do studie a při návštěvě 1.1 pro subjekty dosud neléčené Xyrem (aby bylo zajištěno, že subjekty jsou
  2. Mít primární diagnózu narkolepsie s kataplexií, která splňuje kritéria Mezinárodní klasifikace poruch spánku (ICSD)-2 nebo ICSD-3, podle toho, co platilo v době diagnózy, nebo se svolením lékařského monitoru dokončí vícenásobný spánek Test latence (MSLT) během screeningu k potvrzení diagnózy narkolepsie typu 1 podle kritérií ICSD-3 (tj. subjekt splňuje všechna ostatní kritéria ICSD-3 pro narkolepsii typu 1)
  3. Před účastí na jakýchkoli činnostech souvisejících s protokolem dal zdokumentovaný souhlas, že si byl vědom vyšetřovací povahy studie a požadovaných postupů a omezení
  4. Mít rodiče/opatrovníky, kteří dali informovaný souhlas s účastí jejich dítěte ve studii
  5. Buďte ochotni strávit požadovaný počet nocí (2 až 3) ve spánkové laboratoři pro hodnocení PSG
  6. Pokud jste v současné době léčeni Xyrem, musíte alespoň 2 měsíce před screeningem užívat nezměněné dávky (dávkování dvakrát denně ne vyšší než 9 g/noc) Xyremu a případně stimulancia k léčbě příznaků narkolepsie.

Kromě výše uvedených kritérií pro zařazení musí subjekty účastnící se hodnocení PK splňovat následující kritéria pro zařazení:

7. Buďte ochotni strávit další 2 noci na klinice pro hodnocení PK

-

Kritéria vyloučení:

  1. Neschopnost porozumět souhlasu nebo se řídit pokyny studie z jakéhokoli důvodu, podle názoru vyšetřovatele
  2. Podle názoru zkoušejícího nejsou rodiče nebo opatrovníci schopni z jakéhokoli důvodu splnit požadavky studie
  3. Jiný zdokumentovaný klinicky významný stav (včetně nestabilního zdravotního stavu, chronického onemocnění jiného než narkolepsie s kataplexií nebo anamnézy či přítomnosti jiné neurologické poruchy), které by mohly ovlivnit bezpečnost subjektu a/nebo narušit provádění studie podle názoru odborníka Vyšetřovatel
  4. Léčba benzodiazepiny, nebenzodiazepinovými anxiolytiky/hypnotiky/sedativy, neuroleptiky, opioidy, barbituráty, diklofenakem, valproátem, fenytoinem, ethosuximidem do 2 týdnů před zařazením do studie (přerušení z důvodu zařazení do studie je ze strany terapeuta povoleno pouze v případě, že je to považováno za bezpečné schváleno lékařským monitorem)
  5. Léčba jakýmikoli jinými léky, které mají antikataplektický účinek (např. inhibitory zpětného vychytávání serotoninu a norepinefrinu [SNRI], selektivní inhibitory zpětného vychytávání serotoninu [SSRI] nebo tricyklická antidepresiva [TCA]) během 1 měsíce před screeningem
  6. Podle názoru zkoušejícího není pro subjekt bezpečné dostávat léčbu placebem po dobu 2 týdnů

Kromě výše uvedených vylučovacích kritérií nesmí subjekty účastnící se hodnocení PK prokázat následující:

-

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Xyrem
Active Xyrem v dávce ≤9 g/noc
Lék: Xyrem
Komparátor placeba: Xyrem Placebo
Xyrem placebo v objemu a režimu ekvivalentním stabilní dávce Xyremu.
Lék: Xyrem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna týdenního počtu kataplexických útoků
Časové okno: Od konce období stabilní dávky do konce dvojitě zaslepeného léčebného období (2 týdny)
Dvojitě zaslepené srovnání změny týdenního počtu záchvatů kataplexie od posledních 2 týdnů období stabilní dávky do 2 týdnů období dvojitě zaslepené léčby.
Od konce období stabilní dávky do konce dvojitě zaslepeného léčebného období (2 týdny)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinický globální dojem změny (CGIc) pro závažnost kataplexie
Časové okno: Od konce období stabilní dávky do konce dvojitě zaslepeného léčebného období (2 týdny)

CGIc pro závažnost kataplexie od konce období stabilní dávky do konce období dvojitě zaslepené léčby.

CGIc je sedmibodová stupnice od „velmi vylepšené“ po „velmi mnohem horší“. Skóre 0 = žádná změna, skóre 3 = velmi zlepšení a skóre -3 = velmi výrazně horší.
Od konce období stabilní dávky do konce dvojitě zaslepeného léčebného období (2 týdny)
Změna skóre Epworthské stupnice ospalosti (ESS) (CHAD).
Časové okno: Od konce období stabilní dávky do konce dvojitě zaslepeného léčebného období (2 týdny)

Změna skóre ESS (CHAD) od konce období stabilní dávky do konce období dvojitě zaslepené léčby.

ESS je samoobslužný dotazník s 8 otázkami. Poskytuje měřítko obecné úrovně denní ospalosti člověka nebo jeho průměrného sklonu ke spánku v každodenním životě. V EZS pro děti a dorost (CHAD) byly některé činnosti upraveny. Každá aktivita je hodnocena na stupnici od 0 do 3, přičemž 0 = nikdy neusne a 3 = vysoká šance, že usnu. Celkové skóre se pohybuje v rozmezí 0-24, přičemž vyšší číslo představuje zvýšený sklon k ospalosti.
Od konce období stabilní dávky do konce dvojitě zaslepeného léčebného období (2 týdny)
CGIc pro narkolepsii celkově
Časové okno: Od konce období stabilní dávky do konce dvojitě zaslepeného léčebného období (2 týdny)

CGIc pro narkolepsii celkově od konce období stabilní dávky do konce období dvojitě zaslepené léčby.

CGIc je sedmibodová stupnice od „velmi vylepšené“ po „velmi mnohem horší“. Skóre 0 = žádná změna, skóre 3 = velmi zlepšení a skóre -3 = velmi výrazně horší.
Od konce období stabilní dávky do konce dvojitě zaslepeného léčebného období (2 týdny)
Změna kvality života (QoL; SF-10 fyzické a psychosociální souhrnné skóre) od konce období stabilní dávky do konce období dvojitě zaslepené léčby
Časové okno: Od konce období stabilní dávky do konce dvojitě zaslepeného léčebného období (2 týdny)

SF-10 Health Survey for Children je průzkum vyplněný rodiči, který obsahuje 10 otázek upravených z dotazníku Child Health Questionnaire. SF-10 je určen k vytváření souhrnných opatření pro fyzické a psychosociální zdraví. Každá z 10 odpovědí na otázky je ohodnocena bodovou hodnotou od 1 do 6 (1 je nejhorší možný stav a 6 je nejlepší možný stav). Fyzická a psychosociální opatření SF-10 jsou bodována tak, že vyšší skóre ukazuje na příznivější fungování.

Otázky a související bodové hodnoty jsou rozděleny na Fyzické zdraví (doména PHS-10) a Psychosociální zdraví (doména PSS-10). Součty skóre v každé doméně jsou standardizovány pomocí průměru a standardní odchylky od normální populace (vzorek z roku 2006). Standardizované skóre se transformuje na metriku standard based scoring (NBS). Prostřednictvím NBS jsou skóre stupnice standardizována na průměr 50 a SD na 10 v kombinované obecné populaci USA a klinických vzorcích. Jsou hlášeny výsledky NBS
Od konce období stabilní dávky do konce dvojitě zaslepeného léčebného období (2 týdny)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jazz Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. října 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2017

Dokončení studie (Aktuální)

25. ledna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. července 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. srpna 2014

První zveřejněno (Odhad)

21. srpna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. dubna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. dubna 2019

Naposledy ověřeno

1. dubna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 13-005

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit